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Uno studio sull'adynovate in adolescenti e adulti cinesi precedentemente trattati con grave emofilia A

15 aprile 2025 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 3, prospettico, multicentrico, in aperto sull'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica del fattore VIII ricombinante PEGilato (ADYNOVATE) somministrato per la profilassi e il trattamento del sanguinamento in pazienti cinesi precedentemente trattati con grave emofilia A (FVIII

Lo scopo principale dello studio è determinare quanto bene Adynovate funzioni per ridurre il sanguinamento negli uomini e nei ragazzi cinesi con emofilia A grave quando somministrato in modo profilattico.

I partecipanti saranno trattati con Adynovate due volte a settimana per 26 settimane o fino a quando i partecipanti non avranno ricevuto 50 giorni di trattamento con Adynovate (a seconda di quale dei due richieda più tempo). I partecipanti dovranno visitare la loro clinica dello studio più volte durante la loro partecipazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Cina
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Cina
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, Cina
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Cina
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Hefei, Cina
        • Anhui province hospital
      • Jinan, Cina
        • Jinan Central Hospital
      • Shenzhen, Cina
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, Cina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Tianjin, Cina
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Wuhan, Cina
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Wuhan, Cina
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante e/o il rappresentante legalmente autorizzato devono firmare volontariamente un modulo di consenso informato scritto (ICF) dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il partecipante. Per i partecipanti di età inferiore a (<) 18 anni, i partecipanti daranno il consenso E i loro genitori/rappresentanti legalmente autorizzati dovranno firmare l'ICF di conseguenza.
  2. Il partecipante e/o il rappresentante legalmente autorizzato comprende ed è disposto e in grado di rispettare tutti i requisiti del protocollo di studio.
  3. Il partecipante deve essere di etnia cinese.
  4. Il partecipante ha un'età compresa tra 12 e 65 anni allo screening e maschio.
  5. - Il partecipante ha una grave emofilia A (attività di coagulazione del FVIII <1% [%]) come confermato dal laboratorio centrale allo screening dopo un periodo di washout di almeno 72-96 ore.
  6. L'ultimo trattamento su richiesta o profilattico ricevuto è entro 3 mesi prima dello screening.
  7. - Il partecipante ha documentato un precedente trattamento con concentrati di FVIII derivati ​​dal plasma o FVIII ricombinante per più di (>) 150 ED.
  8. Il partecipante è negativo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o HIV positivo con malattia stabile e conta CD4+ maggiore o uguale a (>=) 200 cellule per millimetro cubo (/mm^3).
  9. Il partecipante è negativo al virus dell'epatite C (HCV) al test anticorpale (se positivo, verranno eseguiti ulteriori test di reazione a catena della polimerasi per confermare), come confermato allo screening; o HCV-positivo con epatite cronica stabile, come valutato dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  1. - Il partecipante ha anticorpi inibitori del FVIII rilevabili (>=0,6 unità Bethesda [BU] per millilitro [/mL] utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda) come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
  2. - Il partecipante ha una storia confermata di anticorpi inibitori del FVIII (>=0,6 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda o>=0,6 BU utilizzando il dosaggio Bethesda) in qualsiasi momento prima dello screening.
  3. - Il partecipante ha una nota ipersensibilità ad Adynovate o ADVATE o ad uno qualsiasi dei componenti dei farmaci in studio, come proteine ​​di topo o di criceto o altri prodotti di FVIII.
  4. Al partecipante è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A (ad esempio, difetto piastrinico qualitativo o malattia di von Willebrand).
  5. - Il partecipante ha una grave disfunzione epatica (ad esempio, >=5 volte il limite superiore della norma [ULN] per alanina aminotransferasi [ALT] o aspartato aminotransferasi [AST], un rapporto normalizzato internazionale [INR] recente o persistente >1,5, come confermato dal laboratorio locale allo screening).
  6. - Il partecipante ha una grave compromissione renale (creatinina sierica> 1,5 volte l'ULN) come confermato dal laboratorio locale allo screening.
  7. - Il partecipante è pianificato o probabilmente dovrà sottoporsi a un intervento chirurgico importante durante il periodo di studio.
  8. - Il partecipante ha un uso attuale o recente (<30 giorni) di altri farmaci PEGilati prima della partecipazione allo studio o un uso programmato di tali farmaci durante la partecipazione allo studio.
  9. - Il partecipante ha ricevuto la terapia con emicizumab entro 6 mesi dallo screening.
  10. - Il partecipante sta attualmente ricevendo, o è programmato per ricevere durante lo studio, un farmaco immunomodulante (ad esempio, agente corticosteroide sistemico a una dose equivalente a idrocortisone> 10 milligrammi al giorno [mg / giorno] o interferone alfa) diverso dalla chemioterapia antiretrovirale.
  11. - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che prevede l'uso di un prodotto sperimentale (IP) diverso da Adynovate o di un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante questo studio.
  12. - Il partecipante ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva o un uso ricreativo di droghe/alcol che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influirebbe sulla sicurezza o sulla conformità del partecipante.
  13. - Il partecipante, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è in grado o non vuole rispettare il protocollo dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Adynovate 45 ± 5 UI/kg
I partecipanti hanno ricevuto un trattamento profilattico con adanovate (45 [± 5] UI/kg), infusione, IV, due volte a settimana, per almeno 50 ed o circa 28 settimane.
Biologico: Adynovato
L'adynovato è stato iniettato per via endovenosa usando una siringa di dimensioni adeguate come infusione di bolo per un periodo inferiore o uguale a (
Altri nomi:
  • Fattore antiemofilico (ricombinante) PEGilato, Rurioctocog Alfa Pegol

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tassi di sanguinamento annualizzati totali (ABR)
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
L'ABR totale è stato definito come il numero di episodi di sanguinamento trattati e non trattati (BES) che si sono verificati durante il periodo di trattamento, calcolati come, ABR = numero di sanguinamenti unici durante il periodo di trattamento/(durata del periodo di trattamento [giorni] /365.25). Sono stati riportati ABR totale per tutti BES, spontanei o traumatici, registrati nel diario elettronico del partecipante e/o registrati nelle note del sito medico/infermiere/studio.
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume di perdite ematiche intraoperatorie e postoperatorie effettive e previste dopo l'intervento chirurgico come valutato dal chirurgo operante/ricercatore
Lasso di tempo: Post-operatorio: Giorno 1 e alla dimissione Settimana 26
Post-operatorio: Giorno 1 e alla dimissione Settimana 26
ABR basato sul sito di sanguinamento
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
ABR = Numero di sanguinamenti unici durante il periodo di trattamento/(durata del periodo di trattamento [giorni] /365.25). ABR per BES in base al sito di sanguinamento: articolazione o non giunto, registrato nel diario elettronico del partecipante e/o registrati nelle note del sito medico/infermiere/studio.
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
ABR basato sulla causa del sanguinamento
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
ABR = Numero di sanguinamenti unici durante il periodo di trattamento/(durata del periodo di trattamento [giorni] /365.25). ABR per BES in base alla causa del sanguinamento: sono stati riportati spontanei/sconosciuti o lesioni, registrati nel diario elettronico del partecipante e/o registrati nelle note del medico/infermiera/studio.
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Numero di infusioni adynovate a settimana durante il periodo di trattamento profilattico
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Numero di infusioni adynovate al mese durante il periodo di trattamento profilattico
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Consumo adeguato al peso di adinovato a settimana durante il periodo di trattamento profilattico
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Il consumo adeguato al peso (IU/kg) è stato derivato quando le unità totali infuse (IU) sono state divise per l'ultimo peso corporeo disponibile (kg) prima dell'infusione.
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Consumo adeguato al peso di adinovato al mese durante il periodo di trattamento profilattico
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Il consumo adeguato al peso (IU/kg) è stato derivato quando le unità totali infuse (IU) sono state divise per l'ultimo peso corporeo disponibile (kg) prima dell'infusione.
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Percentuale di partecipanti con zero episodi di sanguinamento durante lo studio
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Le percentuali sono state arrotondate al luogo decimale singolo più vicino.
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Intervallo di tempo medio tra episodi di sanguinamento (BES)
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Intervallo di tempo medio tra episodi di sanguinamento (giorni) = durata del periodo di trattamento (giorni)/ numero di sanguinamenti unici durante il periodo di trattamento. L'intervallo di tempo medio è stato calcolato per i partecipanti con oltre 1 BES unico.
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Numero di eventi sanguinanti in ciascuna categoria di valutazione dell'efficacia emostatica alla risoluzione dell'episodio sanguinante rivoluzionario
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
L'efficacia emostatica per il trattamento di BES è stata valutata su scala Likert a 4 punti come: Eccellente = pieno sollievo del dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento dopo una singola infusione, non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento e della somministrazione di ulteriori infusioni per mantenere l'emostasi non influirebbe sui punteggi; Buono = sollievo dal dolore definito e/o miglioramento nei segni di sanguinamento dopo una singola infusione, probabilmente richiede più di 2 infusioni per la risoluzione completa e la somministrazione di ulteriore infusione per mantenere l'emostasi non influirebbe sul punteggio; Fair = probabile e/o leggero sollievo del dolore e un leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione, richiedevano infusioni multiple per la risoluzione completa; Nessuno = nessun miglioramento di segni o sintomi o condizioni peggiorano. La mancanza indica il numero di episodi di sanguinamento unici senza alcuna valutazione complessiva di efficacia emostatica alla risoluzione dell'episodio di sanguinamento rivoluzionario.
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Numero di infusioni adynovate per episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Consumo adeguato al peso di adynovato per episodio sanguinante
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Il consumo adeguato al peso (IU/kg) è stato derivato quando le unità totali infuse (IU) sono state divise per l'ultimo peso corporeo disponibile (kg) prima dell'infusione.
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Numero di interventi chirurgici minori con efficacia emostatica basata sul punteggio globale di valutazione dell'efficacia emostatica (GHEA) valutato dal chirurgo operativo/investigatore
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Il punteggio del GHEA consisteva in 3 scale di valutazione individuali: (1) scala di valutazione dell'efficacia intraoperatoria, (2) scala di valutazione dell'efficacia post-operatoria e (3) scala di valutazione dell'efficacia per-operatoria. Ogni scala di valutazione si basa su una scala di 4 punti che va da: 3 (eccellente), 2 (buono), 1 (fiera) e 0 (nessuno). I punteggi di 3 scale di valutazione individuali sono stati sommati per formare un punteggio del ghea. Il punteggio totale variava da 0 a 9, dove i punteggi valutano come: eccellente (da 7 a 9), buono (da 5 a 7), giusto (da 3 a 4) e nessuno (da 0 a 2). Per un punteggio di GHEA di 7 da valutare "eccellente" nessun punteggio di valutazione individuale potrebbe essere inferiore a (<) 2 e almeno 1 punteggio di valutazione doveva essere uguale a (=) 3; Altrimenti un punteggio di 7 è stato valutato "bene".
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Numero di partecipanti che hanno richiesto trasfusione perioperatoria di sangue, globuli rossi, piastrine e altri prodotti sanguigni
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Dose di consumo di Adynovato di Adynovate di Adynovate of Adynovate of Adynovate of Adynce
Lasso di tempo: Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Baseline attraverso il completamento dello studio o ≥50 ed a qualunque cosa si sia verificata l'ultima (circa 28 settimane)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (Teaes) e eventi avversi emergenti gravi (Teaes grave)
Lasso di tempo: Fino a circa 28 settimane
Un evento avverso (AE): qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico; L'evento medico spiacevole non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un laboratorio anormale di laboratorio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale (investigativo) indipendentemente dal fatto che sia o meno correlato al prodotto medicinale. TEAE: qualsiasi AE riportato per la prima volta o peggioramento di un evento preesistente dopo la prima dose di farmaco di studio e entro 30 giorni dall'ultima somministrazione di farmaco in studio. Teaes gravi: qualsiasi occorrenza medica spiacevole che: 1) si traduce nella morte, 2) è pericolosa per la vita, 3) richiede un ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, 4) provoca disabilità/incapacità significativa, 5) porta a un difetto di anomalia congenita/nascita nella fuoriuscita del partecipante o 6) è importante.
Fino a circa 28 settimane
Numero di partecipanti con anticorpi inibitori confermati agli anticorpi del fattore VIII (FVIII), che legano l'immunoglobulina G (IgG) e l'immunoglobulina M (IgM) per adanovate e Ovaio Cho)
Lasso di tempo: Fino a circa 28 settimane
Fino a circa 28 settimane
Livello di attività FVIII nel plasma valutato da un test di coagulazione a 1 stadio
Lasso di tempo: Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più punti di tempo fino a 96 ore
Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di esito sono stati raccolti e riportati per la valutazione iniziale di farmacocinetica (PK) e la seconda valutazione PK. La valutazione iniziale del PK è stata eseguita prima della visita di base al giorno -1. La seconda valutazione PK è stata eseguita durante la visita della settimana 20. Il livello di attività di FVIII riportato è stato corretto per la misurazione pre-infusione.
Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più punti di tempo fino a 96 ore
Recupero incrementale nel tempo durante il trattamento profilattico adynovato
Lasso di tempo: Baseline, settimana 6 e completamento dello studio (circa la settimana 28)
Il recupero incrementale (IR) è stato calcolato come IR (unità internazionali per decilitro)/(unità internazionali per chilogrammo [(iu/dl)/(iu/kg)] = [postfviii (iu/dl) -prefviii (iu/dl)]/dose regolata dal peso (IU/kg).
Baseline, settimana 6 e completamento dello studio (circa la settimana 28)
Livello pre-dose di attività FVIII nel plasma
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 6, 12 e completamento dello studio (circa la settimana 28): entro 30 minuti di pre-infusione
Basale, settimane 2, 6, 12 e completamento dello studio (circa la settimana 28): entro 30 minuti di pre-infusione
Livello pre-dose di antigene FVIII nel plasma
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 6, 12, 20 e completamento dello studio (circa la settimana 28): entro 30 minuti di pre-infusione
IU/ML sta per unità internazionali per millilitro.
Basale, settimane 2, 6, 12, 20 e completamento dello studio (circa la settimana 28): entro 30 minuti di pre-infusione
Livello pre-dose dell'antigene Von Willebrand Factor (VWF) nel plasma
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 6, 12, 20 e completamento dello studio (circa la settimana 28): entro 30 minuti di pre-infusione
Basale, settimane 2, 6, 12, 20 e completamento dello studio (circa la settimana 28): entro 30 minuti di pre-infusione
Clearance (CL) per l'attività FVIII a seguito di una dose singola iniziale e dose di adynovate allo stato stazionario
Lasso di tempo: Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
La clearance segnalata è stata calcolata in base ai dati di concentrazione corretta pre-infusione. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati per la valutazione iniziale del PK e la seconda valutazione PK. La valutazione iniziale del PK è stata eseguita prima della visita di base al giorno -1. La seconda valutazione PK è stata eseguita durante la visita della settimana 20. [(DL/H)/kg] sta per decilitri all'ora per chilogrammo.
Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
Volume di distribuzione per l'attività FVIII a seguito di una dose singola iniziale e dose di adynovato allo stato stazionario
Lasso di tempo: Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
Il volume di distribuzione è stato calcolato in base ai dati di concentrazione corretta pre-infusione. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati per la valutazione iniziale del PK e la seconda valutazione PK. La valutazione iniziale del PK è stata eseguita prima della visita di base al giorno -1. La seconda valutazione PK è stata eseguita durante la visita della settimana 20.
Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
Area sotto la concentrazione rispetto alla curva temporale da 0 a 96 ore (AUC0-96) per l'attività di FVIII a seguito di una dose singola iniziale e dose di adynovato allo stato stazionario
Lasso di tempo: Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
AUC0-96 è stato calcolato in base ai dati di concentrazione corretta pre-infusione. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati per la valutazione iniziale del PK e la seconda valutazione PK. La valutazione iniziale del PK è stata eseguita prima della visita di base al giorno -1. La seconda valutazione PK è stata eseguita durante la visita della settimana 20. H*iu/dl sta per ora*unità internazionali per decilitro.
Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
Concentrazione massima (CMAX) per l'attività di FVIII a seguito di una dose singola iniziale e dose di adinovato
Lasso di tempo: Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
CMAX è stato calcolato in base ai dati di concentrazione corretta pre-infusione. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati per la valutazione iniziale del PK e la seconda valutazione PK. La valutazione iniziale del PK è stata eseguita prima della visita di base al giorno -1. La seconda valutazione PK è stata eseguita durante la visita della settimana 20.
Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
Concentrazione pre-dose (Cpredose) per l'attività FVIII a seguito di una dose singola iniziale e dose di adinovate allo stato stazionario
Lasso di tempo: Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
Cpredose è stato calcolato in base ai dati di concentrazione corretta pre-infusione. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati per la valutazione iniziale del PK e la seconda valutazione PK. La valutazione iniziale del PK è stata eseguita prima della visita di base al giorno -1. La seconda valutazione PK è stata eseguita durante la visita della settimana 20.
Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
Half-life di eliminazione della fase terminale (T1/2) per l'attività FVIII a seguito di una dose singola iniziale e dose di adynovate allo stato stazionario
Lasso di tempo: Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore
T1/2 è stato calcolato in base ai dati di concentrazione corretta pre-infusione. Secondo l'analisi prevista, i dati per questa misura di risultato sono stati raccolti e riportati per la valutazione iniziale del PK e la seconda valutazione PK. La valutazione iniziale del PK è stata eseguita prima della visita di base al giorno -1. La seconda valutazione PK è stata eseguita durante la visita della settimana 20.
Giorno -1 e settimana 20: pre-infusione, post infusione in più timepoint fino a 96 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 marzo 2023

Completamento primario (Effettivo)

5 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

5 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

31 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-660-3001
  • 2023-000502-26 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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