Открытое расширенное (OLE) исследование WVE-004 у пациентов с C9orf72-ассоциированным боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и/или лобно-височной деменцией (ЛВД)
8 сентября 2026 г. обновлено: Wave Life Sciences USA, Inc.
Многоцентровое открытое расширенное исследование (OLE) для оценки безопасности, фармакодинамики и клинических эффектов WVE-004 у пациентов с C9orf72-ассоциированным боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и/или лобно-височной деменцией (ЛВД)
Это исследование OLE, проведенное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и клинических эффектов WVE-004 у взрослых пациентов с БАС, ЛВД или смешанным фенотипом БАС/ЛВД с задокументированной мутацией в Ген C9orf72.
Для участия в исследовании пациенты должны успешно пройти фазу 1b/2a исследования WVE-004-001.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
8
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015
- Erasmus MC
-
Utrecht, Нидерланды
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LF
- University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациент успешно завершил исследование фазы 1b/2a с помощью WVE-004, WVE-004-001.
Критерий исключения:
- У пациента есть клинически значимое медицинское заключение при физикальном обследовании, отличное от C9orf72-ассоциированного БАС или ЛВД, которое, по мнению исследователя или спонсора, сделает пациента непригодным для участия и/или завершения процедур исследования.
- Пациент получил любой другой исследуемый препарат, биологический агент или устройство в течение 1 месяца или 5 периодов полураспада исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше. Пациент получил исследуемый олигонуклеотид в течение последних 6 месяцев или 5 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: WVE-004 (Dose A)
|
Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria.
Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
Временное ограничение: Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
|
A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
|
Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
Временное ограничение: Day 1 to Week 120 (end of study)
|
Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality. The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment. |
Day 1 to Week 120 (end of study)
|
|
Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Временное ограничение: Day 1 to Week 120 (end of study)
|
ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression.
The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions.
These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency.
Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
|
Day 1 to Week 120 (end of study)
|
|
Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
Временное ограничение: Day 1 to Week 120 (end of study)
|
Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression.
For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair.
Muscle strength was tested using the HHD device.
Measurements were recorded in pounds.
A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
|
Day 1 to Week 120 (end of study)
|
|
Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
Временное ограничение: Day 1 to Week 120 (end of study)
|
Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working.
The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
|
Day 1 to Week 120 (end of study)
|
|
Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
Временное ограничение: Day 1 to Week 120 (end of study)
|
The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants.
Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
|
Day 1 to Week 120 (end of study)
|
|
Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
Временное ограничение: From Baseline to Week 12
|
CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
|
From Baseline to Week 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 декабря 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
27 июня 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 июня 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 января 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 января 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 января 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Психические расстройства
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейрокогнитивные расстройства
- Слабоумие
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Болезнь двигательных нейронов
- Лобно-височная долевая дегенерация
- Пищевые и метаболические заболевания
- Боковой амиотрофический склероз
- Лобно-височная деменция
Другие идентификационные номера исследования
- WVE-004-002
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .