Studio di estensione in aperto (OLE) di WVE-004 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a C9orf72 e/o demenza frontotemporale (FTD)
8 settembre 2026 aggiornato da: Wave Life Sciences USA, Inc.
Uno studio di estensione (OLE) multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, la farmacodinamica e gli effetti clinici di WVE-004 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a C9orf72 e/o demenza frontotemporale (FTD)
Questo è uno studio OLE condotto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e gli effetti clinici di WVE-004 in pazienti adulti affetti da SLA, FTD o fenotipo misto SLA/FTD con una mutazione documentata nel Gene C9orf72.
Per partecipare allo studio, i pazienti devono aver completato con successo lo studio di Fase 1b/2a WVE-004-001.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
8
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Rotterdam, Olanda, 3015
- Erasmus MC
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Utrecht, Olanda
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Oxford, Regno Unito, OX3 7LF
- University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente ha completato con successo lo studio di Fase 1b/2a con WVE-004, WVE-004-001.
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha un riscontro medico clinicamente significativo all'esame fisico diverso da SLA o FTD associata a C9orf72 che, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, renderà il paziente non idoneo alla partecipazione e/o al completamento delle procedure di sperimentazione.
- - Il paziente ha ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il più lungo. Il paziente ha ricevuto un oligonucleotide sperimentale negli ultimi 6 mesi o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: WVE-004 (Dose A)
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Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria.
Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
Lasso di tempo: Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
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A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
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Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
Lasso di tempo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality. The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment. |
Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression.
The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions.
These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency.
Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
Lasso di tempo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression.
For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair.
Muscle strength was tested using the HHD device.
Measurements were recorded in pounds.
A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
Lasso di tempo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working.
The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
Lasso di tempo: Day 1 to Week 120 (end of study)
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The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants.
Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
Lasso di tempo: From Baseline to Week 12
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CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
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From Baseline to Week 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 dicembre 2022
Completamento primario (Effettivo)
27 giugno 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
27 giugno 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 gennaio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 gennaio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
13 gennaio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 settembre 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disordini mentali
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Disturbi neurocognitivi
- Demenza
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattia del motoneurone
- Degenerazione lobare frontotemporale
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Demenza frontotemporale
Altri numeri di identificazione dello studio
- WVE-004-002
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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