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Studio di estensione in aperto (OLE) di WVE-004 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a C9orf72 e/o demenza frontotemporale (FTD)

18 ottobre 2023 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio di estensione (OLE) multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, la farmacodinamica e gli effetti clinici di WVE-004 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a C9orf72 e/o demenza frontotemporale (FTD)

Questo è uno studio OLE condotto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e gli effetti clinici di WVE-004 in pazienti adulti affetti da SLA, FTD o fenotipo misto SLA/FTD con una mutazione documentata nel Gene C9orf72. Per partecipare allo studio, i pazienti devono aver completato con successo lo studio di Fase 1b/2a WVE-004-001.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Olanda
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha completato con successo lo studio di Fase 1b/2a con WVE-004, WVE-004-001.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha un riscontro medico clinicamente significativo all'esame fisico diverso da SLA o FTD associata a C9orf72 che, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, renderà il paziente non idoneo alla partecipazione e/o al completamento delle procedure di sperimentazione.
  • - Il paziente ha ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il più lungo. Il paziente ha ricevuto un oligonucleotide sperimentale negli ultimi 6 mesi o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale sia il periodo più lungo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale: WVE-004 (Dose A)
Droga: WVE-004
WVE-004 è un oligonucleotide antisenso stereopuro. Viene somministrato tramite iniezione intratecale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza: numero di pazienti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 120 (fine dello studio)
Dal giorno 1 alla settimana 120 (fine dello studio)
Sicurezza: numero di pazienti con un evento avverso grave
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 120 (fine dello studio)
Dal giorno 1 alla settimana 120 (fine dello studio)
Sicurezza: numero di pazienti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 120 (fine dello studio)
Dal giorno 1 alla settimana 120 (fine dello studio)
Sicurezza: numero di pazienti che si ritirano a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 120 (fine dello studio)
Dal giorno 1 alla settimana 120 (fine dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 dicembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WVE-004-002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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