Adynovaatin tutkimus aiemmin hoidetuilla kiinalaisilla teini-ikäisillä ja aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A
tiistai 15. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Takeda
Vaihe 3, prospektiivinen, monikeskus, avoin tutkimus PEGyloidun rekombinanttitekijä VIII:n (ADYNOVATE) tehokkuudesta, turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta, jota annettiin verenvuodon ehkäisyyn ja hoitoon aiemmin hoidetuilla kiinalaisilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A (FVIII)
Tutkimuksen päätavoitteena on määrittää, kuinka hyvin Adynovate vähentää verenvuotoa kiinalaisilla miehillä ja pojilla, joilla on vaikea hemofilia A, kun sitä annetaan profylaktisesti.
Osallistujia hoidetaan Adynovate-valmisteella kahdesti viikossa 26 viikon ajan tai kunnes osallistujat ovat saaneet 50 päivää Adynovate-hoitoa (kumpi tahansa kestää kauemmin). Osallistujien tulee käydä opintoklinikalla useita kertoja osallistumisensa aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
37
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Beijing, Kiina
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Changsha, Kiina
- Xiangya Hospital of Central South University
-
Fuzhou, Kiina
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangzhou, Kiina
- Nanfang Hospital Southern Medical University
-
Hefei, Kiina
- Anhui province hospital
-
Jinan, Kiina
- Jinan Central Hospital
-
Shenzhen, Kiina
- Shenzhen Second People's Hospital
-
Suzhou, Kiina
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, Kiina
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
Wuhan, Kiina
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
Wuhan, Kiina
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujan ja/tai laillisesti valtuutetun edustajan on vapaaehtoisesti allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumuslomake (ICF) sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu osallistujan kanssa. Alle (<) 18-vuotiaiden osallistujien tulee antaa suostumus JA heidän vanhempiensa/laillisesti valtuutetun edustajansa tulee allekirjoittaa ICF vastaavasti.
- Osallistuja ja/tai laillisesti valtuutettu edustaja ymmärtää ja on halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia tutkimusprotokollan vaatimuksia.
- Osallistujan tulee olla etninen kiinalainen.
- Osallistuja on seulonnassa 12-65-vuotias ja mies.
- Osallistujalla on vaikea hemofilia A (FVIII-hyytymisaktiivisuus <1 prosentti [%)), jonka keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa vähintään 72–96 tunnin huuhtoutumisjakson jälkeen.
- Viimeinen tilaus- tai profylaktinen hoito on 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Osallistuja on dokumentoinut aiemman hoidon plasmaperäisillä FVIII-konsentraateilla tai rekombinantti-FVIII:lla yli (>) 150 ED:n ajan.
- Osallistuja on ihmisen immuunikatovirus (HIV) -negatiivinen tai HIV-positiivinen, jolla on stabiili sairaus ja CD4+ -määrä on suurempi tai yhtä suuri (>=) 200 solua kuutiomillimetriä kohden (/mm^3).
- Osallistuja on hepatiitti C -virus (HCV) negatiivinen vasta-ainetestillä (jos positiivinen, suoritetaan lisäpolymeraasiketjureaktiotesti sen vahvistamiseksi), kuten seulonnassa vahvistettiin; tai HCV-positiivinen ja krooninen stabiili hepatiitti, tutkijan arvioiden mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on havaittavissa FVIII:a inhiboivia vasta-aineita (>=0,6 Bethesda-yksikköä [BU] millilitraa kohti [/ml] Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla), minkä keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
- Osallistujalla on vahvistettu FVIII:a inhiboivien vasta-aineiden historia (>=0,6 BU Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiota käytettäessä tai >=0,6 BU Bethesda-määritystä käyttäen) milloin tahansa ennen seulontaa.
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys Adynovatelle tai ADVATElle tai jollekin tutkimuslääkkeiden aineosalle, kuten hiiren tai hamsterin proteiineille tai muille FVIII-tuotteille.
- Osallistujalla on diagnosoitu muu perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia A (esimerkki, kvalitatiivinen verihiutalevaurio tai von Willebrandin tauti).
- Osallistujalla on vaikea maksan vajaatoiminta (esimerkiksi >=5 kertaa normaalin yläraja [ULN] alaniiniaminotransferaasin [ALT] tai aspartaattiaminotransferaasin [AST] osalta, äskettäin tai pysyvä kansainvälinen normalisoitu suhde [INR] > 1,5, kuten paikallinen laboratorio seulonnassa).
- Osallistujalla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini > 1,5 kertaa ULN), minkä paikallinen laboratorio on vahvistanut seulonnassa.
- Osallistujalle suunnitellaan tai hänelle tehdään todennäköisesti suuri leikkaus tutkimusjakson aikana.
- Osallistuja on käyttänyt tällä hetkellä tai äskettäin (< 30 päivää) muita PEGyloituja lääkkeitä ennen tutkimukseen osallistumista tai tällaisten lääkkeiden suunniteltua käyttöä tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Osallistuja on saanut emitsitsumabihoitoa 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Osallistuja saa parhaillaan tai on määrä saada tutkimuksen aikana immunomoduloivaa lääkettä (esimerkiksi systeeminen kortikosteroidi annoksella, joka vastaa hydrokortisonia > 10 milligrammaa päivässä [mg/vrk] tai alfa-interferonia) muuta kuin antiretroviraalista kemoterapiaa.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on käytetty muuta tutkimustuotetta (IP) kuin Adynovatea tai tutkimuslaitetta 30 päivän kuluessa ennen seulontakäyntiä, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
- Osallistujalla on lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus tai huumeiden/alkoholin viihdekäyttö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi osallistujan turvallisuuteen tai noudattamiseen.
- Osallistuja ei tutkijan mielestä pysty tai halua noudattaa tutkimuspöytäkirjaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Adynovate 45 ± 5 IU/kg
Osallistujat saivat ennaltaehkäisevää hoitoa adynovaattilla (45 [± 5] IU/kg), infuusio, IV, kahdesti viikossa, vähintään 50 Eds tai noin 28 viikkoa.
|
Adynovaatti injektoitiin laskimonsisäisesti käyttämällä asianmukaisesti kokoista ruiskua bolus -infuusiona alle tai yhtä suuret tai yhtä suuret kuin (
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittaiset verenvuototasot (ABR)
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Kokonais-ABR määritettiin käsittelyjakson aikana tapahtuneiden käsiteltyjen ja käsiteltyjen verenvuotojaksojen (BES) lukumääränä, laskettuna ABR = yksilöllisten verenvuotojen lukumäärä hoitojakson aikana/(hoitojakson kesto [päivät] /365,25).
Kaikille BES: lle, spontaanille tai traumaattisiksi, joka on tallennettu osallistujan elektroniseen päiväkirjaan ja/tai lääkärin/sairaanhoitajan/tutkimuspaikan muistiinpanoihin, rekisteröitiin.
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Todellinen ja ennustettu intraoperatiivisen ja leikkauksen jälkeisen verenhukan määrä leikkauksen jälkeen leikkauskirurgin/tutkijan arvioimana
Aikaikkuna: Leikkauksen jälkeen: päivä 1 ja kotiutuksen yhteydessä viikko 26
|
Leikkauksen jälkeen: päivä 1 ja kotiutuksen yhteydessä viikko 26
|
|
|
ABR perustuu verenvuotopaikkaan
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
ABR = Ainutlaatuisten verenvuotojen lukumäärä hoitojakson aikana/(hoitojakson pituus [päivät] /365,25).
BES: n ABR-verenvuotopaikkaan perustuva: Yhteinen tai ei-nivel, joka on tallennettu osallistujan elektroniseen päiväkirjaan ja/tai lääkärin/sairaanhoitajan/tutkimuspaikan muistiinpanoihin rekisteröity.
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
ABR perustuu verenvuotoihin
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
ABR = Ainutlaatuisten verenvuotojen lukumäärä hoitojakson aikana/(hoitojakson pituus [päivät] /365,25).
BES: n ABR -verenvuodon perusteella Syy: Spontaani/tuntematon tai vamma, joka on kirjattu osallistujan elektroniseen päiväkirjaan ja/tai lääkärin/sairaanhoitajan/tutkimuspaikan muistiinpanoihin rekisteröity.
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
Adynovaatti -infuusioiden lukumäärä viikossa ennaltaehkäisevän hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
|
Adynovaatti -infuusioiden lukumäärä kuukaudessa ennaltaehkäisevän hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
|
Painonkorjattu adynovaatin kulutus viikossa ennaltaehkäisevän hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Painonkorjattu kulutus (IU/kg) johdettiin infusoiduina kokonaisyksiköinä (IU) jaettuna viimeisellä käytettävissä olevalla ruumiinpainolla (kg) ennen infuusiota.
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
Painonkorjattu adynovaatin kulutus kuukaudessa ennaltaehkäisevän hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Painonkorjattu kulutus (IU/kg) johdettiin infusoiduina kokonaisyksiköinä (IU) jaettuna viimeisellä käytettävissä olevalla ruumiinpainolla (kg) ennen infuusiota.
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on nolla verenvuotojaksoja tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Prosenttiosuudet pyöristettiin lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
Keskimääräinen aikaväli verenvuotojaksojen välillä (BES)
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Keskimääräinen aikaväli verenvuotojaksojen välillä (päivät) = hoitojakson (päivät)/ yksilöllisten verenvuotojen lukumäärä hoitojakson aikana.
Keskimääräinen aikaväli laskettiin osallistujille, joilla oli enemmän kuin yksi ainutlaatuinen BES.
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
Verenvuototapahtumien lukumäärä kussakin hemostaattisen tehokkuusluokituksen luokassa läpimurron verenvuotojakson resoluutiolla
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Hemostaattinen tehokkuus BES: n hoidossa arvioitiin 4-pisteisellä Likert-asteikolla: Erinomainen = kivun täydellinen helpotus ja verenvuodon objektiivisten merkintöjen lopettaminen yhden infuusion jälkeen, verenvuodon hallintaan ja lisäinfuusion hallintaan ei tarvita lisäinfuusiota hemostaasin ylläpitämiseksi. Hyvä = selkeä kivunlievitys ja/tai verenvuodon merkintöjen paraneminen yhden infuusion jälkeen, mahdollisesti vaatii enemmän kuin 2 infuusiota täydellisen ratkaisun ratkaisemiseksi ja lisäinfuusion antamiseksi hemostaasin ylläpitämiseksi eivät vaikuta pisteytyspisteeseen; reilu = todennäköinen ja/tai lievä kivun lievitys ja vähäinen paraneminen verenvuodon merkkeissä yhden infuusion jälkeen, vaati useita infuusioita täydellisen resoluution varalta; Ei mitään = Ei oireiden tai oireiden tai tilojen parantamista.
Puuttuminen osoittaa ainutlaatuisten verenvuotojaksojen lukumäärän ilman yleistä hemostaattista tehokkuusluokitusta läpimurtoverenvuotojakson resoluutiolla.
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
Adynovaatti -infuusioiden lukumäärä verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
|
Painonkorjattu adynovaatin kulutus verenvuotoa kohti
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Painonkorjattu kulutus (IU/kg) johdettiin infusoiduina kokonaisyksiköinä (IU) jaettuna viimeisellä käytettävissä olevalla ruumiinpainolla (kg) ennen infuusiota.
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
Hemostaattisen tehokkuuden vähäisten leikkausten lukumäärä, joka perustuu globaaliin hemostaattiseen tehokkuuden arviointiin (GHEA), kuten operatiivisen kirurgin/tutkija arvioi
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
GHEA-pistemäärä koostui kolmesta yksittäisestä luokitusasteikosta: (1) leikkauksen sisäinen tehokkuuden arviointiasteikko, (2) leikkauksen jälkeinen tehokkuuden arviointiasteikko ja (3) operatiivinen tehokkuuden arviointiasteikko.
Jokainen luokitusasteikko perustuu 4 pistettä asteikkoon, jotka vaihtelevat: 3 (erinomainen), 2 (hyvä), 1 (reilu) ja 0 (ei mitään).
Kolmen yksittäisen luokitusasteikon pisteet lisättiin yhdessä GHEA -pistemäärän muodostamiseksi.
Kokonaispistemäärä vaihteli välillä 0 - 9, missä pisteet arvioivat: erinomainen (7–9), hyvä (5-7), oikeudenmukainen (3 - 4) ja ei (0 - 2).
GHEA -pistemäärän 7 luokitellaan "erinomaisesti" yksilölliset arviointipisteet eivät voineet olla pienempiä kuin (<) 2 ja vähintään yhden arviointipistemäärän oli oltava yhtä suuri kuin (=) 3; Muutoin pisteet 7 arvioitiin "hyväksi".
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka vaativat veren, punasolujen, verihiutaleiden ja muiden verituotteiden perioperatiivista verensiirtoa
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
|
Päivittäinen leikkaus- ja leikkauksen jälkeinen painon sopeutunut kulutusannos adynovaattia
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
Perustaso tutkimuksen loppuun saattamisen kautta tai ≥50 ED: t sen mukaan, kumpi tapahtui viimeksi (noin 28 viikkoa)
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEATE) ja vakavia hoitoja koskevia haittavaikutuksia (vakavat Teaes)
Aikaikkuna: Jopa noin 28 viikkoon
|
Haittavaikutus (AE): Kaikille epätoivottuille lääketieteellisille esiintymisille osallistujalla oli farmaseuttinen tuote; Epätoivotulla lääketieteellisellä esiintymisellä ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratorion havainto), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen (tutkinta) käyttöön, liittyykö se lääketieteelliseen tuotteeseen.
TEAE: Mikä tahansa AE ilmoitti joko ensimmäistä kertaa tai pahenemista olemassa olevasta tapahtumasta ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen ensimmäisen annoksen jälkeen ja 30 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen viimeisestä antamisesta.
Vakavat Teaes: Kaikki epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen, joka seuraavasti:
|
Jopa noin 28 viikkoon
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on vahvistettu estävät vasta -aineet tekijä VIII: lle (FVIII), sitoutuva immunoglobuliini G (IgG) ja immunoglobuliini M (IgM) -vasta -aineet adynovaattiin ja kiinalaiseen hamsterin munasarjan (CHO) proteiiniin (CHO)
Aikaikkuna: Jopa noin 28 viikkoon
|
Jopa noin 28 viikkoon
|
|
|
FVIII-aktiivisuustaso plasmassa arvioidaan 1-vaiheisella hyytymismäärityksellä
Aikaikkuna: Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntia
|
Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja raportoitiin alkuperäisestä farmakokineettisestä (PK) arvioinnista ja toisesta PK -arvioinnista.
Alkuperäinen PK -arviointi suoritettiin ennen lähtövierailua päivällä -1.
Toinen PK -arvio suoritettiin viikon 20 vierailun aikana.
Raportoitu FVIII-aktiivisuusaste korjattiin infuusiota edeltäväksi mittausta varten.
|
Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntia
|
|
Inkrementaalinen toipuminen ajan myötä adynovaatin ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: Baseline, viikko 6 ja tutkimuksen valmistuminen (noin viikko 28)
|
Inkrementaalinen palautus (IR) laskettiin IR: ksi (kansainväliset yksiköt desiliteriä kohti)/(kansainväliset yksiköt kilogrammaa kohti [(IU/DL)/(IU/kg)] = [PostfVIII (IU/DL) -prefviii (IU/DL)]/Painonnostunto (IU/KG).
|
Baseline, viikko 6 ja tutkimuksen valmistuminen (noin viikko 28)
|
|
FVIII-aktiivisuuden ennakkosannoksen taso plasmassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 6, 12 ja tutkimuksen loppuun saattaminen (noin viikko 28): 30 minuutin kuluessa prefuusiosta
|
Perustaso, viikot 2, 6, 12 ja tutkimuksen loppuun saattaminen (noin viikko 28): 30 minuutin kuluessa prefuusiosta
|
|
|
FVIII-antigeenin ennakkosannoksen taso plasmassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 6, 12, 20 ja tutkimuksen loppuun saattaminen (noin viikko 28): 30 minuutin kuluessa ennen infuusiota
|
IU/ML tarkoittaa kansainvälisiä yksiköitä millilitraa kohti.
|
Perustaso, viikot 2, 6, 12, 20 ja tutkimuksen loppuun saattaminen (noin viikko 28): 30 minuutin kuluessa ennen infuusiota
|
|
VON Willebrand -tekijän (VWF) antigeenin annosten taso plasmassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 6, 12, 20 ja tutkimuksen loppuun saattaminen (noin viikko 28): 30 minuutin kuluessa ennen infuusiota
|
Perustaso, viikot 2, 6, 12, 20 ja tutkimuksen loppuun saattaminen (noin viikko 28): 30 minuutin kuluessa ennen infuusiota
|
|
|
FVIII-aktiivisuuden puhdistuma (CL) alkuperäisen yhden annoksen ja vakaan tilan annoksen adynovaatin jälkeen
Aikaikkuna: Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
Raportoitu puhdistuma laskettiin infuusiota edeltävien korjattujen pitoisuustietojen perusteella.
Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin alkuperäisen PK -arvioinnin ja toisen PK -arvioinnin suhteen.
Alkuperäinen PK -arviointi suoritettiin ennen lähtövierailua päivällä -1.
Toinen PK -arvio suoritettiin viikon 20 vierailun aikana.
[(DL/H)/kg] tarkoittaa hoitajia tunnissa kiloa kohden.
|
Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
|
FVIII-aktiivisuuden jakautumistilavuus alkuperäisen yhden annoksen ja vakaan tilan annoksen adynovaatin jälkeen
Aikaikkuna: Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
Jakautumistilavuus laskettiin perustuen infuusioon korjattuihin pitoisuustietoihin.
Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin alkuperäisen PK -arvioinnin ja toisen PK -arvioinnin suhteen.
Alkuperäinen PK -arviointi suoritettiin ennen lähtövierailua päivällä -1.
Toinen PK -arvio suoritettiin viikon 20 vierailun aikana.
|
Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
|
Pinta-alainen pitoisuuden ja aikakäyrän alla 0-96 tuntia (AUC0-96) FVIII-aktiivisuudelle alkuperäisen yhden annoksen ja vakaan tilan annoksen adynovaatin jälkeen
Aikaikkuna: Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
AUC0-96 laskettiin infuusiota edeltävien korjattujen pitoisuustietojen perusteella.
Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin alkuperäisen PK -arvioinnin ja toisen PK -arvioinnin suhteen.
Alkuperäinen PK -arviointi suoritettiin ennen lähtövierailua päivällä -1.
Toinen PK -arvio suoritettiin viikon 20 vierailun aikana.
H*IU/DL tarkoittaa tunnin*kansainvälisiä yksiköitä desilitraa kohti.
|
Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
|
Suurin pitoisuus (CMAX) FVIII-aktiivisuudelle alkuperäisen yhden annoksen ja vakaan tilan annoksen jälkeen adynovaattia
Aikaikkuna: Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
CMAX laskettiin infuusiota edeltävien korjattujen pitoisuustietojen perusteella.
Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin alkuperäisen PK -arvioinnin ja toisen PK -arvioinnin suhteen.
Alkuperäinen PK -arviointi suoritettiin ennen lähtövierailua päivällä -1.
Toinen PK -arvio suoritettiin viikon 20 vierailun aikana.
|
Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
|
Annosten konsentraatio (CPREDOSE) FVIII-aktiivisuudelle adynovaatin alkuperäisen yhden annoksen ja vakaan tilan annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
CPREDOSE laskettiin infuusiota edeltävien korjattujen pitoisuustietojen perusteella.
Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin alkuperäisen PK -arvioinnin ja toisen PK -arvioinnin suhteen.
Alkuperäinen PK -arviointi suoritettiin ennen lähtövierailua päivällä -1.
Toinen PK -arvio suoritettiin viikon 20 vierailun aikana.
|
Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
|
Terminaalifaasin eliminaation puoliintumisaika (T1/2) FVIII-aktiivisuudelle alkuperäisen yhden annoksen ja vakaan tilan annoksen jälkeen adynovaattia
Aikaikkuna: Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
T1/2 laskettiin infuusiota edeltävien korjattujen pitoisuustietojen perusteella.
Suunnitellun analyysin mukaan tämän tulosmittauksen tiedot kerättiin ja ilmoitettiin alkuperäisen PK -arvioinnin ja toisen PK -arvioinnin suhteen.
Alkuperäinen PK -arviointi suoritettiin ennen lähtövierailua päivällä -1.
Toinen PK -arvio suoritettiin viikon 20 vierailun aikana.
|
Päivä -1 ja viikko 20: Pre-infuusio, infuusio useilla aikapisteillä jopa 96 tuntiin saakka
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 5. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 5. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. tammikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 31. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-660-3001
- 2023-000502-26 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .