Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensieonderzoek (OLE) van WVE-004 bij patiënten met C9orf72-geassocieerde amyotrofische laterale sclerose (ALS) en/of frontotemporale dementie (FTD)

18 oktober 2023 bijgewerkt door: Wave Life Sciences Ltd.

Een multicenter, open-label extensieonderzoek (OLE) om de veiligheid, farmacodynamiek en klinische effecten van WVE-004 te evalueren bij patiënten met C9orf72-geassocieerde amyotrofische laterale sclerose (ALS) en/of frontotemporale dementie (FTD)

Dit is een OLE-studie die is uitgevoerd om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en klinische effecten van WVE-004 te evalueren bij volwassen patiënten met ALS, FTD of gemengd ALS/FTD-fenotype met een gedocumenteerde mutatie in de C9orf72-gen. Om aan het onderzoek deel te nemen, moeten patiënten fase 1b/2a WVE-004-001-onderzoek met succes hebben afgerond.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Verenigd Koninkrijk
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt rondde met succes de fase 1b/2a-studie af met WVE-004, WVE-004-001.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft een klinisch significante medische bevinding bij het lichamelijk onderzoek anders dan C9orf72-geassocieerde ALS of FTD die, naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor, de patiënt ongeschikt zal maken voor deelname aan en/of voltooiing van de onderzoeksprocedures.
  • Patiënt ontving een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch middel of apparaat binnen 1 maand of 5 halfwaardetijden van het studiemiddel, afhankelijk van welke van de twee het langst is. Patiënt ontving een oligonucleotide voor onderzoek in de afgelopen 6 maanden of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel, afhankelijk van welke langer is.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel: WVE-004 (dosis A)
Geneesmiddel: WVE-004
WVE-004 is een stereozuiver antisense-oligonucleotide. Het wordt toegediend via intrathecale injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid: aantal patiënten met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 120 (einde studie)
Dag 1 tot week 120 (einde studie)
Veiligheid: Aantal patiënten met een ernstige AE
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 120 (einde studie)
Dag 1 tot week 120 (einde studie)
Veiligheid: aantal patiënten met ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 120 (einde studie)
Dag 1 tot week 120 (einde studie)
Veiligheid: aantal patiënten dat zich terugtrekt vanwege bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 120 (einde studie)
Dag 1 tot week 120 (einde studie)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 december 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WVE-004-002

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op WVE-004

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kosovo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren