このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

以前に治療を受けた中国のティーンエイジャーと重度の血友病Aの成人におけるアディノベートの研究

2025年4月15日 更新者：Takeda

重度の血友病 A (FVIII

この研究の主な目的は、アディノベートが予防的に投与された場合に、重度の血友病 A の中国人男性および男児の出血を減少させるためにどの程度効果があるかを判断することです。

参加者は、週に2回、26週間、または参加者がアディノベートによる50日間の治療を受けるまで（どちらか長い方）、アディノベートで治療されます。 参加者は、参加中に治験クリニックを数回訪問する必要があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

37

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing、中国
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changsha、中国
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou、中国
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou、中国
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Hefei、中国
        • Anhui province hospital
      • Jinan、中国
        • Jinan Central Hospital
      • Shenzhen、中国
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou、中国
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Tianjin、中国
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Wuhan、中国
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Wuhan、中国
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 参加者および/または法的に権限を与えられた代表者は、研究のすべての関連する側面について説明し、参加者と話し合った後、書面によるインフォームドコンセントフォーム (ICF) に自発的に署名する必要があります。 18 歳未満 (<) の参加者の場合、参加者は同意し、両親/法的に権限を与えられた代理人がそれに応じて ICF に署名する必要があります。
  2. -参加者および/または法的に承認された代表者は、研究プロトコルのすべての要件を理解し、遵守する意思と能力がある。
  3. 参加者は華僑でなければなりません。
  4. 参加者はスクリーニング時の年齢が 12 歳から 65 歳で、男性です。
  5. -参加者は重度の血友病A（FVIII凝固活性<1パーセント[％]）を持っています 少なくとも72〜96時間のウォッシュアウト期間後のスクリーニングで中央検査室によって確認されました。
  6. -最後に受けたオンデマンドまたは予防的治療は、スクリーニングの3か月前です。
  7. -参加者は、血漿由来のFVIII濃縮物または組換えFVIIIによる150以上のEDに対する以前の治療を記録しています。
  8. -参加者は、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陰性、またはHIV陽性で、疾患が安定しており、CD4 +数が1立方ミリメートルあたり200細胞以上（> =）（/ mm ^ 3）です。
  9. 参加者は、抗体検査によりC型肝炎ウイルス（HCV）陰性である（陽性の場合、確認のために追加のポリメラーゼ連鎖反応検査が実施される）、スクリーニングで確認された;または研究者によって評価されるように、慢性安定肝炎を伴うHCV陽性。

除外基準:

  1. -参加者は検出可能なFVIII阻害抗体を持っています（BethesdaアッセイのNijmegen修正を使用して、1ミリリットルあたり> = 0.6 Bethesda単位[BU] [/ mL]） スクリーニング時に中央研究所によって確認されました。
  2. -参加者は、スクリーニング前の任意の時点でFVIII阻害抗体の確認済みの履歴を持っています（BethesdaアッセイのNijmegen変更を使用して> = 0.6 BUまたはBethesdaアッセイを使用して> = 0.6 BU）。
  3. -参加者は、AdynovateまたはADVATE、またはマウスやハムスターのタンパク質などの治験薬の成分、または他のFVIII製品に対する既知の過敏症を持っています。
  4. -参加者は、血友病A以外の遺伝的または後天的な止血障害と診断されています（例、質的血小板欠損症またはフォン・ヴィレブランド病）。
  5. -参加者は重度の肝機能障害を持っています（例：アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]の正常上限[ULN]の5倍以上、最近または持続的な国際正規化比[INR]> 1.5、スクリーニング時のローカルラボ）。
  6. -参加者は重度の腎障害を持っています（血清クレアチニン> ULNの1.5倍）スクリーニング時に地元の検査機関によって確認されました。
  7. -参加者は、計画されているか、研究期間中に大手術を受ける可能性があります。
  8. -参加者は、現在または最近（<30日）、研究参加前に他のペグ化薬物を使用しているか、研究参加中にそのような薬物を使用する予定です。
  9. -参加者は、スクリーニングから6か月以内にエミシズマブ療法を受けています。
  10. -参加者は、抗レトロウイルス化学療法以外の免疫調節薬（例えば、1日あたり10ミリグラムを超えるヒドロコルチゾンと同等の用量の全身性コルチコステロイド剤[mg /日]、またはα-インターフェロン）を現在受けているか、または研究中に受ける予定です。
  11. -参加者は、アディノベート以外の治験薬（IP）または治験機器の使用を含む別の臨床試験に参加したことがある スクリーニング訪問の30日以内に、またはこの試験中にIPまたは治験機器を含む別の臨床試験に参加する予定です。
  12. -参加者は、研究者の意見では、参加者の安全性またはコンプライアンスに影響を与える可能性のある、医学的、精神医学的、または認知的な病気、または娯楽用の薬物/アルコールの使用を持っています。
  13. -調査員の意見では、参加者は調査プロトコルを遵守できない、または遵守する意思がない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Adynovate 45±5 iu/kg
参加者は、少なくとも50週間、または約28週間、アダノバート（45 [±5] IU/kg）、IV、IV、週2回、または約28週間の予防的治療を受けました。
生物学的：アディノベート
アディノベートは、適切なサイズのシリンジをボーラス注入として使用して静脈内注射しました（以下の期間以下（
他の名前：
  • 抗血友病因子 (組換え) ペグ化、ルリオクトコグ アルファ ペゴル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
合計年間出血率（ABR）
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
Total ABRは、治療期間中に発生した治療および非治療の出血エピソード（BES）の数として定義されました。 参加者の電子日記に記録された、および/または医師/看護師/研究サイトのメモに記録された、自発的または外傷性のすべてのすべてのBESの合計ABRが報告されました。
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
手術外科医/研究者によって評価された、手術後の実際および予測される手術中および手術後の失血量
時間枠：術後: 1 日目と退院時 26 週
術後: 1 日目と退院時 26 週
出血部位に基づくABR
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
ABR =治療期間中の一意の出血の数/（治療期間[日]/365.25）。 出血サイトに基づくBESのABR：参加者の電子日記に記録されたジョイントまたは非ジョイント、および/または医師/看護師/研究サイトのメモに記録されたものが報告されました。
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
出血の原因に基づくABR
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
ABR =治療期間中の一意の出血の数/（治療期間[日]/365.25）。 出血の原因に基づくBESのabr：参加者の電子日記に記録された自発的/不明または傷害、および/または医師/看護師/研究サイトのメモに記録されたものが報告されました。
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
予防的治療期間中の週あたりのアダノバート注入の数
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
予防的治療期間中の月額注入の数
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
予防的治療期間中の週あたりのアダノベートの体重調整消費
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
体重調整された消費量（IU/kg）は、注入前の最後の利用可能な体重（kg）で注入された総単位（IU）を除算すると導き出されました。
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
予防的治療期間中に月に1か月あたりの重量調整消費
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
体重調整された消費量（IU/kg）は、注入前の最後の利用可能な体重（kg）で注入された総単位（IU）を除算すると導き出されました。
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
研究中に出血エピソードがゼロの参加者の割合
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
出血エピソード間の平均時間間隔（BES）
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
出血エピソード間の平均時間間隔（日）=治療期間（日）/治療期間中の一意の出血の数。 平均時間間隔は、1つ以上のユニークなBESを持つ参加者に対して計算されました。
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
ブレークスルー出血エピソードの解決における止血の有効性評価の各カテゴリーの出血イベントの数
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
BESの治療に対する止血の有効性は、次のように4点リッカートスケールで評価されました。優れた= 1回の注入後の出血の客観的な兆候の痛みの完全な緩和と、出血の制御と止血を維持するためのさらなる注入の制御には、スコアリングに影響を与えません。 Good = 1回の注入後の出血の兆候の明確な痛みの緩和および/または改善は、おそらく止血を維持するために完全な解決とさらなる注入を投与するために2つ以上の注入を必要としない可能性があります。フェア= 1回の注入後の出血の兆候の痛みの可能性および/またはわずかな緩和とわずかな改善には、完全な解決のために複数の注入が必要でした。なし=兆候や症状や状態の改善は悪化しません。 行方不明は、ブレークスルー出血エピソードの解像度での全体的な止血の有効性評価なしに、ユニークな出血エピソードの数を示します。
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
出血エピソードごとのアダノバート注入の数
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
出血エピソードあたりのアダノベートの体重調整された消費
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
体重調整された消費量（IU/kg）は、注入前の最後の利用可能な体重（kg）で注入された総単位（IU）を除算すると導き出されました。
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
手術外科医/調査員によって評価された、世界の止血効果評価（GHEA）スコアに基づく止血効果のある軽度の手術の数
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
GHEAスコアは、3つの個人評価尺度で構成されていました：（1）術中の有効性評価尺度、（2）術後の有効性評価尺度、および（3）術後有効性評価尺度。 各評価尺度は、3（優れた）、2（良い）、1（公正）、および0（なし）からの4ポイントスケールに基づいています。 3つの個別の評価スケールのスコアを一緒に追加して、GHEAスコアを形成しました。 合計スコアは0から9の範囲で、スコアは優れた（7〜9）、良好（5〜7）、フェア（3〜4）、およびなし（0〜2）として評価されます。 7のGHEAスコアを「優れた」と評価する場合、個々の評価スコアは（<）2未満であり、少なくとも1つの評価スコアは（=）3に等しくなければなりませんでした。それ以外の場合は、7のスコアが「良い」と評価されました。
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
血液、赤血球、血小板、およびその他の血液製剤の周術期輸血を必要とする参加者の数
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
アダノベートの毎日の術中および術後の体重調整消費量
時間枠：学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
学習完了または50以上のEDSによるベースラインのいずれか最後（約28週間）
治療に浸透した有害事象（TEAE）と深刻な治療に浸透した有害事象（深刻なお茶）を持つ参加者の数
時間枠：最大約28週間
有害事象（AE）：参加者における不快な医療発生は、医薬品を投与しました。厄介な医療の発生は、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。 したがって、AEは、薬用製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用（治験）製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患になる可能性があります。 TEAE：AEは、初めて報告されるか、研究薬の最初の用量の後、および研究薬の最後の投与から30日以内に既存のイベントを悪化させました。 深刻なお茶：1）死をもたらす、2）生命を脅かす、3）入院患者入院または既存の入院の延長を必要とする4）4）4）5）は、参加者の子孫または6）の先天性異常/出生欠陥をもたらすか、6）
最大約28週間
VIII因子（FVIII）、結合免疫グロブリンG（IgG）、および免疫グロブリンM（IgM）抗体に対する阻害抗体が確認された参加者の数と中国のハムスター卵巣（CHO）タンパク質に対する抗体
時間枠：最大約28週間
最大約28週間
1段階の凝固アッセイによって評価された血漿中のFVIII活性レベル
時間枠：1日目と20週目：灌流前、灌流後、最大96時間までの複数のタイムポイントで
計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集し、初期薬物動態（PK）評価と2回目のPK評価について報告しました。 最初のPK評価は、1日目のベースライン訪問の前に実行されました。 2回目のPK評価は、20週目の訪問中に実行されました。 報告されたFVIII活性レベルは、浸透前の測定のために修正されました。
1日目と20週目：灌流前、灌流後、最大96時間までの複数のタイムポイントで
アダノベート予防治療中の時間の経過に伴う増分回復
時間枠：ベースライン、6週目、学習完了（28週程度）
増分回復（IR）は、IR（デシリットルあたりの国際単位）/（1キログラムあたりの国際単位[（IU/DL）/（IU/kg）] = [PostFVIII（IU/DL）-PREFVIII（IU/DL）]/重量調整ドース（IU/KG）として計算されました。
ベースライン、6週目、学習完了（28週程度）
プラズマにおけるFVIII活性の前投与レベル
時間枠：ベースライン、2、6、12週、および研究完了（28週程度）：30分以内
ベースライン、2、6、12週、および研究完了（28週程度）：30分以内
血漿中のFVIII抗原の前投与レベル
時間枠：ベースライン、2週目、6、12、20、および研究完了（28週程度）：30分以内
IU/MLは、ミリリットルあたりの国際ユニットを表しています。
ベースライン、2週目、6、12、20、および研究完了（28週程度）：30分以内
血漿中のフォンウィルブランド因子（VWF）抗原の前投与レベル
時間枠：ベースライン、2週目、6、12、20、および研究完了（28週程度）：30分以内
ベースライン、2週目、6、12、20、および研究完了（28週程度）：30分以内
Adynovateの初期単回投与および定常状態の用量後のFVIII活動のクリアランス（CL）
時間枠：1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
報告されたクリアランスは、浸透前修正濃度データに基づいて計算されました。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集し、初期のPK評価と2回目のPK評価について報告しました。 最初のPK評価は、1日目のベースライン訪問の前に実行されました。 2回目のPK評価は、20週目の訪問中に実行されました。 [（dl/h）/kg]は、1キログラムあたり1時間あたりのデシリターを表します。
1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
Adynovateの初期単回投与および定常状態の用量後のFVIII活動の分布量
時間枠：1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
分布の量は、浸透前修正濃度データに基づいて計算されました。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集し、初期のPK評価と2回目のPK評価について報告しました。 最初のPK評価は、1日目のベースライン訪問の前に実行されました。 2回目のPK評価は、20週目の訪問中に実行されました。
1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
濃度下の面積FVIII活動の場合は0〜96時間（AUC0-96）で、Adynovateの初期単回投与および定常状態の用量を帯びた後のFVIII活性
時間枠：1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
AUC0-96は、灌流前修正濃度データに基づいて計算されました。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集し、初期のPK評価と2回目のPK評価について報告しました。 最初のPK評価は、1日目のベースライン訪問の前に実行されました。 2回目のPK評価は、20週目の訪問中に実行されました。 h*iu/dlは、デシリットルあたりの1時間*国際ユニットを表します。
1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
Adynovateの初期単回投与および定常状態の用量後のFVIII活性の最大濃度（CMAX）
時間枠：1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
CMAXは、浸透前修正濃度データに基づいて計算されました。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集し、初期のPK評価と2回目のPK評価について報告しました。 最初のPK評価は、1日目のベースライン訪問の前に実行されました。 2回目のPK評価は、20週目の訪問中に実行されました。
1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
Adynovateの初期単回投与および定常状態の用量後のFVIII活性のための前投与濃度（CPredose）
時間枠：1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
Cpredoseは、浸透前修正濃度データに基づいて計算されました。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集し、初期のPK評価と2回目のPK評価について報告しました。 最初のPK評価は、1日目のベースライン訪問の前に実行されました。 2回目のPK評価は、20週目の訪問中に実行されました。
1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
初期の単回投与およびアダノベートの定常状態用量後のFVIII活動のための末端位相除去半減期（T1/2）
時間枠：1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後
T1/2は、浸透前修正濃度データに基づいて計算されました。 計画された分析に従って、この結果測定のデータを収集し、初期のPK評価と2回目のPK評価について報告しました。 最初のPK評価は、1日目のベースライン訪問の前に実行されました。 2回目のPK評価は、20週目の訪問中に実行されました。
1日目と20週目：灌流前、灌流後、96時間までの複数の時点での浸透後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年3月27日

一次修了 (実際)

2024年9月5日

研究の完了 (実際)

2024年9月5日

試験登録日

最初に提出

2023年1月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年1月23日

最初の投稿 (実際)

2023年1月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年5月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年4月15日

最終確認日

2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-660-3001
  • 2023-000502-26 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する