最初の CPAM 試験のための共同新生児ネットワーク (CONNECT)
最初の先天性肺気道奇形（CPAM）試験のための共同新生児ネットワーク
この臨床試験の目的は、無症候性の先天性肺気道奇形 (CPAM) の子供を対象に、保守的な様子見の管理と選択的な外科的介入を比較することです。
介入グループに割り当てられた子供は、生後6か月から9か月の間にCPAMの外科的切除を受けます。 対照群に割り当てられた子供は控えめに監視されます。 フォローアップ スキームは、両方の治療グループで統一され、5 年間続きます。
主要なアウトカムは、手術群と保守群の 5 歳時の最大持久力の差です。 副次評価項目は、分子遺伝学的診断、検証済みの質問票 (親の不安、生活の質、ヘルスケアの消費に関するもの)、繰り返しの画像検査、フォローアップ中の肺の罹患率、および外科的合併症と病理組織学です。
調査の概要
詳細な説明
研究デザイン:前向き多施設ランダム化比較試験。 期間: フォローアップの合計期間は 5 年になります 設定: 最初の欧州先天性肺気道奇形 (CPAM) 試験コンソーシアム (CONNECT) のための共同新生児ネットワーク内の共同センター
出生前にCPAMと診断された子供を期待している親は、出生前に研究についてカウンセリングを受け、通知されます。 生後 6 か月の時点で、標準治療の一環として、診断を確定するために、それぞれの子供に静脈内造影剤を使用した胸部 CT を受けます。 この胸部 CT は、構造化されたレポートに従って評価されます。 胸部 CT で診断 CPAM が確認され、子供が無症候性のままである場合、その子供は対象となります。 両親または介護者からインフォームド コンセントを得た後、手術群または非手術群への無作為化が行われます。 この時点で、構造化されたレポートに従って、出生前の超音波画像が遡及的に評価されます。
手術アームへの無作為化の場合、外科的切除は生後 6 ～ 9 か月の間に行われます。 外科的処置の種類と範囲は、病変の特徴、局所プロトコル、および外科医の好みによって異なります。 好ましくは、小さな病変は区域切除で治療されます。すなわち、亜葉切除。 より大きな病変は、一般的に肺葉切除術で治療されます。 ウェッジ切除は、術後の空気漏れや残存病変のリスクが高いため、お勧めできません。 構造化されたレポートに従って、手術の詳細が記録されます。
切除された材料は、分析のために地元の病理部門に送られます。 地元の病理学者が材料を分析し、先天性肺気道奇形の構造化病理学レポートに従って結果を文書化します。
遺伝子検査は、定期的な診断手順の一部として提供されます。 臨床遺伝学部門の標準的な情報リーフレットとインフォームドコンセントフォームが両親に提供されます。 保護者の同意が得られた場合、IV 造影剤を投与するために、診断の直前に IV 針が配置された時点で、研究対象から血液 (1 ～ 4 ml、可用性/安全性に応じて) が採取されます。 CTスキャン）。 この材料は、プラスチック製のエチレンジアミン四酢酸 (EDTA) バキュテナー採血管に保存されます。 同様に、両方の両親の血液 (可能であれば) (10 ml) を採取し、プラスチック製の EDTA バキュテナー採血管に保存します。 これらの親のサンプルは、DNA 分離と遺伝子分析のために、DNA が保存される臨床遺伝学の地域部門に送られます。 この診断手順では、トリオ一塩基多型 (SNP) アレイ/全エクソーム シーケンスまたは全ゲノム シーケンスが実行されます。
フォローアップ プログラムは 5 年間続き、すべての患者に対して均一であり、1 歳、2.5 歳、および 5 歳での 3 つの評価で構成されます (各評価の患者の年齢に対して 2 か月のマージンがあります)。 このフォローアップ構造は、参加しているセンターの大部分で標準的なケアです。 外科部門に割り当てられた患者は、手術が行われてから 2 ～ 6 週間後に、傷跡の検査、術後の苦情、および病理レポートの評価のために、もう一度病院を訪れます。 2 回目の訪問時 (2.5 年後) にフォローアップ CT スキャンが実行され、最後の訪問時に参加者は BRUCE トレッドミル プロトコルを使用して標準化された運動テストを実行し、認定された小児理学療法士によって監督されます。
さらに、両親は、不安、生活の質、医療費に対処するために、いくつかのアンケートに回答するよう求められます。
フォローアップの期間は、2 つの研究グループ間の臨床転帰の潜在的な違い (すなわち、手術後の合併症の発生または保守的なグループでの症状の発生) を観察するのに十分な時間を確保するために 5 年に設定されました。 もう1つの考慮事項は、5歳が標準化された持久力テストが検証された最も若い年齢であるということでした.
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：J Marco Schnater, MD, PhD
- 電話番号：0031 107036923
- メール：j.schnater@erasmusmc.nl
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Rene MH Wijnen, professor
- 電話番号：0031 107036923
- メール：r.wijnen@erasmusmc.nl
研究場所
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Gelderlanf
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Nijmegen、Gelderlanf、オランダ、6525GA
- まだ募集していません
- Radboud university medical centre
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コンタクト：
- Maarten Schurink, MD, PhD
-
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Zuid-Holland
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Rotterdam、Zuid-Holland、オランダ、3015GD
- 募集
- Erasmus MC Sophia Children's Hospital
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コンタクト：
- Marco Schnater, MD, PhD
- 電話番号：0031107036923
- メール：j.schnater@erasmusmc.nl
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コンタクト：
- Rene MH Wijnen, Professor
- 電話番号：0031107036923
- メール：r.wijnen@erasmusmc.nl
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- ルーチンの出生前超音波スクリーニング中に検出された病変
- 満期産：在胎週37週以上
- 出生時体重 > -2SD または >P10
- 出生時の無症候性は、長期にわたる呼吸困難または酸素サポートのないものとして定義されます (< 24 時間)
- 包含の瞬間まで無症候性
- 構造化されたレポート フォームによると、生後 3 ～ 9 か月の胸部 CT スキャンで CPAM を確認する (34)
- -生後3〜9か月の胸部CTスキャンで評価された、1つ以下の肺葉を占める片側性病変
除外基準:
- 両側病変
- 無作為化前の症状の発生。治療担当医師が合理的な確実性を持って CPAM が原因であると判断した場合
- -子癇前症、母親の妊娠糖尿病、胎児水腫、または出生前超音波による重度の羊水過多として定義される複雑な妊娠
- 遺伝子専門家によって確認された遺伝子分析に関する症候群関連の異常
- 関連する主要な奇形。 異常には、小児心臓専門医による外科的矯正またはフォローアップを必要とする心臓奇形、大規模な外科的介入を必要とする先天性奇形、および正常な肺の成長と発達に影響を与える異常が含まれます。
- 生後3～9ヶ月の胸部CTスキャン評価で悪性腫瘍の疑い
- -別のランダム化比較試験への参加
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：保守派
この治療群に割り当てられた子供は保守的に管理され、5歳まで追跡され続けます（研究の終了）。
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アクティブコンパレータ：外科用腕
この治療群に割り当てられた子供は、生後6〜9か月で待機的外科的切除を受け、5歳まで追跡され続けます（研究終了）。
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生後6～9ヶ月のCPAMの外科的切除
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動耐性
時間枠：5年
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BRUCE トレッドミル テスト プロトコル。
総耐久時間は、事前に定義された参照値に基づいて、性別と年齢が一致するパーセンタイル スコアに変換されます。
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フォローアップ中の肺罹患率
時間枠：学業修了まで、通算5年
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感染症、咳、息苦しさ、呼吸不全など
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学業修了まで、通算5年
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肺疾患による外科的介入
時間枠：修了まで通算5年間
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フォローアップ中の肺罹患率の発生に続く肺病変の外科的切除の適応
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修了まで通算5年間
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標準化された構造化レポートによる、出生前超音波画像の CPAM 特性
時間枠：妊娠20週
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構造化されたレポート フォームは最大 1 スコアまで加算されます。この場合、スコアが高いほど病変が大きく複雑であることを示します。
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妊娠20週
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標準化された構造化レポートによる、出生後の CT スキャンでの CPAM 特性
時間枠：生後3～9ヶ月
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構造化されたレポート フォームは最大 1 スコアまで加算されます。この場合、スコアが高いほど病変が大きく複雑であることを示します。
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生後3～9ヶ月
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標準化された構造化レポートによると、CPAM の発生 / 反復 CT 画像での術後の外観
時間枠：2.5歳
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構造化されたレポート フォームは最大 1 スコアまで加算されます。この場合、スコアが高いほど病変が大きく複雑であることを示します。
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2.5歳
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CPAM の発生 / CT 画像での術後の外観 - 先天性肺異常の定量化 (CLAQ) メソッドに従ってスコア化
時間枠：生後3～9ヶ月+2.5歳
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構造化されたレポート フォームは最大 1 スコアまで加算されます。この場合、スコアが高いほど病変が大きく複雑であることを示します。
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生後3～9ヶ月+2.5歳
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生活の質の分析
時間枠：6ヶ月、1年、2.5年、5年
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0 (最悪の健康状態) から 100 (最高の健康状態) までのスケール スコアに変換された幼児の生活の質に関するアンケート (ITQOL)
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6ヶ月、1年、2.5年、5年
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生活の質の分析
時間枠：5年
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小児健康効用指数 (CHU9D)。
9 つの異なる次元での 9 つの質問に基づいて、0 (障害なし) から 36 (最大の障害) の範囲の生の合計スコアに変換されます。
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5年
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術前に評価された親の不安レベル
時間枠：6ヶ月、1年、2.5年、5年
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不安のビジュアル アナログ スケール (VAS-A)、0 (不安なし) から 10 (最大の不安) までのスコア。
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6ヶ月、1年、2.5年、5年
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重さ
時間枠：6ヶ月、1年、2.5年、5年
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標準偏差スコアに換算
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6ヶ月、1年、2.5年、5年
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身長
時間枠：6ヶ月、1年、2.5年、5年
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標準偏差スコアに換算
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6ヶ月、1年、2.5年、5年
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標準化された構造化レポートによる、切除された材料の病理学的特徴
時間枠：9-12ヶ月
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1 スコアまで追加される構造化されたレポート フォーム。この場合、このスコアは、特定の事前定義された病理学的病変の特徴を定義します。
したがって、このスコアは良し悪しを示すのではなく、病変の特徴を特定します。
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9-12ヶ月
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両経営戦略の費用対効果と比較
時間枠：6ヶ月、1年、2.5年、5年
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CPAM の外科的管理と保存的管理の費用の影響と費用対効果は、試験に基づく経済的評価を通じて分析されます。 医療リソースの消費に関するデータは、参加センターの電子情報システムと医療技術評価研究所 (iMTA) の医療消費アンケート (iMCQ) の両方から抽出されます。 介入の効果に関しては、経済的評価では、最大持久力時間と、生活の質と寿命を組み合わせた健康転帰の尺度である質調整生存年 (QALY) に注目します。 QALY の計算は、生存データと、Child Health Utility 9D (CHU9D) アンケートへの回答に基づいて行われます。 |
6ヶ月、1年、2.5年、5年
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Rene MH Wijnen, professor、Head of department Pediatric Surgery, Erasmus MC Sophia Children's Hospital, Rotterdam
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Hermelijn S, Kersten C, Mullassery D, Muthialu N, Cobanoglu N, Gartner S, Bagolan P, Mesas Burgos C, Sgro A, Heyman S, Till H, Suominen J, Schurink M, Desender L, Losty P, Ertresvag K, Tiddens HAWM, Wijnen RMH, Schnater M; CONNECT study consortium COS development group; CONNECT study consortium COS development group. Development of a core outcome set for congenital pulmonary airway malformations: study protocol of an international Delphi survey. BMJ Open. 2021 Apr 12;11(4):e044544. doi: 10.1136/bmjopen-2020-044544.
- Kersten CM, Hermelijn SM, Mullassery D, Muthialu N, Cobanoglu N, Gartner S, Bagolan P, Mesas Burgos C, Sgro A, Heyman S, Till H, Suominen J, Schurink M, Desender L, Losty P, Steyaert H, Terheggen-Lagro S, Metzelder M, Bonnard A, Sfeir R, Singh M, Yardley I, Rikkers-Mutsaerts NRVM, van der Ent CK, Qvist N, Cox DW, Peters R, Bannier MAGE, Wessel L, Proesmans M, Stanton M, Hannon E, Zampoli M, Morini F, Tiddens HAWM, Wijnen RMH, Schnater JM. The Management of Asymptomatic Congenital Pulmonary Airway Malformation: Results of a European Delphi Survey. Children (Basel). 2022 Jul 30;9(8):1153. doi: 10.3390/children9081153.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
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詳しくは
本研究に関する用語
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その他の研究ID番号
- CONNECT-study
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- STUDY_PROTOCOL
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米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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