Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Adynovate hos tidligere behandlede kinesiske teenagere og voksne med svær hæmofili A

15. april 2025 opdateret af: Takeda

En fase 3, prospektiv, multicenter, åben-label undersøgelse af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af PEGyleret rekombinant faktor VIII (ADYNOVATE) administreret til profylakse og behandling af blødninger hos tidligere kinesiske patienter med svær hæmofili A (FVIII)

Hovedformålet med undersøgelsen er at bestemme, hvor godt Adynovate virker for at mindske blødninger hos kinesiske mænd og drenge med svær hæmofili A, når det gives profylaktisk.

Deltagerne vil blive behandlet med Adynovate to gange om ugen i 26 uger eller indtil deltagerne har modtaget 50 dages behandling med Adynovate (alt efter hvad der tager længere tid). Deltagerne skal besøge deres studieklinik flere gange under deres deltagelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Kina
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Kina
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, Kina
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Kina
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Hefei, Kina
        • Anhui province hospital
      • Jinan, Kina
        • Jinan Central Hospital
      • Shenzhen, Kina
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Tianjin, Kina
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Wuhan, Kina
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Wuhan, Kina
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltager og/eller juridisk autoriseret repræsentant skal frivilligt underskrive en skriftlig informeret samtykkeformular (ICF), efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret med deltageren. For deltagere under (<) 18 år vil deltagerne give samtykke, OG deres forældre/lovligt autoriserede repræsentant bør underskrive ICF i overensstemmelse hermed.
  2. Deltager og/eller juridisk autoriseret repræsentant forstår og er villig og i stand til at overholde alle krav i undersøgelsesprotokollen.
  3. Deltageren skal være etnisk kineser.
  4. Deltageren er 12 til 65 år ved screening og mand.
  5. Deltageren har svær hæmofili A (FVIII-koagulationsaktivitet <1 procent [%), som bekræftet af det centrale laboratorium ved screening efter en udvaskningsperiode på mindst 72 til 96 timer.
  6. Sidst modtaget on-demand eller profylaktisk behandling er inden for 3 måneder før screening.
  7. Deltageren har dokumenteret tidligere behandling med plasma-afledte FVIII-koncentrater eller rekombinant FVIII for mere end (>) 150 ED'er.
  8. Deltageren er human immundefektvirus (HIV)-negativ eller HIV-positiv med stabil sygdom og CD4+-tal større end eller lig med (>=) 200 celler pr. kubikmillimeter (/mm^3).
  9. Deltageren er hepatitis C-virus (HCV) negativ ved antistoftestning (hvis positiv, vil yderligere polymerasekædereaktionstest blive udført for at bekræfte), som bekræftet ved screening; eller HCV-positiv med kronisk stabil hepatitis, som vurderet af investigator.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har påviselige FVIII-hæmmende antistoffer (>=0,6 Bethesda-enheder [BU] pr. milliliter [/ml] ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen) som bekræftet af det centrale laboratorium ved screening.
  2. Deltageren har en bekræftet historie med FVIII-hæmmende antistoffer (>=0,6 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen eller >=0,6 BU ved brug af Bethesda-analysen) på et hvilket som helst tidspunkt før screening.
  3. Deltageren har en kendt overfølsomhed over for Adynovate eller ADVATE eller nogen af ​​komponenterne i undersøgelseslægemidlerne, såsom muse- eller hamsterproteiner eller andre FVIII-produkter.
  4. Deltageren er blevet diagnosticeret med en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt, som ikke er hæmofili A (eksempel, kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom).
  5. Deltageren har alvorlig leverdysfunktion (eksempel >=5 gange den øvre grænse for normal [ULN] for alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST], et nyligt eller vedvarende internationalt normaliseret forhold [INR] >1,5, som bekræftet af lokalt laboratorium ved screening).
  6. Deltageren har alvorligt nedsat nyrefunktion (serumkreatinin >1,5 gange ULN), som bekræftet af det lokale laboratorium ved screening.
  7. Deltageren er planlagt eller sandsynligvis til at gennemgå en større operation i løbet af undersøgelsesperioden.
  8. Deltageren har aktuel eller nylig (<30 dage) brug af andre PEGylerede lægemidler før undersøgelsesdeltagelse eller planlagt brug af sådanne lægemidler under undersøgelsesdeltagelsen.
  9. Deltageren har modtaget emicizumab-behandling inden for 6 måneder efter screening.
  10. Deltageren modtager i øjeblikket, eller er planlagt til at modtage under undersøgelsen, et immunmodulerende lægemiddel (eksempelvis systemisk kortikosteroidmiddel i en dosis svarende til hydrocortison >10 milligram pr. dag [mg/dag] eller alfa-interferon) bortset fra antiretroviral kemoterapi.
  11. Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer brugen af ​​et andet forsøgsprodukt (IP) end Adynovate eller et forsøgsudstyr inden for 30 dage før screeningsbesøget, eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk forsøg, der involverer en IP eller forsøgsudstyr under denne undersøgelse.
  12. Deltageren har en medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativt stof-/alkoholbrug, som efter investigatorens mening ville påvirke deltagernes sikkerhed eller compliance.
  13. Efter investigatorens mening er deltageren ikke i stand til eller uvillig til at overholde undersøgelsesprotokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Adynovate 45 ± 5 IU/kg
Deltagerne modtog profylaktisk behandling med adynovate (45 [± 5] IU/kg), infusion, IV, to gange ugentligt i mindst 50 ED'er eller cirka 28 uger.
Biologisk: Adynovate
Adynovate blev injiceret intravenøst ​​ved hjælp af en passende størrelse sprøjte som en bolus -infusion over en periode på mindre end eller lig med (
Andre navne:
  • Antihæmofil faktor (rekombinant) PEGyleret, Rurioctocog Alfa Pegol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlede årlige blødningshastigheder (ABR)
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Total ABR blev defineret som antallet af behandlede og ikke-behandlede blødningsepisoder (BES), der forekom i behandlingsperioden, beregnet som, ABR = antal unikke blødninger i behandlingsperioden/(længde på behandlingsperioden [dage] /365.25). Total ABR for alle BES, spontan eller traumatisk, registreret i deltagerens elektroniske dagbog og/eller registreret i lægen for læge/sygeplejerske/studie-/studiestudier blev rapporteret.
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mængde af faktisk og forudsagt intraoperativt og postoperativt blodtab efter operationen vurderet af den opererende kirurg/investigator
Tidsramme: Postoperativt: Dag 1 og ved udskrivelse uge 26
Postoperativt: Dag 1 og ved udskrivelse uge 26
ABR baseret på blødningsstedet
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
ABR = Antal unikke blødninger i behandlingsperioden/(længden af ​​behandlingsperioden [dage] /365.25). ABR for BES baseret på blødningsstedet: Fælles eller ikke-samling, registreret i deltagerens elektroniske dagbog og/eller registreret i lægen/sygeplejerske/studiesteder blev rapporteret.
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
ABR baseret på blødning årsag
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
ABR = Antal unikke blødninger i behandlingsperioden/(længden af ​​behandlingsperioden [dage] /365.25). ABR for BES baseret på blødning Årsag: Spontan/ukendt eller skade, registreret i deltagerens elektroniske dagbog og/eller registreret i lægen/sygeplejerske/studiedommerne blev rapporteret.
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Antal Adynovate -infusioner om ugen i den profylaktiske behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Antal Adynovate -infusioner pr. Måned i den profylaktiske behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Vægtjusteret forbrug af adynovat om ugen i den profylaktiske behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Vægtjusteret forbrug (IU/kg) blev afledt, da de samlede enheder infunderet (IU) divideret med den sidste tilgængelige kropsvægt (kg) før infusionen.
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Vægtjusteret forbrug af adynovat pr. Måned i den profylaktiske behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Vægtjusteret forbrug (IU/kg) blev afledt, da de samlede enheder infunderet (IU) divideret med den sidste tilgængelige kropsvægt (kg) før infusionen.
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Procentdel af deltagere med nul blødende episoder under undersøgelsen
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Procentdelene blev afrundet til det nærmeste enkelt decimal.
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Gennemsnitlig tidsinterval mellem blødningsepisoder (BES)
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Gennemsnitlig tidsinterval mellem blødningsepisoder (dage) = behandlingsperiode (dage)/ antal unikke blødninger i behandlingsperioden. Gennemsnitlig tidsinterval blev beregnet for deltagere med mere end 1 unik BES.
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Antal blødningsbegivenheder i hver kategori af hæmostatisk effektivitetsvurdering ved opløsning af gennembrud
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Hemostatisk effektivitet til behandling af BES blev vurderet i 4-punkts Likert-skala som: Fremragende = fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter en enkelt infusion, der kræves ingen yderligere infusion til kontrol af blødning og indgivelse af yderligere infusion for at opretholde hæmostase ville ikke påvirke scoringen; god = bestemt smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion, muligvis kræver mere end 2 infusioner for fuldstændig opløsning og administration af yderligere infusion for at opretholde hæmostase ikke ville påvirke scoringen; fair = sandsynlig og/eller let lindring af smerter og let forbedring i tegn på blødning efter en enkelt infusion krævede flere infusioner for fuldstændig opløsning; Ingen = ingen forbedring af tegn eller symptomer eller forhold forværres. Manglende indikerer antallet af unikke blødningsepisoder uden nogen samlet hæmostatisk effektivitetsvurdering ved opløsning af gennembrudsblødningsepisoden.
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Antal Adynovate -infusioner pr. Blødningsepisode
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Vægtjusteret forbrug af adynovat pr. Blødningspisode
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Vægtjusteret forbrug (IU/kg) blev afledt, da de samlede enheder infunderet (IU) divideret med den sidste tilgængelige kropsvægt (kg) før infusionen.
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Antal mindre operationer med hæmostatisk effektivitet baseret på global hæmostatisk effektivitetsvurdering (GHEA) score som vurderet af den driftskirurg/efterforsker
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
GHEA-score bestod af 3 individuelle vurderingsskalaer: (1) Intra-operativ effektivitetsvurderingsskala, (2) efter operativ effektivitetsvurderingsskala og (3) Peri-operativ effektivitetsvurderingsskala. Hver vurderingsskala er baseret på 4 point skala, der spænder fra: 3 (fremragende), 2 (god), 1 (fair) og 0 (ingen). Resultaterne af 3 individuelle ratings skalaer blev tilføjet sammen for at danne en GHEA -score. Den samlede score varierede fra 0 til 9, hvor scoringer evaluerer som: fremragende (7 til 9), god (5 til 7), fair (3 til 4) og ingen (0 til 2). For en GHEA -score på 7, der skal vurderes "fremragende", kunne ingen individuelle vurderingsresultater være mindre end (<) 2, og mindst 1 vurderings score måtte være lig med (=) 3; Ellers blev en score på 7 bedømt "god".
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Antal deltagere, der krævede perioperativ transfusion af blod, røde blodlegemer, blodplader og andre blodprodukter
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Dagligt intraoperativ og postoperativt vægtjusteret forbrugsdosis af Adynovate
Tidsramme: Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Baseline gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen eller ≥50 EDS, uanset hvad der skete sidst (ca. 28 uger)
Antal deltagere med behandling af bivirkninger (TEA
Tidsramme: Op til cirka 28 uger
En bivirkning (AE): enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager administrerede et farmaceutisk produkt; Den uhensigtsmæssige medicinske forekomst har ikke nødvendigvis et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelsesprodukt eller ej, uanset om det er relateret til medicinsk produkt eller ej. THEE: Enhver AE enten rapporteret for første gang eller forværring af en allerede eksisterende begivenhed efter den første dosis af studiemedicin og inden for 30 dage efter den sidste administration af undersøgelsesmedicin. Seriøse tees: enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der: 1) resulterer i død, 2) er livstruende, 3) kræver indlægget på indlagte patienter eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, 4) resulterer i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne, 5) fører til en medfødt anomali/fødselsdefekt i afkom af deltageren eller 6) er en medicinsk vigtig.
Op til cirka 28 uger
Antal deltagere med bekræftede inhiberende antistoffer mod faktor VIII (FVIII), bindingsimmunoglobulin G (IgG) og immunoglobulin M (IgM) antistoffer mod adynovat og kinesisk hamster æggestokk (CHO) protein
Tidsramme: Op til cirka 28 uger
Op til cirka 28 uger
FVIII-aktivitetsniveau i plasma vurderet ved et 1-trins koagulationsassay
Tidsramme: Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
I henhold til planlagt analyse blev data til dette resultatmål indsamlet og rapporteret for initial farmakokinetisk (PK) vurdering og anden PK -vurdering. Den indledende PK -vurdering blev udført før basislinjebesøget på dag -1. Den anden PK -vurdering blev udført i løbet af ugen 20 besøg. FVIII-aktivitetsniveau rapporteret blev korrigeret til måling før infusion.
Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
Trinvis bedring over tid under adynovate profylaktisk behandling
Tidsramme: Baseline, uge ​​6 og studieafslutning (ca. uge 28)
Inkremental gendannelse (IR) blev beregnet som IR (internationale enheder pr. Deciliter)/(internationale enheder pr. Kg [(IU/dl)/(iu/kg)] = [postfviii (iu/dl) -Prefviii (iu/dl)]/vægtjusteret dosis (iu/kg).
Baseline, uge ​​6 og studieafslutning (ca. uge 28)
Pre-dosis niveau af FVIII-aktivitet i plasma
Tidsramme: Baseline, uger 2, 6, 12, og undersøgelsesafslutningen (ca. uge 28): Inden for 30 minutter før infusion
Baseline, uger 2, 6, 12, og undersøgelsesafslutningen (ca. uge 28): Inden for 30 minutter før infusion
Pre-dosis niveau af FVIII-antigen i plasma
Tidsramme: Baseline, uger 2, 6, 12, 20, og undersøgelsesafslutningen (ca. uge 28): Inden for 30 minutter før infusion
IU/ml står for internationale enheder pr. Ml.
Baseline, uger 2, 6, 12, 20, og undersøgelsesafslutningen (ca. uge 28): Inden for 30 minutter før infusion
Pre-dosis niveau af von Willebrand Factor (VWF) antigen i plasma
Tidsramme: Baseline, uger 2, 6, 12, 20, og undersøgelsesafslutningen (ca. uge 28): Inden for 30 minutter før infusion
Baseline, uger 2, 6, 12, 20, og undersøgelsesafslutningen (ca. uge 28): Inden for 30 minutter før infusion
Clearance (CL) til FVIII-aktivitet efter en indledende enkelt dosis og en stabil dosis af adynovate
Tidsramme: Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
Rapporteret clearance blev beregnet baseret på præinfusionskorrigerede koncentrationsdata. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret til indledende PK -vurdering og anden PK -vurdering. Den indledende PK -vurdering blev udført før basislinjebesøget på dag -1. Den anden PK -vurdering blev udført i løbet af ugen 20 besøg. [(DL/H)/kg] står for dekilitere pr. Time pr. Kg.
Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
Distributionsvolumen til FVIII-aktivitet efter en indledende enkelt dosis og en stabil dosis af Adynovate
Tidsramme: Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
Distributionsvolumen blev beregnet baseret på præinfusionskorrigerede koncentrationsdata. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret til indledende PK -vurdering og anden PK -vurdering. Den indledende PK -vurdering blev udført før basislinjebesøget på dag -1. Den anden PK -vurdering blev udført i løbet af ugen 20 besøg.
Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
Område under koncentrationen versus tidskurve fra 0 til 96 timer (AUC0-96) til FVIII-aktivitet efter en indledende enkelt dosis og stabil dosis af adynovat
Tidsramme: Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
AUC0-96 blev beregnet baseret på præinfusionskorrigerede koncentrationsdata. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret til indledende PK -vurdering og anden PK -vurdering. Den indledende PK -vurdering blev udført før basislinjebesøget på dag -1. Den anden PK -vurdering blev udført i løbet af ugen 20 besøg. H*IU/DL står for time*Internationale enheder pr. Deciliter.
Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
Maksimal koncentration (CMAX) til FVIII-aktivitet efter en indledende enkelt dosis og stabil dosis af adynovat
Tidsramme: Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
Cmax blev beregnet baseret på præinfusionskorrigerede koncentrationsdata. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret til indledende PK -vurdering og anden PK -vurdering. Den indledende PK -vurdering blev udført før basislinjebesøget på dag -1. Den anden PK -vurdering blev udført i løbet af ugen 20 besøg.
Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
Pre-dosis koncentration (cpredose) til FVIII-aktivitet efter en indledende enkelt dosis og stabil dosis af adynovat
Tidsramme: Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
CPREDOSE blev beregnet baseret på præ-infusionskorrigerede koncentrationsdata. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret til indledende PK -vurdering og anden PK -vurdering. Den indledende PK -vurdering blev udført før basislinjebesøget på dag -1. Den anden PK -vurdering blev udført i løbet af ugen 20 besøg.
Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
Terminalfase eliminering halveringstid (T1/2) til FVIII-aktivitet efter en indledende enkelt dosis og stabil tilstand dosis af adynovate
Tidsramme: Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer
T1/2 blev beregnet baseret på præ-infusionskorrigerede koncentrationsdata. I henhold til planlagt analyse blev data for dette resultatmål indsamlet og rapporteret til indledende PK -vurdering og anden PK -vurdering. Den indledende PK -vurdering blev udført før basislinjebesøget på dag -1. Den anden PK -vurdering blev udført i løbet af ugen 20 besøg.
Dag -1 og uge 20: Pre-infusion, post-infusion ved flere tidspunkter op til 96 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

5. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

31. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-660-3001
  • 2023-000502-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner