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Offene Verlängerungsstudie (OLE) zu WVE-004 bei Patienten mit C9orf72-assoziierter Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und/oder Frontotemporaler Demenz (FTD)

8. September 2026 aktualisiert von: Wave Life Sciences USA, Inc.

Eine multizentrische, offene Verlängerungsstudie (OLE) zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakodynamik und klinischen Wirkung von WVE-004 bei Patienten mit C9orf72-assoziierter amyotropher Lateralsklerose (ALS) und/oder frontotemporaler Demenz (FTD)

Dies ist eine OLE-Studie, die durchgeführt wurde, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und die klinischen Wirkungen von WVE-004 bei erwachsenen Patienten mit ALS-, FTD- oder gemischtem ALS/FTD-Phänotyp mit einer dokumentierten Mutation im C9orf72-Gen. Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen Patienten die Phase-1b/2a-Studie WVE-004-001 erfolgreich abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Vereinigtes Königreich
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient hat die Phase-1b/2a-Studie mit WVE-004, WVE-004-001 erfolgreich abgeschlossen.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat bei der körperlichen Untersuchung einen anderen klinisch signifikanten medizinischen Befund als C9orf72-assoziierte ALS oder FTD, der den Patienten nach Einschätzung des Prüfarztes oder Sponsors für die Teilnahme an und/oder den Abschluss der Studienverfahren ungeeignet macht.
  • Der Patient erhielt innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, ein anderes Prüfpräparat, einen biologischen Wirkstoff oder ein Gerät. Der Patient erhielt ein Prüfoligonukleotid innerhalb der letzten 6 Monate oder 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: WVE-004 (Dose A)
Arzneimittel: WVE-004 10 mg Q12W
Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria. Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
Zeitfenster: Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
Zeitfenster: Day 1 to Week 120 (end of study)

Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality.

The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Zeitfenster: Day 1 to Week 120 (end of study)
ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression. The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions. These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency. Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
Zeitfenster: Day 1 to Week 120 (end of study)
Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression. For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair. Muscle strength was tested using the HHD device. Measurements were recorded in pounds. A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
Zeitfenster: Day 1 to Week 120 (end of study)
Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working. The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
Zeitfenster: Day 1 to Week 120 (end of study)
The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants. Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
Zeitfenster: From Baseline to Week 12
CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
From Baseline to Week 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wave Life Sciences USA, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WVE-004-002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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