Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie naukowe oceniające, jak bezpieczny jest somapacitan i jak dobrze działa u dzieci, które potrzebują pomocy w rozwoju — PRAWDZIWE 9 (REAL 9)

12 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność dawkowania somapacitanu raz w tygodniu w schemacie koszykowym z udziałem dzieci i młodzieży z niskim wzrostem urodzonym jako niski w stosunku do wieku ciążowego lub z zespołem Turnera, zespołem Noonana lub idiopatycznym niskim wzrostem

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy somapacytan jest bezpieczny i jak dobrze działa u dzieci urodzonych za małe w stosunku do wieku ciążowego lub z zespołem Turnera, zespołem Noonana lub idiopatycznym niskim wzrostem. Somapacitan to nowy lek zawierający hormon wzrostu, stosowany w leczeniu niskiego poziomu hormonu wzrostu. Nauka potrwa około 3 lat. Podczas badania uczestnicy będą raz w tygodniu leczeni somapacitanem. Somapacitan można wstrzykiwać o dowolnej porze dnia. Lekarz prowadzący badanie lub pielęgniarka pokażą, jak wstrzykiwać somapacytan, aby uczestnik wiedział, jak to robić w domu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

47

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 05505
        • Asan Medical Center
      • Yangsan, Korea Południowa, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea Południowa, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Malezja
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malezja, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Bandar Puncak Alam, Selangor, Malezja, 42300
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Rzeszów, Polska, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Sw. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Zabrze, Polska, 41-800
        • SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polska, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Sw. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Univ of AL at Birmingham_BRM
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95821
        • Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Stany Zjednoczone, 83404-7596
        • Rocky Mt Clin Res, LLC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Children's Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Dotyczy dzieci z SGA:

  • Urodzony za mały jak na wiek ciążowy (długość urodzeniowa poniżej -2 SDS LUB masa urodzeniowa poniżej -2 SDS LUB oba) (zgodnie z normami krajowymi).

  • Wiek:

    - Uczestnicy płci męskiej: Wiek co najmniej 11,0 lat i poniżej 18,0 lat w momencie badania przesiewowego.

    - Uczestniczki: Wiek co najmniej 10,0 lat i poniżej 18,0 lat w momencie badania przesiewowego.

  • Otwarte nasady; zdefiniowany jako wiek kostny poniżej (<) 14 lat dla kobiet i wiek kostny < 16 lat dla mężczyzn.
  • Dla uczestników nieleczonych hormonem wzrostu (GH), którzy nie byli wcześniej leczeni hormonem wzrostu: upośledzony wzrost zdefiniowany jako co najmniej 2,5 odchylenia standardowego poniżej średniego wzrostu dla wieku chronologicznego i płci podczas badania przesiewowego zgodnie ze standardami Centrów Kontroli i Zapobiegania Chorobom.

Dotyczy dzieci z ZT:

• Rozpoznanie ZT zgodnie z lokalną praktyką kliniczną.

  • Wiek:

    - Uczestniczki: Wiek co najmniej 10,0 lat i poniżej 18,0 lat w momencie badania przesiewowego.

  • Otwarte nasady; zdefiniowany jako wiek kostny < 14 lat dla kobiet i wiek kostny < 16 lat dla mężczyzn.
  • Dla uczestników nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu: upośledzony wzrost zdefiniowany jako co najmniej 2,0 odchylenie standardowe poniżej średniego wzrostu dla wieku chronologicznego i płci podczas badania przesiewowego zgodnie ze standardami Centrów Kontroli i Prewencji Chorób.
  • Dla uczestników nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu: Potwierdzone rozpoznanie ZT na podstawie analizy chromosomów 30-komórkowych (lub więcej) limfocytów lub potwierdzenie mozaicyzmu TS i TS przy użyciu porównawczej macierzy hybrydyzacji genomowej (CGH).

Dotyczy dzieci z ZN:

  • Rozpoznanie NS zgodnie z lokalną praktyką kliniczną.

  • Wiek:

    • Uczestnicy płci męskiej: Wiek co najmniej 11,0 lat i poniżej 18,0 lat w momencie badania przesiewowego.
    • Uczestniczki płci żeńskiej: Wiek co najmniej 10,0 lat i poniżej 18,0 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Otwarte nasady; zdefiniowany jako wiek kostny < 14 lat dla kobiet i wiek kostny < 16 lat dla mężczyzn.
  • Dla uczestników nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu: Kliniczna diagnoza NS zgodnie z listą punktową van der Burgta i wynikiem testu genetycznego lub potwierdzoną mutacją w którymkolwiek z genów związanych z NS przed przydziałem.

Dotyczy dzieci z ISS:

  • Wiek:

    - Uczestnicy płci męskiej: Wiek co najmniej 11,0 lat i poniżej 18,0 lat w momencie badania przesiewowego.

    - Uczestniczki: Wiek co najmniej 10,0 lat i poniżej 18,0 lat w momencie badania przesiewowego.

  • Otwarte nasady; zdefiniowany jako wiek kostny < 14 lat dla kobiet i wiek kostny < 16 lat dla mężczyzn.
  • Dla uczestników nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu: upośledzony wzrost zdefiniowany jako co najmniej 2,5 odchylenia standardowego poniżej średniego wzrostu dla wieku chronologicznego i płci w momencie badania przesiewowego
  • Dla uczestników nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu: Normalne wydzielanie GH (szczyt GH powyżej 7 ng/ml) podczas testu stymulacji GH przeprowadzonego w ciągu 18 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Dla uczestników nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu: Wiek kostny nie był opóźniony o więcej niż 2 lata w stosunku do wieku chronologicznego w momencie badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Dzieci z podejrzeniem lub potwierdzonym niedoborem hormonu wzrostu zgodnie z lokalną praktyką.
  • Dzieci z rozpoznaną cukrzycą lub wyniki badań przesiewowych z laboratorium centralnego.
  • Stężenie glukozy w osoczu na czczo powyżej lub równe 126 miligramów na decylitr (mg/dl) [7,0 milimoli na litr (mmol/l)] lub
  • Hemoglobina glikowana (HbA1c) powyżej lub równo 6,5%.
  • Aktualne choroby zapalne wymagające ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami przez dłużej niż 2 kolejne tygodnie w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Dzieci wymagające leczenia glikokortykosteroidami wziewnymi w dawce większej niż 400 mikrogramów na dobę (µg/dobę) budezonidu wziewnego lub równoważnego (tj. 250 µg/dobę propionianu flutikazonu) przez dłużej niż 4 kolejne tygodnie w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Historia lub znana obecność nowotworu złośliwego, w tym guzów wewnątrzczaszkowych.

Dotyczy dzieci z SGA:

• Wszelkie znane lub podejrzewane istotne klinicznie nieprawidłowości, które mogą mieć wpływ na wzrost lub zdolność oceny wzrostu wraz ze wzrostem, takie jak między innymi:

  • Źle kontrolowane lub niekontrolowane niedobory hormonalne.
  • Znana aneuploidia chromosomalna lub znaczące mutacje genów powodujące medyczne „zespoły” związane z niskim wzrostem, w tym między innymi zespół Larona, zespół Pradera-Williego, zespół Russella-Silvera, dysplazje szkieletowe, analiza genów nieprawidłowego homeoboksu niskiego wzrostu (SHOX) lub brak GH receptory.

Dotyczy dzieci z ZT:

• Wszelkie znane lub podejrzewane istotne klinicznie nieprawidłowości, które mogą mieć wpływ na wzrost lub zdolność oceny wzrostu wraz ze wzrostem, takie jak między innymi:

  • Znana rodzinna historia dysplazji szkieletowej.
  • Znaczące nieprawidłowości kręgosłupa, w tym między innymi skolioza, kifoza i warianty rozszczepu kręgosłupa.
  • Wszelkie inne zaburzenia, które mogą powodować niski wzrost, takie jak między innymi zaburzenia odżywiania, przewlekła choroba ogólnoustrojowa i przewlekła choroba nerek.
  • Mozaicyzm poniżej 10%.
  • ZT z mozaicyzmem chromosomu Y, gdy nie wykonano gonadektomii.
  • New York Heart Association (NYHA) klasa II lub wyższa lub wymagająca leczenia jakiejkolwiek choroby serca.

Dotyczy dzieci z ZN:

• Wszelkie znane lub podejrzewane istotne klinicznie nieprawidłowości, które mogą mieć wpływ na wzrost lub zdolność oceny wzrostu wraz ze wzrostem, takie jak między innymi:

  • Znana rodzinna historia dysplazji szkieletowej.
  • Znaczące nieprawidłowości kręgosłupa, w tym między innymi skolioza, kifoza i warianty rozszczepu kręgosłupa.
  • Wszelkie inne zaburzenia, które mogą powodować niski wzrost, takie jak między innymi zaburzenia odżywiania, przewlekła choroba ogólnoustrojowa i przewlekła choroba nerek.
  • Zaburzenia związane z Noonanem, w tym między innymi: zespół Noonana z licznymi plamami soczewicowatymi (wcześniej nazywany zespołem „LEOPARD”), zespół Noonana z luźnymi włosami anagenowymi, zespół sercowo-twarzowo-skórny (CFC), zespół Costello, nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1) i zespół Legiusa.

Dotyczy dzieci z ISS:

• Wszelkie znane lub podejrzewane istotne klinicznie nieprawidłowości, które mogą mieć wpływ na wzrost lub zdolność oceny wzrostu wraz ze wzrostem, takie jak między innymi:

  • Znana rodzinna historia dysplazji szkieletowej.
  • Znaczące nieprawidłowości kręgosłupa, w tym między innymi skolioza, kifoza i warianty rozszczepu kręgosłupa.
  • Wszelkie inne zaburzenia, które mogą powodować niski wzrost, takie jak między innymi zaburzenia odżywiania, przewlekła choroba ogólnoustrojowa i przewlekła choroba nerek.
  • Źle kontrolowane lub niekontrolowane niedobory hormonalne.
  • Znana aneuploidia chromosomów lub znaczące mutacje genów powodujące medyczne „zespoły” niskiego wzrostu, w tym między innymi zespół Larona, zespół Pradera-Williego, zespół Russella-Silvera, dysplazje szkieletowe, nieprawidłowa analiza genu SHOX lub brak receptorów GH.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Somapacitan
Uczestnicy otrzymają Somapacitan na 26-tygodniową fazę główną, po której nastąpi 130-tygodniowa faza przedłużająca.
Lek: Somapacitan
Somapacytan w dawce 0,24 miligrama na kilogram na tydzień (mg/kg/tydzień) będzie podawany podskórnie (sc) za pomocą wstrzykiwacza PDS290.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba niepożądanych zdarzeń (AEs) zgłoszonych u dzieci urodzonych jako małe w stosunku do wieku ciążowego - tydzień 0 do 26
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Ten punkt końcowy raportował liczbę zdarzeń niepożądanych u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania SGA. Dzieci z SGA rodzą się małe w stosunku do wieku ciążowego z niewystarczającym wyrównaniem wzrostu do 2 roku życia lub starsze. Zdarzenie niepożądane to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia badawczego, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z leczeniem badawczym. Zdarzenie niepożądane może zatem być każdym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), symptomem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem leczenia badawczego.
Od punktu wyjściowego (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Liczba zgłoszonych zdarzeń niepożądanych dla zespołu Turnera (TS) - Tygodnie 0 do 26
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Ten wskaźnik wyniku zgłaszał liczbę zdarzeń niepożądanych u uczestników z niskim wzrostem z powodu wskazania TS. TS jest zaburzeniem chromosomalnym, które prowadzi do niskiego wzrostu. Zdarzenie niepożądane to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia badawczego, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z leczeniem badawczym. Zdarzenie niepożądane może zatem być jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), objawem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem leczenia badawczego.
Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Liczba zdarzeń niepożądanych zgłoszonych dla zespołu Noonan - tygodnie 0 do 26
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Ten wynik pomiaru zgłosił liczbę zdarzeń niepożądanych u uczestników z niskim wzrostem wskazania NS, które jest genetycznie heterogennym zaburzeniem rozwojowym charakteryzującym się zmniejszonym wzrostem po urodzeniu i innymi poważnymi zaburzeniami. Zdarzenie niepożądane to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia badawczego, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z leczeniem badawczym. Zdarzenie niepożądane może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), symptomem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem leczenia badawczego.
Od wartości początkowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Liczba zgłoszonych działań niepożądanych dla idiopatycznego niskiego wzrostu (ISS) - tygodnie 0–26
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (tydzień 0) do tygodnia 26
Ten wynik pomiarowy zgłosił liczbę zdarzeń niepożądanych u uczestników z niskim wzrostem z powodu wskazania ISS. ISS opisuje niskie dzieci z prawidłowym wydzielaniem GH. ISS jest stanem, w którym wzrost osoby jest większy niż 2 odchylenia standardowe poniżej odpowiadającej średniej wysokości dla danego wieku, płci i populacji, bez dowodów na układowe, endokrynologiczne, żywieniowe lub chromosomalne nieprawidłowości. Zdarzenie niepożądane to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia badanego, niezależnie od tego, czy jest uznawane za związane z leczeniem badanym. Zdarzenie niepożądane może być zatem jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), objawem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem leczenia badanego.
Od wartości początkowej (tydzień 0) do tygodnia 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych prawdopodobnie lub możliwie związanych z somapacitanem zgłoszonych dla dzieci urodzonych jako małe w stosunku do wieku ciążowego
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Ten wskaźnik wyników przedstawiał liczbę zdarzeń niepożądanych (AEs), które mogły lub prawdopodobnie były związane z somapacitanem, zgłoszonych u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania SGA.
Dzieci z SGA rodzą się z małą masą ciała w stosunku do wieku ciążowego i mają niewystarczający wzrost wyrównawczy do 2. roku życia lub starsze.
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia badawczego, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z leczeniem badawczym.
Zdarzenie niepożądane (AE) może zatem być każdym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), symptomem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem leczenia badawczego.
Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Liczba zdarzeń niepożądanych, które mogą lub prawdopodobnie są związane z somapacitanem, zgłoszonych w zespole Turnera
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Ten wynik pomiaru zgłosił liczbę NDP, które prawdopodobnie lub możliwie były związane z somapacitanem, zgłoszonych u uczestników z niskim wzrostem dla wskazania TS. TS jest zaburzeniem chromosomalnym, które prowadzi do niskiego wzrostu. NDP to jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia badawczego, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z leczeniem badawczym. NDP może zatem być jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), symptomem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem leczenia badawczego.
Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Liczba działań niepożądanych, które mogą być lub prawdopodobnie są związane z somapacitanem, zgłoszonych w zespole Noonan
Ramy czasowe: Od linii wyjściowej (tydzień 0) do tygodnia 26
Ten punkt końcowy obejmował liczbę zdarzeń niepożądanych (AEs), które mogły być lub prawdopodobnie były związane z somapacitanem, zgłoszonych u uczestników z niskim wzrostem dla wskazania NS. NS jest genetycznie heterogennym zaburzeniem rozwojowym charakteryzującym się zmniejszonym wzrostem po urodzeniu i innymi poważnymi zaburzeniami. Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia badanego, niezależnie od tego, czy jest uznawane za związane z leczeniem badanym. AE może zatem być każdym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), symptomem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związanym ze stosowaniem leczenia badanego.
Od linii wyjściowej (tydzień 0) do tygodnia 26
Liczba działań niepożądanych możliwie lub prawdopodobnie związanych z somapacitanem zgłoszonych w przypadku idiopatycznego niskiego wzrostu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Ten wynik pośredni raportował liczbę Działania Niepożądanych (DN) możliwie lub prawdopodobnie związanych z somapacitanem u uczestników z niskim wzrostem dla wskazania ISS. ISS opisuje niskie dzieci z prawidłowym wydzielaniem GH i jest to stan, w którym wzrost osoby jest więcej niż 2 odchylenia standardowe poniżej odpowiadającej średniej wysokości dla danego wieku, płci i populacji, bez dowodów na układowe, endokrynologiczne, żywieniowe lub chromosomalne nieprawidłowości. DN to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia badawczego, niezależnie od tego, czy jest uznawane za związane z leczeniem badawczym. DN może zatem być jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), symptomem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem leczenia badawczego.
Od punktu wyjściowego (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Liczba zdarzeń niepożądanych zgłoszonych długoterminowe bezpieczeństwo dla dzieci urodzonych małych w stosunku do wieku ciążowego - tygodnie 0 do 156
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 156
Ten wynik oceniał długoterminowe bezpieczeństwo pod względem liczby zdarzeń niepożądanych u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania SGA.
Dzieci z SGA rodzą się z małą masą ciała w stosunku do wieku ciążowego, z niewystarczającym wyrównaniem wzrostu do 2. roku życia lub starsze.
Zdarzenie niepożądane to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia badawczego, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z leczeniem badawczym.
Zdarzenie niepożądane może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), symptomem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem leczenia badawczego.
Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 156
Liczba zgłoszonych zdarzeń niepożądanych w długoterminowym badaniu bezpieczeństwa dla zespołu Turnera – tygodnie 0–156
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (Tydzień 0) do Tygodnia 156
Ten wynik oceny dotyczył długoterminowego bezpieczeństwa w zakresie liczby niepożądanych zdarzeń (NZ) u uczestników z niskim wzrostem wskutek wskazania ZT. ZT to zaburzenie chromosomalne prowadzące do niskiego wzrostu. NZ to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia w ramach badania, niezależnie od tego, czy jest uznawane za związane z leczeniem w ramach badania. NZ może zatem być każdym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), symptomem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem leczenia w ramach badania.
Od punktu wyjściowego (Tydzień 0) do Tygodnia 156
Liczba niepożądanych zdarzeń zgłoszonych w długoterminowym badaniu bezpieczeństwa dla zespołu Noonan - tygodnie 0 do 156
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (Tydzień 0) do Tygodnia 156
Ten wynik oceniał długoterminowe bezpieczeństwo pod względem liczby zdarzeń niepożądanych u uczestników z niskorosłością dla wskazania NS, która jest genetycznie heterogennym zaburzeniem rozwojowym charakteryzującym się zmniejszonym wzrostem po urodzeniu i innymi poważnymi zaburzeniami. Zdarzenie niepożądane to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem badanego leczenia, niezależnie od tego, czy jest uznawane za związane z badanym leczeniem. Zdarzenie niepożądane może zatem być jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), symptomem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem badanego leczenia.
Od punktu wyjściowego (Tydzień 0) do Tygodnia 156
Liczba zgłoszonych zdarzeń niepożądanych dotyczących długoterminowego bezpieczeństwa stosowania w przypadku idiopatycznego niskiego wzrostu - tygodnie 0-156
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 156
Ten miernik wyniku zgłosił długoterminowe bezpieczeństwo pod względem liczby zdarzeń niepożądanych u uczestników z niskim wzrostem wskazaniem ISS. ISS opisuje niskie dzieci z prawidłowym wydzielaniem GH. ISS to stan, w którym wzrost osoby jest większy niż 2 odchylenia standardowe poniżej odpowiedniej średniej wysokości dla danego wieku, płci i populacji, bez dowodów na układowe, endokrynologiczne, żywieniowe lub chromosomalne nieprawidłowości. Zdarzenie niepożądane to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które jest czasowo związane ze stosowaniem leczenia badawczego, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z leczeniem badawczym. Zdarzenie niepożądane może zatem być jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), objawem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem leczenia badawczego.
Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 156
Prędkość Wzrostu Zgłoszona u Dzieci Urodzonych Małych w Stosunku do Wieku Ciążowego
Ramy czasowe: Od wyjściowego poziomu (tydzień 0) do tygodnia 26
Ten miernik wyniku przedstawiał prędkość wzrostu u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania SGA. Prędkość wzrostu w 26. tygodniu obliczono jako: (wzrost w 26. tygodniu wizyty - wzrost na początku badania) / (czas od początku badania do 26. tygodnia wizyty w latach).
Od wyjściowego poziomu (tydzień 0) do tygodnia 26
Prędkość wzrostu zgłoszona w zespole Turnera
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Ten wynikowy parametr zgłaszał prędkość wzrostu u dzieci z niskim wzrostem wskazaniem TS. Prędkość wzrostu w 26. tygodniu została wyliczona jako: (wzrost w wizycie w 26. tygodniu - wzrost na początku) / (czas od początku do wizyty w 26. tygodniu w latach).
Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Wysokość prędkości zgłoszona dla zespołu Noonan
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Ten wynik pomiarowy zgłaszał prędkość wzrostu u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania NS. Prędkość wzrostu w 26. tygodniu została obliczona jako: (wzrost w wizycie w 26. tygodniu - wzrost na początku badania)/(czas od początku badania do wizyty w 26. tygodniu w latach).
Od wartości wyjściowej (Tydzień 0) do Tygodnia 26
Wysokośćowa prędkość wzrostu zgłoszona dla idiopatycznego niskiego wzrostu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (tydzień 0) do tygodnia 26
Ten wskaźnik wyników raportował prędkość wzrostu u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania ISS. Prędkość wzrostu w 26. tygodniu obliczono jako: (wzrost wizyty w 26. tygodniu - wzrost na początku badania) / (czas od początku badania do wizyty w 26. tygodniu w latach).
Od wartości wyjściowej (tydzień 0) do tygodnia 26
Zmiana w ocenie odchylenia standardowego wzrostu (SDS) raportowana dla dzieci urodzonych małych w stosunku do wieku ciążowego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), tydzień 26
Ten wynik pomiaru raportował wskaźniki odchylenia standardowego wzrostu u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania SGA. Wskaźnik SDS wzrostu w 26. tygodniu został obliczony jako wartość wskaźnika SDS wzrostu w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjęta od wartości wskaźnika SDS wzrostu w 26. tygodniu. Wskaźnik SDS wzrostu jest obliczany jako: Wskaźnik SDS wzrostu i = ({[Wysokość i / mediana populacji]^Skośność}-1)/(Skośność * odchylenie standardowe populacji); gdzie i oznacza wizytę, a SD oznacza odchylenie standardowe (SD). Mediana populacji i odchylenie standardowe są odpowiednie dla wieku w chwili wizyty i. Mediana populacji, odchylenie standardowe i skośność są oparte na danych referencyjnych. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie większa wartość wskazywała na większy wzrost. Wynik dodatni wskazuje, że wartość jest bliższa lub powyżej populacji referencyjnej w porównaniu z punktem wyjściowym.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), tydzień 26
Zmiana w wynikach odchylenia standardowego wzrostu zgłaszana w zespole Turnera
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (Tydzień 0), Tydzień 26
Ten wynik pomiaru zgłaszał wskaźniki odchylenia standardowego wzrostu u dzieci z niskim wzrostem wskazaniem TS. Wskaźnik SDS wzrostu w 26. tygodniu został obliczony jako wartość wskaźnika SDS wzrostu w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjęta od wartości wskaźnika SDS wzrostu w 26. tygodniu. Wskaźnik SDS wzrostu jest obliczany jako: SDS wzrostui = ({[Wysokośći/mediana populacji]^Skośność}-1)/(Skośność*odchylenie standardowe populacji); gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi w momencie wizyty i. Mediana populacji, odchylenie standardowe i skośność są oparte na danych referencyjnych. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie wyższa wartość wskazywała na większy wzrost. Dodatni wynik wskazuje, że wartość jest bliższa lub powyżej populacji referencyjnej w porównaniu z punktem wyjściowym.
Punkt wyjściowy (Tydzień 0), Tydzień 26
Zmiana w wynikach odchylenia standardowego wzrostu zgłaszana dla zespołu Noonan
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), tydzień 26
Ten wskaźnik skuteczności raportował wartości odchylenia standardowego wzrostu u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania NS. Wysokość SDS w tygodniu 26 została obliczona jako wartość Wysokości SDS w punkcie wyjściowym (Tydzień 0) odjęta od wartości Wysokości SDS w tygodniu 26. Wysokość SDS jest obliczana jako: Wysokość SDSi = ({[Wysokośći/mediana populacji]^Skośność}-1)/(Skośność*odchylenie standardowe populacji); gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi w czasie wizyty i. Mediana populacji, odchylenie standardowe i skośność są oparte na danych referencyjnych. Wynik waha się od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie większa wartość wskazywała na większy wzrost. Dodatni wynik wskazuje, że wartość jest bliższa lub powyżej populacji referencyjnej w porównaniu z punktem wyjściowym.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), tydzień 26
Zmiana w wynikach odchylenia standardowego wzrostu zgłaszana dla idiopatycznego niskiego wzrostu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (tydzień 0), tydzień 26
Ten wynik pomiaru zgłosił wskaźniki odchylenia standardowego wzrostu u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania ISS. Wskaźnik SDS wzrostu w tygodniu 26 został obliczony jako wartość wskaźnika SDS wzrostu w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjęta od wartości wskaźnika SDS wzrostu w tygodniu 26. Wskaźnik SDS wzrostu jest obliczany jako: Wskaźnik SDS wzrostui = ({[Wzrosti/mediana populacji]^Skośność}-1)/(Skośność∗odchylenie standardowe populacji); gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi w trakcie wizyty i. Mediana populacji, odchylenie standardowe i skośność są oparte na danych referencyjnych. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie wyższa wartość oznacza większy wzrost. Dodatni wynik wskazuje, że wartość jest bliższa lub powyżej populacji referencyjnej w porównaniu z punktem wyjściowym.
Linia wyjściowa (tydzień 0), tydzień 26
Zmiana w standardowych wynikach odchylenia prędkości wzrostu zgłaszana oddzielnie dla dzieci urodzonych z małą masą ciała w stosunku do wieku ciążowego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), tydzień 26
Ten wynik oceniał zmianę w prędkości wzrostu SDS u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania SGA. Zmiana w prędkości wzrostu SDS w 26. tygodniu została obliczona jako wartość prędkości wzrostu SDS w punkcie wyjściowym (Tydzień 0) odjęta od wartości prędkości wzrostu SDS w 26. tygodniu. Prędkość Wzrostu SDS jest obliczana jako: HV SDSi = (HVi - średnia populacyjna HV)/odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Średnia populacyjna i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi w dniu wizyty i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie wyższa wartość wskazywała na większą prędkość wzrostu. Dodatni wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub powyżej populacji referencyjnej w porównaniu z punktem wyjściowym.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), tydzień 26
Zmiana wskaźnika prędkości wzrostu w punktach odchylenia standardowego raportowana oddzielnie dla zespołu Turnera
Ramy czasowe: Początkowa (Tydzień 0), Tydzień 26
Ten wynik badania klinicznego zgłaszał zmianę wskaźnika SDS prędkości wzrostu u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania Zespół Turnera (TS). Zmiana wskaźnika SDS prędkości wzrostu w tygodniu 26 została obliczona jako wartość wskaźnika SDS prędkości wzrostu w punkcie wyjściowym (Tydzień 0) odjęta od wartości wskaźnika SDS prędkości wzrostu w Tygodniu 26. Wskaźnik SDS prędkości wzrostu jest obliczany jako: HV SDSi = (HVi - średnia populacyjna HV)/odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Średnia populacyjna i odchylenie standardowe odpowiadające wiekowi podczas wizyty i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie wyższa wartość wskazywała na większą prędkość wzrostu. Dodatni wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub powyżej populacji referencyjnej w porównaniu z punktem wyjściowym.
Początkowa (Tydzień 0), Tydzień 26
Zmiana w wynikach odchylenia standardowego prędkości wzrostu zgłoszona dla zespołu Noonan
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (tydzień 0), tydzień 26
Ten wynik oceny zgłaszał zmianę w SDS prędkości wzrostu u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania NS. Zmiana w SDS prędkości wzrostu w 26. tygodniu była wartością SDS prędkości wzrostu w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjętą od wartości SDS prędkości wzrostu w 26. tygodniu. SDS prędkości wzrostu jest obliczane jako: HV SDSi = (HVi - średnia populacyjna HV)/odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Średnia populacyjna i odchylenie standardowe odpowiadające wiekowi w wizycie i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie większa wartość wskazywała na większą prędkość wzrostu. Dodatni wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub wyższa od populacji referencyjnej w porównaniu z punktem wyjściowym.
Linia wyjściowa (tydzień 0), tydzień 26
Zmiana w wynikach odchylenia standardowego prędkości wzrostu zgłaszana osobno dla idiopatycznego niskiego wzrostu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), tydzień 26
Ten miernik wyniku zgłaszał zmianę w SDS prędkości wzrostu u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania ISS. Zmiana w SDS prędkości wzrostu w 26. tygodniu była wartością SDS prędkości wzrostu w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjętą od wartości SDS prędkości wzrostu w 26. tygodniu. SDS prędkości wzrostu jest obliczane jako: HV SDSi = (HVi - średnia populacyjna HV)/odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Średnia populacyjna i odchylenie standardowe odpowiadające wiekowi w czasie wizyty i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie większa wartość wskazywała na większą prędkość wzrostu. Dodatni wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub wyższa w porównaniu z populacją referencyjną w stosunku do punktu wyjściowego.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), tydzień 26
Zmiana wskaźnika odchylenia standardowego insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1) zgłoszona dla dzieci urodzonych jako małe w stosunku do wieku ciążowego
Ramy czasowe: Linia podstawowa (Tydzień 0), Tydzień 26
Ten wskaźnik skuteczności raportował zmianę IGF-1 SDS u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania SGA. Zmiana IGF-I SDS została obliczona jako wartość IGF-1 SDS w punkcie wyjściowym Tydzień 0 odjęta od wartości IGF-I SDS w Tygodniu 26. IGF-I SDS jest obliczane jako: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana populacji}^Skośność - 1)/ Skośność * SD populacji; gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi w wizycie i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie większa wartość wskazywała na większe IGF-1. Pozytywny wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub powyżej populacji referencyjnej w porównaniu z punktem wyjściowym.
Linia podstawowa (Tydzień 0), Tydzień 26
Zmiana wskaźnika odchylenia standardowego insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 zgłoszona dla zespołu Turnera
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 0), Tydzień 26
Ten wynik pomiaru zgłosił zmianę w IGF-1 SDS u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania TS. Zmiana w IGF-I SDS została wyliczona jako wartość IGF-1 SDS w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjęta od wartości IGF-I SDS w tygodniu 26. IGF-I SDS jest obliczane jako: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana populacji}^Skośność - 1)/ Skośność * odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe są tymi odpowiadającymi wiekowi w dniu wizyty i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie wyższa wartość wskazywała na większy IGF-1. Dodatni wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub powyżej populacji referencyjnej w porównaniu z punktem wyjściowym.
Linia bazowa (Tydzień 0), Tydzień 26
Zmiana wyniku odchylenia standardowego insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 zgłoszona dla zespołu Noonan
Ramy czasowe: Początkowa (tydzień 0), tydzień 26
Ten wynik pomiaru zgłosił zmianę w IGF-1 SDS u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania NS. Zmiana w IGF-I SDS została obliczona jako wartość IGF-1 SDS w tygodniu 0 (linii bazowej) odjęta od wartości IGF-I SDS w tygodniu 26. IGF-I SDS jest obliczane jako: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana populacji}^Skośność - 1)/ Skośność ∗ odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi w czasie wizyty i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie większa wartość wskazywała na większe IGF-1. Dodatni wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub wyższa w porównaniu z populacją referencyjną względem linii bazowej.
Początkowa (tydzień 0), tydzień 26
Zmiana wskaźnika odchylenia standardowego insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 raportowana oddzielnie dla idiopatycznego niskiego wzrostu
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), tydzień 26
W tym punkcie końcowym zgłoszono zmianę wskaźnika IGF-1 SDS u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania ISS. Zmiana w IGF-I SDS została obliczona jako wartość IGF-1 SDS w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjęta od wartości IGF-I SDS w 26. tygodniu. IGF-I SDS jest obliczany jako: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana populacji}^Skośność - 1)/ Skośność * odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi w czasie wizyty i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie wyższa wartość wskazywała na większy poziom IGF-1. Dodatni wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub powyżej populacji referencyjnej w porównaniu z punktem wyjściowym.
Linia bazowa (tydzień 0), tydzień 26
Zmiana wskaźnika SDS białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu-3 (IGFBP-3) zgłoszona dla dzieci urodzonych z małą masą ciała w stosunku do wieku ciążowego
Ramy czasowe: Linia początkowa (tydzień 0), Tydzień 26
Ten wynik pomiarowy zgłosił zmianę w wynikach IGFBP-3 u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania SGA. Zmiana w IGFBP-3 SCS w tygodniu 26 została obliczona jako wartość IGFBP-3 SDS w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjęta od wartości IGFBP-3 SDS w tygodniu 26. IGFBP-3 SDS jest obliczany jako: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/mediana populacji]^Skośność} - 1)/Skośność * odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi podczas wizyty i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie wyższa wartość wskazywała na większe IGFBP-3. Dodatni wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub wyższa w porównaniu z populacją referencyjną względem punktu wyjściowego.
Linia początkowa (tydzień 0), Tydzień 26
Zmiana wskaźnika SDS białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu-3 zgłoszona dla zespołu Turnera
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), tydzień 26
Ten wskaźnik wyników zgłosił zmianę w wynikach IGFBP-3 u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania TS. Zmiana w SCS IGFBP-3 w 26. tygodniu została obliczona jako wartość SDS IGFBP-3 w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjęta od wartości SDS IGFBP-3 w 26. tygodniu. SDS IGFBP-3 jest obliczane jako: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/mediana populacji]^Skośność} - 1)/Skośność * odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi w dniu wizyty i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie wyższa wartość wskazywała na wyższy poziom IGFBP-3. Wynik dodatni wskazywał, że wartość jest bliższa lub wyższa w porównaniu z populacją referencyjną względem punktu wyjściowego.
Linia bazowa (tydzień 0), tydzień 26
Zmiana wskaźnika SDS białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu-3 zgłoszona dla zespołu Noonan
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (Tydzień 0), Tydzień 26
Ten wynikowy pomiar zgłosił zmianę w wynikach IGFBP-3 u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania NS. Zmiana w IGFBP-3 SCS w 26. tygodniu została obliczona jako wartość IGFBP-3 SDS w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjęta od wartości IGFBP-3 SDS w 26. tygodniu. IGFBP-3 SDS jest obliczany jako: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/mediana populacji]^Skośność} - 1)/Skośność * odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi w chwili wizyty i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie wyższa wartość wskazywała na wyższy poziom IGFBP-3. Dodatni wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub wyższa w porównaniu z populacją referencyjną względem punktu wyjściowego.
Punkt wyjściowy (Tydzień 0), Tydzień 26
Zmiana wskaźnika SDS dla białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu-3 zgłoszona w przypadku idiopatycznego niskiego wzrostu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0), tydzień 26
Ten miernik wyniku zgłosił zmianę wskaźników IGFBP-3 u dzieci z niskim wzrostem dla wskazania ISS. Zmianę w SCS IGFBP-3 w 26. tygodniu obliczono jako wartość SDS IGFBP-3 w punkcie wyjściowym (tydzień 0) odjętą od wartości SDS IGFBP-3 w 26. tygodniu. SDS IGFBP-3 oblicza się jako: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/mediana populacji]^Skośność} - 1)/Skośność * odchylenie standardowe populacji; gdzie i oznacza wizytę. Mediana populacji i odchylenie standardowe odpowiadają wiekowi w czasie wizyty i. Wynik mieści się w zakresie od -10 (minimum) do +10 (maksimum), gdzie wyższa wartość wskazywała na większe IGFBP-3. Dodatni wynik wskazywał, że wartość jest bliższa lub wyższa w porównaniu z populacją referencyjną niż w punkcie wyjściowym.
Punkt wyjściowy (tydzień 0), tydzień 26
Tygodniowe średnie stężenie somapacitanu (Cavg) zgłoszone dla dzieci urodzonych jako małe w stosunku do wieku ciążowego
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 8, 13, 20 i 26
Farmacokinetykę stanu ustalonego w ujęciu Cavg oceniano dla somapacitanu podawanego raz w tygodniu u dzieci urodzonych z małą masą ciała w stosunku do wieku ciążowego, które były albo naiwne lub nienaiwne w stosunku do leczenia GH.
Tygodnie 4, 8, 13, 20 i 26
Średnie tygodniowe stężenie somapacitanu (Cavg) zgłaszane w zespole Turnera
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 8, 13, 20 i 26
Farmakokinetykę w stanie ustalonym pod względem Cavg oceniono dla somapacitanu podawanego raz w tygodniu u dzieci z zespołem Turnera, które były naiwne lub nie naiwne w stosunku do leczenia GH.
Tygodnie 4, 8, 13, 20 i 26
Średnie tygodniowe stężenie somapacitanu (Cavg) zgłoszone w zespole Noonan
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 8, 13, 20 i 26
Farmakokinetyka w stanie ustalonym pod względem Cavg została oceniona dla somapacitanu podawanego raz w tygodniu u dzieci z zespołem Noonan, które były naiwne lub nienaiwne w stosunku do leczenia GH.
Tygodnie 4, 8, 13, 20 i 26
Średnie tygodniowe stężenie somapacitanu (Cavg) zgłaszane dla idiopatycznego niskiego wzrostu
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 8, 13, 20 i 26
Farmakokinetykę w stanie ustalonym pod względem Cavg oceniono dla somapacitanu podawanego raz w tygodniu u dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem, które były albo naiwne, albo nienaiwne wobec leczenia GH.
Tygodnie 4, 8, 13, 20 i 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

29 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN8640-4469
  • U1111-1277-9765 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
  • 2022-501055-87 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj