Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená prodlužovací (OLE) studie WVE-004 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a/nebo frontotemporální demencí (FTD) spojenou s C9orf72

8. září 2026 aktualizováno: Wave Life Sciences USA, Inc.

Multicentrická, otevřená rozšiřující (OLE) studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a klinických účinků WVE-004 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a/nebo frontotemporální demencí (FTD) související s C9orf72

Toto je studie OLE prováděná za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a klinických účinků WVE-004 u dospělých pacientů s ALS, FTD nebo smíšeným fenotypem ALS/FTD s dokumentovanou mutací v Gen C9orf72. Aby se pacienti mohli zúčastnit studie, musí úspěšně dokončit studii fáze 1b/2a WVE-004-001.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandsko
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient úspěšně dokončil studii fáze 1b/2a s WVE-004, WVE-004-001.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient má při fyzikálním vyšetření klinicky významný lékařský nález jiný než ALS nebo FTD související s C9orf72, který podle úsudku zkoušejícího nebo sponzora učiní pacienta nevhodným pro účast na zkušebních postupech a/nebo jejich dokončení.
  • Pacient dostal jakýkoli jiný hodnocený lék, biologickou látku nebo zařízení během 1 měsíce nebo 5 poločasů zkoumané látky, podle toho, co je delší. Pacient dostal zkušební oligonukleotid během posledních 6 měsíců nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: WVE-004 (Dose A)
Lék: WVE-004 10 mg Q12W
Eligible participants successfully completed the Phase 1b/2a WVE-004-001 study, met all inclusion criteria, and none of the exclusion criteria. Participants were administered 10 mg of WVE-004 by intrathecal (IT) injection once every 12 weeks (Q12W) for 96 weeks.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Occurrences of Participants With Adverse Events (AEs) Severe AEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Withdrawals Due to AEs
Časové okno: Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)
A treatment-emergent adverse event (TEAE) is defined as any event not present before exposure to study treatment or any event already present that worsens in either intensity or frequency after exposure to study treatment.
Day 1 to Week 24 (early termination cutoff)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Clinical Dementia Rating Plus National Alzheimer's Coordinating Center Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR Plus NACC FTLD)
Časové okno: Day 1 to Week 120 (end of study)

Disease progression was measured using the CDR plus NACC FTLD scale. The evaluation included assessments of both cognitive and functional measures, including memory, orientation, judgment and problem-solving, involvement in community affairs, home and hobbies, personal care, language and behavior, and comportment and personality.

The rating for each domain was scored using a scale of 0 (none) to 3 (severe) based on the participant's function in relation to cognitive ability (not impairment due to other factors) and past performance (or baseline level of functioning). The overall rating for each domain was summed to provide a global clinical measure of the disease. The CDR plus NACC FTLD score ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more severe impairment.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Časové okno: Day 1 to Week 120 (end of study)
ALSFRS-R is an instrument to monitor the function of participants with ALS and their disease progression. The components of the scale are grouped into 4 factors or domains that encompass gross motor tasks, fine motor tasks, bulbar functions, and respiratory functions. These components measure speech, salivation, swallowing, writing, feeding, dressing, turning, walking, climbing, breathing, dyspnea, orthopnea, and respiratory insufficiency. Each component is scaled from 0 to 4, with 4 being normal, and a total score is calculated
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
Časové okno: Day 1 to Week 120 (end of study)
Handheld dynamometry was used to provide an objective quantitative measurement of strength, a key hallmark of decline in ALS disease progression. For the HHD assessment, participants would be sitting in a hard-backed chair with armrests or a wheelchair. Muscle strength was tested using the HHD device. Measurements were recorded in pounds. A value of 0 was assigned to a given muscle if a participant could not assume the testing position due to weakness.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Pulmonary Function Testing (Forced Vital Capacity (FVC))
Časové okno: Day 1 to Week 120 (end of study)
Pulmonary function tests (PFTs) are tests that show how well your lungs are working. The tests measure lung volume, capacity, rates of flow, and gas exchange.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ)-5
Časové okno: Day 1 to Week 120 (end of study)
The ALSAQ-5 is specifically used to provide a brief assessment of the impacts of ALS on participants. Participants were asked to think about the difficulties they have experienced during the reporting period and scale each event as never/rarely/sometimes/often/always or cannot do at all.
Day 1 to Week 120 (end of study)
Change From Baseline in the Concentration of Poly-glycine-proline (Poly-GP) Levels in the Cerebrospinal Fluid (CSF)
Časové okno: From Baseline to Week 12
CSF samples were collected to determine the concentration of poly-GP levels in CSF.
From Baseline to Week 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences USA, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

27. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

27. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. září 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-004-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit