Badanie Adynovate u wcześniej leczonych chińskich nastolatków i dorosłych z ciężką hemofilią A

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnik i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel musi dobrowolnie podpisać pisemny formularz świadomej zgody (ICF) po wyjaśnieniu i omówieniu z uczestnikiem wszystkich istotnych aspektów badania. W przypadku uczestników w wieku poniżej (<) 18 lat, uczestnicy wyrażą zgodę ORAZ ich rodzice/prawnie upoważnieni przedstawiciele powinni odpowiednio podpisać ICF.
2. Uczestnik i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel rozumie, jest chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu badania.
3. Uczestnik powinien być etnicznym Chińczykiem.
4. Uczestnik ma od 12 do 65 lat w momencie badania przesiewowego i jest mężczyzną.
5. Uczestnik ma ciężką hemofilię A (aktywność krzepnięcia FVIII <1 procent [%]), co zostało potwierdzone przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych po okresie wypłukiwania trwającym co najmniej 72 do 96 godzin.
6. Ostatnie leczenie na żądanie lub leczenie profilaktyczne miało miejsce w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
7. Uczestnik udokumentował wcześniejsze leczenie koncentratami FVIII pochodzącymi z osocza lub rekombinowanym FVIII przez ponad (>) 150 ED.
8. Uczestnik nie ma wirusa niedoboru odporności (HIV) lub jest nosicielem wirusa HIV ze stabilną chorobą i liczbą CD4+ większą lub równą (>=) 200 komórek na milimetr sześcienny (/mm^3).
9. Uczestnik ma ujemny wynik testu na obecność wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) (jeśli wynik jest pozytywny, w celu potwierdzenia zostaną przeprowadzone dodatkowe testy reakcji łańcuchowej polimerazy), co potwierdzono podczas badania przesiewowego; lub HCV-dodatni z przewlekłym stabilnym zapaleniem wątroby, zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia:

1. Uczestnik ma wykrywalne przeciwciała hamujące FVIII (>=0,6 jednostek Bethesda [BU] na mililitr [/ml] przy użyciu testu Bethesda w modyfikacji Nijmegen), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
2. Uczestnik ma potwierdzoną historię przeciwciał hamujących FVIII (>=0,6 BU przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda lub >=0,6 BU przy użyciu testu Bethesda) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym.
3. Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na Adynovate lub ADVATE lub którykolwiek ze składników badanych leków, takich jak białka myszy lub chomika lub inne produkty FVIII.
4. U uczestnika zdiagnozowano wrodzony lub nabyty defekt hemostatyczny inny niż hemofilia A (np. jakościowy defekt płytek krwi lub choroba von Willebranda).
5. Uczestnik ma ciężką dysfunkcję wątroby (przykład >=5-krotność górnej granicy normy [GGN] dla aminotransferazy alaninowej [ALT] lub aminotransferazy asparaginianowej [AST], ostatnio lub utrzymujący się międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] > 1,5, potwierdzony przez lokalne laboratorium podczas badań przesiewowych).
6. Uczestnik ma ciężkie zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 razy GGN), co zostało potwierdzone przez lokalne laboratorium podczas badań przesiewowych.
7. Uczestnik jest planowany lub prawdopodobnie zostanie poddany poważnej operacji w okresie badania.
8. Uczestnik obecnie lub niedawno (<30 dni) stosował inne leki PEGylowane przed udziałem w badaniu lub planował stosowanie takich leków podczas udziału w badaniu.
9. Uczestnik otrzymał terapię emicizumabem w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
10. Uczestnik obecnie otrzymuje lub planuje otrzymywać w trakcie badania lek immunomodulujący (na przykład ogólnoustrojowy środek kortykosteroidowy w dawce równoważnej hydrokortyzonowi >10 miligramów dziennie [mg/dzień] lub alfa-interferon) inny niż chemioterapia przeciwretrowirusowa.
11. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym obejmującym stosowanie badanego produktu (IP) innego niż Adynovate lub badane urządzenie w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie podczas tego badania.
12. Uczestnik cierpi na chorobę medyczną, psychiatryczną lub poznawczą albo używa narkotyków/alkoholu rekreacyjnie, co w opinii badacza mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub przestrzeganie zasad.
13. Uczestnik, w opinii badacza, nie jest w stanie lub nie chce zastosować się do protokołu badania.