The Collaborative Neonatal Network for the First CPAM Trial (CONNECT)

Studiedesign: prospektiv multisenter randomisert kontrollert studie. Varighet: den totale varigheten av oppfølgingen vil være 5 år. Innstilling: samarbeidende sentre innenfor COllaborative Neonatal Network for det første European Congenital Pulmonary Airway Malformation (CPAM) Trial consortium (CONNECT)

Foreldre som venter et barn med en prenatalt diagnostisert CPAM vil bli veiledet og informert om studien prenatalt. I en alder av 6 måneder vil hvert barn gjennomgå en bryst-CT med intravenøs kontrast for å bekrefte diagnosen, som en del av standarden for omsorg. Denne bryst-CT vil bli evaluert i henhold til en strukturert rapport. Hvis CT-en av brystet bekrefter diagnosen CPAM og barnet forblir asymptomatisk, er barnet kvalifisert for inkludering. Etter å ha innhentet informert samtykke fra foreldre eller omsorgspersoner vil randomisering til operasjonsarmen eller ikke-kirurgisk arm skje. På dette tidspunktet vil de prenatale ultralydbildene bli retrospektivt evaluert i henhold til en strukturert rapport.

Ved randomisering til operasjonsarmen vil kirurgisk reseksjon finne sted mellom 6 og 9 måneders alder. Typen og omfanget av den kirurgiske prosedyren er avhengig av lesjonskarakteristika, lokal protokoll og kirurgens preferanser. Fortrinnsvis behandles små lesjoner med en segmentektomi; dvs. sub-lobar reseksjon. Større lesjoner behandles vanligvis med lobektomi. Kilereseksjon anbefales ikke på grunn av høyere risiko for postoperativ luftlekkasje og gjenværende sykdom. Kirurgiske detaljer vil bli dokumentert i henhold til en strukturert rapport.

Reseksjonert materiale vil bli sendt til lokal patologisk avdeling for analyse. Den lokale patologen vil analysere materialet, og dokumentere resultatene i henhold til Structured Pathology Report for Congenital Pulmonary Airway Malformation.

Gentesting vil bli tilbudt som en del av rutinemessige diagnostiske prosedyrer. Standard informasjonsbrosjyrer og informerte samtykkeskjemaer fra avdeling for klinisk genetikk vil bli tilbudt foreldre. Hvis foreldrenes samtykke innhentes, vil blod (1-4 ml, avhengig av tilgjengelighet/sikkerhet) bli tatt ut fra forsøkspersonen, i det øyeblikket en IV-nål plasseres - for å administrere IV-kontrasten - rett før diagnosen. CT skann). Dette materialet vil bli lagret i et plastisk Etheylendiamintetraeddiksyre (EDTA) vacutainer-blodsamlerrør. På samme måte vil blod fra begge foreldre - hvis mulig - (10 ml) bli tappet og lagret i et EDTA-vakutainer-blodsamlerrør av plast. Disse foreldreprøvene vil bli sendt for DNA-isolering og genetisk analyse til de lokale avdelingene i Clinical Genetics, hvor DNAet vil bli lagret. I denne diagnostiske prosedyren vil trio single nucleotide polymorphism (SNP) array/hele eksomsekvensering eller helgenomsekvensering utføres.

Oppfølgingsprogrammet varer i 5 år, er enhetlig for alle pasienter og består av tre vurderinger i alderen 1 år, 2,5 år og 5 år (med en margin på 2 måneder mot pasientenes alder for hver vurdering). Denne oppfølgingsstrukturen er standard i de fleste deltakende sentrene. Pasienter som er tildelt den kirurgiske armen vil besøke sykehuset en ekstra gang, 2-6 uker etter operasjonen har funnet sted, for arrinspeksjon, postoperative plager og evaluering av patologirapporten. Ved det andre besøket (ved 2,5 år) vil det bli utført en oppfølgings-CT-skanning, og i løpet av det siste besøket vil deltakerne utføre en standardisert treningstest ved bruk av BRUCE tredemølleprotokoll, overvåket av en sertifisert pediatrisk fysioterapeut.

Videre vil foreldre bli bedt om å fylle ut flere spørreskjemaer som tar for seg angst, livskvalitet og medisinske kostnader.

Varigheten av oppfølgingen ble satt til 5 år for å sikre nok tid til å observere potensielle forskjeller i klinisk utfall mellom de to studiegruppene (dvs. utvikling av postkirurgiske komplikasjoner eller utvikling av symptomer i den konservative gruppen). En annen vurdering var at 5-årsalderen er den yngste alderen der standardiserte utholdenhetstester er validert.