Uno studio sull'adynovate in adolescenti e adulti cinesi precedentemente trattati con grave emofilia A

Criterio di inclusione:

1. Il partecipante e/o il rappresentante legalmente autorizzato devono firmare volontariamente un modulo di consenso informato scritto (ICF) dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il partecipante. Per i partecipanti di età inferiore a (<) 18 anni, i partecipanti daranno il consenso E i loro genitori/rappresentanti legalmente autorizzati dovranno firmare l'ICF di conseguenza.
2. Il partecipante e/o il rappresentante legalmente autorizzato comprende ed è disposto e in grado di rispettare tutti i requisiti del protocollo di studio.
3. Il partecipante deve essere di etnia cinese.
4. Il partecipante ha un'età compresa tra 12 e 65 anni allo screening e maschio.
5. - Il partecipante ha una grave emofilia A (attività di coagulazione del FVIII <1% [%]) come confermato dal laboratorio centrale allo screening dopo un periodo di washout di almeno 72-96 ore.
6. L'ultimo trattamento su richiesta o profilattico ricevuto è entro 3 mesi prima dello screening.
7. - Il partecipante ha documentato un precedente trattamento con concentrati di FVIII derivati ​​dal plasma o FVIII ricombinante per più di (>) 150 ED.
8. Il partecipante è negativo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o HIV positivo con malattia stabile e conta CD4+ maggiore o uguale a (>=) 200 cellule per millimetro cubo (/mm^3).
9. Il partecipante è negativo al virus dell'epatite C (HCV) al test anticorpale (se positivo, verranno eseguiti ulteriori test di reazione a catena della polimerasi per confermare), come confermato allo screening; o HCV-positivo con epatite cronica stabile, come valutato dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

1. - Il partecipante ha anticorpi inibitori del FVIII rilevabili (>=0,6 unità Bethesda [BU] per millilitro [/mL] utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda) come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
2. - Il partecipante ha una storia confermata di anticorpi inibitori del FVIII (>=0,6 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda o>=0,6 BU utilizzando il dosaggio Bethesda) in qualsiasi momento prima dello screening.
3. - Il partecipante ha una nota ipersensibilità ad Adynovate o ADVATE o ad uno qualsiasi dei componenti dei farmaci in studio, come proteine ​​di topo o di criceto o altri prodotti di FVIII.
4. Al partecipante è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A (ad esempio, difetto piastrinico qualitativo o malattia di von Willebrand).
5. - Il partecipante ha una grave disfunzione epatica (ad esempio, >=5 volte il limite superiore della norma [ULN] per alanina aminotransferasi [ALT] o aspartato aminotransferasi [AST], un rapporto normalizzato internazionale [INR] recente o persistente >1,5, come confermato dal laboratorio locale allo screening).
6. - Il partecipante ha una grave compromissione renale (creatinina sierica> 1,5 volte l'ULN) come confermato dal laboratorio locale allo screening.
7. - Il partecipante è pianificato o probabilmente dovrà sottoporsi a un intervento chirurgico importante durante il periodo di studio.
8. - Il partecipante ha un uso attuale o recente (<30 giorni) di altri farmaci PEGilati prima della partecipazione allo studio o un uso programmato di tali farmaci durante la partecipazione allo studio.
9. - Il partecipante ha ricevuto la terapia con emicizumab entro 6 mesi dallo screening.
10. - Il partecipante sta attualmente ricevendo, o è programmato per ricevere durante lo studio, un farmaco immunomodulante (ad esempio, agente corticosteroide sistemico a una dose equivalente a idrocortisone> 10 milligrammi al giorno [mg / giorno] o interferone alfa) diverso dalla chemioterapia antiretrovirale.
11. - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che prevede l'uso di un prodotto sperimentale (IP) diverso da Adynovate o di un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante questo studio.
12. - Il partecipante ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva o un uso ricreativo di droghe/alcol che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influirebbe sulla sicurezza o sulla conformità del partecipante.
13. - Il partecipante, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è in grado o non vuole rispettare il protocollo dello studio.