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Eine Forschungsstudie zur Frage, wie sicher Somapacitan ist und wie gut es bei Kindern wirkt, die Wachstumshilfe benötigen – REAL 9 (REAL 9)

12. August 2026 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der einmal wöchentlichen Gabe von Somapacitan in einem Korb Studiendesign bei pädiatrischen Teilnehmern mit Kleinwuchs, die entweder klein für das Gestationsalter geboren wurden oder Turner-Syndrom, Noonan-Syndrom oder idiopathischen Kleinwuchs aufweisen

Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob Somapacitan sicher ist und wie gut Somapacitan bei Kindern wirkt, die entweder klein für das Gestationsalter oder mit Turner-Syndrom, Noonan-Syndrom oder idiopathischem Kleinwuchs sind. Somapacitan ist ein neues Wachstumshormon-Arzneimittel zur Behandlung eines niedrigen Wachstumshormonspiegels. Das Studium dauert etwa 3 Jahre. Während der Studie werden die Teilnehmer einmal wöchentlich mit Somapacitan behandelt. Somapacitan kann jederzeit während des Tages injiziert werden. Der Prüfarzt oder das Pflegepersonal zeigt, wie Somapacitan injiziert wird, damit der Teilnehmer weiß, wie es zu Hause durchgeführt wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

47

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Malaysia
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Bandar Puncak Alam, Selangor, Malaysia, 42300
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Zabrze, Polen, 41-800
        • SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polen, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 05505
        • Asan Medical Center
      • Yangsan, Südkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Südkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Univ of AL at Birmingham_BRM
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95821
        • Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Vereinigte Staaten, 83404-7596
        • Rocky Mt Clin Res, LLC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Children's Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Anwendbar für Kinder mit SGA:

  • Für das Gestationsalter klein geboren (Geburtslänge unter -2 SDS ODER Geburtsgewicht unter -2 SDS ODER beides) (gemäß nationalen Standards).

  • Alter:

    - Männliche Teilnehmer: Alter von mindestens 11,0 Jahren und unter 18,0 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.

    - Weibliche Teilnehmer: Alter von mindestens 10,0 Jahren und unter 18,0 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.

  • Offene Epiphysen; definiert als Knochenalter von weniger als (<) 14 Jahren bei Frauen und Knochenalter < 16 Jahren bei Männern.
  • Für Wachstumshormon (GH)-behandelte naive Teilnehmer: Beeinträchtigte Größe, definiert als mindestens 2,5 Standardabweichungen unter der mittleren Größe für chronologisches Alter und Geschlecht beim Screening gemäß den Standards der Centers for Disease Control and Prevention.

Anwendbar für Kinder mit TS:

• Diagnose von TS gemäß der lokalen klinischen Praxis.

  • Alter:

    - Weibliche Teilnehmer: Alter von mindestens 10,0 Jahren und unter 18,0 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.

  • Offene Epiphysen; definiert als Knochenalter < 14 Jahre für Frauen und Knochenalter < 16 Jahre für Männer.
  • Für GH-Behandlungs-naive Teilnehmer: Beeinträchtigte Größe, definiert als mindestens 2,0 Standardabweichung unter der mittleren Größe für chronologisches Alter und Geschlecht beim Screening gemäß den Standards der Centers for Disease Control and Prevention.
  • Für GH-behandlungsnaive Teilnehmer: Bestätigte Diagnose von TS durch 30-Zellen- (oder mehr) Lymphozyten-Chromosomenanalyse oder Bestätigung von TS und TS-Mosaik unter Verwendung eines vergleichenden genomischen Hybridisierungs-(CGH)-Arrays.

Anwendbar für Kinder mit NS:

  • Diagnose von NS gemäß lokaler klinischer Praxis.

  • Alter:

    • Männliche Teilnehmer: Alter gleich oder über 11,0 Jahren und unter 18,0 Jahren beim Screening.
    • Weibliche Teilnehmer: Alter gleich oder über 10,0 Jahren und unter 18,0 Jahren beim Screening.
  • Offene Epiphysen; definiert als Knochenalter < 14 Jahre für Frauen und Knochenalter < 16 Jahre für Männer.
  • Für GH-Behandlungs-naive Teilnehmer: Klinische Diagnose von NS gemäß Van-der-Burgt-Score-Liste und Gentestergebnis oder bestätigte Mutation in einem der mit NS assoziierten Gene vor der Zuteilung.

Anwendbar für Kinder mit ISS:

  • Alter:

    - Männliche Teilnehmer: Alter von mindestens 11,0 Jahren und unter 18,0 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.

    - Weibliche Teilnehmer: Alter von mindestens 10,0 Jahren und unter 18,0 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.

  • Offene Epiphysen; definiert als Knochenalter < 14 Jahre für Frauen und Knochenalter < 16 Jahre für Männer.
  • Für GH-behandlungsnaive Teilnehmer: Beeinträchtigte Größe, definiert als mindestens 2,5 Standardabweichungen unter der mittleren Größe für das chronologische Alter und Geschlecht beim Screening
  • Für GH-behandlungsnaive Teilnehmer: Normale GH-Sekretion (GH-Peak über 7 ng/ml) während des GH-Stimulationstests, der innerhalb von 18 Monaten vor dem Screening durchgeführt wurde.
  • Für GH-behandlungsnaive Teilnehmer: Knochenalter nicht mehr als 2 Jahre verzögert im Vergleich zum chronologischen Alter beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Kinder mit vermutetem oder bestätigtem Wachstumshormonmangel gemäß lokaler Praxis.
  • Kinder mit diagnostiziertem Diabetes mellitus oder Screening-Werte aus dem Zentrallabor.
  • Nüchtern-Plasmaglukose über oder gleich 126 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) [7,0 Millimol pro Liter (mmol/L)] oder
  • Glykiertes Hämoglobin (HbA1c) über oder gleich 6,5 %.
  • Aktuelle entzündliche Erkrankungen, die eine systemische Behandlung mit Kortikosteroiden für mehr als 2 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening erfordern.
  • Kinder, die eine inhalative Glukokortikoidtherapie mit einer Dosis von mehr als 400 Mikrogramm pro Tag (µg/Tag) von inhaliertem Budesonid oder Äquivalent (d. h. 250 µg/Tag für Fluticasonpropionat) für mehr als 4 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening benötigen.
  • Vorgeschichte oder bekanntes Vorhandensein von Malignität, einschließlich intrakranialer Tumoren.

Anwendbar für Kinder mit SGA:

• Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum mit der Körpergröße zu bewerten, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf:

  • Schlecht kontrollierter oder unkontrollierter Hormonmangel.
  • Bekannte chromosomale Aneuploidie oder signifikante Genmutationen, die medizinische „Syndrome“ mit Kleinwuchs verursachen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Laron-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, Russell-Silver-Syndrom, Skelettdysplasien, Genanalyse der abnormen Kleinwuchs-Homöobox (SHOX) oder Fehlen von GH Rezeptoren.

Anwendbar für Kinder mit TS:

• Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum mit der Körpergröße zu bewerten, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf:

  • Bekannte Familiengeschichte von Skelettdysplasie.
  • Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten.
  • Jede andere Störung, die Kleinwuchs verursachen kann, wie unter anderem Ernährungsstörungen, chronische systemische Erkrankungen und chronische Nierenerkrankungen.
  • Mosaik unter 10 %.
  • TS mit Y-Chromosomenmosaik, bei dem keine Gonadektomie durchgeführt wurde.
  • New York Heart Association (NYHA) Klasse II oder höher oder Medikamente für Herzerkrankungen benötigen.

Anwendbar für Kinder mit NS:

• Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum mit der Körpergröße zu bewerten, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf:

  • Bekannte Familiengeschichte von Skelettdysplasie.
  • Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten.
  • Jede andere Störung, die Kleinwuchs verursachen kann, wie unter anderem Ernährungsstörungen, chronische systemische Erkrankungen und chronische Nierenerkrankungen.
  • Noonan-bedingte Erkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Noonan-Syndrom mit multiplen Lentigines (früher „LEOPARD“-Syndrom genannt), Noonan-Syndrom mit losem Anagenhaar, kardiofaziokutanes Syndrom (CFC), Costello-Syndrom, Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und Legius-Syndrom.

Anwendbar für Kinder mit ISS:

• Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum mit der Körpergröße zu bewerten, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf:

  • Bekannte Familiengeschichte von Skelettdysplasie.
  • Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten.
  • Jede andere Störung, die Kleinwuchs verursachen kann, wie unter anderem Ernährungsstörungen, chronische systemische Erkrankungen und chronische Nierenerkrankungen.
  • Schlecht kontrollierter oder unkontrollierter Hormonmangel.
  • Bekannte chromosomale Aneuploidie oder signifikante Genmutationen, die medizinische „Syndrome“ mit Kleinwuchs verursachen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Laron-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, Russell-Silver-Syndrom, Skelettdysplasien, abnormale SHOX-Genanalyse oder Fehlen von GH-Rezeptoren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Somapacitan
Die Teilnehmer erhalten Somapacitan für eine 26-wöchige Hauptphase, gefolgt von einer 130-wöchigen Verlängerungsphase.
Arzneimittel: Somapacitan
Somapacitan 0,24 Milligramm pro Kilogramm pro Woche (mg/kg/Woche) wird subkutan (s.c.) mit einem PDS290 Pen-Injektor verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der unerwünschten Ereignisse (UE) bei Kindern, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden - Wochen 0 bis 26
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete die Anzahl von AEs bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation SGA. Kinder mit SGA sind klein für das Gestationsalter geboren mit unzureichendem Aufholwachstum im Alter von 2 Jahren oder älter. Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studienprobanden, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung zusammenhängend angesehen wird oder nicht. Ein AE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Anzahl der gemeldeten unerwünschten Ereignisse für Turner-Syndrom (TS) - Wochen 0 bis 26
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnis maß die Anzahl der AEs bei Teilnehmern mit Kleinwuchs aufgrund der Indikation TS. TS ist eine chromosomale Störung, die zu Kleinwuchs führt. Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studien-Teilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung in Zusammenhang stehend betrachtet wird oder nicht. Ein AE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Anzahl der gemeldeten unerwünschten Ereignisse für Noonan-Syndrom - Wochen 0 bis 26
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete die Anzahl von AEs bei Teilnehmern mit Kleinwuchs für die Indikation NS, was eine genetisch heterogene Entwicklungsstörung ist, die durch postnatal reduziertes Wachstum und andere Hauptstörungen gekennzeichnet ist. Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studien-Teilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung zusammenhängend betrachtet wird oder nicht. Ein AE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder eine Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Anzahl der gemeldeten unerwünschten Ereignisse bei idiopathischem Kleinwuchs (ISS) - Wochen 0 bis 26
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnis maß die Anzahl von AEs bei Teilnehmern mit Kleinwuchs für die Indikation ISS. ISS beschreibt kleine Kinder mit normaler GH-Sekretion. ISS ist ein Zustand, bei dem die Körpergröße der Person mehr als 2 Standardabweichungen unter der entsprechenden Durchschnittsgröße für ein bestimmtes Alter, Geschlecht und Bevölkerung liegt, ohne Hinweise auf systemische, endokrine, ernährungsbedingte oder chromosomale Anomalien. Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studien teilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung zusammenhängend angesehen wird oder nicht. Ein AE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Vom Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter Ereignisse, die möglicherweise oder wahrscheinlich mit Somapacitan in Verbindung stehen, gemeldet für Kinder, die klein für das Gestationsalter geboren wurden
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete über die Anzahl von AEs, die möglicherweise oder wahrscheinlich mit Somapacitan bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation SGA in Verbindung stehen. Kinder mit SGA sind für das Gestationsalter klein geboren und zeigen bis zum Alter von 2 Jahren oder älter ein unzureichendes Aufholwachstum. Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studienpatienten, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung in Verbindung stehend betrachtet wird oder nicht. Ein AE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder eine Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das/die zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Anzahl der Nebenwirkungen, die möglicherweise oder wahrscheinlich mit Somapacitan im Zusammenhang stehen und für Turner-Syndrom gemeldet wurden
Zeitfenster: Von Basiswerten (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnis maß die Anzahl von AEs, die möglicherweise oder wahrscheinlich mit Somapacitan in Verbindung stehen, bei Teilnehmern mit Kleinwuchs für die Indikation TS. TS ist eine chromosomale Störung, die zu Kleinwuchs führt. Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studienteilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung in Verbindung stehend betrachtet wird oder nicht. Ein AE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Von Basiswerten (Woche 0) bis Woche 26
Anzahl der Nebenwirkungen, die möglicherweise oder wahrscheinlich im Zusammenhang mit Somapacitan bei Noonan-Syndrom gemeldet wurden
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnisparameter erfasste die Anzahl von AEs, die möglicherweise oder wahrscheinlich mit Somapacitan in Verbindung stehen, die bei Teilnehmern mit Kleinwuchs für die Indikation NS berichtet wurden. Ein NS ist eine genetisch heterogene Entwicklungsstörung, die durch postnatal reduziertes Wachstum und andere Hauptstörungen gekennzeichnet ist. Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studien teilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung in Verbindung stehend betrachtet wird oder nicht. Ein AE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Anzahl von Nebenwirkungen, die möglicherweise oder wahrscheinlich mit Somapacitan in Verbindung stehen, berichtet für idiopathischen Kleinwuchs
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete die Anzahl von AEs, die möglicherweise oder wahrscheinlich mit Somapacitan bei Teilnehmern mit Kleinwuchs für die Indikation ISS zusammenhängen. ISS beschreibt kleine Kinder mit normaler GH-Sekretion und ist ein Zustand, bei dem die Körpergröße des Individuums mehr als 2 Standardabweichungen unter der entsprechenden Durchschnittsgröße für ein bestimmtes Alter, Geschlecht und Bevölkerungsgruppe liegt, ohne Anzeichen von systemischen, endokrinen, ernährungsbedingten oder chromosomalen Anomalien. Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studien Teilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung zusammenhängend betrachtet wird oder nicht. Ein AE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder jede Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Anzahl der gemeldeten unerwünschten Ereignisse Langzeitsicherheit für Kinder, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden - Wochen 0 bis 156
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 156
Dieses Ergebnisziel berichtete über die Langzeitsicherheit in Bezug auf die Anzahl der unerwünschten Ereignisse (UEs) bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation SGA. Kinder mit SGA werden klein für das Gestationsalter geboren und zeigen bis zum Alter von 2 Jahren oder älter kein ausreichendes Aufholwachstum. Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als studienbehandlungsbezogen angesehen wird oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 156
Anzahl der unerwünschten Ereignisse gemeldet Langzeitsicherheit für Turner-Syndrom - Woche 0 bis 156
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 156
Dieses Ergebnisziel berichtete die langfristige Sicherheit hinsichtlich der Anzahl von unerwünschten Ereignissen (AEs) bei Teilnehmern mit Kleinwuchs für die Indikation TS.
TS ist eine chromosomale Störung, die zu Kleinwuchs führt.
Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studien-Teilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung verbunden ist, unabhängig davon, ob es als studienbehandlungsbedingt angesehen wird.
Ein AE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung verbunden ist.
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 156
Anzahl der gemeldeten Nebenwirkungen Langzeitsicherheit für Noonan-Syndrom - Wochen 0 bis 156
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 156
Dieses Ergebnismaß berichtete die Langzeitsicherheit in Bezug auf die Anzahl von AEs bei Teilnehmern mit Kleinwuchs für die Indikation NS, was eine genetisch heterogene Entwicklungsstörung ist, die durch postnatales vermindertes Wachstum und andere schwerwiegende Störungen gekennzeichnet ist. Ein AE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studienteilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung in Verbindung stehend betrachtet wird oder nicht. Ein AE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder jede Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 156
Anzahl der unerwünschten Ereignisse Langzeitsicherheit für idiopathischen Kleinwuchs - Wochen 0 bis 156
Zeitfenster: Von der Baseline (Woche 0) bis Woche 156
Dieses Ergebnisparameter berichtete die Langzeitsicherheit in Bezug auf die Anzahl von unerwünschten Ereignissen (UEs) bei Teilnehmern mit Kleinwuchs für die Indikation ISS. ISS beschreibt kleinwüchsige Kinder mit normaler GH-Sekretion. ISS ist ein Zustand, bei dem die Körpergröße der Person mehr als 2 Standardabweichungen unter der entsprechenden Durchschnittsgröße für ein bestimmtes Alter, Geschlecht und Bevölkerung liegt, ohne Anzeichen von systemischen, endokrinen, ernährungsbedingten oder chromosomalen Anomalien. Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studien-Teilnehmer, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung zusammenhängt, unabhängig davon, ob es als studienbehandlungsbedingt angesehen wird oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung zusammenhängt.
Von der Baseline (Woche 0) bis Woche 156
Höhengeschwindigkeit gemeldet Kinder klein für das Gestationsalter geboren
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnisziel berichtete die Höhengeschwindigkeit bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation SGA. Die Höhengeschwindigkeit in Woche 26 wurde wie folgt abgeleitet: (Größe beim 26-Wochen-Besuch - Größe bei Baseline) / (Zeit von Baseline bis zum 26-Wochen-Besuch in Jahren).
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Höhenwachstumsgeschwindigkeit bei Turner-Syndrom gemeldet
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete die Wachstumsgeschwindigkeit bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation TS. Die Wachstumsgeschwindigkeit in Woche 26 wurde abgeleitet als: (Größe beim 26-Wochen-Besuch - Größe bei Studienbeginn) / (Zeit von Studienbeginn bis zum 26-Wochen-Besuch in Jahren).
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Höhengeschwindigkeit berichtet für Noonan-Syndrom
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete die Höhengeschwindigkeit bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation NS. Die Höhengeschwindigkeit in Woche 26 wurde wie folgt abgeleitet: (Größe beim 26-Wochen-Besuch - Größe zu Studienbeginn)/(Zeit von Studienbeginn bis zum 26-Wochen-Besuch in Jahren).
Vom Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 26
Höhenwachstumsgeschwindigkeit berichtet für idiopathischen Kleinwuchs
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Dieses Ergebnisziel berichtete über die Wachstumsgeschwindigkeit bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation ISS. Die Wachstumsgeschwindigkeit in Woche 26 wurde wie folgt abgeleitet: (Größe beim Besuch nach 26 Wochen - Größe zu Studienbeginn) / (Zeit von Studienbeginn bis zum Besuch nach 26 Wochen in Jahren).
Von Baseline (Woche 0) bis Woche 26
Veränderung der Körpergrößen-Standardabweichungsscores (SDS) bei Kindern, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete über Höhen-Standardabweichungswerte bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation SGA. Der Höhen-SDS in Woche 26 wurde als der Höhen-SDS-Wert in Woche 26 minus dem Höhen-SDS-Wert zum Ausgangswert (Woche 0) abgeleitet. Höhen-SDS wird wie folgt abgeleitet: Höhen-SDSi = ({[Höhei/Populationsmedian]^Schiefe}-1)/(Schiefe*Populationsstandardabweichung); wobei i den Besuch angibt und SD die Standardabweichung (SD) bedeutet. Der Populationsmedian und die Standardabweichung entsprechen dem Alter zum Besuchszeitpunkt i. Der Populationsmedian, die Standardabweichung und die Schiefe basieren auf Referenzdaten. Der Score reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei ein höherer Wert eine größere Höhe anzeigt. Ein positiver Score zeigt an, dass der Wert näher am oder über dem der Referenzpopulation im Vergleich zum Ausgangswert liegt.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Änderung der Standardabweichungswert-Scores für die Körpergröße bei Turner-Syndrom
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnisziel berichtete über die Standardabweichungsscores für die Körpergröße bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation TS. Der Height SDS bei Woche 26 wurde als der Height SDS-Wert bei Baseline (Woche 0) abgezogen vom Height SDS-Wert bei Woche 26 abgeleitet. Height SDS wird abgeleitet als: Height SDSi = ({[Heighti/population median]^Skewness}-1)/(Skewness∗population SD); wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmedian und die Standardabweichung sind diejenigen, die dem Alter bei Besuch i entsprechen. Der Populationsmedian, die Standardabweichung und die Schiefe basieren auf Referenzdaten. Der Score reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei der höhere Wert eine größere Körpergröße anzeigt. Der positive Score zeigt an, dass der Wert im Vergleich zur Baseline näher an oder über der Referenzpopulation liegt.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Änderung der Höhen-Standardabweichungsscores für Noonan-Syndrom
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnis maß die Höhenstandardabweichungswerte bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation NS. Der Höhen-SDS in Woche 26 wurde als der Höhen-SDS-Wert in Woche 26 abzüglich des Höhen-SDS-Werts zum Basiszeitpunkt (Woche 0) abgeleitet. Höhen-SDS wird abgeleitet als: Höhen-SDSi = ({[Höhei/Populationsmedian]^Schiefe}-1)/(Schiefe∗Populationsstandardabweichung); wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmedian und die Standardabweichung entsprechen dem Alter zum Besuchszeitpunkt i. Der Populationsmedian, die Standardabweichung und die Schiefe basieren auf Referenzdaten. Die Punktzahl reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei ein höherer Wert eine größere Höhe anzeigt. Eine positive Punktzahl zeigt an, dass der Wert im Vergleich zum Basiszeitpunkt näher an oder über der Referenzpopulation liegt.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Veränderung der Standardabweichungsscores für die Körpergröße bei idiopathischem Kleinwuchs
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnisziel berichtete Höhen-Standardabweichungswerte bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation ISS. Der Höhen-SDS bei Woche 26 wurde als der Höhen-SDS-Wert bei Baseline (Woche 0) subtrahiert vom Höhen-SDS-Wert bei Woche 26 abgeleitet. Höhen-SDS wird abgeleitet als: Höhen-SDSi = ({[Höhei/Populationsmedian]^Schiefe}-1)/(Schiefe*Populationsstandardabweichung); wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmedian und die Standardabweichung sind diejenigen, die dem Alter bei Besuch i entsprechen. Der Populationsmedian, die Standardabweichung und die Schiefe basieren auf Referenzdaten. Der Score reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei der höhere Wert eine größere Höhe anzeigte. Der positive Score zeigt an, dass der Wert näher an oder über der Referenzpopulation im Vergleich zu Baseline liegt.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Änderung der Höhengeschwindigkeit Standardabweichungswerte separat für Kinder berichtet, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnis maß die Veränderung der Höhengeschwindigkeit SDS bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation SGA. Die Veränderung der Höhengeschwindigkeit SDS in Woche 26 wurde berechnet als der Höhengeschwindigkeit SDS-Wert in der Baseline Woche 0 subtrahiert vom Höhengeschwindigkeit SDS-Wert in Woche 26. Höhengeschwindigkeit SDS wird abgeleitet als: HV SDSi = (HVi - Populationsmittelwert HV)/Populations-SD; wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmittelwert und die Standardabweichung entsprechen dem Alter zum Besuchszeitpunkt i. Die Punktzahl reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei der höhere Wert eine größere Höhengeschwindigkeit anzeigte. Die positive Punktzahl zeigte an, dass der Wert näher an der Referenzpopulation oder darüber liegt im Vergleich zur Baseline.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Änderung der Standardabweichungs-Scores der Wachstumsgeschwindigkeit separat für Turner-Syndrom berichtet
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnisziel berichtete eine Veränderung der Wachstumsgeschwindigkeit SDS bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation TS. Die Veränderung der Wachstumsgeschwindigkeit SDS in Woche 26 wurde als der Wachstumsgeschwindigkeit SDS-Wert zu Studienbeginn (Woche 0) vom Wachstumsgeschwindigkeit SDS-Wert in Woche 26 subtrahiert berechnet. Wachstumsgeschwindigkeit SDS wird abgeleitet als: HV SDSi = (HVi - Bevölkerungsdurchschnitt HV)/Bevölkerungs-SD; wobei i den Besuch angibt. Der Bevölkerungsdurchschnitt und die Standardabweichung entsprechen dem Alter zum Besuchszeitpunkt i. Der Score reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei der höhere Wert eine größere Wachstumsgeschwindigkeit anzeigte. Der positive Score zeigte an, dass der Wert näher am oder über der Referenzpopulation im Vergleich zum Ausgangswert lag.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Änderung der Standardabweichungsscores der Höhengeschwindigkeit bei Noonan-Syndrom
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnisziel berichtete über die Veränderung der Wachstumsgeschwindigkeit SDS bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation NS. Die Veränderung der Wachstumsgeschwindigkeit SDS in Woche 26 war der Wachstumsgeschwindigkeit SDS-Wert zu Studienbeginn (Woche 0) subtrahiert vom Wachstumsgeschwindigkeit SDS-Wert in Woche 26. Wachstumsgeschwindigkeit SDS wird abgeleitet als: HV SDSi = (HVi - Bevölkerungsmittelwert HV)/Bevölkerungs-SD; wobei i den Besuch angibt. Der Bevölkerungsmittelwert und die Standardabweichung entsprechen dem Alter zum Besuchszeitpunkt i. Der Score reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei der höhere Wert eine größere Wachstumsgeschwindigkeit anzeigte. Der positive Score zeigte an, dass der Wert näher an oder über der Referenzpopulation im Vergleich zum Ausgangswert lag.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Änderung der Standardabweichungsscores der Höhengeschwindigkeit, getrennt berichtet für idiopathischen Kleinwuchs
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnisziel berichtete über die Veränderung der Höhengeschwindigkeit-SDS bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation ISS. Die Veränderung der Höhengeschwindigkeit-SDS in Woche 26 war der Höhengeschwindigkeit-SDS-Wert zu Studienbeginn (Woche 0) subtrahiert vom Höhengeschwindigkeit-SDS-Wert in Woche 26. Höhengeschwindigkeit-SDS wird abgeleitet als: HV SDSi = (HVi - Populationsmittelwert HV)/Populations-SD; wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmittelwert und die Standardabweichung entsprechen dem Alter zum Besuchszeitpunkt i. Der Score reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei der höhere Wert eine größere Höhengeschwindigkeit anzeigte. Der positive Score zeigte an, dass der Wert näher an der Referenzpopulation liegt oder darüber liegt im Vergleich zum Ausgangswert.
Ausgangswert (Woche 0), Woche 26
Veränderung des Standardabweichungs-Scores für Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) bei Kindern, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Outcome-Maß berichtete die Veränderung des IGF-1 SDS bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation SGA. Die Veränderung des IGF-I SDS wurde als IGF-1 SDS-Wert bei Baseline Woche 0 subtrahiert vom IGF-I SDS-Wert bei Woche 26 abgeleitet. IGF-I SDS wird abgeleitet als: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/Bevölkerungsmedian}^Schiefe - 1)/ Schiefe * Bevölkerungs-SD; wobei i den Besuch angibt. Der Bevölkerungsmedian und die Standardabweichung sind diejenigen, die dem Alter zum Besuchszeitpunkt i entsprechen. Die Skala reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei der höhere Wert einen höheren IGF-1-Wert anzeigte. Der positive Score zeigte an, dass der Wert näher an oder über der Referenzpopulation im Vergleich zur Baseline lag.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Veränderung des Standardabweichungs-Scores für Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor 1 bei Turner-Syndrom
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete die Veränderung des IGF-1 SDS bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation TS. Die Veränderung des IGF-I SDS wurde als IGF-1 SDS-Wert bei Baseline Woche 0 vom IGF-I SDS-Wert bei Woche 26 abgezogen. IGF-I SDS wird abgeleitet als: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/Populationsmedian}^Schiefe - 1)/ Schiefe ∗ Populations-SD; wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmedian und die Standardabweichung sind diejenigen, die dem Alter beim Besuch i entsprechen. Die Punktzahl reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei der höhere Wert einen höheren IGF-1-Wert anzeigte. Die positive Punktzahl zeigte an, dass der Wert näher an oder über der Referenzpopulation im Vergleich zur Baseline lag.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Änderung des Standardabweichungs-Scores von Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1 bei Noonan-Syndrom
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete die Veränderung der IGF-1 SDS bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation NS. Die Veränderung der IGF-I SDS wurde als IGF-1 SDS-Wert bei Baseline Woche 0 vom IGF-I SDS-Wert bei Woche 26 abgezogen abgeleitet. IGF-I SDS wird abgeleitet als: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/Bevölkerungsmedian}^Schiefe - 1)/ Schiefe ∗ Bevölkerungs-SD; wobei i den Besuch angibt. Der Bevölkerungsmedian und die Standardabweichung sind diejenigen, die dem Alter bei Besuch i entsprechen. Der Score reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei der höhere Wert ein größeres IGF-1 anzeigte. Der positive Score zeigte an, dass der Wert im Vergleich zur Baseline näher an oder über der Referenzbevölkerung liegt.
Ausgangswert (Woche 0), Woche 26
Change in Insulin-like Growth Factor 1 Standard Deviation Score Reported Separately for Idiopathic Short Stature
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnisziel berichtete über die Veränderung des IGF-1 SDS bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation ISS. Die Veränderung des IGF-I SDS wurde als IGF-1 SDS-Wert bei Baseline Woche 0 vom IGF-I SDS-Wert bei Woche 26 abgezogen. IGF-I SDS wird abgeleitet als: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/Populationsmedian}^Schiefe - 1)/ Schiefe ∗ Populations-SD; wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmedian und die Standardabweichung entsprechen dem Alter zum Besuchszeitpunkt i. Die Punktzahl reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei der höhere Wert einen höheren IGF-1-Wert anzeigte. Die positive Punktzahl zeigte an, dass der Wert im Vergleich zum Ausgangswert näher an oder über der Referenzpopulation lag.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Veränderung des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-Bindungsprotein-3 (IGFBP-3) SDS bei Kindern, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnisziel berichtete über die Veränderung der IGFBP-3-Werte bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation SGA. Die Veränderung des IGFBP-3-SDS in Woche 26 wurde als IGFBP-3-SDS-Wert in Woche 26 minus IGFBP-3-SDS-Wert in der Baseline-Woche 0 berechnet. IGFBP-3-SDS wird wie folgt abgeleitet: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/Populationsmedian]^Schiefe} - 1)/Schiefe * Populationsstandardabweichung; wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmedian und die Standardabweichung entsprechen dem Alter zum Besuchszeitpunkt i. Der Score reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei ein höherer Wert auf einen höheren IGFBP-3-Wert hinweist. Ein positiver Score deutete darauf hin, dass der Wert im Vergleich zur Baseline näher an der Referenzpopulation lag oder darüber lag.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Veränderung des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-Bindungsprotein-3 SDS bei Turner-Syndrom
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete über die Veränderung der IGFBP-3-Werte bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation TS. Die Veränderung des IGFBP-3-SDS in Woche 26 wurde als der IGFBP-3-SDS-Wert in Woche 0 (Baseline) abgezogen vom IGFBP-3-SDS-Wert in Woche 26 abgeleitet. IGFBP-3 SDS wird wie folgt abgeleitet: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/Populationsmedian]^Schiefe} - 1)/Schiefe * Populationsstandardabweichung; wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmedian und die Standardabweichung sind diejenigen, die dem Alter zum Zeitpunkt des Besuchs i entsprechen. Die Punktzahl reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei ein höherer Wert einen höheren IGFBP-3-Wert anzeigt. Eine positive Punktzahl zeigte an, dass der Wert im Vergleich zum Ausgangswert näher an oder über der Referenzpopulation liegt.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Veränderung des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-Bindeproteins-3 SDS berichtet für Noonan-Syndrom
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete über die Veränderung der IGFBP-3-Werte bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation NS. Die Veränderung des IGFBP-3-SDS nach Woche 26 wurde als der IGFBP-3-SDS-Wert zu Woche 0 (Baseline) vom IGFBP-3-SDS-Wert zu Woche 26 abgezogen. IGFBP-3-SDS wird abgeleitet als: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/Populationsmedian]^Schiefe} - 1)/Schiefe * Populations-SD; wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmedian und die Standardabweichung sind diejenigen, die dem Alter zum Besuchszeitpunkt i entsprechen. Die Punktzahl reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei ein höherer Wert auf ein höheres IGFBP-3 hinweist. Eine positive Punktzahl deutete darauf hin, dass der Wert im Vergleich zum Ausgangswert näher an der Referenzpopulation liegt oder darüber liegt.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Veränderung des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-Bindungsproteins-3 SDS gemeldet für idiopathischen Kleinwuchs
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 26
Dieses Ergebnismaß berichtete über die Veränderung der IGFBP-3-Werte bei Kindern mit Kleinwuchs für die Indikation ISS. Die Veränderung des IGFBP-3-SDS nach 26 Wochen wurde als der IGFBP-3-SDS-Wert zu Studienbeginn (Woche 0) vom IGFBP-3-SDS-Wert nach 26 Wochen abgezogen berechnet. IGFBP-3-SDS wird wie folgt abgeleitet: IGFBP-3-SDSi = ({[IGFBP-3 i/Populationsmedian]^Schiefe} - 1)/Schiefe * Populationsstandardabweichung; wobei i den Besuch angibt. Der Populationsmedian und die Standardabweichung entsprechen dem Alter zum Besuchszeitpunkt i. Der Score reicht von -10 (Minimum) bis +10 (Maximum), wobei ein höherer Wert auf ein höheres IGFBP-3 hindeutete. Ein positiver Score zeigte an, dass der Wert näher am oder über dem der Referenzpopulation im Vergleich zum Ausgangswert lag.
Baseline (Woche 0), Woche 26
Wöchentliche durchschnittliche Somapacitan-Konzentration (Cavg) für Kinder, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden
Zeitfenster: Woche 4, 8, 13, 20 und 26
Die Steady-State-Pharmakokinetik in Bezug auf Cavg wurde für einmal wöchentliches Somapacitan bei Kindern, die zu klein für das Gestationsalter geboren wurden und entweder naïve oder nicht naïve gegenüber der GH-Behandlung waren, bewertet.
Woche 4, 8, 13, 20 und 26
Wöchentliche durchschnittliche Somapacitan-Konzentration (Cavg) für Turner-Syndrom gemeldet
Zeitfenster: Woche 4, 8, 13, 20 und 26
Die Steady-State-Pharmakokinetik in Bezug auf Cavg wurde für wöchentliches Somapacitan bei Kindern mit Turner-Syndrom bewertet, die entweder GH-naiv oder nicht GH-naiv waren.
Woche 4, 8, 13, 20 und 26
Wöchentliche durchschnittliche Somapacitan-Konzentration (Cavg) für Noonan-Syndrom gemeldet
Zeitfenster: Woche 4, 8, 13, 20 und 26
Die steady-state-Pharmakokinetik in Bezug auf Cavg wurde für einmal wöchentlich verabreichtes Somapacitan bei Kindern mit Noonan-Syndrom bewertet, die entweder naiv oder nicht-naiv gegenüber GH-Behandlung waren.
Woche 4, 8, 13, 20 und 26
Wöchentliche durchschnittliche Somapacitan-Konzentration (Cavg) für idiopathischen Kleinwuchs
Zeitfenster: Woche 4, 8, 13, 20 und 26
Die Pharmakokinetik im Steady State in Bezug auf Cavg wurde für einmal wöchentliches Somapacitan bei Kindern mit idiopathischem Kleinwuchs bewertet, die entweder naiv oder nicht naiv gegenüber der Wachstumshormonbehandlung waren.
Woche 4, 8, 13, 20 und 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Juni 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

29. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN8640-4469
  • U1111-1277-9765 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))
  • 2022-501055-87 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Offenlegungsverpflichtung von Novo Nordisk auf novonordisk-trials.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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