Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Adynovate u wcześniej leczonych chińskich nastolatków i dorosłych z ciężką hemofilią A

15 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Takeda

Prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3 dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki PEGylowanego rekombinowanego czynnika VIII (ADYNOVATE) podawanego w profilaktyce i leczeniu krwawień u chińskich pacjentów z ciężką hemofilią typu A (FVIII) leczonych wcześniej

Głównym celem badania jest określenie, jak skutecznie Adynovate podawany profilaktycznie zmniejsza krwawienia u chińskich mężczyzn i chłopców z ciężką postacią hemofilii A.

Uczestnicy będą leczeni preparatem Adynovate dwa razy w tygodniu przez 26 tygodni lub do czasu, gdy uczestnicy otrzymają 50 dni leczenia preparatem Adynovate (w zależności od tego, co potrwa dłużej). Uczestnicy będą musieli kilka razy odwiedzić swoją klinikę badawczą podczas swojego udziału.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Chiny
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Chiny
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, Chiny
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Chiny
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Hefei, Chiny
        • Anhui province hospital
      • Jinan, Chiny
        • Jinan Central Hospital
      • Shenzhen, Chiny
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, Chiny
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Tianjin, Chiny
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Wuhan, Chiny
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Chiny
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel musi dobrowolnie podpisać pisemny formularz świadomej zgody (ICF) po wyjaśnieniu i omówieniu z uczestnikiem wszystkich istotnych aspektów badania. W przypadku uczestników w wieku poniżej (<) 18 lat, uczestnicy wyrażą zgodę ORAZ ich rodzice/prawnie upoważnieni przedstawiciele powinni odpowiednio podpisać ICF.
  2. Uczestnik i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel rozumie, jest chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu badania.
  3. Uczestnik powinien być etnicznym Chińczykiem.
  4. Uczestnik ma od 12 do 65 lat w momencie badania przesiewowego i jest mężczyzną.
  5. Uczestnik ma ciężką hemofilię A (aktywność krzepnięcia FVIII <1 procent [%]), co zostało potwierdzone przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych po okresie wypłukiwania trwającym co najmniej 72 do 96 godzin.
  6. Ostatnie leczenie na żądanie lub leczenie profilaktyczne miało miejsce w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  7. Uczestnik udokumentował wcześniejsze leczenie koncentratami FVIII pochodzącymi z osocza lub rekombinowanym FVIII przez ponad (>) 150 ED.
  8. Uczestnik nie ma wirusa niedoboru odporności (HIV) lub jest nosicielem wirusa HIV ze stabilną chorobą i liczbą CD4+ większą lub równą (>=) 200 komórek na milimetr sześcienny (/mm^3).
  9. Uczestnik ma ujemny wynik testu na obecność wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) (jeśli wynik jest pozytywny, w celu potwierdzenia zostaną przeprowadzone dodatkowe testy reakcji łańcuchowej polimerazy), co potwierdzono podczas badania przesiewowego; lub HCV-dodatni z przewlekłym stabilnym zapaleniem wątroby, zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik ma wykrywalne przeciwciała hamujące FVIII (>=0,6 jednostek Bethesda [BU] na mililitr [/ml] przy użyciu testu Bethesda w modyfikacji Nijmegen), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
  2. Uczestnik ma potwierdzoną historię przeciwciał hamujących FVIII (>=0,6 BU przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda lub >=0,6 BU przy użyciu testu Bethesda) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym.
  3. Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na Adynovate lub ADVATE lub którykolwiek ze składników badanych leków, takich jak białka myszy lub chomika lub inne produkty FVIII.
  4. U uczestnika zdiagnozowano wrodzony lub nabyty defekt hemostatyczny inny niż hemofilia A (np. jakościowy defekt płytek krwi lub choroba von Willebranda).
  5. Uczestnik ma ciężką dysfunkcję wątroby (przykład >=5-krotność górnej granicy normy [GGN] dla aminotransferazy alaninowej [ALT] lub aminotransferazy asparaginianowej [AST], ostatnio lub utrzymujący się międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] > 1,5, potwierdzony przez lokalne laboratorium podczas badań przesiewowych).
  6. Uczestnik ma ciężkie zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 razy GGN), co zostało potwierdzone przez lokalne laboratorium podczas badań przesiewowych.
  7. Uczestnik jest planowany lub prawdopodobnie zostanie poddany poważnej operacji w okresie badania.
  8. Uczestnik obecnie lub niedawno (<30 dni) stosował inne leki PEGylowane przed udziałem w badaniu lub planował stosowanie takich leków podczas udziału w badaniu.
  9. Uczestnik otrzymał terapię emicizumabem w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
  10. Uczestnik obecnie otrzymuje lub planuje otrzymywać w trakcie badania lek immunomodulujący (na przykład ogólnoustrojowy środek kortykosteroidowy w dawce równoważnej hydrokortyzonowi >10 miligramów dziennie [mg/dzień] lub alfa-interferon) inny niż chemioterapia przeciwretrowirusowa.
  11. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym obejmującym stosowanie badanego produktu (IP) innego niż Adynovate lub badane urządzenie w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie podczas tego badania.
  12. Uczestnik cierpi na chorobę medyczną, psychiatryczną lub poznawczą albo używa narkotyków/alkoholu rekreacyjnie, co w opinii badacza mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub przestrzeganie zasad.
  13. Uczestnik, w opinii badacza, nie jest w stanie lub nie chce zastosować się do protokołu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Adynovate 45 ± 5 IU/kg
Uczestnicy otrzymali profilaktyczne leczenie adynovinianem (45 [± 5] IU/kg), infuzją, IV, dwa razy w tygodniu, przez co najmniej 50 ED lub około 28 tygodni.
Biologiczny: Adynovate
Adynovate wstrzyknięto dożylnie przy użyciu strzykawki o odpowiednio rozmiaru jako wlewu bolusa w okresie mniejszym lub równym (
Inne nazwy:
  • Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) PEGylowany, Rurioctocog Alfa Pegol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite roczne stopy krwawienia (ABR)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Całkowity ABR zdefiniowano jako liczbę leczonych i nietraktowanych epizodów krwawienia (BES), które wystąpiły w okresie leczenia, obliczone jako ABR = liczba unikalnych krwawień w okresie/(długość okresu leczenia [dni]/365,25). Zgłoszono całkowity ABR dla wszystkich bES, spontanicznych lub traumatycznych, zarejestrowanych w dzienniku elektronicznym uczestnika i/lub zarejestrowanym w notatkach lekarza/pielęgniarki/badań.
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość rzeczywistej i przewidywanej śródoperacyjnej i pooperacyjnej utraty krwi po operacji w ocenie chirurga/badacza
Ramy czasowe: Pooperacyjne: Dzień 1 i przy wypisie Tydzień 26
Pooperacyjne: Dzień 1 i przy wypisie Tydzień 26
ABR w oparciu o stronę krwawienia
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
ABR = liczba unikalnych krwawień w okresie leczenia/(długość okresu leczenia [dni]/365,25). ABR dla BES na podstawie miejsca krwawienia: stawu lub bez sumienia, zapisano w dzienniku elektronicznym uczestnika i/lub zarejestrowane w banknotach lekarza/pielęgniarki/badań.
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
ABR w oparciu o przyczynę krwawienia
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
ABR = liczba unikalnych krwawień w okresie leczenia/(długość okresu leczenia [dni]/365,25). ABR dla BES na podstawie przyczyny krwawienia: spontaniczne/nieznane lub uraz, zarejestrowane w dzienniku elektronicznym uczestnika i/lub zarejestrowane w banknotach lekarza/pielęgniarki/badań.
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Liczba infuzji adynovinianu na tydzień w okresie leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Liczba infuzji adynovinianu miesięcznie w okresie leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Zużycie adynovinianu skorygowane o wagę na tydzień w okresie leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Zużycie skorygowane o wagę (IU/kg) wyprowadzono jako łączne jednostki podawane (IU) podzielone przez ostatnią dostępną masę ciała (kg) przed infuzją.
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Zużycie adynovinianu skorygowane o wagę miesięcznie w okresie leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Zużycie skorygowane o wagę (IU/kg) wyprowadzono jako łączne jednostki podawane (IU) podzielone przez ostatnią dostępną masę ciała (kg) przed infuzją.
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Procent uczestników z zerowymi epizodami krwawienia podczas badania
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Procent został zaokrąglony do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Średni przedział czasu między epizodami krwawienia (BES)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Średni odstęp czasowy między epizodami krwawienia (dni) = długość okresu leczenia (dni)/ liczba unikalnych krwawień w okresie leczenia. Średni czas czasowy obliczono dla uczestników z więcej niż 1 unikalnym BES.
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Liczba zdarzeń krwawienia w każdej kategorii hemostatycznej oceny skuteczności w rozdzielczości przełomowego odcinka krwawienia
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Skuteczność hemostatyczna w leczeniu BES została oceniona w 4-punktowej skali Likerta jako: Doskonałe = pełne złagodzenie bólu, a zaprzestanie obiektywnych oznak krwawienia po pojedynczym wlewie, nie jest wymagana dodatkowa infuzja do kontroli krwawienia, a podanie dalszego infuzji w celu utrzymania hemostazy nie wpłynie na ocenę; Dobra = określona ulga w bólu i/lub poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie, prawdopodobnie wymaga więcej niż 2 infuzji w celu całkowitego rozwiązania i podawania dalszego wlewu w celu utrzymania hemostazy, nie wpłynęłaby na wynik; Fair = prawdopodobne i/lub niewielkie złagodzenie bólu i niewielka poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie, wymagało wielu infuzji do pełnego rozdzielczości; Brak = brak poprawy objawów lub objawów lub warunków. Brakuje liczby unikalnych epizodów krwawienia bez ogólnej oceny skuteczności hemostatycznej przy rozdzielczości przełomowego odcinka krwawienia.
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Liczba infuzji adynovate na odcinek krwawienia
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Zużycie adynovinianu na odcinek krwawienia skorygowane o wagę
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Zużycie skorygowane o wagę (IU/kg) wyprowadzono jako łączne jednostki podawane (IU) podzielone przez ostatnią dostępną masę ciała (kg) przed infuzją.
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Liczba drobnych operacji o skuteczności hemostatycznej w oparciu o ocenę globalnej oceny skuteczności hemostatycznej (GREA), jak oceniono chirurg/badacz operacyjny
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Wynik SHEA składał się z 3 indywidualnych skal oceny: (1) Skala oceny skuteczności śródoperacyjnej, (2) pooperacyjnej skali oceny skuteczności oraz (3) skali oceny skuteczności peri-operacyjnej. Każda skala oceny oparta jest na 4 punktach od: 3 (doskonałe), 2 (dobre), 1 (uczciwe) i 0 (brak). Wyniki 3 poszczególnych skal ocen zostały dodane w celu utworzenia wyniku HEA. Całkowity wynik wahał się od 0 do 9, gdzie wyniki oceniają jako: doskonałe (7 do 9), dobre (5 do 7), uczciwe (3 do 4) i brak (0 do 2). Aby wynik SHEA wynoszący 7 został oceniony „doskonały”, żadne indywidualne wyniki oceny nie mogą być mniejsze niż (<) 2, a co najmniej 1 wynik oceny musiał być równy (=) 3; W przeciwnym razie wynik 7 został oceniony „dobry”.
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Liczba uczestników, którzy wymagali okołooperacyjnej transfuzji krwi, czerwonych krwinek, płytek krwi i innych produktów krwionośnych
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Codzienna dawka konsumpcji śródoperacyjnej i pooperacyjnej skorygowanej
Ramy czasowe: Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Linia wyjściowa poprzez zakończenie badania lub ≥50 EDS, które miały miejsce w końcu (około 28 tygodni)
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczenia (TEAES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (poważne Teae)
Ramy czasowe: Do około 28 tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE): każde niezdolne występowanie medyczne u uczestnika podawał produkt farmaceutyczny; Nieoczekiwane zdarzenie medyczne niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objawem lub chorobą tymczasowo związane z stosowaniem produktu leczniczego (badań), czy jest on związany z produktem leczniczym. Teae: Każdy AE po raz pierwszy zgłoszono albo pogorszenie wcześniej istniejącego zdarzenia po pierwszej dawce leku badanego i w ciągu 30 dni od ostatniego podawania leku badanego. Poważne Teaes: Wszelkie nieporadne zdarzenie medyczne, które: 1) powoduje śmierć, 2), zagraża życiu, 3) wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, 4) powoduje trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność, 5) prowadzi do wrodzonej wady anomalii/porodu u potomstwa uczestnika lub 6) jest ważna dla medycyny.
Do około 28 tygodni
Liczba uczestników z potwierdzonymi przeciwciałami hamującymi do czynnika VIII (FVIII), wiążącego immunoglobulinę G (IgG) i immunoglobulinę M (IgM) do analizy i jajnika chomika chińskiego (ChO)
Ramy czasowe: Do około 28 tygodni
Do około 28 tygodni
Poziom aktywności FVIII w osoczu oceniany przez 1-stopniowy test krzepnięcia
Ramy czasowe: Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
Zgodnie z planowaną analizą zebrano dane dla tej miary wyniku i zgłoszono do wstępnej oceny farmakokinetycznej (PK) i drugiej oceny PK. Początkowa ocena PK przeprowadzono przed wizytą wyjściową w dniu -1. Druga ocena PK przeprowadzono podczas wizyty w 20 tygodniu. Zgłoszony poziom aktywności FVIII został skorygowany pod kątem pomiaru przed infuzją.
Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
Przyrostowe odzyskiwanie w czasie podczas leczenia profilaktycznego adynovinianu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 6 i ukończenie badania (około 28 tygodnia)
Przyrostowe odzyskiwanie (IR) obliczono jako IR (jednostki międzynarodowe na decyliter)/(jednostki międzynarodowe na kilogram [(IU/DL)/(IU/kg)] = [postfviii (IU/dl) -prefviii (IU/DL)]/Dostosowana dawka (IU/kg).
Linia bazowa, tydzień 6 i ukończenie badania (około 28 tygodnia)
Poziom aktywności FVIII przed dawką w osoczu
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 2, 6, 12 i zakończenie badania (około 28 tygodnia): w ciągu 30 minut przed infuzją
Linia podstawowa, tygodnie 2, 6, 12 i zakończenie badania (około 28 tygodnia): w ciągu 30 minut przed infuzją
Poziom antygenu FVIII przed dawką w osoczu
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 2, 6, 12, 20 i zakończenie badania (około 28 tygodnia): w ciągu 30 minut przed infuzją
IU/ML oznacza jednostki międzynarodowe na mililitr.
Linia podstawowa, tygodnie 2, 6, 12, 20 i zakończenie badania (około 28 tygodnia): w ciągu 30 minut przed infuzją
Poziom antygenu Von Willebranda (VWF) w osoczu w osoczu
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tygodnie 2, 6, 12, 20 i zakończenie badania (około 28 tygodnia): w ciągu 30 minut przed infuzją
Linia podstawowa, tygodnie 2, 6, 12, 20 i zakończenie badania (około 28 tygodnia): w ciągu 30 minut przed infuzją
Klirens (CL) dla aktywności FVIII po początkowej pojedynczej dawce i dawce adynovinianu w stanie ustalonym
Ramy czasowe: Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
Zgłoszony klirens obliczono na podstawie danych stężenia skorygowanego przed infuzją. Zgodnie z planowaną analizą zebrano dane dla tej miary wyniku i zgłoszono do wstępnej oceny PK i drugiej oceny PK. Początkowa ocena PK przeprowadzono przed wizytą wyjściową w dniu -1. Druga ocena PK przeprowadzono podczas wizyty w 20 tygodniu. [(dl/h)/kg] oznacza decylitery na godzinę na kilogram.
Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
Objętość dystrybucji dla aktywności FVIII po początkowej dawce pojedynczej dawki i ustalonej dawki adynovinianu
Ramy czasowe: Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
Objętość rozkładu obliczono na podstawie danych stężenia skorygowanego przed infuzją. Zgodnie z planowaną analizą zebrano dane dla tej miary wyniku i zgłoszono do wstępnej oceny PK i drugiej oceny PK. Początkowa ocena PK przeprowadzono przed wizytą wyjściową w dniu -1. Druga ocena PK przeprowadzono podczas wizyty w 20 tygodniu.
Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
Obszar pod krzywą stężenia w porównaniu z krzywą czasową od 0 do 96 godzin (AUC0-96) dla aktywności FVIII po początkowej pojedynczej dawce i dawce adynovinianu w stanie ustalonym
Ramy czasowe: Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
AUC0-96 obliczono na podstawie danych stężenia skorygowanego przed infuzją. Zgodnie z planowaną analizą zebrano dane dla tej miary wyniku i zgłoszono do wstępnej oceny PK i drugiej oceny PK. Początkowa ocena PK przeprowadzono przed wizytą wyjściową w dniu -1. Druga ocena PK przeprowadzono podczas wizyty w 20 tygodniu. H*IU/DL oznacza godzinę*Jednostki międzynarodowe na decyliter.
Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
Maksymalne stężenie (CMAX) dla aktywności FVIII po początkowej dawce pojedynczej dawki i ustalonej dawki adynovinianu
Ramy czasowe: Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
CMAX obliczono na podstawie danych stężenia skorygowanego przed infuzją. Zgodnie z planowaną analizą zebrano dane dla tej miary wyniku i zgłoszono do wstępnej oceny PK i drugiej oceny PK. Początkowa ocena PK przeprowadzono przed wizytą wyjściową w dniu -1. Druga ocena PK przeprowadzono podczas wizyty w 20 tygodniu.
Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
Stężenie przed dawkami (CPREDOZA) dla aktywności FVIII po początkowej dawce pojedynczej dawki i ustalonej dawki adynovinianu
Ramy czasowe: Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
Cpredozę obliczono na podstawie danych stężenia skorygowanego przed infuzją. Zgodnie z planowaną analizą zebrano dane dla tej miary wyniku i zgłoszono do wstępnej oceny PK i drugiej oceny PK. Początkowa ocena PK przeprowadzono przed wizytą wyjściową w dniu -1. Druga ocena PK przeprowadzono podczas wizyty w 20 tygodniu.
Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
Końcowa eliminacja fazy półtrwania (T1/2) dla aktywności FVIII po początkowej dawce pojedynczej dawki i ustalonej dawki adynovinianu
Ramy czasowe: Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin
T1/2 obliczono na podstawie danych stężenia skorygowanego przed infuzją. Zgodnie z planowaną analizą zebrano dane dla tej miary wyniku i zgłoszono do wstępnej oceny PK i drugiej oceny PK. Początkowa ocena PK przeprowadzono przed wizytą wyjściową w dniu -1. Druga ocena PK przeprowadzono podczas wizyty w 20 tygodniu.
Dzień -1 i tydzień 20: przed infuzją, po infuzji w wielu punktach czasowych do 96 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 września 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-660-3001
  • 2023-000502-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj