Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label Extension (OLE) studie av WVE-004 hos pasienter med C9orf72-assosiert amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og/eller frontotemporal demens (FTD)

18. oktober 2023 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.

En multisenter, åpen utvidelsesstudie (OLE) for å evaluere sikkerheten, farmakodynamikken og de kliniske effektene av WVE-004 hos pasienter med C9orf72-assosiert amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og/eller frontotemporal demens (FTD)

Dette er en OLE-studie utført for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og kliniske effekter av WVE-004 hos voksne pasienter med ALS, FTD eller blandet ALS/FTD-fenotype med en dokumentert mutasjon i C9orf72-genet. For å delta i studien må pasienter ha fullført fase 1b/2a WVE-004-001 studie.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten fullførte fase 1b/2a-studien med WVE-004, WVE-004-001.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har et klinisk signifikant medisinsk funn på den fysiske undersøkelsen annet enn C9orf72-assosiert ALS eller FTD som, etter etterforskerens eller sponsorens vurdering, vil gjøre pasienten uegnet for deltakelse i og/eller fullføring av prøveprosedyrene.
  • Pasienten mottok et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller utstyr innen 1 måned eller 5 halveringstider av studiemiddelet, avhengig av hva som er lengst. Pasienten mottok et undersøkelsesoligonukleotid i løpet av de siste 6 månedene eller 5 halveringstider av legemidlet, avhengig av hva som er lengst.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell: WVE-004 (dose A)
Legemiddel: WVE-004
WVE-004 er et stereorent antisense-oligonukleotid. Det administreres via intratekal injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet: Antall pasienter med bivirkninger (AE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 120 (studieslutt)
Dag 1 til uke 120 (studieslutt)
Sikkerhet: Antall pasienter med alvorlig AE
Tidsramme: Dag 1 til uke 120 (studieslutt)
Dag 1 til uke 120 (studieslutt)
Sikkerhet: Antall pasienter med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 120 (studieslutt)
Dag 1 til uke 120 (studieslutt)
Sikkerhet: Antall pasienter som trekker seg på grunn av AE
Tidsramme: Dag 1 til uke 120 (studieslutt)
Dag 1 til uke 120 (studieslutt)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. desember 2022

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2023

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WVE-004-002

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ALS

Kliniske studier på WVE-004

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere