Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En forskningsstudie som ser på hvor trygt Somapacitan er og hvor godt det fungerer hos barn som trenger hjelp til å vokse - REAL 9 (REAL 9)

12. august 2026 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av en gang ukentlig dosering av Somapacitan i en kurvstudiedesign hos pediatriske deltakere med kort statur, enten født små for svangerskapsalder eller med Turners syndrom, Noonan syndrom eller idiopatisk kort statur

Hensikten med denne studien er å finne ut om somapacitan er trygt og hvor godt somapacitan virker hos barn enten født små for svangerskapsalderen eller med Turners syndrom, Noonan syndrom eller idiopatisk kortvoksthet. Somapacitan er en ny veksthormonmedisin for behandling av lavt nivå av veksthormon. Studiet vil vare i ca 3 år. I løpet av studien vil deltakerne bli behandlet med somapacitan en gang i uken. Somapacitan kan injiseres når som helst i løpet av dagen. Studielegen eller sykepleieren vil vise hvordan man injiserer somapacitan, slik at deltakeren vet hvordan man gjør det hjemme.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Univ of AL at Birmingham_BRM
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
        • Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Forente stater, 83404-7596
        • Rocky Mt Clin Res, LLC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Children's Minnesota
  • Malaysia
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Bandar Puncak Alam, Selangor, Malaysia, 42300
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Zabrze, Polen, 41-800
        • SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polen, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 05505
        • Asan Medical Center
      • Yangsan, Sør -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sør -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Gjelder for barn med SGA:

  • Født liten for svangerskapsalderen (fødselslengde under -2 SDS ELLER fødselsvekt under -2 SDS ELLER begge deler) (i henhold til nasjonale standarder).

  • Alder:

    - Mannlige deltakere: Alder lik eller over 11,0 år og under 18,0 år ved screening.

    - Kvinnelige deltakere: Alder lik eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.

  • Åpne epifyser; definert som beinalder under (<) 14 år for kvinner og beinalder < 16 år for menn.
  • For veksthormonbehandlingsnaive deltakere: Nedsatt høyde definert som minst 2,5 standardavvik under gjennomsnittshøyden for kronologisk alder og kjønn ved screening i henhold til standardene til Centers for Disease Control and Prevention.

Gjelder barn med TS:

• Diagnostisering av TS i henhold til lokal klinisk praksis.

  • Alder:

    - Kvinnelige deltakere: Alder lik eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.

  • Åpne epifyser; definert som beinalder < 14 år for kvinner og beinalder < 16 år for menn.
  • For GH-behandlingsnaive deltakere: Nedsatt høyde definert som minst 2,0 standardavvik under gjennomsnittshøyden for kronologisk alder og kjønn ved screening i henhold til standardene til Centers for Disease Control and Prevention.
  • For GH-behandlingsnaive deltakere: Bekreftet diagnose av TS ved 30-cellers (eller flere) lymfocyttkromosomal analyse eller bekreftelse av TS- og TS-mosaikk ved bruk av komparativ genomisk hybridisering (CGH)-array.

Gjelder for barn med NS:

  • Diagnose av NS i henhold til lokal klinisk praksis.

  • Alder:

    • Mannlige deltakere: Alder lik eller over 11,0 år og under 18,0 år ved screening.
    • Kvinnelige deltakere: Alder lik eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.
  • Åpne epifyser; definert som beinalder < 14 år for kvinner og beinalder < 16 år for menn.
  • For GH-behandlingsnaive deltakere: Klinisk diagnose av NS i henhold til van der Burgt scoreliste og genetisk testresultat eller bekreftet mutasjon i noen av genene assosiert med NS før tildeling.

Gjelder for barn med ISS:

  • Alder:

    - Mannlige deltakere: Alder lik eller over 11,0 år og under 18,0 år ved screening.

    - Kvinnelige deltakere: Alder lik eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.

  • Åpne epifyser; definert som beinalder < 14 år for kvinner og beinalder < 16 år for menn.
  • For GH-behandlingsnaive deltakere: Nedsatt høyde definert som minst 2,5 standardavvik under gjennomsnittshøyden for kronologisk alder og kjønn ved screening
  • For GH-behandlingsnaive deltakere: Normal GH-sekresjon (GH-topp over 7 ng/ml) under GH-stimuleringstest utført innen 18 måneder før screening.
  • For GH-behandlingsnaive deltakere: Benalder ikke forsinket mer enn 2 år sammenlignet med kronologisk alder ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Barn med mistenkt eller bekreftet veksthormonmangel i henhold til lokal praksis.
  • Barn diagnostisert med diabetes mellitus eller screeningverdier fra sentrallaboratoriet.
  • Fastende plasmaglukose over eller lik 126 milligram per desiliter (mg/dL) [7,0 millimol per liter (mmol/L)] eller
  • Glykert hemoglobin (HbA1c) over eller lik 6,5 %.
  • Aktuelle inflammatoriske sykdommer som krever systemisk kortikosteroidbehandling i mer enn 2 påfølgende uker i løpet av de siste 3 månedene før screening.
  • Barn som trenger inhalert glukokortikoidbehandling med en dose større enn 400 mikrogram per dag (µg/dag) av inhalert budesonid eller tilsvarende (dvs. 250 µg/dag for flutikasonpropionat) i mer enn 4 påfølgende uker i løpet av de siste 12 månedene før screening.
  • Anamnese eller kjent tilstedeværelse av malignitet inkludert intrakranielle svulster.

Gjelder for barn med SGA:

• Enhver kjent eller mistenkt klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke vekst eller evnen til å evaluere vekst med høyde, slik som, men ikke begrenset til:

  • Dårlig kontrollerte eller ukontrollerte hormonelle mangler.
  • Kjent kromosomal aneuploidi eller signifikante genmutasjoner som forårsaker medisinske "syndromer" med kort statur, inkludert men ikke begrenset til Laron syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, skjelettdysplasier, unormal short statur homeobox (SHOX) genanalyse eller fravær av GH reseptorer.

Gjelder barn med TS:

• Enhver kjent eller mistenkt klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke vekst eller evnen til å evaluere vekst med høyde, slik som, men ikke begrenset til:

  • Kjent familiehistorie med skjelettdysplasi.
  • Betydelige ryggradsavvik inkludert men ikke begrenset til skoliose, kyfose og ryggmargsbrokkvarianter.
  • Enhver annen lidelse som kan forårsake kort vekst som, men ikke begrenset til, ernæringsforstyrrelser, kronisk systemisk sykdom og kronisk nyresykdom.
  • Mosaisme under 10%.
  • TS med Y-kromosommosaikk hvor gonadektomi ikke er utført.
  • New York Heart Association (NYHA) klasse II eller høyere eller krever medisiner for enhver hjertesykdom.

Gjelder for barn med NS:

• Enhver kjent eller mistenkt klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke vekst eller evnen til å evaluere vekst med høyde, slik som, men ikke begrenset til:

  • Kjent familiehistorie med skjelettdysplasi.
  • Betydelige ryggradsavvik inkludert men ikke begrenset til skoliose, kyfose og ryggmargsbrokkvarianter.
  • Enhver annen lidelse som kan forårsake kort vekst som, men ikke begrenset til, ernæringsforstyrrelser, kronisk systemisk sykdom og kronisk nyresykdom.
  • Noonan-relaterte lidelser inkludert, men ikke begrenset til: Noonan syndrom med multiple lentiginer (tidligere kalt 'LEOPARD' syndrom), Noonan syndrom med løst anagen hår, kardiofasiokutant syndrom (CFC), Costello syndrom, nevrofibromatose type 1 (NF1) og Legius syndrom.

Gjelder for barn med ISS:

• Enhver kjent eller mistenkt klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke vekst eller evnen til å evaluere vekst med høyde, slik som, men ikke begrenset til:

  • Kjent familiehistorie med skjelettdysplasi.
  • Betydelige ryggradsavvik inkludert men ikke begrenset til skoliose, kyfose og ryggmargsbrokkvarianter.
  • Enhver annen lidelse som kan forårsake kort vekst som, men ikke begrenset til, ernæringsforstyrrelser, kronisk systemisk sykdom og kronisk nyresykdom.
  • Dårlig kontrollerte eller ukontrollerte hormonelle mangler.
  • Kjent kromosomal aneuploidi eller signifikante genmutasjoner som forårsaker medisinske "syndromer" med kort statur, inkludert men ikke begrenset til Laron syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, skjelettdysplasier, unormal SHOX-genanalyse eller fravær av GH-reseptorer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Somapasitan
Deltakerne vil motta Somapacitan i 26 ukers hovedfase etterfulgt av 130 ukers forlengelsesfase.
Legemiddel: Somapasitan
Somapacitan 0,24 milligram per kilogram per uke (mg/kg/uke) vil bli administrert subkutant (s.c.) ved bruk av PDS290 penn-injektor.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall bivirkninger (AEs) rapportert hos barn født liten for gestasjonsalder - uke 0 til 26
Tidsramme: Fra utgangspunktet (uke 0) til uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte antall bivirkninger hos barn med kortvokst vekst for indikasjonen SGA. Barn med SGA fødes små for svangerskapsalder med utilstrekkelig innhentingsvekst innen 2 års alder eller eldre. En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk studie som er tidsmessig assosiert med bruk av studiemedisin, uavhengig av om den anses relatert til studiemedisinen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert en unormal laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) tidsmessig assosiert med bruk av en studiemedisin.
Fra utgangspunktet (uke 0) til uke 26
Antall bivirkninger rapportert for Turner syndrom (TS) - uke 0 til 26
Tidsramme: Fra utgangspunkt (uke 0) til uke 26
Dette resultatmålet rapporterte antall BHE hos deltakere med kortvokst vekst for indikasjon TS. TS er en kromosomforstyrrelse som fører til kortvokst vekst. En BHE er en hvilken som helst uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk studie som er tidsmessig assosiert med bruk av studiebehandling, uavhengig av om den anses å være relatert til studiebehandlingen. En BHE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert en unormal laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) tidsmessig assosiert med bruk av en studiebehandling.
Fra utgangspunkt (uke 0) til uke 26
Antall bivirkninger rapportert for Noonan-syndrom - uke 0 til 26
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til uke 26
Denne utfallsmålingen rapporterte antall bivirkninger hos deltakere med lav vekst for indikasjon NS, som er en genetisk heterogen utviklingsforstyrrelse preget av redusert vekst etter fødselen og andre store lidelser. En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker som er tidsmessig assosiert med bruk av studiemedisin, uavhengig av om den anses å være relatert til studiemedisinen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig assosiert med bruk av en studiemedisin.
Fra baseline (uke 0) til uke 26
Antall rapporterte bivirkninger for idiopatisk kortvoksthet (ISS) - Uke 0 til 26
Tidsramme: Fra utgangspunktet (uke 0) til uke 26
Dette resultatmålet rapporterte antall bivirkninger hos deltakere med lav vekst for indikasjon ISS. ISS beskriver lave barn med normal GH-sekresjon. ISS er en tilstand der høyden til individet er mer enn 2 standardavvik under den tilsvarende gjennomsnittshøyden for en gitt alder, kjønn og befolkning, uten tegn på systemiske, endokrine, ernæringsmessige eller kromosomale abnormaliteter. En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker som er tidsmessig assosiert med bruk av studiebehandling, uavhengig av om den anses å være relatert til studiebehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert uønsket og utilsiktet tegn (inkludert en unormal laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) tidsmessig assosiert med bruk av en studiebehandling.
Fra utgangspunktet (uke 0) til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall bivirkninger mulig eller sannsynlig relatert til Somapacitan rapportert for barn født liten for gestasjonsalder
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til uke 26
Dette resultatmålet rapporterte antall BHF mulig eller sannsynlig relatert til somapacitan rapportert hos barn med kort vekst for indikasjonen SGA. Barn med SGA er født små for svangerskapsalder med utilstrekkelig innhentingsvekst ved 2 års alder eller eldre. En BHF er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk studie som er tidsmessig assosiert med bruk av studibehandling, uansett om den anses å være relatert til studibehandlingen. En BHF kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert en unormal laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) tidsmessig assosiert med bruk av en studibehandling.
Fra baseline (uke 0) til uke 26
Antall bivirkninger mulig eller sannsynlig relatert til Somapacitan rapportert for Turner syndrom
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til uke 26
Denne utfallsmålingen rapporterte antall bivirkninger som muligens eller sannsynligvis var relatert til somapacitan rapportert hos deltakere med kortvoksthet for indikasjonen TS. TS er en kromosomal forstyrrelse som fører til kortvoksthet. En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk studie som er tidsmessig assosiert med bruken av studiemedikamentet, uavhengig av om det anses som relatert til studiemedikamentet. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert en unormal laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig assosiert med bruken av et studiemedikament.
Fra baseline (uke 0) til uke 26
Antall bivirkninger muligens eller sannsynligvis relatert til Somapacitan rapportert for Noonan-syndrom
Tidsramme: Fra utgangspunktet (uke 0) til uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte antall bivirkninger muligens eller sannsynligvis relatert til somapacitan rapportert hos deltakere med kortvokst vekst for indikasjon NS. En NS er en genetisk heterogen utviklingsforstyrrelse preget av postnatalt redusert vekst og andre større forstyrrelser. En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker som er tidsmessig assosiert med bruk av studiebehandling, uavhengig av om den anses å være relatert til studiebehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) tidsmessig assosiert med bruk av en studiebehandling.
Fra utgangspunktet (uke 0) til uke 26
Antall bivirkninger som muligens eller sannsynligvis er relatert til Somapacitan rapportert for idiopatisk kortvoksthet
Tidsramme: Fra utgangspunkt (Uke 0) til Uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte antall bivirkninger som muligens eller sannsynligvis var relatert til somapacitan hos deltakere med kortvoksthet for indikasjonen ISS. ISS beskriver korte barn med normal GH-sekresjon, og det er en tilstand der høyden til individet er mer enn 2 standardavvik under den tilsvarende gjennomsnittshøyden for en gitt alder, kjønn og populasjon, uten tegn på systemiske, endokrine, ernæringsmessige eller kromosomale abnormaliteter. En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk studie som er midlertidig assosiert med bruk av studiemedikament, uavhengig av om den anses å være relatert til studiemedikamentet. En bivirkning kan derfor være ethvert uønsket og utilsiktet tegn (inkludert en unormal laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er midlertidig assosiert med bruk av et studiemedikament.
Fra utgangspunkt (Uke 0) til Uke 26
Antall bivirkninger rapportert Langtidssikkerhet for barn født små for gestasjonsalder - Uke 0 til 156
Tidsramme: Fra baseline (Uke 0) til Uke 156
Denne resultatmålingen rapporterte langsiktig sikkerhet med hensyn til antall bivirkninger hos barn med kort vekst for indikasjonen SGA. Barn med SGA er født små for svangerskapsalder med utilstrekkelig innhentingsvekst innen 2 års alder eller eldre. En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk studie som er tidsmessig assosiert med bruk av studibehandling, uavhengig av om den anses å være relatert til studibehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert en unormal laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig assosiert med bruk av en studibehandling.
Fra baseline (Uke 0) til Uke 156
Antall bivirkninger rapportert langtidssikkerhet for Turner syndrom - uke 0 til 156
Tidsramme: Fra baseline (Uke 0) til Uke 156
Denne utfallsmålingen rapporterte langsiktig sikkerhet i form av antall bivirkninger hos deltakere med kortvoksthet for indikasjon TS. TS er en kromosomforstyrrelse som fører til kortvoksthet. En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker som er tidsmessig assosiert med bruk av studiebehandling, uavhengig av om den anses å være relatert til studiebehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig assosiert med bruken av en studiebehandling.
Fra baseline (Uke 0) til Uke 156
Antall bivirkninger rapportert Langsiktig sikkerhet for Noonan-syndrom - Uke 0 til 156
Tidsramme: Fra utgangspunktet (uke 0) til uke 156
Denne resultatmålingen rapporterte langsiktig sikkerhet med hensyn til antall bivirkninger hos deltakere med lav vekst for indikasjon NS, som er en genetisk heterogen utviklingsforstyrrelse preget av postnatal redusert vekst og andre store forstyrrelser. En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk studie som er tidsmessig assosiert med bruk av studiebehandling, uavhengig av om den anses som relatert til studiebehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert uønsket og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig assosiert med bruk av en studiebehandling.
Fra utgangspunktet (uke 0) til uke 156
Antall bivirkninger rapportert langsiktig sikkerhet for idiopatisk kortvoksthet - Uke 0 til 156
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til uke 156
Denne resultatmålingen rapporterte langsiktig sikkerhet med hensyn til antall bivirkninger hos deltakere med lav vekst for indikasjon ISS. ISS beskriver lave barn med normal GH-sekresjon. ISS er en tilstand der høyden til individet er mer enn 2 standardavvik under den tilsvarende gjennomsnittshøyden for en gitt alder, kjønn og befolkning, uten tegn på systemiske, endokrine, ernæringsmessige eller kromosomale abnormaliteter. En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker som er tidsmessig assosiert med bruk av studiebehandling, uavhengig av om den anses som relatert til studiebehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert en unormal laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) tidsmessig assosiert med bruk av en studiebehandling.
Fra baseline (uke 0) til uke 156
Høydehastighet Rapportert Barn Født Små for Gestasjonsalder
Tidsramme: Fra utgangspunkt (uke 0) til uke 26
Denne utfallsmålingen rapporterte høydehastighet hos barn med kortvoksthet for indikasjonen SGA. Høydehastighet ved uke 26 ble beregnet som: (høyde ved 26 ukers besøk - høyde ved baseline) / (tid fra baseline til 26 ukers besøk i år).
Fra utgangspunkt (uke 0) til uke 26
Høydehastighet Rapportert for Turner Syndrom
Tidsramme: Fra utgangspunkt (uke 0) til uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte høydetilvekst hos barn med lav vekst for indikasjon TS. Høydetilvekst ved uke 26 ble beregnet som: (høyde ved 26 ukers besøk - høyde ved baseline) / (tid fra baseline til 26 ukers besøk i år).
Fra utgangspunkt (uke 0) til uke 26
Høydehastighet rapportert for Noonan syndrom
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til uke 26
Denne utfallsmålingen rapporterte høydevekst i barn med lav vekst for indikasjon NS. Høydevekst ved uke 26 ble beregnet som: (høyde ved 26-ukers besøk - høyde ved baseline)/(tid fra baseline til 26-ukers besøk i år).
Fra baseline (uke 0) til uke 26
Høydehastighet Rapportert for Idiopatisk Lav Vekst
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til uke 26
Denne utfallsindikatoren rapporterte høydevekst i barn med lav vekst for indikasjon ISS. Høydevekst ved uke 26 ble beregnet som: (høyde ved 26 ukers besøk - høyde ved utgangspunkt) / (tid fra utgangspunkt til 26 ukers besøk i år).
Fra baseline (uke 0) til uke 26
Endring i høyde Standardavviksscore (SDS) rapportert for barn født liten for gestasjonsalder
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), uke 26
Dette resultatmålet rapporterte høyde standardavviksskårer hos barn med lav vekst for indikasjonen SGA. Høyde SDS ved uke 26 ble avledet som høyde SDS-verdien ved baseline (uke 0) trukket fra høyde SDS-verdien ved uke 26. Høyde SDS er avledet som: Høyde SDSi = ({[Høydei/populasjonsmedian]^Skjevhet}-1)/(Skjevhet∗populasjons SD); hvor i indikerer besøket og SD indikerer standardavviket (SD). Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Populasjonsmedianen, standardavviket og skjevheten er basert på referansedata. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den større verdien indikerte større høyde. Den positive skåren indikerer at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Grunnlinje (uke 0), uke 26
Endring i høyde standardavviksskår rapportert for Turner syndrom
Tidsramme: Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte høyde standardavviksskårer hos barn med lav vekst for indikasjon TS. Høyde SDS ved uke 26 ble beregnet som Høyde SDS-verdien ved baseline (uke 0) trukket fra Høyde SDS-verdien ved uke 26. Høyde SDS beregnes som: Høyde SDSi = ({[Høydei/populasjonsmedian]^Skjevhet}-1)/(Skjevhet∗populasjons SD); hvor i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Populasjonsmedianen og standardavviket og skjevheten er basert på referansedata. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den større verdien indikerte større høyde. Den positive skåren indikerer at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Endring i høyde standardavviksskår rapportert for Noonan syndrom
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 26
Denne utfallsmålingen rapporterte høyde standardavviksskårer hos barn med lav vekst for indikasjon NS. Høyde SDS ved uke 26 ble beregnet som Høyde SDS-verdien ved baseline (uke 0) trukket fra Høyde SDS-verdien ved uke 26. Høyde SDS er beregnet som: Høyde SDSi = ({[Høydei/populasjonsmedian]^Skjevhet}-1)/(Skjevhet∗populasjons SD); hvor i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Populasjonsmedianen og standardavviket og skjevheten er basert på referansedata. Skåren spenner fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den høyere verdien indikerte større høyde. Den positive skåren indikerer at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Baseline (uke 0), uke 26
Endring i høyde standardavvikspoeng rapportert for idiopatisk kortvoksthet
Tidsramme: Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte høyde standardavviksskår hos barn med kortvoksthet for indikasjon ISS. Høyde SDS ved uke 26 ble beregnet som Høyde SDS-verdien ved baseline (uke 0) trukket fra Høyde SDS-verdien ved uke 26. Høyde SDS beregnes som: Høyde SDSi = ({[Heighti/populasjonsmedian]^Skewness}-1)/(Skewness∗populasjons SD); der i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Populasjonsmedianen, standardavviket og skjevheten er basert på referansedata. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), der den høyere verdien indikerte større høyde. Den positive skåren indikerer at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Endring i høydehastighets standardavviksskårer rapportert separat for barn født små for svangerskapsalder
Tidsramme: Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Denne utfallsmålingen rapporterte endring i høydeveksthastighet SDS hos barn med kort vekst for indikasjon SGA. Endring i høydeveksthastighet SDS ved uke 26 ble beregnet som høydeveksthastighet SDS-verdien ved baseline uke 0 trukket fra høydeveksthastighet SDS-verdien ved uke 26. Høydeveksthastighet SDS er utledet som: HV SDSi = (HVi - populasjonsgjennomsnitt HV)/populasjons SD; der i indikerer besøket. Populasjonsgjennomsnittet og standardavviket tilsvarende alderen ved besøk i. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den høyere verdien indikerte større høydeveksthastighet. Den positive skåren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Endring i høydehastighets standardavviksskår rapportert separat for Turner syndrom
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte endring i høydeveksthastighet SDS hos barn med kort vekst for indikasjon TS. Endring i høydeveksthastighet SDS ved uke 26 ble beregnet som høydeveksthastighet SDS-verdien ved baseline (Uke 0) trukket fra høydeveksthastighet SDS-verdien ved Uke 26. Høydeveksthastighet SDS er avledet som: HV SDSi = (HVi - populasjonsgjennomsnitt HV)/populasjons SD; hvor i indikerer besøket. Populasjonsgjennomsnittet og standardavviket som tilsvarer alderen ved besøk i. Scoreområdet går fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den høyere verdien indikerte større høydeveksthastighet. Den positive scoren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Baseline (uke 0), uke 26
Endring i høydehastighets standardavviksskårer rapportert for Noonan syndrom
Tidsramme: Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte endring i høydeveksthastighet SDS hos barn med lav vekst for indikasjon NS. Endring i høydeveksthastighet SDS ved uke 26 var høydeveksthastighet SDS-verdien ved baseline (uke 0) trukket fra høydeveksthastighet SDS-verdien ved uke 26. Høydeveksthastighet SDS er beregnet som: HV SDSi = (HVi - populasjonsgjennomsnitt HV)/populasjons SD; hvor i indikerer besøket. Populasjonsgjennomsnittet og standardavviket tilsvarer alderen ved besøk i. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den høyere verdien indikerte større høydeveksthastighet. Den positive skåren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Endring i høydehastighets standardavviksskår rapportert separat for idiopatisk kortvoksthet
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), uke 26
Denne utfallsmålingen rapporterte endring i høydeveksthastighet SDS hos barn med kort vekst for indikasjon ISS. Endring i høydeveksthastighet SDS ved uke 26 var høydeveksthastighet SDS-verdien ved baseline (uke 0) trukket fra høydeveksthastighet SDS-verdien ved uke 26. Høydeveksthastighet SDS er avledet som: HV SDSi = (HVi - populasjonsgjennomsnitt HV)/populasjons SD; hvor i indikerer besøket. Populasjonsgjennomsnittet og standardavviket tilsvarende alderen ved besøk i. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den større verdien indikerte større høydeveksthastighet. Den positive skåren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Grunnlinje (uke 0), uke 26
Endring i Insulin-lignende vekstfaktor 1 (IGF-1) Standardavviksscore rapportert for barn født små for gestasjonsalder
Tidsramme: Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte endring i IGF-1 SDS hos barn med lav vekst for indikasjonen SGA. Endring i IGF-I SDS ble beregnet som IGF-1 SDS-verdi ved baseline uke 0 trukket fra IGF-I SDS-verdien ved uke 26. IGF-I SDS beregnes som: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/populasjonsmedian}^Skjevhet - 1)/ Skjevhet * populasjons SD; hvor i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Scoreområdet er fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor høyere verdi indikerte høyere IGF-1. Den positive scoren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Endring i insulinlignende vekstfaktor 1 standardavviksscore rapportert for Turner syndrom
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte endring i IGF-1 SDS hos barn med lav vekst for indikasjon TS. Endring i IGF-I SDS ble beregnet som IGF-1 SDS-verdi ved baseline uke 0 trukket fra IGF-I SDS-verdien ved uke 26. IGF-I SDS er beregnet som: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/populasjonsmedianen}^Skjevhet - 1)/ Skjevhet * populasjons SD; der i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Poengsummen varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), der den høyere verdien indikerte høyere IGF-1. Den positive poengsummen indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Baseline (uke 0), uke 26
Endring i insulinlignende vekstfaktor 1 standardavviksskår rapportert for Noonan-syndrom
Tidsramme: Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Denne utfallsmålingen rapporterte endring i IGF-1 SDS hos barn med kort vekst for indikasjon NS. Endring i IGF-I SDS ble utledet som IGF-1 SDS-verdi ved baseline uke 0 trukket fra IGF-I SDS-verdien ved uke 26. IGF-I SDS er utledet som: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/populasjonsmedian}^Skjevhet - 1)/ Skjevhet * populasjons SD; hvor i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den større verdien indikerte større IGF-1. Den positive skåren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Endring i insulinlignende vekstfaktor 1 standardavviksscore rapportert separat for idiopatisk kortvoksthet
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte endring i IGF-1 SDS hos barn med lav vekst for indikasjon ISS. Endring i IGF-I SDS ble beregnet som IGF-1 SDS-verdi ved baseline uke 0 trukket fra IGF-I SDS-verdien ved uke 26. IGF-I SDS beregnes som: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/populasjonsmedian}^Skjevhet - 1)/ Skjevhet * populasjons SD; hvor i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den større verdien indikerte større IGF-1. Den positive skåren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Baseline (uke 0), uke 26
Endring i Insulin-lignende vekstfaktor-bindende protein-3 (IGFBP-3) SDS rapportert for barn født liten for svangerskapsalder
Tidsramme: Utgangspunkt (uke 0), Uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte endring i IGFBP-3-skårer hos barn med lav vekst for indikasjon SGA. Endring i IGFBP-3 SCS ved uke 26 ble beregnet som IGFBP-3 SDS-verdien ved baseline uke 0 trukket fra IGFBP-3 SDS-verdien ved uke 26. IGFBP-3 SDS er beregnet som: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/populasjonsmedian]^Skjevhet} - 1)/Skjevhet * populasjons SD; hvor i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor høyere verdi indikerte høyere IGFBP-3. Den positive skåren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Utgangspunkt (uke 0), Uke 26
Endring i insulinlignende vekstfaktorbindende protein-3 SDS rapportert for Turner syndrom
Tidsramme: Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte endring i IGFBP-3-skårer hos barn med lav vekst for indikasjon TS. Endring i IGFBP-3 SDS ved uke 26 ble beregnet som IGFBP-3 SDS-verdien ved baseline uke 0 trukket fra IGFBP-3 SDS-verdien ved uke 26. IGFBP-3 SDS beregnes som: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/populasjonsmedian]^Skjevhet} - 1)/Skjevhet * populasjons SD; hvor i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den høyere verdien indikerte høyere IGFBP-3. Den positive skåren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Endring i insulin-lignende vekstfaktor-bindende protein-3 SDS rapportert for Noonan-syndrom
Tidsramme: Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Denne resultatmålingen rapporterte endring i IGFBP-3-skårer hos barn med lav vekst for indikasjon NS. Endring i IGFBP-3 SCS ved uke 26 ble beregnet som IGFBP-3 SDS-verdien ved baseline uke 0 trukket fra IGFBP-3 SDS-verdien ved uke 26. IGFBP-3 SDS beregnes som: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/populasjonsmedian]^Skjevhet} - 1)/Skjevhet * populasjons SD; hvor i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor høyere verdi indikerte høyere IGFBP-3. Den positive skåren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Utgangspunkt (uke 0), uke 26
Endring i insulinlignende vekstfaktor-bindende protein-3 SDS rapportert for idiopatisk kortvoksthet
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 26
Denne utfallsmålingen rapporterte endring i IGFBP-3-skårer hos barn med lav vekst for indikasjon ISS. Endring i IGFBP-3 SCS ved uke 26 ble utledet som IGFBP-3 SDS-verdien ved baseline uke 0 trukket fra IGFBP-3 SDS-verdien ved uke 26. IGFBP-3 SDS er utledet som: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/populasjonsmedian]^Skjevhet} - 1)/Skjevhet * populasjons SD; hvor i indikerer besøket. Populasjonsmedianen og standardavviket er de som tilsvarer alderen ved besøk i. Skåren varierer fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den høyere verdien indikerte større IGFBP-3. Den positive skåren indikerte at verdien er nærmere eller over referansepopulasjonen sammenlignet med baseline.
Baseline (uke 0), uke 26
Ukesgjennomsnitt for Somapacitan-konsentrasjon (Cavg) rapportert for barn født små for svangerskapsalder
Tidsramme: Uke 4, 8, 13, 20 og 26
Den stasjonære farmakokinetikken i form av Cavg ble evaluert for en gang i uken somapacitan hos barn født små for svangerskapsalder som enten var naive eller ikke-naive til GH-behandling.
Uke 4, 8, 13, 20 og 26
Ukentlig gjennomsnittlig Somapacitan-konsentrasjon (Cavg) rapportert for Turner syndrom
Tidsramme: Uke 4, 8, 13, 20 og 26
Den stabile tilstandsfarmakokinetikken i form av Cavg ble evaluert for ukentlig somapacitan hos barn med Turner syndrom som enten var naive eller ikke-naive til GH-behandling.
Uke 4, 8, 13, 20 og 26
Ukentlig gjennomsnittlig Somapacitan-konsentrasjon (Cavg) rapportert for Noonan-syndrom
Tidsramme: Uke 4, 8, 13, 20 og 26
Den stasjonære farmakokinetikken i form av Cavg ble evaluert for en gang i uken somapacitan hos barn med Noonan-syndrom som enten var naive eller ikke-naive til GH-behandling.
Uke 4, 8, 13, 20 og 26
Ukentlig gjennomsnittlig Somapacitan-konsentrasjon (Cavg) rapportert for idiopatisk kortvoksthet
Tidsramme: Uke 4, 8, 13, 20 og 26
Den stasjonære farmakokinetikken i form av Cavg ble evaluert for en gang i uken somapacitan hos barn med idiopatisk kortvoksthet som enten var naïe eller ikke-naïe for GH-behandling.
Uke 4, 8, 13, 20 og 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2023

Primær fullføring (Faktiske)

7. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

29. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. februar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN8640-4469
  • U1111-1277-9765 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2022-501055-87 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I følge Novo Nordisks avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere