Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Adynovate hos tidligere behandlede kinesiske tenåringer og voksne med alvorlig hemofili A

15. april 2025 oppdatert av: Takeda

En fase 3, prospektiv, multisenter, åpen studie av effektivitet, sikkerhet og farmakokinetikk av PEGylert rekombinant faktor VIII (ADYNOVATE) administrert for profylakse og behandling av blødninger hos tidligere behandlede kinesiske pasienter med alvorlig hemofili A (FVIII)

Hovedmålet med studien er å finne ut hvor godt Adynovate virker for å redusere blødninger hos kinesiske menn og gutter med alvorlig hemofili A når det gis profylaktisk.

Deltakerne vil bli behandlet med Adynovate to ganger i uken i 26 uker eller inntil deltakerne har fått 50 dagers behandling med Adynovate (avhengig av hva som tar lengre tid). Deltakerne må besøke studieklinikken flere ganger under deltakelsen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Kina
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Kina
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Fuzhou, Kina
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Kina
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
      • Hefei, Kina
        • Anhui province hospital
      • Jinan, Kina
        • Jinan Central Hospital
      • Shenzhen, Kina
        • Shenzhen Second People's Hospital
      • Suzhou, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Tianjin, Kina
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Wuhan, Kina
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Wuhan, Kina
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltaker og/eller juridisk autorisert representant må frivillig signere et skriftlig informert samtykkeskjema (ICF) etter at alle relevante aspekter ved studien er forklart og diskutert med deltakeren. For deltakere under (<) 18 år, vil deltakerne gi samtykke OG deres foreldre/lovlig autoriserte representant bør signere ICF tilsvarende.
  2. Deltaker og/eller juridisk autorisert representant forstår og er villig og i stand til å overholde alle krav i studieprotokollen.
  3. Deltaker bør være etnisk kineser.
  4. Deltakeren er 12 til 65 år ved screening og mann.
  5. Deltakeren har alvorlig hemofili A (FVIII-koagulasjonsaktivitet <1 prosent [%), bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening etter en utvaskingsperiode på minst 72 til 96 timer.
  6. Siste behandling på forespørsel eller profylaktisk behandling er innen 3 måneder før screening.
  7. Deltakeren har dokumentert tidligere behandling med plasmaavledede FVIII-konsentrater eller rekombinant FVIII for mer enn (>) 150 ED.
  8. Deltakeren er humant immunsviktvirus (HIV)-negativ, eller HIV-positiv med stabil sykdom og CD4+-tall større enn eller lik (>=) 200 celler per kubikkmillimeter (/mm^3).
  9. Deltakeren er hepatitt C-virus (HCV) negativ ved antistofftesting (hvis positiv, vil ytterligere polymerasekjedereaksjonstesting bli utført for å bekrefte), som bekreftet ved screening; eller HCV-positiv med kronisk stabil hepatitt, vurdert av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren har detekterbare FVIII-hemmende antistoffer (>=0,6 Bethesda-enheter [BU] per milliliter [/ml] ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen) som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
  2. Deltakeren har en bekreftet historie med FVIII-hemmende antistoffer (>=0,6 BU ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen eller >=0,6 BU ved bruk av Bethesda-analysen) når som helst før screening.
  3. Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor Adynovate eller ADVATE eller noen av komponentene i studiemedikamentene, slik som muse- eller hamsterproteiner, eller andre FVIII-produkter.
  4. Deltakeren har blitt diagnostisert med en arvelig eller ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili A (eksempel, kvalitativ blodplatedefekt eller von Willebrands sykdom).
  5. Deltakeren har alvorlig leverdysfunksjon (eksempel >=5 ganger øvre grense for normal [ULN] for alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST], et nylig eller vedvarende internasjonalt normalisert forhold [INR] >1,5, som bekreftet av lokalt laboratorium ved screening).
  6. Deltakeren har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin >1,5 ganger ULN) som bekreftet av det lokale laboratoriet ved screening.
  7. Deltakeren er planlagt eller sannsynligvis å gjennomgå større operasjoner i løpet av studieperioden.
  8. Deltakeren har nåværende eller nylig (<30 dager) bruk av andre PEGylerte legemidler før studiedeltakelse eller planlagt bruk av slike legemidler under studiedeltakelsen.
  9. Deltakeren har fått emicizumabbehandling innen 6 måneder etter screening.
  10. Deltakeren mottar for øyeblikket, eller er planlagt å motta i løpet av studien, et immunmodulerende medikament (for eksempel systemisk kortikosteroidmiddel i en dose tilsvarende hydrokortison >10 milligram per dag [mg/dag], eller alfa-interferon) annet enn antiretroviral kjemoterapi.
  11. Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer bruk av et annet undersøkelsesprodukt (IP) enn Adynovate eller en undersøkelsesenhet innen 30 dager før screeningbesøket eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet under denne studien.
  12. Deltakeren har en medisinsk, psykiatrisk eller kognitiv sykdom eller rekreasjonsbruk av rusmidler/alkohol som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke deltakerens sikkerhet eller etterlevelse.
  13. Deltakeren, etter etterforskerens mening, er ikke i stand til eller vil ikke overholde studieprotokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Adynovate 45 ± 5 IE/kg
Deltakerne fikk profylaktisk behandling med adynovat (45 [± 5] IE/kg), infusjon, IV, to ganger ukentlig, for minst 50 EDs, eller omtrent 28 uker.
Biologisk: Adynovate
Adynovate ble injisert intravenøst ​​ved bruk av en sprøyte i passende størrelse som en bolusinfusjon over en periode på mindre enn eller lik (
Andre navn:
  • Antihemofil faktor (rekombinant) PEGylert, Rurioctocog Alfa Pegol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total årlig blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Total ABR ble definert som antall behandlede og ikke-behandlede blødningsepisoder (BES) som skjedde i løpet av behandlingsperioden, beregnet som ABR = antall unike blødninger i behandlingsperioden/(lengde på behandlingsperioden [dager] /365.25). Totalt ABR for alle BES, spontan eller traumatisk, registrert i deltakerens elektroniske dagbok og/eller registrert i legenes/sykepleier/studie -sider.
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Volum av faktisk og forutsagt intraoperativt og postoperativt blodtap etter operasjonen, vurdert av operasjonskirurgen/etterforskeren
Tidsramme: Postoperativt: Dag 1 og ved utskrivning uke 26
Postoperativt: Dag 1 og ved utskrivning uke 26
ABR basert på blødningssted
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
ABR = antall unike blødninger i behandlingsperioden/(behandlingsperioden [dager] /365.25). ABR for BES basert på blødningssted: Joint eller ikke-joint, registrert i deltakerens elektroniske dagbok og/eller registrert i legenes/sykepleier/studiested.
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
ABR basert på blødning Årsak
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
ABR = antall unike blødninger i behandlingsperioden/(behandlingsperioden [dager] /365.25). ABR for BES basert på blødning Årsak: spontan/ukjent eller skade, registrert i deltakerens elektroniske dagbok og/eller registrert i legenes/sykepleier/studiested.
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Antall adynovate infusjoner per uke i den profylaktiske behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Antall adynovate infusjoner per måned i den profylaktiske behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Vektjustert forbruk av adynovat per uke i den profylaktiske behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Vektjustert forbruk (IE/kg) ble avledet som de totale enhetene som ble tilført (IE) delt med den siste tilgjengelige kroppsvekten (kg) før infusjonen.
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Vektjustert forbruk av adynovat per måned i den profylaktiske behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Vektjustert forbruk (IE/kg) ble avledet som de totale enhetene som ble tilført (IE) delt med den siste tilgjengelige kroppsvekten (kg) før infusjonen.
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Prosentandel av deltakerne med null blødende episoder under studien
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Prosentene ble avrundet til nærmeste enkelt desimal.
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Gjennomsnittlig tidsintervall mellom blødende episoder (BES)
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Gjennomsnittlig tidsintervall mellom blødningsepisoder (dager) = behandlingsperiode (dager)/ antall unike blødninger i behandlingsperioden. Gjennomsnittlig tidsintervall ble beregnet for deltakere med mer enn 1 unik BES.
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Antall blødningshendelser i hver kategori av hemostatisk effektivitetsvurdering ved oppløsning av gjennombruddsblødningsepisode
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Hemostatisk effekt for behandling av BES ble vurdert på 4-punkts Likert-skala som: Utmerket = full lettelse av smerter og opphør av objektive tegn på blødning etter en enkelt infusjon, det er ikke nødvendig med ytterligere infusjon for kontroll av blødning og administrering av ytterligere infusjon for å opprettholde hemostase ville ikke påvirke scoringen; God = bestemt smertelindring og/eller forbedring i tegn på blødning etter en enkelt infusjon, muligens krever mer enn 2 infusjoner for fullstendig oppløsning og administrering av ytterligere infusjon for å opprettholde hemostase, vil ikke påvirke scoringen; Fair = sannsynlig og/eller svak lindring av smerter og svak forbedring i tegn på blødning etter en enkelt infusjon, krevde flere infusjoner for fullstendig oppløsning; Ingen = ingen forbedring av tegn eller symptomer eller forhold forverres. Manglende indikerer antall unike blødningsepisoder uten en generell hemostatisk effektivitetsvurdering ved oppløsning av gjennombruddsblødningsepisode.
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Antall adynovate infusjoner per blødningsepisode
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Vektjustert forbruk av adynovat per blødningsepisode
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Vektjustert forbruk (IE/kg) ble avledet som de totale enhetene som ble tilført (IE) delt med den siste tilgjengelige kroppsvekten (kg) før infusjonen.
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Antall mindre operasjoner med hemostatisk effekt basert på global hemostatisk effektivitetsvurdering (GHEA) score som vurdert av operasjonskirurgen/etterforskeren
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
GHEA-score besto av 3 individuelle vurderingsskalaer: (1) Intra-operativ effektivitetsvurderingsskala, (2) postoperativ effektivitetsvurderingsskala, og (3) peri-operativ effektivitetsvurderingsskala. Hver vurderingsskala er basert på 4 poengskala fra: 3 (utmerket), 2 (bra), 1 (rettferdig) og 0 (ingen). Resultatene til 3 individuelle rangeringsskalaer ble lagt sammen for å danne en GHEA -score. Total score varierte fra 0 til 9, hvor score evaluerer som: utmerket (7 til 9), bra (5 til 7), rettferdig (3 til 4), og ingen (0 til 2). For at en GHEA -poengsum på 7 skal vurderes som "utmerkede", kunne ingen individuelle vurderingspoeng være mindre enn (<) 2 og minst 1 vurderingsscore måtte være lik (=) 3; Ellers ble en poengsum på 7 vurdert til "bra".
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Antall deltakere som krevde perioperativ transfusjon av blod, røde blodlegemer, blodplater og andre blodprodukter
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Daglig intraoperativ og postoperativ vektjustert forbruksdose av adynovat
Tidsramme: Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Baseline gjennom fullføring av studier eller ≥50 EDs, avhengig av hva som skjedde sist (ca. 28 uker)
Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsoppførende (TEAEs) og alvorlige behandlingsoppførende bivirkninger (seriøse TEAE)
Tidsramme: Opptil omtrent 28 uker
En bivirkning (AE): Enhver uønsket medisinsk forekomst i en deltaker administrert et farmasøytisk produkt; Den uheldige medisinske forekomsten har ikke nødvendigvis et årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriemessige funn), symptom eller sykdom midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkende) produkt om det er relatert til medisinprodukt eller ikke. TEAE: Enhver AE som enten rapporteres for første gang eller forverring av en eksisterende hendelse etter første dose studiemedisin og innen 30 dager etter den siste administrasjonen av studiemedisinen. Seriøse teer: Enhver medisinsk forekomst som: 1) resulterer i død, 2) er livstruende, 3) krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, 4) resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, 5) fører til en medfødt anomali/fødsel i avspenningen til deltakeren eller 6) er en medisk anomali/fødselsdefekt i avspenningen til deltakeren eller 6) er en medfødt anomali/fødsel.
Opptil omtrent 28 uker
Antall deltakere med bekreftede hemmende antistoffer mot faktor VIII (FVIII), bindende immunoglobulin G (IgG) og immunoglobulin M (IgM) antistoffer til adynovat og kinesisk hamster eggstokk (CHO) protein
Tidsramme: Opptil omtrent 28 uker
Opptil omtrent 28 uker
FVIII-aktivitetsnivå i plasma vurdert ved en 1-trinns koagulasjonsanalyse
Tidsramme: Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
I henhold til planlagt analyse ble data for dette utfallsmålet samlet og rapportert for initial farmakokinetisk (PK) vurdering og andre PK -vurdering. Den første PK -vurderingen ble utført før baselinebesøket på dag -1. Den andre PK -vurderingen ble utført i løpet av Week 20 -besøket. FVIII-aktivitetsnivå rapportert ble korrigert for måling før infusjon.
Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
Inkrementell utvinning over tid under adynovat profylaktisk behandling
Tidsramme: Baseline, uke 6 og fullføring av studier (omtrent uke 28)
Inkrementell utvinning (IR) ble beregnet som IR (internasjonale enheter per desiliter)/(internasjonale enheter per kilo [(iu/dl)/(iu/kg)] = [postfviii (iu/dl) -prefviii (iu/dl)]/vektjustert dose (IU/kg).
Baseline, uke 6 og fullføring av studier (omtrent uke 28)
Pre-dose nivå av FVIII-aktivitet i plasma
Tidsramme: Baseline, uke 2, 6, 12 og fullføring av studier (omtrent uke 28): Innen 30 minutter før infusjon
Baseline, uke 2, 6, 12 og fullføring av studier (omtrent uke 28): Innen 30 minutter før infusjon
Pre-dose nivå av FVIII-antigen i plasma
Tidsramme: Baseline, uke 2, 6, 12, 20 og fullføring av studier (omtrent uke 28): Innen 30 minutters før-infusjon
IU/ml står for internasjonale enheter per milliliter.
Baseline, uke 2, 6, 12, 20 og fullføring av studier (omtrent uke 28): Innen 30 minutters før-infusjon
Pre-dose nivå av von willebrand faktor (VWF) antigen i plasma
Tidsramme: Baseline, uke 2, 6, 12, 20 og fullføring av studier (omtrent uke 28): Innen 30 minutters før-infusjon
Baseline, uke 2, 6, 12, 20 og fullføring av studier (omtrent uke 28): Innen 30 minutters før-infusjon
Klaring (CL) for FVIII-aktivitet etter en innledende enkeltdose og jevn tilstand av adynovat
Tidsramme: Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
Klaring rapportert ble beregnet basert på forhåndsinfusjonskorrigerte konsentrasjonsdata. I henhold til planlagt analyse ble data for dette utfallsmålet samlet og rapportert for innledende PK -vurdering og andre PK -vurdering. Den første PK -vurderingen ble utført før baselinebesøket på dag -1. Den andre PK -vurderingen ble utført i løpet av Week 20 -besøket. [(dl/t)/kg] står for desiliter per time per kilo.
Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
Distribusjonsvolum for FVIII-aktivitet etter en innledende enkeltdose og stabil tilstand av adynovat
Tidsramme: Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
Fordelingsvolum ble beregnet basert på forhåndsinfusjonskorrigerte konsentrasjonsdata. I henhold til planlagt analyse ble data for dette utfallsmålet samlet og rapportert for innledende PK -vurdering og andre PK -vurdering. Den første PK -vurderingen ble utført før baselinebesøket på dag -1. Den andre PK -vurderingen ble utført i løpet av Week 20 -besøket.
Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
Under konsentrasjonen kontra tidskurve fra 0 til 96 timer (AUC0-96) for FVIII-aktivitet etter en innledende enkeltdose og stabil tilstand av adynovat
Tidsramme: Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
AUC0-96 ble beregnet basert på forhåndsinfusjonskorrigerte konsentrasjonsdata. I henhold til planlagt analyse ble data for dette utfallsmålet samlet og rapportert for innledende PK -vurdering og andre PK -vurdering. Den første PK -vurderingen ble utført før baselinebesøket på dag -1. Den andre PK -vurderingen ble utført i løpet av Week 20 -besøket. H*iu/dl står for time*Internasjonale enheter per desiliter.
Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
Maksimal konsentrasjon (Cmax) for FVIII-aktivitet etter en innledende enkeltdose og stabil tilstand av adynovat
Tidsramme: Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
CMAX ble beregnet basert på forhåndsinfusjonskorrigerte konsentrasjonsdata. I henhold til planlagt analyse ble data for dette utfallsmålet samlet og rapportert for innledende PK -vurdering og andre PK -vurdering. Den første PK -vurderingen ble utført før baselinebesøket på dag -1. Den andre PK -vurderingen ble utført i løpet av Week 20 -besøket.
Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
Pre-dosekonsentrasjon (hoppdose) for FVIII-aktivitet etter en innledende enkeltdose og stabil tilstand av adynovat
Tidsramme: Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
CPREDOSE ble beregnet basert på pre-infusjon korrigerte konsentrasjonsdata. I henhold til planlagt analyse ble data for dette utfallsmålet samlet og rapportert for innledende PK -vurdering og andre PK -vurdering. Den første PK -vurderingen ble utført før baselinebesøket på dag -1. Den andre PK -vurderingen ble utført i løpet av Week 20 -besøket.
Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
Terminal fase eliminasjonshalveringstid (T1/2) for FVIII-aktivitet etter en innledende enkeltdose og jevn tilstand av adynovat
Tidsramme: Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer
T1/2 ble beregnet basert på forhåndsinfusjonskorrigerte konsentrasjonsdata. I henhold til planlagt analyse ble data for dette utfallsmålet samlet og rapportert for innledende PK -vurdering og andre PK -vurdering. Den første PK -vurderingen ble utført før baselinebesøket på dag -1. Den andre PK -vurderingen ble utført i løpet av Week 20 -besøket.
Dag -1 og uke 20: Pre-infusjon, etter infusjon på flere tidspunkter opp til 96 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. mars 2023

Primær fullføring (Faktiske)

5. september 2024

Studiet fullført (Faktiske)

5. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

31. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-660-3001
  • 2023-000502-26 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere