Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label Extension (OLE) studie av WVE-004 hos pasienter med C9orf72-assosiert amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og/eller frontotemporal demens (FTD)

8. september 2026 oppdatert av: Wave Life Sciences USA, Inc.

En multisenter, åpen utvidelsesstudie (OLE) for å evaluere sikkerheten, farmakodynamikken og de kliniske effektene av WVE-004 hos pasienter med C9orf72-assosiert amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og/eller frontotemporal demens (FTD)

Dette er en OLE-studie utført for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og kliniske effekter av WVE-004 hos voksne pasienter med ALS, FTD eller blandet ALS/FTD-fenotype med en dokumentert mutasjon i C9orf72-genet. For å delta i studien må pasienter ha fullført fase 1b/2a WVE-004-001 studie.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten fullførte fase 1b/2a-studien med WVE-004, WVE-004-001.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har et klinisk signifikant medisinsk funn på den fysiske undersøkelsen annet enn C9orf72-assosiert ALS eller FTD som, etter etterforskerens eller sponsorens vurdering, vil gjøre pasienten uegnet for deltakelse i og/eller fullføring av prøveprosedyrene.
  • Pasienten mottok et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller utstyr innen 1 måned eller 5 halveringstider av studiemiddelet, avhengig av hva som er lengst. Pasienten mottok et undersøkelsesoligonukleotid i løpet av de siste 6 månedene eller 5 halveringstider av legemidlet, avhengig av hva som er lengst.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: WVE-004 (Dose A)
Legemiddel: WVE-004 10 mg Q12W
Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria. Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
Tidsramme: Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
Tidsramme: Day 1 to Week 120 (end of study)

Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality.

The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsramme: Day 1 to Week 120 (end of study)
ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression. The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions. These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency. Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
Tidsramme: Day 1 to Week 120 (end of study)
Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression. For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair. Muscle strength was tested using the HHD device. Measurements were recorded in pounds. A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
Tidsramme: Day 1 to Week 120 (end of study)
Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working. The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
Tidsramme: Day 1 to Week 120 (end of study)
The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants. Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
Tidsramme: From Baseline to Week 12
CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
From Baseline to Week 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wave Life Sciences USA, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. desember 2022

Primær fullføring (Faktiske)

27. juni 2023

Studiet fullført (Faktiske)

27. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WVE-004-002

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere