첫 번째 CPAM 시험을 위한 COllaborative 신생아 네트워크 (CONNECT)
최초의 선천성 폐 기도 기형(CPAM) 시험을 위한 COllaborative 신생아 네트워크
이 임상 시험의 목표는 무증상 선천성 폐 기도 기형(CPAM) 어린이를 대상으로 보존적 관망 관리를 선택적 수술 개입과 비교하는 것입니다.
개입 그룹에 배정된 어린이는 생후 6개월에서 9개월 사이에 CPAM의 수술적 절제를 받게 됩니다. 대조군에 할당된 어린이는 보수적으로 모니터링됩니다. 추적 계획은 두 치료 그룹 모두에 대해 동일하며 5년 동안 지속됩니다.
1차 결과는 수술군과 보존군 사이의 5세 때 최대 지구력의 차이입니다. 이차 결과 측정은 분자 유전 진단, 부모의 불안, 삶의 질 및 건강 관리 소비에 대한 검증된 설문지, 반복적인 영상, 후속 조치 중 폐 이환율, 수술 합병증 및 조직병리학입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계: 전향적 다기관 무작위 통제 시험. 기간: 후속 조치의 총 기간은 5년입니다 설정: 최초의 유럽 선천성 폐 기도 기형(CPAM) 시험 컨소시엄(CONNECT)을 위한 COllaborative Neonatal Network 내의 협력 센터
산전 진단을 받은 CPAM이 있는 아동을 기대하는 부모는 산전 연구에 대해 상담 및 정보를 받을 것입니다. 생후 6개월이 되면 각 어린이는 표준 치료의 일환으로 진단을 확인하기 위해 정맥 조영제를 사용하는 흉부 CT를 받게 됩니다. 이 흉부 CT는 구조화된 보고서에 따라 평가됩니다. 흉부 CT에서 CPAM 진단을 확인하고 아동이 무증상인 경우 아동은 포함 대상입니다. 부모 또는 간병인의 사전 동의를 얻은 후 수술 부문 또는 비수술 부문으로 무작위 배정됩니다. 이 시점에서 산전 초음파 영상은 구조화된 보고서에 따라 후향적으로 평가됩니다.
외과적 팔로 무작위 배정하는 경우, 생후 6개월에서 9개월 사이에 외과적 절제가 시행됩니다. 수술 절차의 유형과 범위는 병변 특성, 국소 프로토콜 및 외과 의사의 선호도에 따라 다릅니다. 바람직하게는 작은 병변은 분절 절제술로 치료합니다. 즉, 하위 엽 절제술. 더 큰 병변은 일반적으로 폐엽 절제술로 치료됩니다. 쐐기 절제술은 수술 후 공기 누출 및 잔류 질환의 위험이 높기 때문에 권장되지 않습니다. 수술 세부 사항은 구조화된 보고서에 따라 문서화됩니다.
절제된 자료는 분석을 위해 지역 병리과로 보내집니다. 현지 병리학자는 재료를 분석하고 선천성 폐 기도 기형에 대한 구조적 병리학 보고서에 따라 결과를 문서화합니다.
유전자 검사는 일상적인 진단 절차의 일부로 제공됩니다. 임상 유전학 부서의 표준 정보 전단지 및 정보에 입각한 동의서가 부모에게 제공됩니다. 부모의 동의를 얻은 경우, 혈액(가용성/안전성에 따라 1-4ml)은 진단 직전에 IV-조영제를 투여하기 위해 IV-바늘을 배치하는 순간 연구 대상자로부터 채혈됩니다. CT 스캔). 이 물질은 플라스틱 EDTA(Etheylenediaminetetraacetic acid) 진공채혈관에 보관됩니다. 유사하게, 가능한 경우 양쪽 부모의 혈액(10ml)을 채취하여 플라스틱 EDTA 진공채혈기 채혈관에 보관합니다. 이러한 부모 샘플은 DNA 분리 및 유전자 분석을 위해 DNA가 저장될 지역 임상 유전학 부서로 보내질 것입니다. 이 진단 절차에서는 트리오 단일 염기 다형성(SNP) 어레이/전체 엑솜 시퀀싱 또는 전체 게놈 시퀀싱이 수행됩니다.
추적 프로그램은 5년 동안 지속되며 모든 환자에게 동일하며 1세, 2.5세 및 5세의 세 가지 평가로 구성됩니다(각 평가에 대해 환자 연령에 대해 2개월의 여유가 있음). 이 후속 구조는 대부분의 참여 센터에서 표준 치료입니다. 수술 부위에 배정된 환자는 수술 후 2-6주 후에 흉터 검사, 수술 후 불만 사항 및 병리 보고서 평가를 위해 병원을 한 번 더 방문하게 됩니다. 두 번째 방문(2.5세)에서 후속 CT 스캔을 수행하고 마지막 방문 중에 참가자는 인증된 소아 물리 치료사가 감독하는 BRUCE 러닝머신 프로토콜을 사용하여 표준화된 운동 테스트를 수행합니다.
또한 부모는 불안, 삶의 질 및 의료 비용을 다루는 몇 가지 설문지를 작성해야 합니다.
추적 기간은 두 연구 그룹 간의 임상 결과의 잠재적인 차이(즉, 보존적 그룹에서 수술 후 합병증의 발생 또는 증상의 발생)를 관찰하기에 충분한 시간을 확보하기 위해 5년으로 설정되었습니다. 또 다른 고려 사항은 표준화된 지구력 테스트가 검증된 가장 어린 나이가 5세라는 점입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: J Marco Schnater, MD, PhD
- 전화번호: 0031 107036923
- 이메일: j.schnater@erasmusmc.nl
연구 연락처 백업
- 이름: Rene MH Wijnen, professor
- 전화번호: 0031 107036923
- 이메일: r.wijnen@erasmusmc.nl
연구 장소
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Gelderlanf
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Nijmegen, Gelderlanf, 네덜란드, 6525GA
- 아직 모집하지 않음
- Radboud university medical centre
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연락하다:
- Maarten Schurink, MD, PhD
-
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Zuid-Holland
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Rotterdam, Zuid-Holland, 네덜란드, 3015GD
- 모병
- Erasmus MC Sophia Children's Hospital
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연락하다:
- Marco Schnater, MD, PhD
- 전화번호: 0031107036923
- 이메일: j.schnater@erasmusmc.nl
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연락하다:
- Rene MH Wijnen, Professor
- 전화번호: 0031107036923
- 이메일: r.wijnen@erasmusmc.nl
-
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 일상적인 산전 초음파 검사 중 발견된 병변
- 만기 분만: 재태 연령 ≥37주
- 출생 체중 > -2SD 또는 >P10
- 장기간의 호흡 곤란 또는 산소 공급이 없는 것으로 정의되는 출생 시 무증상(< 24시간)
- 포함 시점까지 무증상
- 구조화된 보고서 양식에 따라 생후 3-9개월에 산후 흉부 CT 스캔에서 CPAM 확인(34)
- 생후 3-9개월에 흉부 CT 스캔에서 평가할 때 하나 이하의 폐엽을 차지하는 편측 병변
제외 기준:
- 양측 병변
- 합당한 확실성으로 CPAM에 의해 유발된 것으로 의사를 치료하는 것으로 간주되는 무작위 배정 전 증상의 발생
- (전)자간증, 산모의 임신 당뇨병, 태아 수종 또는 산전 초음파상 중증 양수다한증으로 정의되는 복합 임신
- 유전 전문가가 확인한 유전자 분석에서 증후군 관련 이상
- 주요 관련 기형. 기형에는 외과적 교정 또는 소아 심장 전문의에 의한 후속 조치가 필요한 심장 기형, 주요 외과 개입이 필요한 선천 기형, 정상적인 폐 성장 및 발달에 영향을 미치는 기형이 포함됩니다.
- 생후 3-9개월의 흉부 CT 스캔 평가에서 악성이 의심됨
- 다른 무작위 대조 시험에 참여
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 보수파
이 치료군에 배정된 소아는 보수적으로 관리되며 5세까지 계속 추적됩니다(연구 종료 포함).
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활성 비교기: 수술용 팔
이 치료 부문에 배정된 어린이는 생후 6-9개월에 선택적 수술 절제를 받고 5세까지 계속 추적될 것입니다(연구 종료 포함).
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생후 6개월에서 9개월 사이의 CPAM의 외과적 절제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 내성
기간: 5 년
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BRUCE 러닝머신 테스트 프로토콜.
총 지구력 시간은 사전 정의된 참조 값을 기반으로 성별 및 연령 일치 백분위수 점수로 변환됩니다.
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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후속 조치 중 폐 이환율
기간: 연구 완료를 통해 총 5년
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감염, 기침, 소화불량, 호흡부전 등
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연구 완료를 통해 총 5년
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폐 이환율로 인한 외과 개입
기간: 학업 수료를 통해 총 5년
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추적 관찰 중 폐 이환율의 발달에 따른 폐 병변의 외과적 절제에 대한 적응증
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학업 수료를 통해 총 5년
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표준화된 구조화 보고서에 따른 산전 초음파 영상의 CPAM 특성
기간: 임신 20주
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구조화된 보고서 형식으로 최대 1점까지 합산되며, 이 경우 점수가 높을수록 병변이 크고 복잡함을 나타냅니다.
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임신 20주
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표준화된 구조화 보고서에 따른 출생 후 CT 스캔에 대한 CPAM 특성
기간: 생후 3-9개월
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구조화된 보고서 형식으로 최대 1점까지 합산되며, 이 경우 점수가 높을수록 병변이 크고 복잡함을 나타냅니다.
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생후 3-9개월
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표준화된 구조화 보고서에 따른 반복 CT 영상에서 CPAM 개발/수술 후 모습
기간: 2.5세
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구조화된 보고서 형식으로 최대 1점까지 합산되며, 이 경우 점수가 높을수록 병변이 크고 복잡함을 나타냅니다.
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2.5세
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CT 영상에서 CPAM 발달/수술 후 모습 - CLAQ(Congenital Lung Abnormalities Quantification) 방법에 따라 점수 매기기
기간: 생후 3-9개월 + 2.5세
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구조화된 보고서 형식으로 최대 1점까지 합산되며, 이 경우 점수가 높을수록 병변이 크고 복잡함을 나타냅니다.
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생후 3-9개월 + 2.5세
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삶의 질 분석
기간: 6개월, 1년, 2.5년, 5년
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유아 삶의 질 설문지(ITQOL), 0(최악의 건강)에서 100(최고의 건강)까지 척도 점수로 변환
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6개월, 1년, 2.5년, 5년
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삶의 질 분석
기간: 5 년
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아동 건강 유틸리티 지수(CHU9D).
9가지 차원의 9개 질문을 기준으로 0(손상 없음)에서 36(최대 손상) 범위의 총 원시 점수로 변환됩니다.
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5 년
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수술 전 평가된 부모의 불안 수준
기간: 6개월, 1년, 2.5년, 5년
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VAS-A(Visual Analogue Scale for Anxiety)는 0(불안 없음)에서 10(최대 불안)까지 점수가 매겨집니다.
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6개월, 1년, 2.5년, 5년
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무게
기간: 6개월, 1년, 2.5년, 5년
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표준 편차 점수로 변환
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6개월, 1년, 2.5년, 5년
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키
기간: 6개월, 1년, 2.5년, 5년
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표준 편차 점수로 변환
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6개월, 1년, 2.5년, 5년
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표준화된 구조화 보고서에 따른 절제된 물질의 병리학적 특성
기간: 9-12개월
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구조화된 보고서 양식은 최대 1점까지 추가되며, 이 경우 이 점수는 미리 정의된 특정 병리학적 병변 특성을 정의합니다.
따라서 이 점수는 좋음과 나쁨을 나타내는 것이 아니라 병변 특성을 지정합니다.
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9-12개월
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관리 전략 및 비교의 비용 효율성
기간: 6개월, 1년, 2.5년, 5년
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CPAM의 외과적 관리와 보존적 관리의 비용 결과 및 비용 효율성은 시험 기반 경제성 평가를 통해 분석됩니다. 의료 자원 소비에 대한 데이터는 참여 센터의 전자 정보 시스템과 의료 기술 평가 연구소(iMTA) 의료 소비 설문지(iMCQ) 모두에서 추출됩니다. 개입의 효과와 관련하여 경제적 평가는 삶의 질과 삶의 길이를 결합한 건강 결과의 척도인 최대 지구력 시간과 품질 조정 수명(QALY)을 살펴볼 것입니다. QALY의 계산은 생존 데이터와 Child Health Utility 9D(CHU9D) 설문지에 대한 응답을 기반으로 합니다. |
6개월, 1년, 2.5년, 5년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Rene MH Wijnen, professor, Head of department Pediatric Surgery, Erasmus MC Sophia Children's Hospital, Rotterdam
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Hermelijn S, Kersten C, Mullassery D, Muthialu N, Cobanoglu N, Gartner S, Bagolan P, Mesas Burgos C, Sgro A, Heyman S, Till H, Suominen J, Schurink M, Desender L, Losty P, Ertresvag K, Tiddens HAWM, Wijnen RMH, Schnater M; CONNECT study consortium COS development group; CONNECT study consortium COS development group. Development of a core outcome set for congenital pulmonary airway malformations: study protocol of an international Delphi survey. BMJ Open. 2021 Apr 12;11(4):e044544. doi: 10.1136/bmjopen-2020-044544.
- Kersten CM, Hermelijn SM, Mullassery D, Muthialu N, Cobanoglu N, Gartner S, Bagolan P, Mesas Burgos C, Sgro A, Heyman S, Till H, Suominen J, Schurink M, Desender L, Losty P, Steyaert H, Terheggen-Lagro S, Metzelder M, Bonnard A, Sfeir R, Singh M, Yardley I, Rikkers-Mutsaerts NRVM, van der Ent CK, Qvist N, Cox DW, Peters R, Bannier MAGE, Wessel L, Proesmans M, Stanton M, Hannon E, Zampoli M, Morini F, Tiddens HAWM, Wijnen RMH, Schnater JM. The Management of Asymptomatic Congenital Pulmonary Airway Malformation: Results of a European Delphi Survey. Children (Basel). 2022 Jul 30;9(8):1153. doi: 10.3390/children9081153.
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연구 주요 날짜
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추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CONNECT-study
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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