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Offene Verlängerungsstudie (OLE) zu WVE-004 bei Patienten mit C9orf72-assoziierter Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und/oder Frontotemporaler Demenz (FTD)

18. Oktober 2023 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine multizentrische, offene Verlängerungsstudie (OLE) zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakodynamik und klinischen Wirkung von WVE-004 bei Patienten mit C9orf72-assoziierter amyotropher Lateralsklerose (ALS) und/oder frontotemporaler Demenz (FTD)

Dies ist eine OLE-Studie, die durchgeführt wurde, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und die klinischen Wirkungen von WVE-004 bei erwachsenen Patienten mit ALS-, FTD- oder gemischtem ALS/FTD-Phänotyp mit einer dokumentierten Mutation im C9orf72-Gen. Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen Patienten die Phase-1b/2a-Studie WVE-004-001 erfolgreich abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Vereinigtes Königreich
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient hat die Phase-1b/2a-Studie mit WVE-004, WVE-004-001 erfolgreich abgeschlossen.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat bei der körperlichen Untersuchung einen anderen klinisch signifikanten medizinischen Befund als C9orf72-assoziierte ALS oder FTD, der den Patienten nach Einschätzung des Prüfarztes oder Sponsors für die Teilnahme an und/oder den Abschluss der Studienverfahren ungeeignet macht.
  • Der Patient erhielt innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, ein anderes Prüfpräparat, einen biologischen Wirkstoff oder ein Gerät. Der Patient erhielt ein Prüfoligonukleotid innerhalb der letzten 6 Monate oder 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentell: WVE-004 (Dosis A)
Arzneimittel: WVE-004
WVE-004 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid. Es wird durch intrathekale Injektion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit: Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 120 (Studienende)
Tag 1 bis Woche 120 (Studienende)
Sicherheit: Anzahl der Patienten mit einem schweren UE
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 120 (Studienende)
Tag 1 bis Woche 120 (Studienende)
Sicherheit: Anzahl der Patienten mit schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 120 (Studienende)
Tag 1 bis Woche 120 (Studienende)
Sicherheit: Anzahl der Patienten, die aufgrund von UE ausscheiden
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 120 (Studienende)
Tag 1 bis Woche 120 (Studienende)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WVE-004-002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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