A Collaborative Neonatal Network az első CPAM-próbához (CONNECT)
Az Együttműködő Neonatális Hálózat az első Veleszületett Pulmonális Légúti Malformáció (CPAM) vizsgálatához
Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a konzervatív kivárás és az elektív sebészeti beavatkozás összehasonlítása tünetmentes veleszületett tüdő légúti malformációban (CPAM) szenvedő gyermekeknél.
Az intervenciós csoportba rendelt gyermekek 6 és 9 hónapos koruk között a CPAM sebészi eltávolításán esnek át. A kontrollcsoportba rendelt gyermekeket konzervatív módon ellenőrizzük. A követési séma mindkét kezelési csoportban egységes lesz, és 5 évig tart.
Az elsődleges eredmény a maximális állóképesség különbsége öt éves korban a sebészi és a konzervatív csoport között. A másodlagos kimenetel mérőszámai a molekuláris genetikai diagnosztika, a validált kérdőívek - a szülői szorongásról, az életminőségről és az egészségügyi ellátás fogyasztásáról -, az ismételt képalkotás és a pulmonalis morbiditás a követés során, valamint a műtéti szövődmények és a kórszövettan.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat felépítése: prospektív multicentrikus randomizált, kontrollált vizsgálat. Időtartam: a nyomon követés teljes időtartama 5 év. Beállítás: együttműködő központok a Collaborative Neonatal Network-en belül az első Európai Veleszületett Pulmonális Légúti Malformáció (CPAM) Vizsgálati Konzorcium (CONNECT) számára
Azok a szülők, akik prenatálisan diagnosztizált CPAM-mal gyermeküket várják, tanácsot és tájékoztatást kapnak a vizsgálatról prenatálisan. 6 hónapos korukban az ellátás standard részeként minden gyermeknél intravénás kontrasztanyagot tartalmazó mellkasi CT-t végeznek a diagnózis megerősítése érdekében. Ezt a mellkasi CT-t egy strukturált jelentés szerint értékelik. Ha a mellkasi CT megerősíti a CPAM diagnózist, és a gyermek tünetmentes marad, a gyermek jogosult a felvételre. A szülőktől vagy gondozóktól kapott tájékoztatáson alapuló beleegyezést követően véletlenszerű besorolásra kerül sor a sebészeti vagy a nem műtéti karba. Ezen a ponton a prenatális ultrahangfelvételeket egy strukturált jelentés szerint retrospektíven értékelik.
A műtéti karba történő véletlen besorolás esetén a műtéti reszekcióra 6 és 9 hónapos kor között kerül sor. A sebészeti beavatkozás típusa és mértéke a lézió jellemzőitől, a helyi protokolltól és a sebész preferenciáitól függ. Előnyösen a kis léziókat szegmentektómiával kezeljük; azaz sub-lobar rezekció. A nagyobb elváltozásokat általában lobectomiával kezelik. Az ékreszekció nem javasolt a műtét utáni levegőszivárgás és a maradványbetegség nagyobb kockázata miatt. A műtéti részleteket egy strukturált jelentés szerint dokumentálják.
A kimetszett anyagot elemzés céljából a helyi patológiai osztályra küldik. A helyi patológus elemzi az anyagot, és dokumentálja az eredményeket a veleszületett tüdő légúti malformációra vonatkozó strukturált patológiai jelentés szerint.
A genetikai vizsgálatot a rutin diagnosztikai eljárások részeként kínálják. A klinikai genetikai osztály szabványos tájékoztató füzeteit és beleegyezési űrlapjait a szülők rendelkezésére bocsátjuk. Szülői beleegyezés megszerzése esetén a vizsgált személytől vért vesznek (1-4 ml, elérhetőségtől/biztonságtól függően), abban a pillanatban, amikor az IV-tűt - az IV-kontraszt beadásához - közvetlenül a diagnosztika előtt helyezik el. CT vizsgálat). Ezt az anyagot egy műanyag etilén-diamin-tetraecetsav (EDTA) vakutainer vérgyűjtő csőben kell tárolni. Hasonló módon mindkét szülő vérét - ha lehetséges - (10 ml) le kell venni és egy műanyag EDTA vacutainer vérgyűjtő csőben tárolni. Ezeket a szülői mintákat DNS izolálásra és genetikai elemzésre küldik a Klinikai Genetika helyi osztályaira, ahol a DNS-t tárolják. Ebben a diagnosztikai eljárásban trio single nucleotide polymorphism (SNP) array / teljes exome szekvenálást vagy teljes genom szekvenálást hajtanak végre.
A követési program 5 évig tart, minden betegre egységes, és három értékelésből áll, 1 éves, 2,5 éves és 5 éves korban (minden értékelésnél 2 hónapos mozgástérrel a betegek életkorához képest). Ez a nyomon követési struktúra a résztvevő központok többségében a standard ellátás. A sebészeti karba rendelt betegek a műtét után 2-6 héttel még egyszer felkeresik a kórházat hegvizsgálat, posztoperatív panaszok és a patológiai jelentés értékelése céljából. A második vizit alkalmával (2,5 éves korban) követõ CT-vizsgálatot végeznek, az utolsó vizit alkalmával pedig a résztvevõk szabványos terhelési tesztet végeznek a BRUCE futópad protokoll használatával, okleveles gyermekgyógyász fizikoterapeuta felügyelete mellett.
Ezenkívül a szülőket felkérik, hogy töltsenek ki több kérdőívet, amelyek a szorongással, az életminőséggel és az egészségügyi költségekkel foglalkoznak.
Az utánkövetés időtartamát 5 évre állítottuk be, hogy elegendő idő álljon rendelkezésre a klinikai kimenetel lehetséges különbségeinek megfigyelésére a két vizsgálati csoport között (vagyis a műtét utáni szövődmények kialakulását vagy a tünetek kialakulását a konzervatív csoportban). Egy másik szempont az volt, hogy az 5 éves kor a legfiatalabb életkor, amikor a szabványos állóképességi teszteket validálták.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: J Marco Schnater, MD, PhD
- Telefonszám: 0031 107036923
- E-mail: j.schnater@erasmusmc.nl
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Rene MH Wijnen, professor
- Telefonszám: 0031 107036923
- E-mail: r.wijnen@erasmusmc.nl
Tanulmányi helyek
-
-
Gelderlanf
-
Nijmegen, Gelderlanf, Hollandia, 6525GA
- Még nincs toborzás
- Radboud University Medical Centre
-
Kapcsolatba lépni:
- Maarten Schurink, MD, PhD
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Hollandia, 3015GD
- Toborzás
- Erasmus MC Sophia Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Marco Schnater, MD, PhD
- Telefonszám: 0031107036923
- E-mail: j.schnater@erasmusmc.nl
-
Kapcsolatba lépni:
- Rene MH Wijnen, Professor
- Telefonszám: 0031107036923
- E-mail: r.wijnen@erasmusmc.nl
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A rutin prenatális ultrahang szűrés során észlelt elváltozás
- Szülés időpontjában: terhességi kor ≥37 hét
- Születési súly > -2SD vagy >P10
- Születéskor tünetmentes, ha nincs hosszan tartó légzési nehézség vagy oxigénellátás (<24 óra)
- Tünetmentes a befogadás pillanatáig
- A CPAM megerősítése posztnatális mellkasi CT-vizsgálaton 3-9 hónapos korban, a strukturált jelentés űrlapja szerint (34)
- Egyoldali elváltozás, amely legfeljebb egy tüdőlebenyet foglal el a mellkasi CT-vizsgálat alapján 3-9 hónapos korban
Kizárási kritériumok:
- Kétoldali elváltozás
- A tünetek kialakulása a randomizálás előtt, a kezelőorvos ésszerű bizonyossággal úgy ítéli meg, hogy a CPAM okozta
- Komplikált terhesség, mint (pre)eclampsia, terhességi cukorbetegség anyában, magzati vizelet vagy súlyos polyhydramnion prenatális ultrahangon
- A genetikai analízis szindrómával összefüggő anomáliáit genetikai szakértő igazolta
- Jelentős kapcsolódó rendellenességek. Az anomáliák közé tartoznak a sebészi korrekciót vagy gyermekkardiológus általi követést igénylő szívfejlődési rendellenességek, a jelentős műtéti beavatkozást igénylő veleszületett rendellenességek, valamint a normális tüdőnövekedést és -fejlődést befolyásoló rendellenességek.
- Rosszindulatú daganat gyanúja mellkasi CT-vizsgálaton 3-9 hónapos korban
- Részvétel egy másik randomizált, kontrollált vizsgálatban
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Nincs beavatkozás: Konzervatív kar
Az ebbe a kezelési ágba beosztott gyermekeket konzervatív módon kezelik, és 5 éves korukig (a vizsgálat befejezéséig) továbbra is követik.
|
|
|
Aktív összehasonlító: Sebészeti kar
Az ebbe a kezelési ágba besorolt gyermekek 6-9 hónapos korukban elektív sebészeti reszekción esnek át, és 5 éves korukig továbbra is követik őket (a vizsgálat befejezése).
|
A CPAM sebészi eltávolítása 6 és 9 hónapos kor között
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Gyakorlati tolerancia
Időkeret: 5 év
|
BRUCE futópad teszt protokoll.
A teljes állóképességi időt a rendszer a nemhez és életkorhoz igazított százalékos pontszámmá konvertálja az előre meghatározott referenciaértékek alapján.
|
5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Pulmonalis morbiditás a követés során
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig, összesen 5 év
|
Fertőzés, köhögés, dyspea, légzési elégtelenség stb.
|
a tanulmányok befejezéséig, összesen 5 év
|
|
Sebészeti beavatkozás tüdőbetegség miatt
Időkeret: A tanulmányok befejezésével összesen 5 év
|
A pulmonalis lézió műtéti reszekciójának indikációja a pulmonalis morbiditás kialakulását követően a követés során
|
A tanulmányok befejezésével összesen 5 év
|
|
A CPAM jellemzői a születés előtti ultrahangfelvételeken, szabványos strukturált jelentés szerint
Időkeret: 20 hetes terhesség
|
Strukturált jelentési űrlap 1 pontig összeadható, ebben az esetben a magasabb pontszám nagyobb és bonyolultabb elváltozást jelez
|
20 hetes terhesség
|
|
A CPAM jellemzői a szülés utáni CT-vizsgálaton, szabványos strukturált jelentés szerint
Időkeret: 3-9 hónapos korig
|
Strukturált jelentési űrlap 1 pontig összeadható, ebben az esetben a magasabb pontszám nagyobb és bonyolultabb elváltozást jelez
|
3-9 hónapos korig
|
|
CPAM kialakulása/műtét utáni megjelenése ismételt CT képalkotáson, szabványos strukturált jelentés szerint
Időkeret: 2,5 éves
|
Strukturált jelentési űrlap 1 pontig összeadható, ebben az esetben a magasabb pontszám nagyobb és bonyolultabb elváltozást jelez
|
2,5 éves
|
|
CPAM kialakulása / műtét utáni megjelenés a CT képalkotáson - a Congenital Lung Anomálities Quantification (CLAQ) módszer szerint pontozva
Időkeret: 3-9 hónapos korig + 2,5 éves korig
|
Strukturált jelentési űrlap 1 pontig összeadható, ebben az esetben a magasabb pontszám nagyobb és bonyolultabb elváltozást jelez
|
3-9 hónapos korig + 2,5 éves korig
|
|
Életminőség elemzés
Időkeret: 6 hónap, 1 év, 2,5 év, 5 év
|
A kisgyermekek életminőségéről szóló kérdőív (ITQOL) 0-tól (legrosszabb egészségi állapot) 100-ig (legjobb egészségi állapot) terjedő skálapontszámmá alakítva
|
6 hónap, 1 év, 2,5 év, 5 év
|
|
Életminőség elemzés
Időkeret: 5 év
|
Gyermekegészségügyi hasznossági index (CHU9D).
A teljes nyers pontszámra lefordítva 0-tól (nincs károsodás) 36-ig (maximális károsodás) 9 kérdés alapján, 9 különböző dimenzióban.
|
5 év
|
|
Szülői szorongás szintje, műtét előtt értékelve
Időkeret: 6 hónap, 1 év, 2,5 év, 5 év
|
Vizuális analóg szorongásskála (VAS-A), 0-tól (nincs szorongás) 10-ig (maximális szorongás) pontozva.
|
6 hónap, 1 év, 2,5 év, 5 év
|
|
Súly
Időkeret: 6 hónap, 1 év, 2,5 év, 5 év
|
Szórás pontszámra konvertálva
|
6 hónap, 1 év, 2,5 év, 5 év
|
|
Magasság
Időkeret: 6 hónap, 1 év, 2,5 év, 5 év
|
Szórás pontszámra konvertálva
|
6 hónap, 1 év, 2,5 év, 5 év
|
|
A kimetszett anyag kóros jellemzői szabványos strukturált jelentés szerint
Időkeret: 9-12 hónap
|
Strukturált jelentési űrlap 1 pontig összeadható, amely esetben ez a pontszám specifikus, előre meghatározott kóros elváltozás jellemzőket határoz meg.
Ez a pontszám tehát nem jelzi a jobbat vagy a rosszabbat, hanem inkább a lézió jellemzőit határozza meg.
|
9-12 hónap
|
|
Mind az irányítási stratégiák, mind az összehasonlítás költséghatékonysága
Időkeret: 6 hónap, 1 év, 2,5 év, 5 év
|
A CPAM sebészeti és konzervatív kezelésének költségkövetkezményeit és költséghatékonyságát egy próbaalapú gazdasági értékeléssel elemzik. Az egészségügyi erőforrás-felhasználás adatait mind a résztvevő központok elektronikus információs rendszereiből, mind az Institute for Medical Technology Assessment (iMTA) Medical Consumption Questionnaire-ből (iMCQ) nyerik ki. Ami a beavatkozás hatásait illeti, a gazdasági értékelés a maximális kitartási időt és a minőséggel korrigált életéveket (QALY) fogja vizsgálni, amely az egészségi állapot olyan mérőszáma, amely az életminőséget az élethosszal ötvözi. A QALY kiszámítása a túlélési adatokon és a Child Health Utility 9D (CHU9D) kérdőívre adott válaszokon fog alapulni. |
6 hónap, 1 év, 2,5 év, 5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Rene MH Wijnen, professor, Head of department Pediatric Surgery, Erasmus MC Sophia Children's Hospital, Rotterdam
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Hermelijn S, Kersten C, Mullassery D, Muthialu N, Cobanoglu N, Gartner S, Bagolan P, Mesas Burgos C, Sgro A, Heyman S, Till H, Suominen J, Schurink M, Desender L, Losty P, Ertresvag K, Tiddens HAWM, Wijnen RMH, Schnater M; CONNECT study consortium COS development group; CONNECT study consortium COS development group. Development of a core outcome set for congenital pulmonary airway malformations: study protocol of an international Delphi survey. BMJ Open. 2021 Apr 12;11(4):e044544. doi: 10.1136/bmjopen-2020-044544.
- Kersten CM, Hermelijn SM, Mullassery D, Muthialu N, Cobanoglu N, Gartner S, Bagolan P, Mesas Burgos C, Sgro A, Heyman S, Till H, Suominen J, Schurink M, Desender L, Losty P, Steyaert H, Terheggen-Lagro S, Metzelder M, Bonnard A, Sfeir R, Singh M, Yardley I, Rikkers-Mutsaerts NRVM, van der Ent CK, Qvist N, Cox DW, Peters R, Bannier MAGE, Wessel L, Proesmans M, Stanton M, Hannon E, Zampoli M, Morini F, Tiddens HAWM, Wijnen RMH, Schnater JM. The Management of Asymptomatic Congenital Pulmonary Airway Malformation: Results of a European Delphi Survey. Children (Basel). 2022 Jul 30;9(8):1153. doi: 10.3390/children9081153.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CONNECT-study
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .