Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van adynovate bij eerder behandelde Chinese tieners en volwassenen met ernstige hemofilie A

15 april 2025 bijgewerkt door: Takeda

Een prospectief, multicenter, open-label fase 3-onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van gePEGyleerde recombinantfactor VIII (ADYNOVATE), toegediend voor profylaxe en behandeling van bloedingen bij eerder behandelde Chinese patiënten met ernstige hemofilie A (FVIII).

Het belangrijkste doel van de studie is om te bepalen hoe goed Adynovate werkt om bloedingen bij Chinese mannen en jongens met ernstige hemofilie A te verminderen wanneer het profylactisch wordt toegediend.

De deelnemers worden gedurende 26 weken tweemaal per week met Adynovate behandeld of totdat de deelnemers 50 dagen met Adynovate zijn behandeld (afhankelijk van wat het langst duurt). Deelnemers zullen tijdens hun deelname verschillende keren hun onderzoekskliniek moeten bezoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

37

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, China
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, China
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, China
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, China
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Hefei, China
        • Anhui province hospital
      • Jinan, China
        • Jinan Central Hospital
      • Shenzhen, China
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, China
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Tianjin, China
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Wuhan, China
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Wuhan, China
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De deelnemer en/of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger moet vrijwillig een schriftelijke toestemmingsverklaring (ICF) ondertekenen nadat alle relevante aspecten van het onderzoek zijn uitgelegd en besproken met de deelnemer. Voor de deelnemers jonger dan (<) 18 jaar oud, zullen deelnemers toestemming geven EN hun ouders/wettelijk bevoegde vertegenwoordiger moeten de ICF dienovereenkomstig ondertekenen.
  2. Deelnemer en/of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger begrijpt en is bereid en in staat om te voldoen aan alle vereisten van het onderzoeksprotocol.
  3. Deelnemer moet etnisch Chinees zijn.
  4. Deelnemer is bij screening tussen de 12 en 65 jaar en mannelijk.
  5. Deelnemer heeft ernstige hemofilie A (FVIII-stollingsactiviteit <1 procent [%]) zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening na een wash-outperiode van ten minste 72 tot 96 uur.
  6. De laatste on-demand of profylactische behandeling die is ontvangen, is binnen 3 maanden vóór de screening.
  7. Deelnemer heeft een eerdere behandeling gedocumenteerd met uit plasma verkregen FVIII-concentraten of recombinant FVIII voor meer dan (>) 150 ED's.
  8. Deelnemer is humaan immunodeficiëntievirus (hiv)-negatief of hiv-positief met stabiele ziekte en CD4+-telling groter dan of gelijk aan (>=) 200 cellen per kubieke millimeter (/mm^3).
  9. Deelnemer is hepatitis C-virus (HCV)-negatief door antilichaamtesten (indien positief, zullen ter bevestiging aanvullende polymerasekettingreactietesten worden uitgevoerd), zoals bevestigd bij screening; of HCV-positief met chronische stabiele hepatitis, zoals beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  1. De deelnemer heeft detecteerbare FVIII-remmende antilichamen (>=0,6 Bethesda-eenheden [BU] per milliliter [/ml] met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij de screening.
  2. Deelnemer heeft een bevestigde voorgeschiedenis van FVIII-remmende antilichamen (>=0,6 BU met de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay of >=0,6 BU met de Bethesda-assay) op enig moment voorafgaand aan de screening.
  3. Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor Adynovate of ADVATE of een van de componenten van de onderzoeksgeneesmiddelen, zoals muis- of hamstereiwitten of andere FVIII-producten.
  4. Bij de deelnemer is een andere erfelijke of verworven hemostatische afwijking vastgesteld dan hemofilie A (bijvoorbeeld kwalitatief bloedplaatjesdefect of de ziekte van von Willebrand).
  5. Deelnemer heeft een ernstige leverfunctiestoornis (bijvoorbeeld >=5 maal de bovengrens van normaal [ULN] voor alanineaminotransferase [ALT] of aspartaataminotransferase [AST], een recente of aanhoudende internationale genormaliseerde ratio [INR] >1,5, zoals bevestigd door de lokaal laboratorium bij screening).
  6. De deelnemer heeft een ernstige nierfunctiestoornis (serumcreatinine >1,5 keer de ULN), zoals bevestigd door het plaatselijke laboratorium tijdens de screening.
  7. Deelnemer is gepland of zal waarschijnlijk een grote operatie ondergaan tijdens de studieperiode.
  8. Deelnemer heeft actueel of recent (<30 dagen) andere gePEGyleerde geneesmiddelen gebruikt vóór deelname aan het onderzoek of gepland gebruik van dergelijke geneesmiddelen tijdens deelname aan het onderzoek.
  9. Deelnemer heeft binnen 6 maanden na screening emicizumab-therapie gekregen.
  10. De deelnemer krijgt momenteel, of staat gepland om tijdens het onderzoek een immunomodulerend geneesmiddel te krijgen (bijvoorbeeld systemische corticosteroïden in een dosis equivalent aan hydrocortison >10 milligram per dag [mg/dag], of alfa-interferon) anders dan antiretrovirale chemotherapie.
  11. Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek waarbij een ander onderzoeksproduct (IP) dan Adynovate of een onderzoeksapparaat is gebruikt binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek of is gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat tijdens dit onderzoek.
  12. Deelnemer heeft een medische, psychiatrische of cognitieve ziekte of recreatief drugs-/alcoholgebruik dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of naleving van de deelnemer zou kunnen aantasten.
  13. Deelnemer kan of wil naar het oordeel van de onderzoeker het onderzoeksprotocol niet naleven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Adynovaat 45 ± 5 IU/kg
Deelnemers ontvingen profylactische behandeling met adynovaat (45 [± 5] IU/kg), infusie, IV, tweemaal per week, gedurende ten minste 50 eds of ongeveer 28 weken.
Biologisch: Adynoveren
Adynovaat werd intraveneus geïnjecteerd met behulp van een spuit van de juiste grootte als een bolusinfusie gedurende een periode van minder dan of gelijk aan (
Andere namen:
  • Antihemofiele factor (recombinant) gePEGyleerd, Rurioctocog Alfa Pegol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale jaarlijkse bloedingspercentages (ABR)
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Totale ABR werd gedefinieerd als het aantal behandelde en niet-behandelde bloedingsafleveringen (BES) die plaatsvonden tijdens de behandelingsperiode, berekend als, ABR = aantal unieke bloedingen tijdens de behandelingsperiode/(duur van de behandelingsperiode [dagen] /365,25). Totaal ABR voor alle BES, spontaan of traumatisch, geregistreerd in het elektronische dagboek van de deelnemer en/of geregistreerd in de notities van de arts/verpleegkundige/onderzoekslocatie werden gerapporteerd.
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volume van feitelijk en voorspeld intra-operatief en postoperatief bloedverlies na de operatie zoals beoordeeld door de opererende chirurg/onderzoeker
Tijdsspanne: Postoperatief: Dag 1 en bij ontslag Week 26
Postoperatief: Dag 1 en bij ontslag Week 26
ABR gebaseerd op bloedingssite
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
ABR = Aantal unieke bloedingen tijdens de behandelingsperiode/(duur van de behandelingsperiode [dagen] /365,25). ABR voor BES gebaseerd op de bloedingslocatie: gewricht of niet-joint, opgenomen in het elektronische dagboek van de deelnemer en/of vastgelegd in de notities van de arts/verpleegkundige/onderzoekslocaties.
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
ABR gebaseerd op bloedingsoorzaak
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
ABR = Aantal unieke bloedingen tijdens de behandelingsperiode/(duur van de behandelingsperiode [dagen] /365,25). ABR voor BES gebaseerd op bloedingsoorzaak: spontaan/onbekend of letsel, geregistreerd in het elektronische dagboek van de deelnemer en/of geregistreerd in de aantekeningen van de arts/verpleegkundige/onderzoekslocaties.
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Aantal adynovaatinfusies per week tijdens de profylactische behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Aantal adynovaatinfusies per maand tijdens de profylactische behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Gewicht gecorrigeerde consumptie van adynovaat per week tijdens de profylactische behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Gewicht gecorrigeerd consumptie (IU/kg) werd afgeleid als de totale eenheden geïnfuseerd (IU) gedeeld door het laatst beschikbare lichaamsgewicht (kg) voorafgaand aan de infusie.
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Gewicht gecorrigeerde consumptie van adynovaat per maand tijdens de profylactische behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Gewicht gecorrigeerd consumptie (IU/kg) werd afgeleid als de totale eenheden geïnfuseerd (IU) gedeeld door het laatst beschikbare lichaamsgewicht (kg) voorafgaand aan de infusie.
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Percentage deelnemers met nul bloedende afleveringen tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Percentages werden afgerond op de dichtstbijzijnde plaats van enkele decimalen.
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Gemiddeld tijdsinterval tussen bloedingsafleveringen (BES)
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Gemiddeld tijdsinterval tussen bloedingsafleveringen (dagen) = duur van de behandelingsperiode (dagen)/ aantal unieke bloedingen tijdens de behandelingsperiode. Het gemiddelde tijdsinterval werd berekend voor deelnemers met meer dan 1 unieke BES.
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Aantal bloedingsgebeurtenissen in elke categorie van hemostatische werkzaamheidsclassificatie bij de resolutie van doorbraakbloeding -aflevering
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Hemostatische werkzaamheid voor de behandeling van BES werd beoordeeld op 4-punts Likert-schaal als: Uitstekend = volledige verlichting van pijn en beëindiging van objectieve tekenen van bloedingen na een enkele infusie, geen extra infusie is vereist voor de controle van bloedingen en toediening van verdere infusie om hemostase te behouden, zou geen invloed hebben op het scoren; Goed = duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloedingen na een enkele infusie, vereist mogelijk meer dan 2 infusies voor volledige resolutie en toediening van verdere infusie om hemostase te behouden, zou geen invloed hebben op de score; Fair = waarschijnlijk en/of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering in tekenen van bloedingen na een enkele infusie, vereisten meerdere infusies voor volledige resolutie; Geen = geen verbetering van tekenen of symptomen of aandoeningen verergeren. Ontbrekend duidt op het aantal unieke bloedingsafleveringen zonder enige algehele hemostatische werkzaamheidsclassificatie bij de resolutie van de doorbraakbloedingsaflevering.
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Aantal adynovaatinfusies per aflevering van de bloeding
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Gewicht gecorrigeerde consumptie van adynovaat per aflevering van bloedingen
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Gewicht gecorrigeerd consumptie (IU/kg) werd afgeleid als de totale eenheden geïnfuseerd (IU) gedeeld door het laatst beschikbare lichaamsgewicht (kg) voorafgaand aan de infusie.
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Aantal kleine operaties met hemostatische werkzaamheid op basis van de wereldwijde hemostatische werkzaamheidsbeoordeling (GHEA) score zoals beoordeeld door de operationele chirurg/onderzoeker
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
GHEA-score bestond uit 3 individuele beoordelingsschalen: (1) Intra-operatieve werkzaamheidsbeoordelingsschaal, (2) Post-operatieve werkzaamheidsbeoordelingsschaal en (3) Peri-operatieve werkzaamheidsbeoordelingsschaal. Elke beoordelingsschaal is gebaseerd op 4 punten, variërend van: 3 (uitstekend), 2 (goed), 1 (billijk) en 0 (geen). De scores van 3 individuele beoordelingenschalen werden bij elkaar toegevoegd om een ​​GHEA -score te vormen. De totale score varieerde van 0 tot 9, waar scores evalueren als: uitstekend (7 tot 9), goed (5 tot 7), eerlijk (3 tot 4) en geen (0 tot 2). Voor een GHEA -score van 7 te worden beoordeeld als "uitstekend", konden geen individuele beoordelingsscores minder zijn dan (<) 2 en ten minste 1 beoordelingsscore gelijk aan (=) 3; Anders werd een score van 7 beoordeeld "goed".
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Aantal deelnemers dat perioperatieve transfusie van bloed, rode bloedcellen, bloedplaatjes en andere bloedproducten nodig had
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Dagelijkse intra-operatieve en post-operatieve door gewicht gecorrigeerde consumptiedosis adynovaat
Tijdsspanne: Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Basislijn door middel van voltooiing van de studie of ≥50 EDS wat zich voor het laatst heeft voorgedaan (ongeveer 28 weken)
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor de behandelingsopkomst (TEEAS) en ernstige bijwerkingen voor de behandeling-opkomende voorvallen (ernstige TEEAS)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 28 weken
Een bijwerkingen (AE): elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer heeft een farmaceutisch product toegediend; De ongewenste medische gebeurtenis heeft niet noodzakelijk een oorzakelijk verband met deze behandeling. Een AE kan daarom een ​​ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd zijn met het gebruik van een medicinaal (onderzoek) product of het al dan niet gerelateerd is aan het medicinaal product. TEEE: Elke AE meldde voor het eerst of verslechtering van een reeds bestaande gebeurtenis na de eerste dosis studiemedicijn en binnen 30 dagen na de laatste toediening van het studiemedicijn. Ernstige TEEA's: elke ongewenste medische gebeurtenis die: 1) resulteert in overlijden, 2) is levensbedreigend, 3) vereist intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, 4) resulteert in persistente of significante invaliditeit/arbeidsongeschiktheid, 5) leidt tot een aangeboren anomie/geboorte-defect in de offspreing van de deelnemer of 6) is een medisch belangrijk.
Tot ongeveer 28 weken
Aantal deelnemers met bevestigde remmende antilichamen aan factor VIII (FVIII), bindend immunoglobuline G (IgG) en immunoglobuline M (IGM) antilichamen aan adynovaat en Chinese hamster eiwit (Cho) eiwit (CHO) eiwit (Cho) eiwit (Cho) eiwit (Cho) eiwit (CHO) ovary (Cho) eiwit (Cho) eiwit (CHO) eiwit (Cho) ovary (Cho) ovary (CHO) eierstok
Tijdsspanne: Tot ongeveer 28 weken
Tot ongeveer 28 weken
FVIII Activiteitsniveau in plasma beoordeeld door een stollingstest 1-fasen
Tijdsspanne: Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
Volgens de geplande analyse werden gegevens voor deze uitkomstmaat verzameld en gerapporteerd voor initiële farmacokinetische (PK) beoordeling en tweede PK -beoordeling. De eerste PK -beoordeling werd uitgevoerd voorafgaand aan het basisbezoek op dag -1. De tweede PK -beoordeling werd uitgevoerd tijdens het bezoek van week 20. FVIII-activiteitsniveau werd gerapporteerd gecorrigeerd voor pre-infusiemeting.
Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
Incrementele herstel in de loop van de tijd tijdens adynovaat profylactische behandeling
Tijdsspanne: Baseline, week 6 en voltooiing van de studie (ongeveer week 28)
Incrementaal herstel (IR) werd berekend als IR (internationale eenheden per deciliter)/(internationale eenheden per kilogram [(iu/dl)/(iu/kg)] = [postfviii (iu/dl) -prefviii (iu/dl)]/gewicht aangepaste dosis (iU/kg).
Baseline, week 6 en voltooiing van de studie (ongeveer week 28)
Pre-dosis niveau van FVIII-activiteit in plasma
Tijdsspanne: Baseline, weken 2, 6, 12 en voltooiing van de studie (ongeveer week 28): binnen 30 minuten pre-infusie
Baseline, weken 2, 6, 12 en voltooiing van de studie (ongeveer week 28): binnen 30 minuten pre-infusie
Pre-dosis niveau van FVIII-antigeen in plasma
Tijdsspanne: Baseline, weken 2, 6, 12, 20 en voltooiing van de studie (ongeveer week 28): binnen 30 minuten pre-infusie
IU/ML staat voor internationale eenheden per milliliter.
Baseline, weken 2, 6, 12, 20 en voltooiing van de studie (ongeveer week 28): binnen 30 minuten pre-infusie
Pre-dosis niveau van von Willebrand Factor (VWF) antigeen in plasma
Tijdsspanne: Baseline, weken 2, 6, 12, 20 en voltooiing van de studie (ongeveer week 28): binnen 30 minuten pre-infusie
Baseline, weken 2, 6, 12, 20 en voltooiing van de studie (ongeveer week 28): binnen 30 minuten pre-infusie
Klaring (CL) voor FVIII-activiteit na een initiële enkele dosis en een stabiele dosis adynovaat
Tijdsspanne: Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
Gerapporteerde goedkeuring werd berekend op basis van pre-infusie gecorrigeerde concentratiegegevens. Volgens de geplande analyse werden gegevens voor deze uitkomstmaat verzameld en gerapporteerd voor de eerste PK -beoordeling en tweede PK -beoordeling. De eerste PK -beoordeling werd uitgevoerd voorafgaand aan het basisbezoek op dag -1. De tweede PK -beoordeling werd uitgevoerd tijdens het bezoek van week 20. [(dl/h)/kg] staat voor deciliter per uur per kilogram.
Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
Verdelingsvolume voor FVIII-activiteit na een initiële dosis enkele dosis en dosis adynovaat
Tijdsspanne: Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
Verdelingsvolume werd berekend op basis van pre-infusie gecorrigeerde concentratiegegevens. Volgens de geplande analyse werden gegevens voor deze uitkomstmaat verzameld en gerapporteerd voor de eerste PK -beoordeling en tweede PK -beoordeling. De eerste PK -beoordeling werd uitgevoerd voorafgaand aan het basisbezoek op dag -1. De tweede PK -beoordeling werd uitgevoerd tijdens het bezoek van week 20.
Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
Gebied onder de concentratie versus tijdcurve van 0 tot 96 uur (AUC0-96) voor FVIII-activiteit na een initiële enkele dosis en stabiele dosis adynovaat
Tijdsspanne: Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
AUC0-96 werd berekend op basis van pre-infusie gecorrigeerde concentratiegegevens. Volgens de geplande analyse werden gegevens voor deze uitkomstmaat verzameld en gerapporteerd voor de eerste PK -beoordeling en tweede PK -beoordeling. De eerste PK -beoordeling werd uitgevoerd voorafgaand aan het basisbezoek op dag -1. De tweede PK -beoordeling werd uitgevoerd tijdens het bezoek van week 20. H*IU/DL staat voor uur*Internationale eenheden per deciliter.
Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
Maximale concentratie (CMAX) voor FVIII-activiteit na een initiële enkele dosis en steady-state dosis adynovaat
Tijdsspanne: Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
CMAX werd berekend op basis van pre-infusie gecorrigeerde concentratiegegevens. Volgens de geplande analyse werden gegevens voor deze uitkomstmaat verzameld en gerapporteerd voor de eerste PK -beoordeling en tweede PK -beoordeling. De eerste PK -beoordeling werd uitgevoerd voorafgaand aan het basisbezoek op dag -1. De tweede PK -beoordeling werd uitgevoerd tijdens het bezoek van week 20.
Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
Pre-dosis concentratie (CPREDOSE) voor FVIII-activiteit na een initiële enkele dosis en steady-state dosis adynovaat
Tijdsspanne: Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
CPREDOSE werd berekend op basis van pre-infusie gecorrigeerde concentratiegegevens. Volgens de geplande analyse werden gegevens voor deze uitkomstmaat verzameld en gerapporteerd voor de eerste PK -beoordeling en tweede PK -beoordeling. De eerste PK -beoordeling werd uitgevoerd voorafgaand aan het basisbezoek op dag -1. De tweede PK -beoordeling werd uitgevoerd tijdens het bezoek van week 20.
Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
Terminale fase-eliminatie halfwaardetijd (T1/2) voor FVIII-activiteit na een initiële enkele dosis en steady-state dosis adynovaat
Tijdsspanne: Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur
T1/2 werd berekend op basis van pre-infusie gecorrigeerde concentratiegegevens. Volgens de geplande analyse werden gegevens voor deze uitkomstmaat verzameld en gerapporteerd voor de eerste PK -beoordeling en tweede PK -beoordeling. De eerste PK -beoordeling werd uitgevoerd voorafgaand aan het basisbezoek op dag -1. De tweede PK -beoordeling werd uitgevoerd tijdens het bezoek van week 20.
Dag -1 en week 20: pre-infusie, post-infusie bij meerdere tijdstippen tot 96 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 maart 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 september 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-660-3001
  • 2023-000502-26 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren