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WVE-004 在 C9orf72 相关肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和/或额颞叶痴呆 (FTD) 患者中的开放标签扩展 (OLE) 研究

2023年10月18日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.

一项多中心、开放标签扩展 (OLE) 研究，以评估 WVE-004 在 C9orf72 相关肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和/或额颞叶痴呆 (FTD) 患者中的安全性、药效学和临床效果

这是一项 OLE 研究，旨在评估 WVE-004 对 ALS、FTD 或混合 ALS/FTD 表型的成人患者的安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和临床效果C9orf72 基因。 要参与该研究，患者必须已成功完成 1b/2a 期 WVE-004-001 研究。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

8

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 英国
      • Oxford、英国、OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht、荷兰
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患者成功完成了 WVE-004、WVE-004-001 的 1b/2a 期研究。

排除标准：

  • 除 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 外，患者在体格检查中有具有临床意义的医学发现，根据研究者或申办者的判断，这将使患者不适合参与和/或完成试验程序。
  • 患者在 1 个月或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内接受任何其他研究药物、生物制剂或设备。 患者在过去 6 个月或药物的 5 个半衰期内接受了一种研究性寡核苷酸，以较长者为准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：实验：WVE-004（剂量 A）
药品：WVE-004
WVE-004 是一种立体纯的反义寡核苷酸。 它通过鞘内注射给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
安全性：发生不良事件 (AE) 的患者数量
大体时间：第 1 天至第 120 周（研究结束）
第 1 天至第 120 周（研究结束）
安全性：严重 AE 患者的数量
大体时间：第 1 天至第 120 周（研究结束）
第 1 天至第 120 周（研究结束）
安全性：严重 AE (SAE) 患者的数量
大体时间：第 1 天至第 120 周（研究结束）
第 1 天至第 120 周（研究结束）
安全性：因 AE 退出的患者人数
大体时间：第 1 天至第 120 周（研究结束）
第 1 天至第 120 周（研究结束）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Wave Life Sciences Ltd.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director, MD、Wave Life Sciences

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年12月14日

初级完成 (实际的)

2023年6月30日

研究完成 (实际的)

2023年6月30日

研究注册日期

首次提交

2023年1月4日

首先提交符合 QC 标准的

2023年1月4日

首次发布 (实际的)

2023年1月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月18日

最后验证

2023年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WVE-004-002

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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