Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená prodlužovací (OLE) studie WVE-004 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a/nebo frontotemporální demencí (FTD) spojenou s C9orf72

18. října 2023 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrická, otevřená rozšiřující (OLE) studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a klinických účinků WVE-004 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a/nebo frontotemporální demencí (FTD) související s C9orf72

Toto je studie OLE prováděná za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a klinických účinků WVE-004 u dospělých pacientů s ALS, FTD nebo smíšeným fenotypem ALS/FTD s dokumentovanou mutací v Gen C9orf72. Aby se pacienti mohli zúčastnit studie, musí úspěšně dokončit studii fáze 1b/2a WVE-004-001.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandsko
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient úspěšně dokončil studii fáze 1b/2a s WVE-004, WVE-004-001.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient má při fyzikálním vyšetření klinicky významný lékařský nález jiný než ALS nebo FTD související s C9orf72, který podle úsudku zkoušejícího nebo sponzora učiní pacienta nevhodným pro účast na zkušebních postupech a/nebo jejich dokončení.
  • Pacient dostal jakýkoli jiný hodnocený lék, biologickou látku nebo zařízení během 1 měsíce nebo 5 poločasů zkoumané látky, podle toho, co je delší. Pacient dostal zkušební oligonukleotid během posledních 6 měsíců nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální: WVE-004 (dávka A)
Lék: WVE-004
WVE-004 je stereočistý antisense oligonukleotid. Podává se intratekální injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Počet pacientů s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Den 1 až týden 120 (konec studie)
Den 1 až týden 120 (konec studie)
Bezpečnost: Počet pacientů s těžkou AE
Časové okno: Den 1 až týden 120 (konec studie)
Den 1 až týden 120 (konec studie)
Bezpečnost: Počet pacientů se závažnými AE (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 120 (konec studie)
Den 1 až týden 120 (konec studie)
Bezpečnost: Počet pacientů, kteří odstoupili kvůli AE
Časové okno: Den 1 až týden 120 (konec studie)
Den 1 až týden 120 (konec studie)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. října 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-004-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit