Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt kiterjesztési (OLE) vizsgálat a WVE-004-ről C9orf72-vel összefüggő amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) és/vagy frontotemporális demenciában (FTD) szenvedő betegeknél

2023. október 18. frissítette: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrikus, nyílt kiterjesztésű (OLE) vizsgálat a WVE-004 biztonságosságának, farmakodinámiájának és klinikai hatásainak értékelésére C9orf72-vel összefüggő amiotróf laterális szklerózisban (ALS) és/vagy frontotemporális demenciában (FTD) szenvedő betegeknél

Ez egy OLE-vizsgálat, amelynek célja a WVE-004 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának (PK), farmakodinámiájának (PD) és klinikai hatásainak értékelése ALS-ben, FTD-ben vagy vegyes ALS/FTD fenotípusban szenvedő felnőtt betegeknél, akiknél dokumentált mutáció található C9orf72 gén. A vizsgálatban való részvételhez a betegeknek sikeresen befejezniük kell az 1b/2a fázisú WVE-004-001 vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Hollandia
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A beteg sikeresen befejezte az 1b/2a fázisú vizsgálatot a WVE-004, WVE-004-001 jelekkel.

Kizárási kritériumok:

  • A páciens a C9orf72-vel összefüggő ALS-től vagy FTD-től eltérő, klinikailag jelentős orvosi leletet kap, amely a vizsgáló vagy a szponzor megítélése szerint alkalmatlanná teszi a pácienst a vizsgálati eljárásokban való részvételre és/vagy azok befejezésére.
  • A páciens bármilyen más vizsgálati gyógyszert, biológiai szert vagy eszközt kapott a vizsgálati szer 1 hónapon belül vagy 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb. A beteg vizsgálati oligonukleotidot kapott az elmúlt 6 hónapban vagy a gyógyszer 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti: WVE-004 (A dózis)
Drog: WVE-004
A WVE-004 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid. Intratekális injekcióval adják be

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Biztonság: A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő betegek száma
Időkeret: 1. naptól 120. hétig (tanulmány vége)
1. naptól 120. hétig (tanulmány vége)
Biztonság: A súlyos AE-ben szenvedő betegek száma
Időkeret: 1. naptól 120. hétig (tanulmány vége)
1. naptól 120. hétig (tanulmány vége)
Biztonság: A súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE) szenvedő betegek száma
Időkeret: 1. naptól 120. hétig (tanulmány vége)
1. naptól 120. hétig (tanulmány vége)
Biztonság: A nemkívánatos események miatt visszavonuló betegek száma
Időkeret: 1. naptól 120. hétig (tanulmány vége)
1. naptól 120. hétig (tanulmány vége)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. december 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. január 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 4.

Első közzététel (Tényleges)

2023. január 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • WVE-004-002

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ALS

Klinikai vizsgálatok a WVE-004

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Japan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel