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Étude d'extension en ouvert (OLE) de WVE-004 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à C9orf72 et/ou de démence frontotemporale (FTD)

8 septembre 2026 mis à jour par: Wave Life Sciences USA, Inc.

Une étude d'extension multicentrique en ouvert (OLE) pour évaluer l'innocuité, la pharmacodynamique et les effets cliniques de WVE-004 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à C9orf72 et/ou de démence frontotemporale (FTD)

Il s'agit d'une étude OLE menée pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et les effets cliniques de WVE-004 chez des patients adultes atteints de SLA, de FTD ou de phénotype mixte SLA/FTD avec une mutation documentée dans le Gène C9orf72. Pour participer à l'étude, les patients doivent avoir terminé avec succès l'étude de phase 1b/2a WVE-004-001.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Royaume-Uni
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient a terminé avec succès l'étude de phase 1b/2a avec WVE-004, WVE-004-001.

Critère d'exclusion:

  • Le patient a une découverte médicale cliniquement significative à l'examen physique autre que la SLA ou la FTD associée au C9orf72 qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, rendra le patient inapte à participer et/ou à terminer les procédures d'essai.
  • Le patient a reçu tout autre médicament expérimental, agent biologique ou dispositif dans les 1 mois ou 5 demi-vies de l'agent à l'étude, selon la plus longue. Le patient a reçu un oligonucléotide expérimental au cours des 6 derniers mois ou 5 demi-vies du médicament, selon la plus longue.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: WVE-004 (Dose A)
Médicament: WVE-004 10 mg Q12W
Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria. Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
Délai: Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
Délai: Day 1 to Week 120 (end of study)

Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality.

The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Délai: Day 1 to Week 120 (end of study)
ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression. The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions. These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency. Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
Délai: Day 1 to Week 120 (end of study)
Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression. For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair. Muscle strength was tested using the HHD device. Measurements were recorded in pounds. A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
Délai: Day 1 to Week 120 (end of study)
Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working. The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
Délai: Day 1 to Week 120 (end of study)
The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants. Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
Délai: From Baseline to Week 12
CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
From Baseline to Week 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wave Life Sciences USA, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 décembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

27 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

27 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2023

Première publication (Réel)

13 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WVE-004-002

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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