ソマパシタンの安全性と、成長の助けが必要な子供たちへの効果を調べた調査研究 - REAL 9 (REAL 9)
2026年8月12日 更新者：Novo Nordisk A/S
ソマパシタンの週 1 回投与の安全性と有効性を評価する研究 妊娠期間に比べて小さく生まれたか、ターナー症候群、ヌーナン症候群、または特発性低身長の低身長の小児参加者を対象としたバスケット研究デザイン
この研究の目的は、ソマパシタンが安全であるかどうか、および妊娠期間に比べて小さく生まれた子供、またはターナー症候群、ヌーナン症候群、または特発性低身長の子供でソマパシタンがどの程度うまく機能するかを調べることです.
ソマパシタンは、低レベルの成長ホルモンを治療するための新しい成長ホルモン薬です。
研究は約3年間続きます。
研究中、参加者は週に1回ソマパシタンで治療されます。
ソマパシタンは、日中いつでも注射できます。
治験担当医師または看護師は、ソマパシタンの注射方法を示しますので、参加者は自宅で注射する方法を知ることができます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
47
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Univ of AL at Birmingham_BRM
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95821
- Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
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Colorado
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Centennial、Colorado、アメリカ、80112
- Rocky Mt Ped and Endo
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010-2978
- Childrens National Medical Ctr
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Idaho
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Idaho Falls、Idaho、アメリカ、83404-7596
- Rocky Mt Clin Res, LLC
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
- Children's Minnesota
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus MC
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Vall d'hebrón
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Gdansk、ポーランド、80-952
- UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
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Lodz、ポーランド、93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Rzeszów、ポーランド、35-301
- Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
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Zabrze、ポーランド、41-800
- SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
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Podkarpackie Voivodeship
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Rzeszów、Podkarpackie Voivodeship、ポーランド、35-301
- Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
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Kuala Lumpur
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Lembah Pantai、Kuala Lumpur、マレーシア、59100
- University Malaya Medical Centre
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Selangor
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Bandar Puncak Alam、Selangor、マレーシア、42300
- Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
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Seoul、韓国、05505
- Asan Medical Center
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Yangsan、韓国、50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan、Gyeongsangnam-do、韓国、50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
SGAの子供に適用：
- 在胎期間に比べて小さく生まれました（出生時の長さが-2 SDS未満、または出生時体重が-2 SDS未満、またはその両方）（国の基準による）。
年：
-男性参加者：スクリーニング時の年齢が11.0歳以上18.0歳未満。
-女性の参加者：スクリーニング時の年齢が10.0歳以上18.0歳未満。
- 開いた骨端;女性は骨年齢 14 歳未満、男性は骨年齢 16 歳未満と定義されます。
- 成長ホルモン（GH）治療を受けていない参加者の場合：疾病管理予防センターの基準に従って、スクリーニング時の暦年齢および性別の平均身長よりも少なくとも 2.5 標準偏差低いと定義される身長障害。
TSの子供に適用：
• 地域の臨床診療に従った TS の診断。
年：
-女性の参加者：スクリーニング時の年齢が10.0歳以上18.0歳未満。
- 開いた骨端;女性は骨年齢 14 歳未満、男性は骨年齢 16 歳未満と定義されています。
- GH治療を受けていない参加者の場合：疾病管理予防センターの基準に従って、スクリーニング時の暦年齢と性別の平均身長よりも少なくとも2.0標準偏差低いと定義される障害のある身長。
- GH 治療経験のない参加者の場合: 30 細胞 (またはそれ以上) のリンパ球染色体分析による TS の確定診断、または比較ゲノム ハイブリダイゼーション (CGH) アレイを使用した TS および TS モザイク現象の確認。
NSの子供に適用：
- 現地の臨床診療によるNSの診断。
年：
- 男性参加者：スクリーニング時の年齢が11.0歳以上18.0歳未満。
- 女性参加者：スクリーニング時の年齢が10.0歳以上18.0歳未満。
- 開いた骨端;女性は骨年齢 14 歳未満、男性は骨年齢 16 歳未満と定義されています。
- GH治療未経験の参加者の場合：van der Burgtスコアリストおよび遺伝子検査結果によるNSの臨床診断または割り当て前のNSに関連する遺伝子のいずれかの変異の確認。
ISS の子供に適用:
年：
-男性参加者：スクリーニング時の年齢が11.0歳以上18.0歳未満。
-女性の参加者：スクリーニング時の年齢が10.0歳以上18.0歳未満。
- 開いた骨端;女性は骨年齢 14 歳未満、男性は骨年齢 16 歳未満と定義されています。
- GH治療を受けていない参加者の場合：スクリーニング時の実年齢と性別の平均身長よりも標準偏差が2.5以上低いと定義される身長障害
- GH治療未経験の参加者の場合：スクリーニング前の18か月以内に実施されたGH刺激試験中の正常なGH分泌（7 ng / mLを超えるGHピーク）。
- GH治療を受けていない参加者の場合：スクリーニング時の実年齢と比較して2年以上遅れていない骨年齢。
除外基準:
- -現地の慣行に従って、成長ホルモン欠乏症が疑われる、または確認された子供。
- 真性糖尿病または中央検査室からのスクリーニング値と診断された子供。
- 空腹時血漿グルコースが 126 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) [7.0 ミリモル/リットル (mmol/L)] 以上または
- 糖化ヘモグロビン (HbA1c) が 6.5% 以上。
- -スクリーニング前の過去3か月以内に2週間以上連続して全身性コルチコステロイド治療を必要とする現在の炎症性疾患。
- -1日あたり400マイクログラム（µg /日）を超える吸入ブデソニドまたは同等の用量（つまり、プロピオン酸フルチカゾンの場合は250 µg /日）で吸入グルココルチコイド療法を必要とする子供 スクリーニング前の過去12か月以内に4週間以上連続して。
- -頭蓋内腫瘍を含む悪性腫瘍の病歴または既知の存在。
SGAの子供に適用：
• 成長または身長とともに成長を評価する能力に影響を与える可能性がある既知または疑われる臨床的に重大な異常。
- コントロールが不十分またはコントロールされていないホルモン欠乏症。
- -既知の染色体異数性または低身長の医学的「症候群」を引き起こす重大な遺伝子変異。これには、ラロン症候群、プラダー・ウィリー症候群、ラッセル・シルバー症候群、骨格異形成、異常な低身長ホメオボックス（SHOX）遺伝子分析またはGHの欠如が含まれますが、これらに限定されません受容体。
TSの子供に適用：
• 成長または身長とともに成長を評価する能力に影響を与える可能性がある既知または疑われる臨床的に重大な異常。
- -骨格異形成の既知の家族歴。
- 脊柱側弯症、脊柱後弯症、二分脊椎バリアントを含むがこれらに限定されない重大な脊椎異常。
- 栄養障害、慢性全身疾患、慢性腎疾患など、低身長を引き起こす可能性のあるその他の障害。
- 10% 未満のモザイク処理。
- 性腺摘出術が行われていない Y 染色体モザイクを伴う TS。
- -ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスII以上、または心臓病のための投薬が必要。
NSの子供に適用：
• 成長または身長とともに成長を評価する能力に影響を与える可能性がある既知または疑われる臨床的に重大な異常。
- -骨格異形成の既知の家族歴。
- 脊柱側弯症、脊柱後弯症、二分脊椎バリアントを含むがこれらに限定されない重大な脊椎異常。
- 栄養障害、慢性全身疾患、慢性腎疾患など、低身長を引き起こす可能性のあるその他の障害。
- ヌーナン関連障害には、複数の黒子を伴うヌーナン症候群 (以前は「レオパード」症候群と呼ばれていました)、成長期毛が緩んだヌーナン症候群、心筋皮膚症候群 (CFC)、コステロ症候群、神経線維腫症 1 型 (NF1) およびレギウス症候群が含まれますが、これらに限定されません。
ISS の子供に適用:
• 成長または身長とともに成長を評価する能力に影響を与える可能性がある既知または疑われる臨床的に重大な異常。
- -骨格異形成の既知の家族歴。
- 脊柱側弯症、脊柱後弯症、二分脊椎バリアントを含むがこれらに限定されない重大な脊椎異常。
- 栄養障害、慢性全身疾患、慢性腎疾患など、低身長を引き起こす可能性のあるその他の障害。
- コントロールが不十分またはコントロールされていないホルモン欠乏症。
- -既知の染色体異数性または低身長の医学的「症候群」を引き起こす重大な遺伝子変異。これには、ラロン症候群、プラダー・ウィリー症候群、ラッセル・シルバー症候群、骨格異形成、異常な SHOX 遺伝子分析または GH 受容体の欠如が含まれますが、これらに限定されません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ソマパシタン
参加者は、26週間のメインフェーズに続いて130週間の延長フェーズでソマパシタンを受け取ります.
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ソマパシタン 0.24 ミリグラム/キログラム/週 (mg/kg/週) は、PDS290 ペン型注射器を使用して皮下 (s.c.) に投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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在胎週数不相応低出生体重児における有害事象（AE）報告数 - 0～26週
時間枠：ベースライン（週0）から週26まで
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このアウトカム評価項目は、SGA適応症の低身長児におけるAEの数を報告しました。
SGAの児童は、在胎週数に対して小さく出生し、2歳以上になっても十分な追いつき成長が見られない状態です。
AEとは、臨床研究参加者において、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない医学的出来事であり、研究治療との関連性の有無を問いません。
したがって、AEとは、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる不都合で意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または増悪）を指します。
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ベースライン（週0）から週26まで
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ターナー症候群（TS）で報告された有害事象の数 - 0週から26週
時間枠：ベースライン（週0）から週26まで
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このアウトカム指標は、ターナー症候群（TS）による低身長の参加者における有害事象（AE）の数を報告しました。
TSは低身長を引き起こす染色体異常です。
有害事象（AE）とは、臨床研究の参加者において、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない医学的出来事を指し、研究治療との関連の有無を問いません。
したがって、有害事象（AE）は、研究治療の使用と時間的に関連する、あらゆる好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または増悪）となり得ます。
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ベースライン（週0）から週26まで
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ヌーナン症候群における有害事象報告数 - 週0から26
時間枠：ベースライン時（第0週）から第26週まで
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このアウトカム指標は、出生後の成長遅延およびその他の主要な障害を特徴とする遺伝的に不均一な発達障害であるNSの適応症における低身長の参加者における有害事象の数を報告した。
有害事象とは、臨床研究の参加者において、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない医学的事象であり、研究治療に関連すると考えられるかどうかにかかわらない。 したがって、有害事象は、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または増悪）となりうる。 |
ベースライン時（第0週）から第26週まで
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特発性低身長症（ISS）における有害事象報告数 - 0週から26週
時間枠：ベースライン（第0週）から第26週まで
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このアウトカム指標は、ISSの適応症における低身長症の参加者における有害事象（AE）の数を報告しました。
ISSは、正常な成長ホルモン分泌を有する低身長の小児を指します。
ISSは、個人の身長が特定の年齢、性別、集団における対応する平均身長よりも2標準偏差以上低く、全身性、内分泌性、栄養性、または染色体異常の証拠がない状態です。
有害事象（AE）とは、研究治療の使用と時間的に関連する臨床研究参加者におけるあらゆる好ましくない医学的出来事であり、研究治療に関連するかどうかは問いません。
したがって、有害事象（AE）は、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または増悪）である可能性があります。
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ベースライン（第0週）から第26週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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在胎週数に比して小さく生まれた（SGA）児におけるソマパシタンに可能性またはおそらく関連すると報告された有害事象の数
時間枠：ベースライン（週0）から週26まで
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このアウトカム指標は、SGAを適応症とする低身長児において、ソマパシタンとの因果関係が疑われるまたは可能性のある有害事象（AE）の発生数を報告した。SGAの児童は、在胎期間に対して小さく生まれ、2歳以上になっても十分な追い上げ成長がみられない状態である。AEとは、臨床研究参加者において、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない医学的出来事であり、研究治療との関連性の有無は問わない。したがって、AEは、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または増悪）でありうる。
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ベースライン（週0）から週26まで
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ソマパシタンに関連する可能性のあるまたは関連性が高いと報告されたターナー症候群の有害事象数
時間枠：ベースライン時（第0週）から第26週まで
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このアウトカム指標は、TS適応症の低身長の参加者において、ソマパシタンに可能性または恐らく関連する有害事象（AE）の数を報告しました。
TSは低身長を引き起こす染色体異常です。
AEとは、臨床研究の参加者において、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない医学的出来事であり、研究治療に関連すると考えられるかどうかに関わらずです。
したがって、AEは、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または悪化）となり得ます。
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ベースライン時（第0週）から第26週まで
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ソマパシタンに関連する可能性のあるまたは関連性が高い有害事象の件数（ヌーナン症候群で報告されたもの）
時間枠：ベースライン（0週目）から26週目まで
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このアウトカム指標は、NSの適応症で低身長の参加者において、ソマパシタンに可能性またはおそらく関連する有害事象（AE）の数を報告しました。
NSは、出生後の成長遅延およびその他の主要な障害を特徴とする、遺伝的に不均一な発達障害です。 AEは、臨床研究参加者において、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない医学的出来事であり、研究治療に関連するかどうかは問いません。 したがって、AEは、研究治療の使用と時間的に関連する、あらゆる好ましくない意図しない兆候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または増悪）となり得ます。 |
ベースライン（0週目）から26週目まで
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特発性低身長症におけるソマパシタンに可能性または関連性のある有害事象の報告数
時間枠：ベースライン（週0）から週26まで
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このアウトカム指標は、ISSを適応症とする低身長の参加者において、ソマパシタンに可能性またはおそらく関連する有害事象の数を報告しました。
ISSは正常なGH分泌を有する低身長の児童を説明し、これは個人の身長が特定の年齢、性別、集団に対応する平均身長より2標準偏差以上低く、全身性、内分泌、栄養、または染色体異常の証拠がない状態です。
有害事象は、臨床研究参加者において研究治療の使用に時間的に関連して発生するあらゆる好ましくない医学的出来事であり、研究治療に関連すると見なされるかどうかにかかわらず定義されます。
したがって、有害事象は、研究治療の使用に時間的に関連するあらゆる好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または増悪）となり得ます。
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ベースライン（週0）から週26まで
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在胎週数に比べて小さく生まれた児童の長期安全性における有害事象報告数 - 0週から156週
時間枠：ベースライン(週0)から156週まで
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このアウトカム指標は、適応症SGAの低身長児における有害事象（AE）の数に関して長期安全性を報告しました。
SGAの子どもは、在胎週数に対して小さく生まれ、2歳以降も十分な追いつき成長がみられません。
AEとは、臨床試験参加者において、研究治療の使用に時間的に関連して発生するあらゆる好ましくない医学的出来事であり、研究治療に関連しているかどうかは問いません。
したがって、AEは、研究治療の使用に時間的に関連して発生するあらゆる好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または増悪）であり得ます。
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ベースライン(週0)から156週まで
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ターナー症候群の長期安全性における有害事象報告数 - 0週から156週
時間枠：ベースライン（週0）から週156まで
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このアウトカム指標は、適応症TSによる低身長症の参加者における有害事象の数に関する長期安全性を報告しました。
TSは低身長を引き起こす染色体異常です。 有害事象とは、臨床試験の参加者において、研究治療の使用と時間的に関連して発生するあらゆる好ましくない医学的出来事であり、研究治療との関連の有無を問いません。 したがって、有害事象は、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または増悪）を指すことができます。 |
ベースライン（週0）から週156まで
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ヌーナン症候群における長期安全性の有害事象報告数 - 0週から156週
時間枠：ベースライン（0週）から156週まで
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このアウトカム指標は、出生後の成長遅延およびその他の主要な障害を特徴とする遺伝的に異質な発達障害であるNS適応症の低身長患者における有害事象（AE）の数に関して、長期的な安全性を報告しました。
AEとは、臨床研究参加者において、研究治療との関連性の有無にかかわらず、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる好ましくない医学的出来事を指します。
したがって、AEは、研究治療の使用と時間的に関連する、あらゆる不都合で意図されなかった徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または増悪）となり得ます。
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ベースライン（0週）から156週まで
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特発性低身長症の長期安全性に関する有害事象報告数 - 0週から156週
時間枠：ベースライン（週0）から週156まで
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このアウトカム指標は、ISSの適応症における低身長症の被験者におけるAEの数という観点から長期的な安全性を報告しました。
ISSは、正常なGH分泌を有する低身長の小児を表します。
ISSは、全身性、内分泌、栄養、または染色体異常の証拠なしに、個人の身長が特定の年齢、性別、集団に対する対応する平均身長よりも2標準偏差以上低い状態です。
AEは、研究治療の使用と時間的に関連する臨床研究参加者におけるあらゆる好ましくない医学的発生であり、研究治療に関連していると見なされるかどうかに関係なく発生します。
したがって、AEは、研究治療の使用と時間的に関連するあらゆる不都合で意図しない兆候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患（新規または悪化）となり得ます。
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ベースライン（週0）から週156まで
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低出生体重児における報告された身長速度
時間枠：ベースライン時（0週）から26週まで
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このアウトカム指標は、SGA適応症における低身長の小児の身長速度を報告しました。
26週時点の身長速度は以下のように算出されました：（26週時点の身長－ベースライン時の身長）／（ベースラインから26週までの期間（年））
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ベースライン時（0週）から26週まで
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ターナー症候群の身長速度報告
時間枠：ベースライン（0週）から26週まで
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このアウトカム指標は、適応症TSによる低身長の小児における身長速度を報告しました。
26週目の身長速度は以下のように導出されました：(26週時点の身長 - ベースライン時の身長) / (ベースラインから26週時点までの期間（年単位）)。
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ベースライン（0週）から26週まで
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ヌーナン症候群の報告された身長速度
時間枠：ベースライン（週0）から週26まで
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このアウトカム指標は、NSの適応症における低身長の小児における身長速度を報告しました。
26週目における身長速度は、次のように算出されました：（26週目の来院時の身長 - ベースライン時の身長）/（ベースラインから26週目の来院までの時間（年単位））。
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ベースライン（週0）から週26まで
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特発性低身長における身長増加速度の報告
時間枠：ベースライン（0週目）から26週目まで
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このアウトカム指標は、特発性低身長症（ISS）の適応症を持つ小児における身長の伸び速度を報告しました。
26週時点の身長の伸び速度は、以下の式で算出されました：（26週時点の身長 - ベースライン時の身長）／（ベースラインから26週時点までの期間（年））。
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ベースライン（0週目）から26週目まで
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在胎週数不相応低出生体重児における身長標準偏差スコア（SDS）の変化
時間枠：ベースライン（週0）、26週目
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このアウトカム指標は、適応症SGAの低身長児における身長標準偏差スコアを報告しました。
週26における身長SDSは、ベースライン（週0）の身長SDS値を週26の身長SDS値から差し引くことで導出されました。
身長SDSは以下のように導出されます：身長SDSi = ({[身長i/母集団中央値]^歪度}-1)/(歪度*母集団SD)；ここでiは来院時を示し、SDは標準偏差を示します。
母集団中央値と標準偏差は、来院i時の年齢に対応するものです。
母集団中央値、標準偏差、および歪度は、基準データに基づいています。
スコアの範囲は-10（最小）から+10（最大）であり、値が大きいほど身長が高いことを示します。
正のスコアは、値がベースラインと比較して基準母集団に近いか、またはそれを上回っていることを示します。
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ベースライン（週0）、26週目
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ターナー症候群における身長標準偏差スコアの変化
時間枠：ベースライン（0週）、26週
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このアウトカム指標は、適応症TSにおける低身長の小児の身長標準偏差スコアを報告しました。
26週目の身長SDSは、ベースライン（0週目）の身長SDS値を26週目の身長SDS値から差し引いて導出されました。
身長SDSは次のように導出されます：身長SDSi = ({[身長i／母集団中央値]^歪度}-1)／(歪度＊母集団標準偏差)；ここでiは受診時点を示します。
母集団中央値および標準偏差は、受診時点iの年齢に対応するものです。
母集団中央値、標準偏差、歪度は参照データに基づいています。
スコアの範囲は-10（最小）から+10（最大）で、値が大きいほど身長が高いことを示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して参照母集団に近い、または上回っていることを示します。
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ベースライン（0週）、26週
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ヌーナン症候群における身長標準偏差スコアの変化報告
時間枠：ベースライン（週0）、週26
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このアウトカム指標は、適応症NSの低身長児における身長標準偏差スコアを報告しました。
週26の身長SDSは、ベースライン（週0）の身長SDS値から週26の身長SDS値を減算して導出されました。
身長SDSは次のように導出されます：身長SDSi = ({[身長i／母集団中央値]^歪度}-1)／(歪度＊母集団SD); ここでiは来院時点を示します。
母集団中央値と標準偏差は、来院時点iの年齢に対応するものです。
母集団中央値、標準偏差、歪度は基準データに基づいています。
スコア範囲は-10（最小）から+10（最大）で、値が大きいほど身長が高いことを示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して、値が基準母集団に近いかまたは上回っていることを示します。
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ベースライン（週0）、週26
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特発性低身長症における身長標準偏差スコアの変化
時間枠：ベースライン（0週目）、26週目
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このアウトカム指標は、ISS適応症の低身長児における身長標準偏差スコアを報告しました。
26週目の身長SDSは、26週目の身長SDS値からベースライン（0週目）の身長SDS値を引いて算出されました。
身長SDSは次のように算出されます：身長SDSi = ({[身長i／母集団中央値]^歪度}-1)／(歪度＊母集団SD)；ここでiは来院時点を示します。
母集団中央値と標準偏差は、来院時点iの年齢に対応するものです。
母集団中央値、標準偏差、歪度は、参照データに基づいています。
スコア範囲は-10（最小）から+10（最大）であり、値が大きいほど身長が高いことを示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して参照母集団に近いか、または上回っていることを示します。
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ベースライン（0週目）、26週目
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在胎週数不相応低出生体重児における身長速度標準偏差スコアの変化（別々に報告）
時間枠：ベースライン（週0）、週26
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このアウトカム指標は、SGA適応症における低身長の小児における身長速度SDSの変化を報告しました。
週26における身長速度SDSの変化は、ベースライン週0における身長速度SDS値から週26における身長速度SDS値を差し引いて算出されました。
身長速度SDSは以下のように導出されます：HV SDSi = (HVi - 母集団平均HV) / 母集団標準偏差; ここでiは来院時点を示します。
母集団平均と標準偏差は、来院時点iにおける年齢に対応します。
スコア範囲は-10（最小）から+10（最大）であり、値が大きいほど身長速度が大きいことを示します。
正のスコアは、値がベースラインと比較して参照母集団に近いかまたは上回っていることを示しました。
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ベースライン（週0）、週26
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ターナー症候群について個別に報告された身長速度標準偏差スコアの変化
時間枠：ベースライン（第0週）、第26週
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このアウトカム指標は、低身長の適応症であるターナー症候群（TS）の小児における身長速度SDSの変化を報告しました。
週26における身長速度SDSの変化は、ベースライン（週0）の身長速度SDS値から週26の身長速度SDS値を差し引いて算出されました。
身長速度SDSは以下のように導出されます：HV SDSi = (HVi - 母集団平均HV)/母集団SD；ここでiは来院時点を示します。
母集団平均および標準偏差は、来院時点iにおける年齢に対応します。
スコアの範囲は-10（最小）から+10（最大）であり、より大きな値はより高い身長速度を示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して値が参照母集団に近いか、または上回っていることを示します。
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ベースライン（第0週）、第26週
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ヌーナン症候群における身長速度標準偏差スコアの変化
時間枠：ベースライン（週0）、週26
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このアウトカム指標は、低身長の適応症NSの小児における身長速度SDSの変化を報告しました。
26週目における身長速度SDSの変化は、ベースライン（0週目）の身長速度SDS値から26週目の身長速度SDS値を引いた値です。
身長速度SDSは次のように導出されます：HV SDSi = (HVi - 母集団平均HV) / 母集団標準偏差；ここでiは受診時点を示します。
母集団平均と標準偏差は、受診時点iの年齢に対応します。
スコア範囲は-10（最小）から+10（最大）で、値が大きいほど身長速度が大きいことを示します。
正のスコアは、値がベースラインと比較して参照母集団に近いかまたは上回っていることを示しました。
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ベースライン（週0）、週26
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特発性低身長症について別々に報告された身長速度標準偏差スコアの変化
時間枠：ベースライン（0週）、26週
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このアウトカム指標は、特発性低身長症（ISS）の適応症を有する低身長児における身長増加速度SDSの変化を報告しました。
第26週時点の身長増加速度SDSの変化は、ベースライン（第0週）の身長増加速度SDS値を第26週の身長増加速度SDS値から差し引いた値です。
身長増加速度SDSは以下のように導出されます：HV SDSi = (HVi - 集団平均HV)／集団標準偏差；ここでiは受診時点を示します。
集団平均と標準偏差は、受診時点iにおける年齢に対応します。
スコアの範囲は-10（最小）から+10（最大）であり、値が大きいほど身長増加速度が大きいことを示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して値が参照集団に近いか、または上回っていることを示しました。
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ベースライン（0週）、26週
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在胎児発育遅延（SGA）で出生した小児におけるインスリン様成長因子1（IGF-1）標準偏差スコアの変化
時間枠：ベースライン（0週目）、26週目
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このアウトカム指標は、SGA適応症における低身長の小児におけるIGF-1 SDSの変化を報告しました。
IGF-I SDSの変化は、ベースラインの週0でのIGF-1 SDS値から週26でのIGF-I SDS値を差し引いて導出されました。
IGF-I SDSは以下のように導出されます：IGF-I SDSi = ({[IGF-I i]／母集団中央値}^歪度 - 1)／歪度 ＊ 母集団標準偏差；ここでiは受診時点を示します。
母集団中央値と標準偏差は、受診時iの年齢に対応するものです。
スコアの範囲は-10（最小）から+10（最大）で、値が大きいほどIGF-1が大きいことを示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して値が参照母集団に近いか、または上回っていることを示しました。
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ベースライン（0週目）、26週目
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ターナー症候群におけるインスリン様成長因子1標準偏差スコアの変化
時間枠：ベースライン（週0）、週26
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このアウトカム指標は、低身長の適応症ターナー症候群（TS）を有する小児におけるIGF-1 SDSの変化を報告しました。
IGF-I SDSの変化は、ベースライン（週0）のIGF-1 SDS値から週26のIGF-I SDS値を差し引くことで導出されました。
IGF-I SDSは以下のように導出されます：IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]／母集団中央値}^歪度 - 1)／ 歪度 ＊ 母集団標準偏差；ここでiは通院時点を示します。
母集団中央値と標準偏差は、通院時点iの年齢に対応するものです。
スコア範囲は-10（最小）から+10（最大）で、値が大きいほどIGF-1が高いことを示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して参照母集団に近いか上回っていることを示します。
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ベースライン（週0）、週26
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ヌーナン症候群におけるインスリン様成長因子1標準偏差スコアの変化
時間枠：ベースライン（第0週）、第26週
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このアウトカム指標は、NS適応症の低身長児におけるIGF-1 SDSの変化を報告しました。
IGF-I SDSの変化は、ベースライン時点（週0）のIGF-1 SDS値から週26時点のIGF-I SDS値を差し引いて算出されました。
IGF-I SDSは次の式で導出されます：IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]／母集団中央値}^歪度 - 1)／ 歪度 ＊ 母集団標準偏差；ここでiは受診時点を示します。
母集団中央値および標準偏差は、受診時点iの年齢に対応する値です。
スコア範囲は-10（最小）から+10（最大）であり、より高い値はより高いIGF-1を示しました。
正のスコアは、ベースラインと比較して基準母集団に近いか、または基準母集団を上回る値を示しました。
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ベースライン（第0週）、第26週
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特発性低身長症におけるインスリン様成長因子1標準偏差スコアの個別報告での変化
時間枠：ベースライン（第0週）、第26週
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このアウトカム指標は、ISSの適応症における低身長の小児におけるIGF-1 SDSの変化を報告しました。
IGF-I SDSの変化は、ベースラインの週0時点のIGF-1 SDS値から週26時点のIGF-I SDS値を差し引くことで導出されました。
IGF-I SDSは次のように導出されます：IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]／母集団中央値}^歪度 - 1)／ 歪度 ＊ 母集団標準偏差；ここでiは時点を示します。
母集団の中央値と標準偏差は、時点iでの年齢に対応するものです。
スコアの範囲は-10（最小）から+10（最大）であり、より大きな値はより大きなIGF-1を示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して値が参照母集団に近いかまたは上回っていることを示します。
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ベースライン（第0週）、第26週
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在胎不当過小出生児におけるインスリン様成長因子結合タンパク質-3（IGFBP-3）SDSの変化
時間枠：ベースライン（週0）、週26
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このアウトカム指標は、SGA適応症における低身長症の小児におけるIGFBP-3スコアの変化を報告しました。
第26週時点のIGFBP-3 SCSの変化は、ベースライン（第0週）のIGFBP-3 SDS値から第26週のIGFBP-3 SDS値を差し引いて算出されました。
IGFBP-3 SDSは以下のように導出されます：IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i／母集団中央値]^歪度} - 1)／歪度 × 母集団標準偏差；ここでiは来院時点を示します。
母集団中央値および標準偏差は、来院時点iの年齢に対応するものです。
スコアは-10（最小）から+10（最大）の範囲で、値が大きいほどIGFBP-3が高いことを示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して値が参照母集団に近いか、または上回っていることを示しました。
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ベースライン（週0）、週26
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ターナー症候群におけるインスリン様成長因子結合タンパク質-3 SDSの変化
時間枠：ベースライン（0週目）、26週目
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このアウトカム指標は、低身長の適応症ターナー症候群（TS）の小児におけるIGFBP-3スコアの変化を報告しました。
26週目におけるIGFBP-3 SCSの変化は、ベースライン（0週目）のIGFBP-3 SDS値から26週目のIGFBP-3 SDS値を差し引いて導出されました。
IGFBP-3 SDSは以下のように導出されます：IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i／母集団中央値]^歪度} - 1)／歪度 × 母集団SD；ここでiは受診時点を示します。
母集団中央値と標準偏差は、受診時点iの年齢に対応する値です。
スコアの範囲は-10（最小）から+10（最大）であり、値が大きいほどIGFBP-3が高いことを示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して値が参照母集団に近いか、または上回っていることを示します。
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ベースライン（0週目）、26週目
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ヌーナン症候群におけるインスリン様成長因子結合タンパク質-3 SDSの変化
時間枠：ベースライン（週0）、週26
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このアウトカム指標は、身長の低い小児におけるNS適応症のIGFBP-3スコアの変化を報告しました。
第26週におけるIGFBP-3 SCSの変化は、ベースライン（第0週）のIGFBP-3 SDS値から第26週のIGFBP-3 SDS値を減算して導出されました。
IGFBP-3 SDSは次のように導出されます：IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i／母集団中央値]^歪度} - 1)／歪度 * 母集団SD；ここでiは訪問を示します。
母集団の中央値と標準偏差は、訪問i時の年齢に対応するものです。
スコアは-10（最小）から+10（最大）の範囲で、値が大きいほどIGFBP-3が高いことを示します。
正のスコアは、ベースラインと比較して参照集団に近いか上回っている値を示します。
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ベースライン（週0）、週26
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特発性低身長におけるインスリン様成長因子結合タンパク質-3 SDSの変化
時間枠：ベースライン（週0）、週26
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このアウトカム指標は、特発性低身長症（ISS）の小児におけるIGFBP-3スコアの変化を報告しました。
週26におけるIGFBP-3 SCSの変化は、ベースライン（週0）のIGFBP-3 SDS値から週26のIGFBP-3 SDS値を差し引いて算出されました。
IGFBP-3 SDSは次のように導出されます：IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/母集団中央値]^歪度} - 1)/歪度 * 母集団標準偏差；ここでiは受診時点を示します。
母集団中央値と標準偏差は、受診時点iの年齢に対応するものです。
スコアの範囲は-10（最小）から+10（最大）で、値が大きいほどIGFBP-3が高いことを示します。
正のスコアは、値がベースラインと比較して参照母集団に近いか、または上回っていることを示します。
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ベースライン（週0）、週26
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在胎週数に対して小さく生まれた児における週間平均ソマパシチン濃度（Cavg）
時間枠：4週目、8週目、13週目、20週目および26週目
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週1回のソマパシタン投与における定常状態の薬物動態（Cavgの観点から）が、在胎不当過小で出生した小児において、GH治療に未経験または経験がある患者を対象に評価されました。
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4週目、8週目、13週目、20週目および26週目
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ターナー症候群における週間平均ソマパシタン濃度（Cavg）の報告
時間枠：週4、8、13、20および26
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ターナー症候群の小児患者を対象に、GH治療が未経験または経験ありの患者における週1回投与のソマパシタンの定常状態薬物動態（Cavg）が評価された。
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週4、8、13、20および26
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ヌーナン症候群における週間平均ソマパシタン濃度 (Cavg) の報告
時間枠：4週目、8週目、13週目、20週目、26週目
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GH治療に対して未経験または経験のあるヌーナン症候群の小児患者における週1回ソマパシタンのCavgによる定常状態薬物動態が評価された。
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4週目、8週目、13週目、20週目、26週目
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特発性低身長症における週間平均ソマパシタン濃度（Cavg）の報告
時間枠：4週目、8週目、13週目、20週目、26週目
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特発性低身長症の小児において、GH治療が未経験または経験済の患者を対象に、週1回投与のソマパシタンの定常状態薬物動態がCavgの観点から評価されました。
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4週目、8週目、13週目、20週目、26週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月1日
一次修了 (実際)
2024年6月7日
研究の完了 (推定)
2027年10月29日
試験登録日
最初に提出
2023年1月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月29日
最初の投稿 (実際)
2023年2月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月12日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NN8640-4469
- U1111-1277-9765 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
- 2022-501055-87 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Novonordisk-trials.com での Novo Nordisk の開示義務によると、
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。