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Eine Studie zu Adynovat bei zuvor behandelten chinesischen Teenagern und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A

15. April 2025 aktualisiert von: Takeda

Eine prospektive, multizentrische, offene Phase-3-Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von PEGyliertem rekombinantem Faktor VIII (ADYNOVATE), der zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei vorbehandelten chinesischen Patienten mit schwerer Hämophilie A (FVIII

Das Hauptziel der Studie besteht darin, festzustellen, wie gut Adynovate bei prophylaktischer Verabreichung bei chinesischen Männern und Jungen mit schwerer Hämophilie A zur Verringerung von Blutungen wirkt.

Die Teilnehmer werden 26 Wochen lang zweimal wöchentlich mit Adynovate behandelt oder bis die Teilnehmer 50 Tage lang mit Adynovate behandelt wurden (je nachdem, was länger dauert). Die Teilnehmer müssen ihre Studienklinik während ihrer Teilnahme mehrmals besuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, China
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
      • Changsha, China
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, China
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, China
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Hefei, China
        • Anhui province hospital
      • Jinan, China
        • Jinan Central Hospital
      • Shenzhen, China
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, China
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Tianjin, China
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Wuhan, China
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, China
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer und/oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter muss freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung (ICF) unterzeichnen, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und mit dem Teilnehmer besprochen wurden. Bei Teilnehmern unter (<) 18 Jahren erklären die Teilnehmer ihr Einverständnis UND ihre Eltern/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter sollten die ICF entsprechend unterzeichnen.
  2. Der Teilnehmer und/oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter versteht und ist bereit und in der Lage, alle Anforderungen des Studienprotokolls einzuhalten.
  3. Der Teilnehmer sollte ethnischer Chinese sein.
  4. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt des Screenings zwischen 12 und 65 Jahre alt und männlich.
  5. Der Teilnehmer hat eine schwere Hämophilie A (FVIII-Gerinnungsaktivität <1 Prozent [%]), wie vom Zentrallabor beim Screening nach einer Auswaschphase von mindestens 72 bis 96 Stunden bestätigt.
  6. Die letzte Bedarfsbehandlung oder prophylaktische Behandlung erfolgte innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
  7. Der Teilnehmer hat eine frühere Behandlung mit aus Plasma gewonnenen FVIII-Konzentraten oder rekombinantem FVIII für mehr als (>) 150 ED dokumentiert.
  8. Der Teilnehmer ist HIV-negativ (Human Immunodeficiency Virus) oder HIV-positiv mit stabiler Erkrankung und einer CD4+-Zellzahl von mindestens (>=) 200 Zellen pro Kubikmillimeter (/mm^3).
  9. Der Teilnehmer ist laut Antikörpertest negativ auf das Hepatitis-C-Virus (HCV) (bei positivem Ergebnis werden zur Bestätigung zusätzliche Polymerase-Kettenreaktionstests durchgeführt), wie beim Screening bestätigt; oder HCV-positiv mit chronisch stabiler Hepatitis, wie vom Prüfarzt beurteilt.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat nachweisbare FVIII-hemmende Antikörper (>=0,6 Bethesda-Einheiten [BU] pro Milliliter [/ml] unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  2. Der Teilnehmer hat zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening eine bestätigte Vorgeschichte von FVIII-hemmenden Antikörpern (> = 0,6 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays oder > = 0,6 BU unter Verwendung des Bethesda-Assays).
  3. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Adynovate oder ADVATE oder einen der Bestandteile der Studienmedikamente, wie Maus- oder Hamsterproteine ​​oder andere FVIII-Produkte.
  4. Bei dem Teilnehmer wurde ein anderer erblicher oder erworbener hämostatischer Defekt als Hämophilie A diagnostiziert (z. B. qualitativer Thrombozytendefekt oder von-Willebrand-Krankheit).
  5. Der Teilnehmer hat eine schwere Leberfunktionsstörung (z. B. >=5-fache Obergrenze des Normalwertes [ULN] für Alanin-Aminotransferase [ALT] oder Aspartat-Aminotransferase [AST], kürzlich aufgetretenes oder anhaltendes international normalisiertes Verhältnis [INR] >1,5, wie vom bestätigt lokales Labor beim Screening).
  6. Der Teilnehmer hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin > 1,5-facher ULN), wie vom örtlichen Labor beim Screening bestätigt.
  7. Der Teilnehmer plant oder plant, sich während des Studienzeitraums einer größeren Operation zu unterziehen.
  8. Der Teilnehmer nimmt vor der Studienteilnahme aktuell oder kürzlich (< 30 Tage) andere PEGylierte Arzneimittel ein oder nimmt solche Arzneimittel während der Studienteilnahme planmäßig ein.
  9. Der Teilnehmer hat innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening eine Emicizumab-Therapie erhalten.
  10. Der Teilnehmer erhält derzeit oder soll während der Studie ein anderes immunmodulierendes Medikament (z. B. systemisches Kortikosteroidmittel in einer Dosis, die Hydrocortison > 10 Milligramm pro Tag [mg/Tag] oder Alpha-Interferon entspricht) als antiretrovirale Chemotherapie.
  11. Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch an einer anderen klinischen Studie teilgenommen, bei der ein anderes Prüfprodukt (IP) als Adynovate oder ein Prüfprodukt verwendet wurde, oder soll während dieser Studie an einer anderen klinischen Studie teilnehmen, bei der ein Prüfpräparat oder Prüfprodukt verwendet wird.
  12. Der Teilnehmer hat eine medizinische, psychiatrische oder kognitive Erkrankung oder nimmt Freizeitdrogen/Alkohol, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers beeinträchtigen würden.
  13. Der Teilnehmer ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage oder nicht bereit, das Studienprotokoll einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Adynovate 45 ± 5 IE/kg
Die Teilnehmer erhielten eine prophylaktische Behandlung mit Adynovat (45 [± 5] IU/kg), Infusion, IV, zweimal wöchentlich für mindestens 50 EDs oder ungefähr 28 Wochen.
Biologisch: Adynovate
Adynovate wurde intravenös unter Verwendung einer angemessenen Spritze als Bolus -Infusion über einen Zeitraum von weniger als oder gleich (gleich) injiziert (
Andere Namen:
  • Antihämophiler Faktor (rekombinant) PEGyliert, Rurioctocog Alfa Pegol

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtanualisierte Blutungsraten (ABR)
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Die Gesamt-ABR wurde definiert als die Anzahl der behandelten und nicht behandelten Blutungen (BES), die während des Behandlungszeitraums auftraten, berechnet als ABR = Anzahl der eindeutigen Blutungen während der Behandlungszeit/(Länge der Behandlungszeit [Tage] /365,25). Total ABR für alle BES, spontan oder traumatisch, aufgezeichnet im elektronischen Tagebuch des Teilnehmers und wurde in den Notizen für Arzt-/Krankenschwester/Studiennotizen berichtet.
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Volumen des tatsächlichen und prognostizierten intraoperativen und postoperativen Blutverlusts nach der Operation, wie vom operierenden Chirurgen/Untersucher beurteilt
Zeitfenster: Postoperativ: Tag 1 und bei Entlassung Woche 26
Postoperativ: Tag 1 und bei Entlassung Woche 26
ABR basierend auf der Blutungsstelle
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
ABR = Anzahl der eindeutigen Blutungen während der Behandlungszeit/(Länge der Behandlungszeit [Tage] /365,25). ABR für BES basierend auf Blutungsstelle: Gelenk oder Nichtjunkt, im elektronischen Tagebuch des Teilnehmers aufgezeichnet und/oder in den Notizen für Arzt-/Krankenschwester/Studiennotizen berichtet.
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
ABR basierend auf Blutungsursache
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
ABR = Anzahl der eindeutigen Blutungen während der Behandlungszeit/(Länge der Behandlungszeit [Tage] /365,25). ABR für BES auf der Grundlage von Blutungen: Spontan/Unbekannt oder Verletzung, im elektronischen Tagebuch des Teilnehmers aufgezeichnet und/oder in den Notizen für Arzt-/Krankenschwester/Studiennotizen berichtet.
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Anzahl der Adynovat -Infusionen pro Woche während der prophylaktischen Behandlungszeit
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Anzahl der Adynovat -Infusionen pro Monat während der prophylaktischen Behandlungszeit
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Gewichtsbereinigter Konsum von Adynovat pro Woche während der prophylaktischen Behandlungszeit
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Der gewichtsbereinigte Verbrauch (IU/kg) wurde abgeleitet, als die Gesamteinheiten (IU) geteilt durch das letzte verfügbare Körpergewicht (kg) vor der Infusion geteilt wurden.
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Gewichtsbereinigter Konsum von Adynovat pro Monat während der prophylaktischen Behandlungszeit
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Der gewichtsbereinigte Verbrauch (IU/kg) wurde abgeleitet, als die Gesamteinheiten (IU) geteilt durch das letzte verfügbare Körpergewicht (kg) vor der Infusion geteilt wurden.
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit null Blutungsepisoden während der Studie
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Die Prozentsätze wurden an den nächsten einzelnen Dezimalplatz abgerundet.
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Durchschnittliches Zeitintervall zwischen Blutungsepisoden (BES)
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Durchschnittliches Zeitintervall zwischen Blutungsepisoden (Tage) = Länge der Behandlungszeit (Tage)/ Anzahl einzigartiger Entlüftungen während der Behandlungszeit. Durch das durchschnittliche Zeitintervall wurde für Teilnehmer mit mehr als 1 einzigartiger BES berechnet.
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Anzahl der Blutungen in jeder Kategorie der hämostatischen Wirksamkeitsbewertung bei der Auflösung der Durchbruchblutungsepisode
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Die hämostatische Wirksamkeit zur Behandlung von BES wurde auf einer 4-Punkte-Likert-Skala bewertet, als: Ausgezeichnet = volle Linderung der Schmerzen und Beendigung objektiver Anzeichen von Blutungen nach einer einzigen Infusion, es ist keine zusätzliche Infusion erforderlich, um die Bewertung der Bewertung nicht zu beeinflussen und die Verabreichung einer weiteren Infusion aufrechtzuerhalten. Gut = bestimmte Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Anzeichen von Blutungen nach einer einzelnen Infusion erfordert möglicherweise mehr als 2 Infusionen für die vollständige Auflösung und die Verabreichung weiterer Infusion, um die Hämostase aufrechtzuerhalten, würde die Bewertung nicht beeinträchtigen. fair = wahrscheinliche und/oder geringfügige Schmerzlinderung und leichte Verbesserung der Anzeichen von Blutungen nach einer einzelnen Infusion erforderten mehrere Infusionen für die vollständige Auflösung; Keine = keine Verbesserung der Anzeichen oder Symptome oder Bedingungen verschlechtert sich. Das Fehlen zeigt die Anzahl der eindeutigen Blutungen ohne allgemeine hämostatische Wirksamkeit bei der Auflösung der Durchbruch -Blutungs -Episode an.
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Anzahl der Adynovate -Infusionen pro Blutungs -Episode
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Gewichtsbereinigter Konsum von Adynovate pro Blutungs-Episode
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Der gewichtsbereinigte Verbrauch (IU/kg) wurde abgeleitet, als die Gesamteinheiten (IU) geteilt durch das letzte verfügbare Körpergewicht (kg) vor der Infusion geteilt wurden.
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Anzahl der geringfügigen Operationen mit hämostatischer Wirksamkeit auf der Grundlage der globalen Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit (GLEA), wie vom operativen Chirurg/Forscher bewertet
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Der GEA-Score bestand aus 3 individuellen Bewertungsskalen: (1) Intraoperative Wirksamkeitsbewertungsskala, (2) postoperative Wirksamkeitsbewertungsskala und (3) perioperative Wirksamkeitsbewertungsskala. Jede Bewertungsskala basiert auf einer 4 -Punkte -Skala im Bereich: 3 (ausgezeichnet), 2 (gut), 1 (fair) und 0 (keine). Die Bewertungen von 3 Einzelbewertungsskalen wurden zu einem GEA -Score zusammengefügt. Die Gesamtpunktzahl lag zwischen 0 und 9, wobei die Punktzahlen als ausgezeichnet (7 bis 9), gut (5 bis 7), fair (3 bis 4) und keine (0 bis 2). Damit ein GEA -Score von 7 als "ausgezeichnet" bewertet werden soll, konnten keine individuellen Bewertungswerte weniger als (<) 2 betragen, und mindestens 1 Bewertungswert mussten gleich (=) 3 sein; Ansonsten wurde eine Punktzahl von 7 als "gut" bewertet.
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer, die eine perioperative Transfusion von Blut, roten Blutkörperchen, Blutplättchen und anderen Blutprodukten benötigten
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Tägliche intraoperative und postoperative Gewichtsverbrauchsdosis von Adynovate
Zeitfenster: Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Grundlinie durch Fertigstellung der Studie oder ≥ 50 EDS, je nachdem, was zuletzt auftrat (ca. 28 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (schwerwiegende Teee)
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 28 Wochen
Eine unerwünschte Veranstaltung (AE): Jedes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer verabreichte ein pharmazeutisches Produkt; Das medizinische Auftreten des ungünstigen medizinischen Ereignisses hat nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Labor -Befunds), ein Symptom oder ein zeitlich mit der Verwendung eines medizinischer (Investigations-) Produkts verbundener Krankheitsvorschriften sein, unabhängig davon, ob es mit dem medizinischen Produkt zusammenhängt oder nicht. Tee: Jeder AE berichtete entweder zum ersten Mal oder verschlechtert ein bereits bestehendes Ereignis nach der ersten Dosis Studienmedikamenten und innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Verabreichung von Studienmedikamenten. Ernsthaftes Tee: Jedes medizinisches Ereignis, das: 1) zum Tod führt, 2) lebensbedrohlich, 3) stationäres Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des vorhandenen Krankenhausaufenthalts erfordert, 4) führt zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit, 5) führt zu einer angeborenen Anomalie/Geburtsfehler in den Nachkommen der Nachkommen des Teilnehmers, oder 6).
Bis zu ungefähr 28 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit bestätigten inhibitorischen Antikörpern gegen Faktor VIII (FVIII), die Bindung von Immunoglobulin G (IgG) und Immunglobulin M (IgM) -Antikörper gegen Adynovat- und chinesisches Hamster Ovary (CHO) Protein
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 28 Wochen
Bis zu ungefähr 28 Wochen
FVIII-Aktivitätsniveau im Plasma, das durch einen 1-stufigen Gerinnungs-Assay bewertet wurde
Zeitfenster: Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und für eine anfängliche pharmakokinetische Bewertung (PK) und die zweite PK -Bewertung gemeldet. Die anfängliche PK -Bewertung wurde vor dem Basisbesuch am Tag -1 durchgeführt. Die zweite PK -Bewertung wurde in der Woche 20 durchgeführt. Die gemeldete FVIII-Aktivitätsniveau wurde für die Messung der Vorinfusion korrigiert.
Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
Inkrementelle Erholung im Laufe der Zeit während der adynovatprophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Baseline, Woche 6 und Studienabschluss (ungefähr Woche 28)
Inkrementelle Erholung (IR) wurde als IR (internationale Einheiten pro Deziliter)/(internationale Einheiten pro Kilogramm [(IU/dl)/(IU/kg)]
Baseline, Woche 6 und Studienabschluss (ungefähr Woche 28)
Vordosisstufe der FVIII-Aktivität im Plasma
Zeitfenster: Baseline, Wochen 2, 6, 12 und Studienabschluss (ungefähr Woche 28): Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion
Baseline, Wochen 2, 6, 12 und Studienabschluss (ungefähr Woche 28): Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion
Vordosisstufe des FVIII-Antigens im Plasma
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 2, 6, 12, 20 und Studienabschluss (ungefähr Woche 28): Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion
IU/ML steht für internationale Einheiten pro Milliliter.
Grundlinie, Wochen 2, 6, 12, 20 und Studienabschluss (ungefähr Woche 28): Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion
Vordosisstufe des von Willeband Faktors (VWF) Antigens im Plasma
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 2, 6, 12, 20 und Studienabschluss (ungefähr Woche 28): Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion
Grundlinie, Wochen 2, 6, 12, 20 und Studienabschluss (ungefähr Woche 28): Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion
Clearance (CL) für die FVIII-Aktivität nach einer anfänglichen Einzeldosis und einer Steady-State-Dosis von Adynovate
Zeitfenster: Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
Die gemeldete Clearance wurde basierend auf vorinfusions korrigierten Konzentrationsdaten berechnet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und für die anfängliche PK -Bewertung und die zweite PK -Bewertung gemeldet. Die anfängliche PK -Bewertung wurde vor dem Basisbesuch am Tag -1 durchgeführt. Die zweite PK -Bewertung wurde in der Woche 20 durchgeführt. [(dl/h)/kg] steht für Deziliter pro Stunde pro Kilogramm.
Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
Verteilungsvolumen für die FVIII-Aktivität nach einer anfänglichen Einzeldosis und einer Steady-State-Dosis von Adynovate
Zeitfenster: Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
Das Verteilungsvolumen wurde basierend auf vorinfusions korrigierten Konzentrationsdaten berechnet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und für die anfängliche PK -Bewertung und die zweite PK -Bewertung gemeldet. Die anfängliche PK -Bewertung wurde vor dem Basisbesuch am Tag -1 durchgeführt. Die zweite PK -Bewertung wurde in der Woche 20 durchgeführt.
Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
Fläche unter der Konzentration gegenüber der Zeitkurve von 0 bis 96 Stunden (AUC0-96) für die FVIII
Zeitfenster: Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
AUC0-96 was calculated based on pre-infusion corrected concentration data. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und für die anfängliche PK -Bewertung und die zweite PK -Bewertung gemeldet. Die anfängliche PK -Bewertung wurde vor dem Basisbesuch am Tag -1 durchgeführt. Die zweite PK -Bewertung wurde in der Woche 20 durchgeführt. h*IU/dL stands for hour*international units per deciliter.
Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
Maximale Konzentration (CMAX) für die FVIII-Aktivität nach einer anfänglichen Einzeldosis und einer Steady-State-Dosis von Adynovat
Zeitfenster: Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
CMAX wurde basierend auf vorinfusions korrigierten Konzentrationsdaten berechnet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und für die anfängliche PK -Bewertung und die zweite PK -Bewertung gemeldet. Die anfängliche PK -Bewertung wurde vor dem Basisbesuch am Tag -1 durchgeführt. Die zweite PK -Bewertung wurde in der Woche 20 durchgeführt.
Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
Vordosierungskonzentration (CPREDOSE) für die FVIII-Aktivität nach einer anfänglichen Einzeldosis und einer Steady-State-Dosis von Adynovat
Zeitfenster: Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
CPREDOSE wurde basierend auf vorinfusions korrigierten Konzentrationsdaten berechnet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und für die anfängliche PK -Bewertung und die zweite PK -Bewertung gemeldet. Die anfängliche PK -Bewertung wurde vor dem Basisbesuch am Tag -1 durchgeführt. Die zweite PK -Bewertung wurde in der Woche 20 durchgeführt.
Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
Die Halbwertszeit der Anschlussphase (T1/2) für die FVIII-Aktivität nach einer anfänglichen Einzeldosis und einer Steady-State-Dosis von Adynovat
Zeitfenster: Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden
T1/2 wurde basierend auf vorinfusions korrigierten Konzentrationsdaten berechnet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und für die anfängliche PK -Bewertung und die zweite PK -Bewertung gemeldet. Die anfängliche PK -Bewertung wurde vor dem Basisbesuch am Tag -1 durchgeführt. Die zweite PK -Bewertung wurde in der Woche 20 durchgeführt.
Tag -1 und Woche 20: Vorinfusion, Nachinfusion bei mehreren Zeitpunkten bis zu 96 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. März 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-660-3001
  • 2023-000502-26 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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