Eine Forschungsstudie zur Frage, wie sicher Somapacitan ist und wie gut es bei Kindern wirkt, die Wachstumshilfe benötigen – REAL 9 (REAL 9)

Einschlusskriterien:

Anwendbar für Kinder mit SGA:

• Für das Gestationsalter klein geboren (Geburtslänge unter -2 SDS ODER Geburtsgewicht unter -2 SDS ODER beides) (gemäß nationalen Standards).

• Alter:

  - Männliche Teilnehmer: Alter von mindestens 11,0 Jahren und unter 18,0 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.

  - Weibliche Teilnehmer: Alter von mindestens 10,0 Jahren und unter 18,0 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.

• Offene Epiphysen; definiert als Knochenalter von weniger als (<) 14 Jahren bei Frauen und Knochenalter < 16 Jahren bei Männern.
• Für Wachstumshormon (GH)-behandelte naive Teilnehmer: Beeinträchtigte Größe, definiert als mindestens 2,5 Standardabweichungen unter der mittleren Größe für chronologisches Alter und Geschlecht beim Screening gemäß den Standards der Centers for Disease Control and Prevention.

Anwendbar für Kinder mit TS:

• Diagnose von TS gemäß der lokalen klinischen Praxis.

• Alter:

  - Weibliche Teilnehmer: Alter von mindestens 10,0 Jahren und unter 18,0 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.

• Offene Epiphysen; definiert als Knochenalter < 14 Jahre für Frauen und Knochenalter < 16 Jahre für Männer.
• Für GH-Behandlungs-naive Teilnehmer: Beeinträchtigte Größe, definiert als mindestens 2,0 Standardabweichung unter der mittleren Größe für chronologisches Alter und Geschlecht beim Screening gemäß den Standards der Centers for Disease Control and Prevention.
• Für GH-behandlungsnaive Teilnehmer: Bestätigte Diagnose von TS durch 30-Zellen- (oder mehr) Lymphozyten-Chromosomenanalyse oder Bestätigung von TS und TS-Mosaik unter Verwendung eines vergleichenden genomischen Hybridisierungs-(CGH)-Arrays.

Anwendbar für Kinder mit NS:

• Diagnose von NS gemäß lokaler klinischer Praxis.

• Alter:

  • Männliche Teilnehmer: Alter gleich oder über 11,0 Jahren und unter 18,0 Jahren beim Screening.
  • Weibliche Teilnehmer: Alter gleich oder über 10,0 Jahren und unter 18,0 Jahren beim Screening.
• Offene Epiphysen; definiert als Knochenalter < 14 Jahre für Frauen und Knochenalter < 16 Jahre für Männer.
• Für GH-Behandlungs-naive Teilnehmer: Klinische Diagnose von NS gemäß Van-der-Burgt-Score-Liste und Gentestergebnis oder bestätigte Mutation in einem der mit NS assoziierten Gene vor der Zuteilung.

Anwendbar für Kinder mit ISS:

• Alter:

  - Männliche Teilnehmer: Alter von mindestens 11,0 Jahren und unter 18,0 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.

  - Weibliche Teilnehmer: Alter von mindestens 10,0 Jahren und unter 18,0 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.

• Offene Epiphysen; definiert als Knochenalter < 14 Jahre für Frauen und Knochenalter < 16 Jahre für Männer.
• Für GH-behandlungsnaive Teilnehmer: Beeinträchtigte Größe, definiert als mindestens 2,5 Standardabweichungen unter der mittleren Größe für das chronologische Alter und Geschlecht beim Screening
• Für GH-behandlungsnaive Teilnehmer: Normale GH-Sekretion (GH-Peak über 7 ng/ml) während des GH-Stimulationstests, der innerhalb von 18 Monaten vor dem Screening durchgeführt wurde.
• Für GH-behandlungsnaive Teilnehmer: Knochenalter nicht mehr als 2 Jahre verzögert im Vergleich zum chronologischen Alter beim Screening.

Ausschlusskriterien:

• Kinder mit vermutetem oder bestätigtem Wachstumshormonmangel gemäß lokaler Praxis.
• Kinder mit diagnostiziertem Diabetes mellitus oder Screening-Werte aus dem Zentrallabor.
• Nüchtern-Plasmaglukose über oder gleich 126 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) [7,0 Millimol pro Liter (mmol/L)] oder
• Glykiertes Hämoglobin (HbA1c) über oder gleich 6,5 %.
• Aktuelle entzündliche Erkrankungen, die eine systemische Behandlung mit Kortikosteroiden für mehr als 2 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening erfordern.
• Kinder, die eine inhalative Glukokortikoidtherapie mit einer Dosis von mehr als 400 Mikrogramm pro Tag (µg/Tag) von inhaliertem Budesonid oder Äquivalent (d. h. 250 µg/Tag für Fluticasonpropionat) für mehr als 4 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening benötigen.
• Vorgeschichte oder bekanntes Vorhandensein von Malignität, einschließlich intrakranialer Tumoren.

Anwendbar für Kinder mit SGA:

• Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum mit der Körpergröße zu bewerten, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf:

• Schlecht kontrollierter oder unkontrollierter Hormonmangel.
• Bekannte chromosomale Aneuploidie oder signifikante Genmutationen, die medizinische „Syndrome“ mit Kleinwuchs verursachen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Laron-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, Russell-Silver-Syndrom, Skelettdysplasien, Genanalyse der abnormen Kleinwuchs-Homöobox (SHOX) oder Fehlen von GH Rezeptoren.

Anwendbar für Kinder mit TS:

• Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum mit der Körpergröße zu bewerten, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf:

• Bekannte Familiengeschichte von Skelettdysplasie.
• Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten.
• Jede andere Störung, die Kleinwuchs verursachen kann, wie unter anderem Ernährungsstörungen, chronische systemische Erkrankungen und chronische Nierenerkrankungen.
• Mosaik unter 10 %.
• TS mit Y-Chromosomenmosaik, bei dem keine Gonadektomie durchgeführt wurde.
• New York Heart Association (NYHA) Klasse II oder höher oder Medikamente für Herzerkrankungen benötigen.

Anwendbar für Kinder mit NS:

• Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum mit der Körpergröße zu bewerten, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf:

• Bekannte Familiengeschichte von Skelettdysplasie.
• Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten.
• Jede andere Störung, die Kleinwuchs verursachen kann, wie unter anderem Ernährungsstörungen, chronische systemische Erkrankungen und chronische Nierenerkrankungen.
• Noonan-bedingte Erkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Noonan-Syndrom mit multiplen Lentigines (früher „LEOPARD“-Syndrom genannt), Noonan-Syndrom mit losem Anagenhaar, kardiofaziokutanes Syndrom (CFC), Costello-Syndrom, Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und Legius-Syndrom.

Anwendbar für Kinder mit ISS:

• Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum mit der Körpergröße zu bewerten, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf:

• Bekannte Familiengeschichte von Skelettdysplasie.
• Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten.
• Jede andere Störung, die Kleinwuchs verursachen kann, wie unter anderem Ernährungsstörungen, chronische systemische Erkrankungen und chronische Nierenerkrankungen.
• Schlecht kontrollierter oder unkontrollierter Hormonmangel.
• Bekannte chromosomale Aneuploidie oder signifikante Genmutationen, die medizinische „Syndrome“ mit Kleinwuchs verursachen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Laron-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, Russell-Silver-Syndrom, Skelettdysplasien, abnormale SHOX-Genanalyse oder Fehlen von GH-Rezeptoren.