C9orf72 관련 근위축성 측삭 경화증(ALS) 및/또는 전두 측두엽 치매(FTD) 환자를 대상으로 한 WVE-004의 공개 확장(OLE) 연구
2026년 9월 8일 업데이트: Wave Life Sciences USA, Inc.
C9orf72 관련 근위축성 측삭 경화증(ALS) 및/또는 전두 측두엽 치매(FTD) 환자에서 WVE-004의 안전성, 약력학 및 임상 효과를 평가하기 위한 다기관 공개 확장(OLE) 연구
이것은 ALS, FTD 또는 혼합 ALS/FTD 표현형을 가진 성인 환자에서 WVE-004의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 임상 효과를 평가하기 위해 수행된 OLE 연구입니다. C9orf72 유전자.
연구에 참여하려면 환자는 1b/2a상 WVE-004-001 연구를 성공적으로 완료해야 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 WVE-004, WVE-004-001로 1b/2a상 연구를 성공적으로 완료했습니다.
제외 기준:
- 환자가 C9orf72 관련 ALS 또는 FTD 이외의 신체 검사에서 임상적으로 중요한 의학적 소견을 보이며, 이는 조사자 또는 후원자의 판단에 따라 환자가 시험 절차에 참여 및/또는 완료하기에 적합하지 않게 만들 것입니다.
- 환자는 1개월 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 약물, 생물학적 제제 또는 장치를 받았습니다. 환자는 지난 6개월 또는 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구용 올리고뉴클레오티드를 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: WVE-004 (Dose A)
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Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria.
Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
기간: Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
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A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
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Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
기간: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality. The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment. |
Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
기간: Day 1 to Week 120 (end of study)
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ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression.
The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions.
These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency.
Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
기간: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression.
For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair.
Muscle strength was tested using the HHD device.
Measurements were recorded in pounds.
A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
기간: Day 1 to Week 120 (end of study)
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Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working.
The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
기간: Day 1 to Week 120 (end of study)
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The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants.
Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
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Day 1 to Week 120 (end of study)
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Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
기간: From Baseline to Week 12
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CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
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From Baseline to Week 12
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 14일
기본 완료 (실제)
2023년 6월 27일
연구 완료 (실제)
2023년 6월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 4일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
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