Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimustutkimus, jossa tarkastellaan, kuinka turvallinen Somapacitan on ja kuinka hyvin se toimii lapsilla, jotka tarvitsevat apua kasvaakseen - REAL 9 (REAL 9)

keskiviikko 12. elokuuta 2026 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Tutkimus, jossa arvioitiin kerran viikossa annettavan Somapacitanin turvallisuutta ja tehoa Basket-tutkimuksen suunnittelussa lapsille, joilla on lyhytkasvuisuus joko raskauden ikään nähden pieninä tai joilla on Turnerin oireyhtymä, Noonanin oireyhtymä tai idiopaattinen lyhytkasvu

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko somapasitaani turvallinen ja kuinka hyvin somapasitaani toimii joko raskausikään nähden pieninä syntyneillä lapsilla tai joilla on Turnerin oireyhtymä, Noonanin oireyhtymä tai idiopaattinen lyhytkasvuisuus. Somapacitan on uusi kasvuhormonilääke matalan kasvuhormonitason hoitoon. Tutkimus kestää noin 3 vuotta. Tutkimuksen aikana osallistujia hoidetaan somapacitanilla kerran viikossa. Somapacitan voidaan pistää milloin tahansa päivän aikana. Tutkimuslääkäri tai sairaanhoitaja näyttää, kuinka somapacitan pistetään, jotta osallistuja tietää, miten se tehdään kotona.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

47

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 05505
        • Asan Medical Center
      • Yangsan, Etelä -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Etelä -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Malesia
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malesia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Bandar Puncak Alam, Selangor, Malesia, 42300
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
      • Lodz, Puola, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Rzeszów, Puola, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Zabrze, Puola, 41-800
        • SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Puola, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Univ of AL at Birmingham_BRM
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
        • Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Yhdysvallat, 83404-7596
        • Rocky Mt Clin Res, LLC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Children's Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Koskee lapsia, joilla on SGA:

  • Syntynyt pienenä raskausikään nähden (syntymäpituus alle -2 SDS TAI syntymäpaino alle -2 SDS TAI molemmat) (kansallisten standardien mukaan).

  • Ikä:

    - Miesosallistujat: Ikä vähintään 11,0 vuotta ja alle 18,0 vuotta seulonnassa.

    - Naispuoliset osallistujat: Ikä vähintään 10,0 vuotta ja alle 18,0 vuotta seulonnassa.

  • Avoimet epifyysit; määritellään alle (<) 14-vuotiaaksi naisilla ja alle 16-vuotiaaksi miehillä.
  • Kasvuhormonihoitoa (GH) aiemmin saaneet osallistujat: Alentunut pituus määritellään vähintään 2,5 standardipoikkeamaa alle kronologisen iän ja sukupuolen keskimääräisen pituuden seulonnassa Tautien valvonta- ja ehkäisykeskusten standardien mukaisesti.

Koskee lapsia, joilla on TS:

• TS:n diagnoosi paikallisen kliinisen käytännön mukaan.

  • Ikä:

    - Naispuoliset osallistujat: Ikä vähintään 10,0 vuotta ja alle 18,0 vuotta seulonnassa.

  • Avoimet epifyysit; määritellään luuston ikään < 14 vuotta naisilla ja luuston iällä < 16 vuotta miehillä.
  • Aiemmin kasvuhormonihoitoa saaneet osallistujat: Alentunut pituus, joka määritellään vähintään 2,0 keskihajonnan alle kronologisen iän ja sukupuolen keskimääräisen pituuden seulonnassa Tautien valvonta- ja ehkäisykeskusten standardien mukaisesti.
  • Osallistujat, jotka eivät ole saaneet GH-hoitoa: Vahvistettu TS-diagnoosi 30-soluisen (tai useamman) lymfosyytin kromosomianalyysillä tai TS:n ja TS-mosaiikkisuuden vahvistus käyttämällä vertailevaa genomihybridisaatiota (CGH) -järjestelmää.

Koskee lapsia, joilla on NS:

  • NS:n diagnoosi paikallisen kliinisen käytännön mukaan.

  • Ikä:

    • Miesosallistujat: Ikä vähintään 11,0 vuotta ja alle 18,0 vuotta seulonnassa.
    • Naispuoliset osallistujat: Ikä vähintään 10,0 vuotta ja alle 18,0 vuotta seulonnassa.
  • Avoimet epifyysit; määritellään luuston ikään < 14 vuotta naisilla ja luuston iällä < 16 vuotta miehillä.
  • Osallistujat, jotka eivät ole saaneet GH-hoitoa: NS:n kliininen diagnoosi van der Burgtin pistemääräluettelon ja geneettisen testituloksen mukaan tai vahvistettu mutaatio missä tahansa NS:ään liittyvässä geenissä ennen allokointia.

Koskee lapsia, joilla on ISS:

  • Ikä:

    - Miesosallistujat: Ikä vähintään 11,0 vuotta ja alle 18,0 vuotta seulonnassa.

    - Naispuoliset osallistujat: Ikä vähintään 10,0 vuotta ja alle 18,0 vuotta seulonnassa.

  • Avoimet epifyysit; määritellään luuston ikään < 14 vuotta naisilla ja luuston iällä < 16 vuotta miehillä.
  • Osallistujat, jotka eivät ole aiemmin saaneet kasvuhormonihoitoa: alentunut pituus määritellään vähintään 2,5 standardipoikkeamaa alle kronologisen iän ja sukupuolen keskipituuden seulonnassa
  • Aiemmin GH-hoitoa saaneet osallistujat: Normaali GH-eritys (GH-huippu yli 7 ng/ml) GH-stimulaatiotestin aikana, joka suoritettiin 18 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  • Osallistujat, jotka eivät ole aiemmin saaneet kasvuhormonihoitoa: Luuston ikä ei viivästynyt enempää kuin 2 vuotta verrattuna kronologiseen ikään seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Lapset, joilla on epäilty tai vahvistettu kasvuhormonin puutos paikallisen käytännön mukaisesti.
  • Lapset, joilla on diagnosoitu diabetes mellitus tai seulontaarvot keskuslaboratoriosta.
  • Plasman paastoglukoosi vähintään 126 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl) [7,0 millimoolia litrassa (mmol/l)] tai
  • Glykoitu hemoglobiini (HbA1c) yli tai yhtä suuri kuin 6,5 %.
  • Nykyiset tulehdukselliset sairaudet, jotka vaativat systeemistä kortikosteroidihoitoa pidempään kuin 2 peräkkäistä viikkoa viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  • Lapset, jotka tarvitsevat inhaloitavaa glukokortikoidihoitoa suuremmalla annoksella kuin 400 mikrogrammaa päivässä (µg/vrk) inhaloitavaa budesonidia tai vastaavaa (eli 250 µg/vrk flutikasonipropionaatille) yli 4 peräkkäisen viikon ajan seulontaa edeltäneiden 12 kuukauden aikana.
  • Anamneesi tai tunnettu pahanlaatuisuus, mukaan lukien kallonsisäiset kasvaimet.

Koskee lapsia, joilla on SGA:

• Mikä tahansa tunnettu tai epäilty kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua pituuden mukaan, kuten, mutta ei rajoittuen:

  • Huonosti hallitut tai hallitsemattomat hormonaaliset puutteet.
  • Tunnettu kromosomaalinen aneuploidia tai merkittävät geenimutaatiot, jotka aiheuttavat lääketieteellisiä "oireyhtymiä", joihin liittyy lyhytkasvuisuus, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta Laronin oireyhtymä, Prader-Willin oireyhtymä, Russell-Silverin oireyhtymä, luuston dysplasiat, epänormaalin lyhytkasvuisen homeoboxin (SHOX) geenianalyysi tai kasvuhormonin puuttuminen reseptorit.

Koskee lapsia, joilla on TS:

• Mikä tahansa tunnettu tai epäilty kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua pituuden mukaan, kuten, mutta ei rajoittuen:

  • Tunnettu suvussa luuston dysplasiaa.
  • Merkittävät selkärangan poikkeavuudet mukaan lukien skolioosi, kyfoosi ja spina bifida -muunnelmat, mutta niihin rajoittumatta.
  • Mikä tahansa muu häiriö, joka voi aiheuttaa lyhytkasvuisuutta, kuten ravitsemushäiriöt, krooninen systeeminen sairaus ja krooninen munuaissairaus, mutta ei niihin rajoittuen.
  • Mosaiikki alle 10%.
  • TS, jossa on Y-kromosomin mosaiikki, jossa gonadektomiaa ei ole tehty.
  • New York Heart Associationin (NYHA) luokka II tai korkeampi tai joka vaatii lääkitystä mihin tahansa sydänsairauteen.

Koskee lapsia, joilla on NS:

• Mikä tahansa tunnettu tai epäilty kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua pituuden mukaan, kuten, mutta ei rajoittuen:

  • Tunnettu suvussa luuston dysplasiaa.
  • Merkittävät selkärangan poikkeavuudet mukaan lukien skolioosi, kyfoosi ja spina bifida -muunnelmat, mutta niihin rajoittumatta.
  • Mikä tahansa muu häiriö, joka voi aiheuttaa lyhytkasvuisuutta, kuten ravitsemushäiriöt, krooninen systeeminen sairaus ja krooninen munuaissairaus, mutta ei niihin rajoittuen.
  • Noonaniin liittyvät häiriöt, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: Noonanin oireyhtymä, johon liittyy useita lentiineitä (aiemmin nimeltään "LEOPARD"-oireyhtymä), Noonanin oireyhtymä, johon liittyy löysät anageenikarvat, kardiofaciokutaaninen oireyhtymä (CFC), Costello-oireyhtymä, tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) ja Legius-oireyhtymä.

Koskee lapsia, joilla on ISS:

• Mikä tahansa tunnettu tai epäilty kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua pituuden mukaan, kuten, mutta ei rajoittuen:

  • Tunnettu suvussa luuston dysplasiaa.
  • Merkittävät selkärangan poikkeavuudet mukaan lukien skolioosi, kyfoosi ja spina bifida -muunnelmat, mutta niihin rajoittumatta.
  • Mikä tahansa muu häiriö, joka voi aiheuttaa lyhytkasvuisuutta, kuten ravitsemushäiriöt, krooninen systeeminen sairaus ja krooninen munuaissairaus, mutta ei niihin rajoittuen.
  • Huonosti hallitut tai hallitsemattomat hormonaaliset puutteet.
  • Tunnettu kromosomaalinen aneuploidia tai merkittävät geenimutaatiot, jotka aiheuttavat lyhytkasvuisia lääketieteellisiä "oireyhtymiä", mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, Laronin oireyhtymä, Prader-Willin oireyhtymä, Russell-Silverin oireyhtymä, luuston dysplasiat, epänormaali SHOX-geenianalyysi tai GH-reseptorien puuttuminen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Somapacitan
Osallistujat saavat Somapacitania 26 viikon päävaiheessa, jota seuraa 130 viikon jatkovaihe.
Lääke: Somapacitan
Somapasitaania 0,24 milligrammaa kilogrammaa kohti viikossa (mg/kg/viikko) annetaan ihonalaisesti (s.c.) PDS290-kynäinjektoria käyttäen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pienikokoisena raskausiän mukaisesti syntyneiden lasten raportoitujen haittatapahtumien (AEs) määrä - Viikot 0–26
Aikaikkuna: Alkuperäisestä perustasosta (viikko 0) viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi AEs-määrän lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa SGA. SGA-lapset syntyvät pienikokoisina raskausiän suhteen, ja heillä on riittämätön saavutuskasvu 2 vuoden iässä tai sitä vanhempana. AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen ilmiö kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkityksen käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimuslääkitykseen liittyvänä vai ei. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkityksen käyttöön.
Alkuperäisestä perustasosta (viikko 0) viikkoon 26
Turnerin oireyhtymään (TS) raportoitujen haittatapahtumien määrä - Viikot 0–26
Aikaikkuna: Alkuarvosta (viikko 0) viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi AE:iden määrän osallistujilla, joilla on lyhytkasvuisuus indikaatiossa TS. TS on kromosomihäiriö, joka johtaa lyhytkasvuisuuteen. AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkityksen käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimuslääkitykseen liittyvänä. AE voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriotulos), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkityksen käyttöön.
Alkuarvosta (viikko 0) viikkoon 26
Raportoidut haittatapahtumat Noonanin oireyhtymässä - Viikot 0-26
Aikaikkuna: Perusarvosta (viikko 0) viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi NS-indikaation lyhytkasvuisilla osallistujilla havaittujen haittatapahtumien määrän, joka on geneettisesti heterogeeninen kehityshäiriö, jolle on ominaista syntymän jälkeinen kasvun hidastuminen ja muut merkittävät häiriöt. Haittatapahtuma on mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimushoidon käyttöön, olipa sitä pidetty tutkimushoitoon liittyvänä tai ei. Haittatapahtuma voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton oire (mukaan lukien poikkeava laboratoriotulos), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajallisesti yhteydessä tutkimushoidon käyttöön.
Perusarvosta (viikko 0) viikkoon 26
Tapahtumien määrä, joista on raportoitu idiopaattisessa lyhytkasvuisuudessa (ISS) - Viikot 0-26
Aikaikkuna: Alkutasosta (Viikko 0) Viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi haittatapahtumien määrän osallistujilla, joilla on lyhytkasvuisuus indikaatiossa ISS. ISS kuvaa lyhytkasvuisia lapsia, joilla on normaali GH- eritys. ISS on tila, jossa yksilön pituus on yli 2 keskihajontaa vastaavan keskimääräisen pituuden alapuolella tietyssä iässä, sukupuolessa ja populaatiossa ilman todisteita systemaattisista, endokriinisistä, ravitsemus- tai kromosomihäiriöistä. Haittatapahtuma on mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimushoidon käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimushoidon kanssa yhteydessä olevana. Haittatapahtuma voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajallisesti yhteydessä tutkimushoidon käyttöön.
Alkutasosta (Viikko 0) Viikkoon 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Somatropinin (somatropiini) mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvien haittatapausten määrä lapsilla, jotka ovat syntyneet pienenä raskausiän mukaisesti
Aikaikkuna: Alkutasosta (Viikko 0) Viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi somapasitaaniin mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvien haittatapahtumien määrän lapsilla, joilla on lyhytkasvuisuus SGA-indikaatiosta johtuen. SGA-lapset syntyvät pienenä raskausiän mukaisesti ilman riittävää kasvun tasoittumista 2 vuoden iässä tai sitä vanhempana. Haittatapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkityksen käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimuslääkitykseen liittyvänä vai ei. Haittatapahtuma voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton oire (mukaan lukien epänormaali laboratoriotulos), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkityksen käyttöön.
Alkutasosta (Viikko 0) Viikkoon 26
Turnerin oireyhtymään mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvien haittatapausten määrä, jotka on raportoitu Somapacitanin yhteydessä
Aikaikkuna: Alkutasosta (Viikko 0) Viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi somapacitaniin mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvien haittatapahtumien määrän TS-indikaation pieniä kasvua omaavissa osallistujissa. TS on kromosomihäiriö, joka johtaa pieneen kasvuun. Haittatapahtuma on mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimushoidon käyttöön, olipa sitä pidetty tutkimushoitoon liittyvänä tai ei. Haittatapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton oire (mukaan lukien poikkeava laboratoriotulos), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajallisesti yhteydessä tutkimushoidon käyttöön.
Alkutasosta (Viikko 0) Viikkoon 26
Raportoidut haittatapahtumien määrät, jotka voivat olla tai todennäköisesti liittyvät Somapacitaniin Noonanin oireyhtymässä
Aikaikkuna: Perusarvosta (viikko 0) viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi somapasitaaniin mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvien haittatapahtumien lukumäärän osallistujilla, joilla on lyhytkasvuisuus NS-indikaation vuoksi. NS on geneettisesti heterogeeninen kehityshäiriö, jolle on ominaista syntymänjälkeinen kasvun hidastuminen ja muut merkittävät häiriöt. Haittatapahtuma on mikä tahansa kliinisen tutkimuksen osallistujan epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma, joka on aikaisesti yhteydessä tutkimuslääkityksen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimuslääkitykseen liittyvänä vai ei. Haittatapahtuma voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriotulos), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on aikaisesti yhteydessä tutkimuslääkityksen käyttöön.
Perusarvosta (viikko 0) viikkoon 26
Somanpatsitaaniin mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvien haittatapausten lukumäärä raportoitu idiopaattiselle lyhytkasvuisuudelle
Aikaikkuna: Alkuperäisestä tasosta (Viikko 0) Viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi AEs:ien määrän, jotka olivat mahdollisesti tai todennäköisesti yhteydessä somapacitaniin osallistujilla, joilla oli lyhytkasvuisuus ISS-indikaatiossa. ISS kuvaa lyhyitä lapsia, joilla on normaali GH-eroitus, ja se on tila, jossa yksilön pituus on yli 2 keskihajontaa vastaavan keskipituuden alapuolella tietyssä iässä, sukupuolessa ja populaatiossa ilman todisteita systemaattisista, endokriinisistä, ravitsemukseen liittyvistä tai kromosomaalisista poikkeavuuksista. AEs on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimushoidon käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimushoitoon liittyvänä tai ei. AEs voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajallisesti yhteydessä tutkimushoidon käyttöön.
Alkuperäisestä tasosta (Viikko 0) Viikkoon 26
Pitkäaikaisturvallisuuteen ilmoitettujen haittatapahtumien lukumäärä raskausiän mukaan pienikokoisina syntyneille lapsille - Viikot 0–156
Aikaikkuna: Perusarvosta (viikko 0) viikkoon 156
Tämä lopputulosmittari raportoi pitkäaikaista turvallisuutta SGA-indikaatiota sairastavien lyhytkasvuisten lasten haittatapahtumien lukumäärän osalta. SGA-indikaatiota sairastavat lapset syntyvät pienikokoisina suhteessa raskausikään eivätkä saavuta riittävää kasvun tavoittelua 2 vuoden iässä tai sitä vanhempina. Haittatapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkehoidon käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimuslääkehoidon aiheuttamana vai ei. Haittatapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriotulos), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkehoidon käyttöön.
Perusarvosta (viikko 0) viikkoon 156
Pitkäaikaisturvallisuutta koskevien haittatapahtumien määrä raportoitu Turnerin oireyhtymässä - Viikot 0–156
Aikaikkuna: Alkuarvosta (viikko 0) viikkoon 156
Tämä lopputulosmittari raportoi pitkän aikavälin turvallisuuden haittatapahtumien lukumääränä osallistujilla, joilla on lyhytkasvuisuus indikaatiossa TS. TS on kromosomihäiriö, joka johtaa lyhytkasvuisuuteen. Haittatapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkityksen käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimuslääkitykseen liittyvänä vai ei. Haittatapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton oire (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajallisesti yhteydessä tutkimuslääkityksen käyttöön.
Alkuarvosta (viikko 0) viikkoon 156
Raportoitujen haittatapahtumien määrä pitkäaikaisturvallisuudessa Noonanin oireyhtymässä - Viikot 0-156
Aikaikkuna: Alkutasosta (viikko 0) viikkoon 156
Tämä lopputulosmittari raportoi pitkän aikavälin turvallisuuden haittatapahtumien lukumääränä osallistujilla, joilla on lyhytkasvuisuus indikaatiolle NS, joka on geneettisesti heterogeeninen kehityshäiriö, jolle on ominaista syntymänjälkeinen vähentynyt kasvu ja muut merkittävät häiriöt. Haittatapahtuma on mikä tahansa kliinisen tutkimuksen osallistujalle kohdistuva haitallinen lääketieteellinen tapahtuma, joka on ajoitettu yhteen tutkimushoidon käytön kanssa, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä tutkimushoitoon liittyvänä vai ei. Haittatapahtuma voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton oire (mukaan lukien poikkeava laboratoriotulos), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajoitettu yhteen tutkimushoidon käytön kanssa.
Alkutasosta (viikko 0) viikkoon 156
Ilmoitettujen haittatapahtumien lukumäärä pitkäaikaisturvallisuudessa idiopaattiselle lyhytkasvuisuudelle - viikot 0-156
Aikaikkuna: Alkutasosta (Viikko 0) Viikkoon 156
Tämä lopputulosmittari raportoi pitkäaikaista turvallisuutta haittatapahtumien lukumääränä osallistujilla, joilla on lyhytkasvuisuus indikaatiossa ISS. ISS kuvaa lyhytkasvuisia lapsia, joilla on normaali kasvuhormonin eritys. ISS on tila, jossa henkilön pituus on yli 2 keskihajontaa vastaavan keskipituuden alapuolella tietyllä iällä, sukupuolella ja väestöllä ilman todisteita systeemisistä, endokriinisistä, ravitsemukseen liittyvistä tai kromosomaalisista poikkeavuuksista. Haittatapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimushoidon käyttöön, olipa se tutkimushoitoon liittyvä tai ei. Haittatapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriotulos), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka on ajallisesti yhteydessä tutkimushoidon käyttöön.
Alkutasosta (Viikko 0) Viikkoon 156
Pituuden Kasvunopeus Raportoituna Lapsilla, jotka Syntyivät Pieninä Raskausiälle
Aikaikkuna: Perustasosta (viikko 0) viikkoon 26
Tämä tulosmittari raportoi lyhytkasvuisilla lapsilla, joilla on lyhytkasvuisuuden indikaatio SGA, pituuskasvunopeuden. Pituuskasvunopeus viikolla 26 laskettiin seuraavasti: (pituus 26 viikon tarkastuksessa - pituus lähtöarvossa) / (aika lähtöarvosta 26 viikon tarkastukseen vuosina).
Perustasosta (viikko 0) viikkoon 26
Korkeusnopeus raportoitu Turnerin oireyhtymälle
Aikaikkuna: Perustasosta (viikko 0) viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi pituuden kasvunopeudesta lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiolla TS. Pituuden kasvunopeus viikolla 26 johdettiin seuraavasti: (pituus 26 viikon tarkastuksessa - pituus lähtötilanteessa) / (aika lähtötilanteesta 26 viikon tarkastukseen vuosina).
Perustasosta (viikko 0) viikkoon 26
Pituusnopeus raportoitu Noonanin oireyhtymälle
Aikaikkuna: Perusarvosta (viikko 0) viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi pituuden kasvunopeudesta lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa NS. Pituuden kasvunopeus viikolla 26 laskettiin seuraavasti: (pituus 26 viikon käynnillä - pituus alkuarvossa) / (aika alkuarvosta 26 viikon käyntiin vuosina).
Perusarvosta (viikko 0) viikkoon 26
Pituuden Kasvunopeus Raportoitu Idiopaattiselle Lyhytkasvuisuudelle
Aikaikkuna: Perusarvosta (viikko 0) viikkoon 26
Tämä lopputulosmittari raportoi pituuden kasvuvauhtia lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa ISS. Pituuden kasvuvauhti viikolla 26 laskettiin seuraavasti: (pituus 26 viikon tarkastuksessa - pituus alkuarvossa) / (aika alkuarvosta 26 viikon tarkastukseen vuosina).
Perusarvosta (viikko 0) viikkoon 26
Pituuden standardipoikkeamalukujen (SDS) muutos raportoitu lapsille, jotka syntyvät pieninä raskausiän mukaisesti
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi pituuden keskihajonta-arvoja lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa SGA. Pituus SDS viikolla 26 laskettiin vähentämällä perustason (viikko 0) pituus SDS -arvo viikon 26 pituus SDS -arvosta. Pituus SDS lasketaan seuraavasti: Pituus SDSi = ({[Pituusi/väestön mediaani]^Vinuus}-1)/(Vinuus*väestön keskihajonta); missä i ilmaisee käynnin ja keskihajonta ilmaisee keskihajonnan (SD). Väestön mediaani ja keskihajonta vastaavat ikää käynnillä i. Väestön mediaani, keskihajonta ja vinuus perustuvat vertailuaineistoon. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), missä suurempi arvo ilmaisi suurempaa pituutta. Positiivinen pistemäärä osoittaa, että arvo on lähempänä tai yli vertailuväestöön verrattuna perustasoon.
Perustaso (viikko 0), viikko 26
Turner-oireyhtymässä raportoitujen pituuden keskihajonta-arvon muutos
Aikaikkuna: Perustaso (Viikko 0), Viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa TS pituuden keskihajontapisteet. Pituuden SDS viikolla 26 johdettiin vähentämällä perustason (viikko 0) pituuden SDS-arvo viikon 26 pituuden SDS-arvosta. Pituuden SDS johdetaan seuraavasti: Pituuden SDSi = ({[Pituusi/väestön mediaani]^Vino}-1)/(Vino*väestön keskihajonta); missä i ilmaisee käynnin. Väestön mediaani ja keskihajonta vastaavat käyntihetken i ikää. Väestön mediaani, keskihajonta ja vinous perustuvat vertailuaineistoon. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), jossa suurempi arvo osoitti suurempaa pituutta. Positiivinen pistemäärä osoittaa, että arvo on lähempänä tai ylittää vertailuväestön verrattuna perustasoon.
Perustaso (Viikko 0), Viikko 26
Noonanin oireyhtymän raportoitujen pituuden keskihajontaosamäärien muutos
Aikaikkuna: Alkutila (Viikko 0), Viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi pituuden keskihajonta-pistemäärät lapsilla, joilla on lyhytkasvuisuus indikaatiolle NS. Pituus SDS viikolla 26 laskettiin vähentämällä perustason (viikko 0) pituus SDS -arvo viikon 26 pituus SDS -arvosta. Pituus SDS lasketaan seuraavasti: Pituus SDSi = ({[Pituusi/väestön mediaani]^Vino-aste}-1)/(Vino-aste*väestön keskihajonta); missä i ilmaisee käynnin. Väestön mediaani ja keskihajonta vastaavat i:n käynnin ikää. Väestön mediaani, keskihajonta ja vino-aste perustuvat viitedataan. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), jossa suurempi arvo osoitti suurempaa pituutta. Positiivinen pistemäärä osoittaa, että arvo on lähempänä tai yli viiteväestöä verrattuna perustasoon.
Alkutila (Viikko 0), Viikko 26
Pituuden standardipoikkeamalukujen muutos ilmoitettu idiopaattiselle lyhytkasvuisuudelle
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi lapsilla, joilla on lyhytkasvuisuutta indikaatiolle ISS, pituuden keskihajontapisteitä. Pituuden keskihajontapisteet viikolla 26 johdettiin vähentämällä pituuden keskihajontapistearvo viikolla 0 pituuden keskihajontapistearvosta viikolla 26. Pituuden keskihajontapisteet johdetaan seuraavasti: Pituuden keskihajontapisteet i = ({[Pituus i/väestön mediaani]^Vinoisuus}-1)/(Vinoisuus*väestön keskihajonta); missä i ilmaisee käynnin. Väestön mediaani ja keskihajonta vastaavat ikää käynnillä i. Väestön mediaani, keskihajonta ja vinoisuus perustuvat vertailuaineistoon. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), missä suurempi arvo osoitti suurempaa pituutta. Positiivinen pistemäärä osoittaa, että arvo on lähempänä tai yli vertailuväestöön verrattuna lähtöarvoon.
Perustaso (viikko 0), viikko 26
Pituusnopeuden standardipoikkeamapisteiden muutos raportoitu erikseen keskimääräistä pienempänä syntyneille lapsille
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), Viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi pituuden kasvunopeuden SDS:n muutosta lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa SGA. Pituuden kasvunopeuden SDS:n muutos viikolla 26 laskettiin vähentämällä perustason (viikko 0) pituuden kasvunopeuden SDS-arvo viikon 26 pituuden kasvunopeuden SDS-arvosta. Pituuden kasvunopeus SDS johdetaan seuraavasti: HV SDSi = (HVi - populaation keskiarvo HV)/populaation keskihajonta; missä i ilmaisee käynnin. Populaation keskiarvo ja keskihajonta vastaavat ikää käynnillä i. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), jossa suurempi arvo osoitti suurempaa pituuden kasvunopeutta. Positiivinen pistemäärä osoitti, että arvo oli lähempänä tai yli vertailupopulaatiota verrattuna perustasoon.
Perustaso (viikko 0), Viikko 26
Pituuden kasvunopeuden standardipoikkeamapisteiden muutos raportoitu erikseen Turnerin oireyhtymälle
Aikaikkuna: Perustaso (Viikko 0), Viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi pituuden kasvunopeuden SDS:n muutosta lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa TS. Muutos pituuden kasvunopeuden SDS:ssä viikolla 26 laskettiin vähentämällä pituuden kasvunopeuden SDS-arvo viikolla 0 pituuden kasvunopeuden SDS-arvosta viikolla 26. Pituuden kasvunopeuden SDS johdetaan seuraavasti: HV SDSi = (HVi - väestön keskiarvo HV)/väestön keskihajonta; missä i ilmaisee käynnin. Väestön keskiarvo ja keskihajonta vastaavat ikää käynnillä i. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), missä suurempi arvo osoitti suurempaa pituuden kasvunopeutta. Positiivinen pistemäärä osoitti, että arvo on lähempänä tai yli vertailuväestöön verrattuna lähtöarvoon.
Perustaso (Viikko 0), Viikko 26
Noonan-oireyhtymässä raportoitujen pituusnopeuden keskihajonta-arvojen muutos
Aikaikkuna: Alkutilanne (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi pituuskasvunopeuden SDS:n muutosta lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiolle NS. Muutos pituuskasvunopeuden SDS:ssä viikolla 26 laskettiin vähentämällä perustason (viikko 0) pituuskasvunopeuden SDS-arvo viikon 26 pituuskasvunopeuden SDS-arvosta. Pituuskasvunopeuden SDS johdetaan seuraavasti: HV SDSi = (HVi - populaation keskiarvo HV)/populaation keskihajonta; missä i ilmaisee käynnin. Populaation keskiarvo ja keskihajonta vastaavat i-käynnin ikää. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), missä korkeampi arvo ilmaisi suurempaa pituuskasvunopeutta. Positiivinen pistemäärä osoitti, että arvo on lähempänä tai korkeampi kuin vertailupopulaatioon verrattuna perustasoon.
Alkutilanne (viikko 0), viikko 26
Muutos pituuskasvunopeuden keskihajonta-pisteissä erikseen raportoitu idiopaattiselle lyhytkasvuisuudelle
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi pituuden kasvunopeuden SDS:n muutosta lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa ISS. Muutos pituuden kasvunopeuden SDS:ssä viikolla 26 oli pituuden kasvunopeuden SDS-arvon viikolla 26 vähennettynä pituuden kasvunopeuden SDS-arvolla viikolla 0 (alkuperäinen arvo). Pituuden kasvunopeuden SDS johdetaan seuraavasti: HV SDSi = (HVi - populaation keskimääräinen HV)/populaation keskihajonta; missä i ilmaisee käynnin. Populaation keskiarvo ja keskihajonta vastaavat ikää käynnillä i. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) +10 (maksimi), jossa suurempi arvo osoitti suurempaa pituuden kasvunopeutta. Positiivinen pistemäärä osoitti, että arvo oli lähempänä tai yli vertailupopulaatiota verrattuna alkuperäiseen arvoon.
Perustaso (viikko 0), viikko 26
Muutos pientenä raskausiän mukaan syntyneiden lasten raportoidussa insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1 (IGF-1) standardipoikkeamapisteessä
Aikaikkuna: Alkutila (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi IGF-1 SDS:n muutoksen lapsilla, joilla on lyhytkasvuisuus SGA-indikaatiosta. IGF-I SDS:n muutos johdettiin vähentämällä IGF-1 SDS-arvosta viikolla 26 IGF-I SDS-arvo viikolla 0. IGF-I SDS johdetaan seuraavasti: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/väestön mediaani}^Vino - 1)/ Vino * väestön keskihajonta; missä i ilmaisee käynnin. Väestön mediaani ja keskihajonta vastaavat ikää käynnillä i. Pistemäärä vaihtelee -10 (minimi) ja +10 (maksimi) välillä, jossa suurempi arvo ilmaisi suurempaa IGF-1:ää. Positiivinen pistemäärä ilmaisi, että arvo on lähempänä tai yli vertailuväestöön verrattuna lähtöarvoon.
Alkutila (viikko 0), viikko 26
Insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n keskihajonta-arvon muutos raportoitu Turnerin oireyhtymässä
Aikaikkuna: Alkutila (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi IGF-1 SDS:n muutoksen lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa TS. IGF-I SDS:n muutos johdettiin vähentämällä IGF-1 SDS:n perustasoarvosana viikolla 0 IGF-I SDS:n arvosta viikolla 26. IGF-I SDS johdetaan seuraavasti: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/väestön mediaani}^Vino - 1)/ Vino ∗ väestön keskihajonta; missä i ilmaisee käyntikertaa. Väestön mediaani ja keskihajonta vastaavat ikää käyntikerralla i. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), jossa suurempi arvo ilmaisi suurempaa IGF-1:ä. Positiivinen pistemäärä osoitti, että arvo oli lähempänä tai referenssiväestöä korkeampi verrattuna perustasoon.
Alkutila (viikko 0), viikko 26
Muutos Noonanin oireyhtymässä raportoidussa insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n standardipoikkeamapisteessä
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen IGF-1 SDS:ssä lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiolle NS. Muutos IGF-I SDS:ssä laskettiin vähentämällä IGF-1 SDS -arvo viikolla 0 perustasosta IGF-I SDS -arvosta viikolla 26. IGF-I SDS johdetaan seuraavasti: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/väestömediaani}^Vinous - 1)/ Vinous ∗ väestön keskihajonta; missä i osoittaa käynnin. Väestömediaani ja keskihajonta vastaavat ikää käynnillä i. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), jossa suurempi arvo osoitti suurempaa IGF-1:ä. Positiivinen pistemäärä osoitti, että arvo oli lähempänä tai yli vertailuväestöön verrattuna perustasoon.
Perustaso (viikko 0), viikko 26
Insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n keskihajonta-arvon muutos raportoitu erikseen idiopaattiselle lyhytkasvuisuudelle
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi muutoksen IGF-1 SDS:ssä lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiolle ISS. Muutos IGF-I SDS:ssä johdettiin vähentämällä IGF-1 SDS-arvosta viikolla 0 IGF-I SDS-arvosta viikolla 26. IGF-I SDS johdetaan seuraavasti: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/väestön mediaani}^Vinoisuus - 1)/ Vinoisuus * väestön keskihajonta; missä i ilmaisee käynnin. Väestön mediaani ja keskihajonta vastaavat ikää käynnillä i. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), missä suurempi arvo ilmaisi suurempaa IGF-1:ä. Positiivinen pistemäärä ilmaisi, että arvo on lähempänä tai referenssiväestöä korkeampi verrattuna lähtöarvoon.
Perustaso (viikko 0), viikko 26
Insuliinin kaltaisen kasvutekijän sitoutumisproteiini-3:n (IGFBP-3) SDS:n muutos raportoitu lapsille, jotka ovat syntyneet pienenä raskausiän mukaan
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), Viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi IGFBP-3-pisteiden muutoksesta lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiolle SGA. IGFBP-3 SCS:n muutos viikolla 26 laskettiin vähentämällä IGFBP-3 SDS-arvosta viikolla 26 IGFBP-3 SDS-arvo viikolla 0. IGFBP-3 SDS johdetaan seuraavasti: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/väestömediaani]^Vinuus} - 1)/Vinuus * väestön keskihajonta; missä i osoittaa käynnin. Väestömediaani ja keskihajonta vastaavat ikää käynnillä i. Pistemäärä vaihtelee -10 (minimi) - +10 (maksimi), jossa suurempi arvo osoitti suurempaa IGFBP-3:ta. Positiivinen pistemäärä osoitti, että arvo on lähempänä tai yli vertailuväestöön verrattuna lähtöarvoon.
Perustaso (viikko 0), Viikko 26
Insuliinin kaltaisen kasvutekijäsideproteiini-3 SDS:n muutos raportoitu Turnerin oireyhtymälle
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi IGFBP-3-pisteiden muutoksesta lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa TS. IGFBP-3 SCS:n muutos viikolla 26 laskettiin vähentämällä IGFBP-3 SDS-arvosta viikolla 26 IGFBP-3 SDS-arvo viikolla 0, joka oli lähtökohta. IGFBP-3 SDS johdetaan seuraavasti: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/väestön mediaani]^Vinouma} - 1)/Vinouma ∗ väestön keskihajonta; missä i ilmaisee käynnin. Väestön mediaani ja keskihajonta vastaavat ikää käynnillä i. Pistemäärä vaihtelee -10 (minimi) - +10 (maksimi), missä suurempi arvo osoitti suurempaa IGFBP-3:ta. Positiivinen pistemäärä osoitti, että arvo on lähempänä tai referenssiväestöä korkeampi verrattuna lähtökohtaan.
Perustaso (viikko 0), viikko 26
Noonanin oireyhtymässä raportoitu muutos insuliinin kaltaisen kasvutekijän sitovaproteiini-3 SDS:ssä
Aikaikkuna: Alkutila (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi IGFBP-3-pisteiden muutoksesta lyhytkasvuisilla lapsilla indikaatiossa NS. IGFBP-3 SCS:n muutos viikolla 26 laskettiin vähentämällä IGFBP-3 SDS-arvosta viikolla 26 IGFBP-3 SDS-arvo peruslinjalla viikolla 0. IGFBP-3 SDS johdetaan seuraavasti: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/väestömediaani]^Vinuus} - 1)/Vinuus * väestön keskihajonta; missä i ilmaisee käynnin. Väestömediaani ja keskihajonta vastaavat käynnin i ikää. Pistemäärä vaihtelee välillä -10 (minimi) - +10 (maksimi), jossa suurempi arvo ilmaisi suurempaa IGFBP-3:ta. Positiivinen pistemäärä osoitti, että arvo on lähempänä tai yli vertailuväestöön verrattuna peruslinjaan.
Alkutila (viikko 0), viikko 26
Muutos idiopaattisen lyhytkasvuisuuden raportoidussa insuliinin kaltaisen kasvutekijäsideproteiini-3 SDS:ssä
Aikaikkuna: Alkutilanne (viikko 0), viikko 26
Tämä lopputulosmittari raportoi IGFBP-3-pisteiden muutosta lyhytkasvuisissa lapsissa indikaatiolle ISS. IGFBP-3 SCS:n muutos viikolla 26 laskettiin vähentämällä IGFBP-3 SDS:n arvo viikolla 26:sta IGFBP-3 SDS:n arvo viikolla 0. IGFBP-3 SDS johdetaan seuraavasti: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/väestömediaani]^Vinouma} - 1)/Vinouma ∗ väestön keskihajonta; missä i tarkoittaa käyntiä. Väestömediaani ja keskihajonta vastaavat ikää käynnin i aikana. Pistemäärä vaihtelee -10 (minimi) ja +10 (maksimi) välillä, missä suurempi arvo ilmaisi suurempaa IGFBP-3:ta. Positiivinen pistemäärä osoitti, että arvo on lähempänä tai referenssiväestöä korkeampi verrattuna lähtöarvoon.
Alkutilanne (viikko 0), viikko 26
Viikoittainen keskimääräinen somapasitaanipitoisuus (Cavg), joka on raportoitu lapsille, jotka ovat syntyneet pieninä raskausiänsä suhteen
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 13, 20 ja 26
Kerran viikossa annosteltavan somapasitaanin tasapainotilafarmakokinetiikkaa arvioitiin Cavg:n suhteen lapsilla, jotka olivat syntyneet pieninä raskausiälle nähden ja jotka olivat joko GH-hoitolle alttiita tai eivät olleet alttiita GH-hoidolle.
Viikot 4, 8, 13, 20 ja 26
Viikoittainen keskimääräinen somapasitaanipitoisuus (Cavg) raportoitu Turnerin oireyhtymälle
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 13, 20 ja 26
Kerran viikossa annosteltavan somapasitaanin tasapainotilan farmakokinetiikkaa Cavg:n osalta arvioitiin Turnerin oireyhtymästä kärsivillä lapsilla, jotka olivat joko kokemattomia GH-hoitoa kohtaan tai joilla oli aiempaa kokemusta GH-hoidosta.
Viikot 4, 8, 13, 20 ja 26
Viikoittainen keskimääräinen somapasitaanipitoisuus (Cavg), joka on raportoitu Noonanin oireyhtymästä
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 13, 20 ja 26
Kerran viikossa annosteltavan somapasitaanin tasapainotilan farmakokinetiikkaa arvioitiin Cavg:n suhteen lapsilla, joilla on Noonanin oireyhtymä ja jotka olivat joko GH-hoidolle naiiveja tai ei-naiiveja.
Viikot 4, 8, 13, 20 ja 26
Viikoittainen keskimääräinen somapasitaanin pitoisuus (Cavg) raportoitu idiopaattiselle lyhytkasvuisuudelle
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 13, 20 ja 26
Kerran viikossa annosteltavan somapasitaanin tasapainotilan farmakokinetiikkaa Cavg:n suhteen arvioitiin idiopaattista lyhytkasvuisuutta sairastavilla lapsilla, jotka olivat joko GH-hoidon naiiveja tai ei-naiiveja.
Viikot 4, 8, 13, 20 ja 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 7. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 29. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 29. tammikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 29. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 13. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NN8640-4469
  • U1111-1277-9765 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
  • 2022-501055-87 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa