Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, посвященное тому, насколько безопасен Somapacitan и насколько хорошо он работает у детей, которым нужна помощь для роста - REAL 9 (REAL 9)

12 августа 2026 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Исследование, оценивающее безопасность и эффективность еженедельного дозирования сомапацитана в корзине. Дизайн исследования у детей с низким ростом, либо родившихся маленькими для гестационного возраста, либо с синдромом Тернера, синдромом Нунана или идиопатическим низкорослым

Цель этого исследования — выяснить, безопасен ли сомапацитан и насколько хорошо сомапацитан действует на детей, рожденных маленькими для гестационного возраста, или с синдромом Тернера, синдромом Нунана или идиопатическим низкорослостью. Сомапацитан — это новый препарат гормона роста для лечения низкого уровня гормона роста. Обучение продлится около 3 лет. Во время исследования участников будут лечить сомапацитаном один раз в неделю. Сомапацитан можно вводить в любое время в течение дня. Врач-исследователь или медсестра покажут, как вводить сомапацитан, чтобы участник знал, как делать это дома.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

47

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
  • Малайзия
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Bandar Puncak Alam, Selangor, Малайзия, 42300
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
      • Lodz, Польша, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Rzeszów, Польша, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Zabrze, Польша, 41-800
        • SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Польша, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Univ of AL at Birmingham_BRM
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95821
        • Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Соединенные Штаты, 83404-7596
        • Rocky Mt Clin Res, LLC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Children's Minnesota
  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея, 05505
        • Asan Medical Center
      • Yangsan, Южная Корея, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Южная Корея, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Применимо к детям с SGA:

  • Родился маленьким для гестационного возраста (длина тела при рождении ниже -2 SDS ИЛИ масса тела при рождении ниже -2 SDS ИЛИ и то, и другое) (в соответствии с национальными стандартами).

  • Возраст:

    - Участники мужского пола: возраст, равный или превышающий 11,0 лет и менее 18,0 лет на момент скрининга.

    - Участники женского пола: возраст равен или выше 10,0 лет и младше 18,0 лет на скрининге.

  • открытые эпифизы; определяется как костный возраст менее (<) 14 лет для женщин и костный возраст < 16 лет для мужчин.
  • Для участников, ранее не получавших лечение гормоном роста (GH): Нарушение роста определяется как минимум на 2,5 стандартных отклонения ниже среднего роста для хронологического возраста и пола при скрининге в соответствии со стандартами Центров по контролю и профилактике заболеваний.

Применимо к детям с ТС:

• Диагностика ТС в соответствии с местной клинической практикой.

  • Возраст:

    - Участники женского пола: возраст равен или выше 10,0 лет и младше 18,0 лет на скрининге.

  • открытые эпифизы; определяется как костный возраст < 14 лет для женщин и костный возраст < 16 лет для мужчин.
  • Для участников, ранее не получавших ГР: Нарушение роста определяется как минимум на 2,0 стандартного отклонения ниже среднего роста для хронологического возраста и пола при скрининге в соответствии со стандартами Центров по контролю и профилактике заболеваний.
  • Для участников, ранее не получавших ГР: Подтвержденный диагноз ТС с помощью хромосомного анализа 30-клеточных (или более) лимфоцитов или подтверждение ТС и мозаицизма ТС с использованием матрицы сравнительной геномной гибридизации (CGH).

Применимо к детям с НС:

  • Диагностика НС согласно местной клинической практике.

  • Возраст:

    • Участники мужского пола: возраст, равный или превышающий 11,0 лет и менее 18,0 лет на момент скрининга.
    • Участники женского пола: возраст равен или выше 10,0 лет и младше 18,0 лет на момент скрининга.
  • открытые эпифизы; определяется как костный возраст < 14 лет для женщин и костный возраст < 16 лет для мужчин.
  • Для участников, ранее не получавших ГР: Клинический диагноз НС в соответствии со списком оценок Ван дер Бургта и результатом генетического теста или подтвержденной мутацией в любом из генов, связанных с НС, до распределения.

Применимо к детям с ISS:

  • Возраст:

    - Участники мужского пола: возраст, равный или превышающий 11,0 лет и менее 18,0 лет на момент скрининга.

    - Участники женского пола: возраст равен или выше 10,0 лет и младше 18,0 лет на скрининге.

  • открытые эпифизы; определяется как костный возраст < 14 лет для женщин и костный возраст < 16 лет для мужчин.
  • Для участников, ранее не получавших ГР: Нарушение роста определяется как минимум на 2,5 стандартных отклонения ниже среднего роста для хронологического возраста и пола на момент скрининга.
  • Для участников, ранее не получавших ГР: нормальная секреция ГР (пик ГР выше 7 нг/мл) во время теста на стимуляцию ГР, проведенного в течение 18 месяцев до скрининга.
  • Для участников, ранее не получавших ГР: костный возраст не задерживался более чем на 2 года по сравнению с хронологическим возрастом на момент скрининга.

Критерий исключения:

  • Дети с подозрением или подтвержденным дефицитом гормона роста в соответствии с местной практикой.
  • Дети с диагнозом сахарный диабет или результаты скрининга из центральной лаборатории.
  • Уровень глюкозы в плазме натощак выше или равен 126 миллиграммам на децилитр (мг/дл) [7,0 миллимолей на литр (ммоль/л)] или
  • Гликированный гемоглобин (HbA1c) выше или равен 6,5%.
  • Текущие воспалительные заболевания, требующие лечения системными кортикостероидами в течение более 2 недель подряд в течение последних 3 месяцев до скрининга.
  • Дети, нуждающиеся в терапии ингаляционными глюкокортикоидами в дозе более 400 мкг в день (мкг/день) ингаляционного будесонида или его эквивалента (например, 250 мкг/день для флутиказона пропионата) в течение более 4 недель подряд в течение последних 12 месяцев до скрининга.
  • История или известное наличие злокачественных новообразований, включая внутричерепные опухоли.

Применимо к детям с SGA:

• Любая известная или подозреваемая клинически значимая аномалия, которая может повлиять на рост или способность оценивать рост в зависимости от роста, например, но не ограничиваясь:

  • Плохо контролируемый или неконтролируемый гормональный дефицит.
  • Известная хромосомная анеуплоидия или значительные генные мутации, вызывающие медицинские «синдромы» низкого роста, включая, помимо прочего, синдром Ларона, синдром Прадера-Вилли, синдром Рассела-Сильвера, скелетные дисплазии, анализ гена аномального низкорослого гомеобокса (SHOX) или отсутствие ГР рецепторы.

Применимо к детям с ТС:

• Любая известная или подозреваемая клинически значимая аномалия, которая может повлиять на рост или способность оценивать рост в зависимости от роста, например, но не ограничиваясь:

  • Известный семейный анамнез скелетной дисплазии.
  • Значительные аномалии позвоночника, включая, помимо прочего, варианты сколиоза, кифоза и расщелины позвоночника.
  • Любое другое заболевание, которое может вызвать низкорослость, такое как, помимо прочего, нарушения питания, хронические системные заболевания и хронические почечные заболевания.
  • Мозаицизм ниже 10%.
  • ТС с мозаицизмом Y-хромосомы, при котором гонадэктомия не выполнялась.
  • Нью-Йоркская кардиологическая ассоциация (NYHA) класса II или выше или нуждающиеся в лекарствах от любого заболевания сердца.

Применимо к детям с НС:

• Любая известная или подозреваемая клинически значимая аномалия, которая может повлиять на рост или способность оценивать рост в зависимости от роста, например, но не ограничиваясь:

  • Известный семейный анамнез скелетной дисплазии.
  • Значительные аномалии позвоночника, включая, помимо прочего, варианты сколиоза, кифоза и расщелины позвоночника.
  • Любое другое заболевание, которое может вызвать низкорослость, такое как, помимо прочего, нарушения питания, хронические системные заболевания и хронические почечные заболевания.
  • Заболевания, связанные с Нунан, включая, но не ограничиваясь: синдром Нунан с множественным лентиго (ранее называвшийся синдромом «ЛЕОПАРД»), синдром Нунан с выпадением волос в анагене, сердечно-лицевой кожный синдром (КФК), синдром Костелло, нейрофиброматоз 1 типа (НФ1) и синдром Легиуса.

Применимо к детям с ISS:

• Любая известная или подозреваемая клинически значимая аномалия, которая может повлиять на рост или способность оценивать рост в зависимости от роста, например, но не ограничиваясь:

  • Известный семейный анамнез скелетной дисплазии.
  • Значительные аномалии позвоночника, включая, помимо прочего, варианты сколиоза, кифоза и расщелины позвоночника.
  • Любое другое заболевание, которое может вызвать низкорослость, такое как, помимо прочего, нарушения питания, хронические системные заболевания и хронические почечные заболевания.
  • Плохо контролируемый или неконтролируемый гормональный дефицит.
  • Известная хромосомная анеуплоидия или значительные генные мутации, вызывающие медицинские «синдромы» низкого роста, включая, помимо прочего, синдром Ларона, синдром Прадера-Вилли, синдром Рассела-Сильвера, скелетные дисплазии, аномальный анализ гена SHOX или отсутствие рецепторов ГР.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Сомапаситан
Участники будут получать Somapacitan в течение 26-недельного основного этапа, за которым следует 130-недельный дополнительный этап.
Лекарство: Сомапаситан
Сомапацитан 0,24 миллиграмма на килограмм в неделю (мг/кг/неделю) будет вводиться подкожно (п/к) с помощью шприц-ручки PDS290.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений (НЯ), зарегистрированных у детей, родившихся с малым весом для гестационного возраста - недели 0–26
Временное ограничение: От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Этот показатель результата сообщал о количестве НЯ у детей с низким ростом по показанию СГВ.
Дети с СГВ рождаются маленькими для гестационного возраста с недостаточным догоняющим ростом к 2 годам или старше.
НЯ - это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением.
Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные показатели), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с применением исследуемого лечения.
От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Количество побочных реакций, зарегистрированных при синдроме Тернера (СТ) - Недели от 0 до 26
Временное ограничение: С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Этот показатель исхода сообщил о количестве НЯ у участников с низким ростом по показанию СШ. СШ — это хромосомное расстройство, которое приводит к низкому росту. НЯ — это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с применением исследуемого лечения.
С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Количество нежелательных явлений, зарегистрированных при синдроме Нунан - Недели 0–26
Временное ограничение: С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
В данном показателе исходов сообщалось о количестве НЯ у участников с низким ростом по показанию НС, которое представляет собой генетически гетерогенное расстройство развития, характеризующееся постнатально сниженным ростом и другими серьезными нарушениями. НЯ - это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные показатели), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с применением исследуемого лечения.
С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Количество побочных эффектов, зарегистрированных при идиопатической низкорослости (ИНР) - недели 0–26
Временное ограничение: От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Этот показатель исхода сообщил о количестве НЯ у участников с низкорослостью по показанию ИНР. ИНР описывает детей низкого роста с нормальной секрецией СТГ. ИНР - это состояние, при котором рост индивидуума более чем на 2 стандартных отклонения ниже соответствующего среднего роста для данного возраста, пола и популяции, без признаков системных, эндокринных, пищевых или хромосомных аномалий. НЯ - это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные показатели), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с применением исследуемого лечения.
От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество побочных эффектов, возможно или вероятно связанных с сомапацитаном, зарегистрированных у детей, родившихся маленькими для гестационного возраста
Временное ограничение: От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Этот показатель исхода сообщал о количестве НЯ, возможно или вероятно связанных с сомапацитаном, зарегистрированных у детей с низким ростом по показанию СГА. Дети с СГА рождаются маленькими для гестационного возраста с недостаточным компенсаторным ростом к 2 годам или старше. НЯ — это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с применением исследуемого лечения.
От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Количество побочных эффектов, возможно или вероятно связанных с сомапацитаном, зарегистрированных при синдроме Тернера
Временное ограничение: От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Этот показатель исхода сообщил о количестве НЯ, возможно или вероятно связанных с сомапацитаном, зарегистрированных у участников с низким ростом по показанию ТШ. ТШ – это хромосомное расстройство, которое приводит к низкому росту. НЯ – это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с применением исследуемого лечения.
От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Количество нежелательных явлений, возможно или вероятно связанных с сомапацитаном, зарегистрированных при синдроме Нунан
Временное ограничение: От исходного уровня (0 неделя) до 26 недели
Этот показатель результата сообщал о количестве НЯ, возможно или вероятно связанных с сомапацитаном, зарегистрированных у участников с низким ростом по показанию НС.
НС - это генетически гетерогенное нарушение развития, характеризующееся постнатально сниженным ростом и другими серьезными нарушениями.
НЯ - это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с использованием исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением.
Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с использованием исследуемого лечения.
От исходного уровня (0 неделя) до 26 недели
Количество побочных эффектов, возможно или вероятно связанных с сомапацитаном, зарегистрированных при идиопатической низкорослости
Временное ограничение: С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Этот критерий исхода сообщил о количестве НЯ, возможно или вероятно связанных с сомапацитаном у участников с низкорослостью по показанию СНР. СНР описывает детей низкого роста с нормальной секрецией СТГ, и это состояние, при котором рост индивидуума более чем на 2 стандартных отклонения ниже соответствующего среднего роста для данного возраста, пола и популяции, без признаков системных, эндокринных, пищевых или хромосомных аномалий. НЯ - это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с использованием исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с использованием исследуемого лечения.
С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Количество нежелательных явлений, зарегистрированных при долгосрочном наблюдении за безопасностью у детей, родившихся с малым весом для гестационного возраста - Недели 0–156
Временное ограничение: С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 156
Этот показатель результата сообщал о долгосрочной безопасности с точки зрения количества НЯ у детей с низким ростом по показанию СГВ.
Дети с СГВ рождаются маленькими для гестационного возраста с недостаточным компенсаторным ростом к 2 годам или старше.
НЯ - это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением.
Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные находки), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с применением исследуемого лечения.
С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 156
Количество побочных явлений, зарегистрированных в ходе долгосрочного исследования безопасности при синдроме Тернера - Недели 0–156
Временное ограничение: С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 156
Этот показатель исхода сообщил о долгосрочной безопасности с точки зрения количества НЯ у участников с низким ростом по показанию СШ. СШ — это хромосомное расстройство, которое приводит к низкому росту. НЯ — это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с использованием исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с использованием исследуемого лечения.
С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 156
Количество побочных явлений, зарегистрированных при долгосрочном исследовании безопасности при синдроме Нунан - недели 0-156
Временное ограничение: С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 156
Этот критерий оценки сообщал о долгосрочной безопасности с точки зрения количества НЯ у участников с низкорослостью по показанию НС, которое является генетически гетерогенным нарушением развития, характеризующимся послеродовым снижением роста и другими серьезными нарушениями. НЯ - это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая патологическую лабораторную находку), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с применением исследуемого лечения.
С исходного уровня (Неделя 0) до Недели 156
Количество побочных эффектов, зарегистрированных при долгосрочном наблюдении за безопасностью при идиопатической низкорослости - недели 0-156
Временное ограничение: С базового уровня (Неделя 0) до Недели 156
Этот показатель исхода сообщал о долгосрочной безопасности с точки зрения количества НЯ у участников с низким ростом по показанию ИНР. ИНР описывает детей с низким ростом с нормальной секрецией СТГ. ИНР — это состояние, при котором рост индивидуума более чем на 2 стандартных отклонения ниже соответствующего среднего роста для данного возраста, пола и популяции, без признаков системных, эндокринных, алиментарных или хромосомных аномалий. НЯ — это любое неблагоприятное медицинское событие у участника клинического исследования, которое временно связано с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с применением исследуемого лечения.
С базового уровня (Неделя 0) до Недели 156
Скорость роста у детей, рожденных с малым весом для гестационного возраста
Временное ограничение: От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Этот показатель исхода сообщал о скорости роста у детей с низким ростом по показанию SGA. Скорость роста на 26 неделе была рассчитана как: (рост на визите через 26 недель - рост на исходном уровне) / (время от исходного уровня до визита через 26 недель в годах).
От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Скорость роста, зарегистрированная при синдроме Тернера
Временное ограничение: От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Этот показатель исхода сообщал о скорости роста у детей с низким ростом по показанию синдром Тернера. Скорость роста на 26 неделе была рассчитана как: (рост при визите на 26 неделе - рост на исходном уровне) / (время от исходного уровня до визита на 26 неделе в годах).
От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Скорость роста, зарегистрированная при синдроме Нунан
Временное ограничение: От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Этот показатель результата сообщал о скорости роста у детей с низким ростом по показанию NS. Скорость роста на 26-й неделе рассчитывалась как: (рост на 26-й неделе визита - рост на исходном уровне) / (время от исходного уровня до 26-й недели визита в годах).
От исходного уровня (Неделя 0) до Недели 26
Скорость роста, зарегистрированная при идиопатической низкорослости
Временное ограничение: С начала исследования (неделя 0) до недели 26
Этот показатель исхода сообщал о скорости роста у детей с низкорослостью по показанию ИНР.
Скорость роста на 26-й неделе рассчитывалась как: (рост на визите через 26 недель - исходный рост) / (время от исходного уровня до визита через 26 недель в годах).
С начала исследования (неделя 0) до недели 26
Изменение показателей стандартного отклонения роста (SDS), зарегистрированное у детей, рожденных с малым весом для гестационного возраста
Временное ограничение: Базовый уровень (неделя 0), неделя 26
В этом показателе исхода сообщалось о стандартных отклонениях роста у детей с низким ростом по показанию ЗВУР. Стандартное отклонение роста на 26-й неделе рассчитывалось как значение стандартного отклонения роста на 26-й неделе минус значение стандартного отклонения роста на исходном уровне (0-я неделя). Стандартное отклонение роста рассчитывается как: стандартное отклонение ростаi = ({[ростi/медиана популяции]^асимметрия}-1)/(асимметрия∗стандартное отклонение популяции); где i указывает на визит, а СО указывает на стандартное отклонение (СО). Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Медиана популяции, стандартное отклонение и асимметрия основаны на референсных данных. Оценка варьируется от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывает на больший рост. Положительная оценка указывает на то, что значение ближе к референсной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Базовый уровень (неделя 0), неделя 26
Изменение показателей стандартного отклонения роста, зарегистрированных при синдроме Тернера
Временное ограничение: Базовый уровень (Неделя 0), Неделя 26
Этот показатель исхода сообщал о стандартных отклонениях роста у детей с низким ростом по показанию TS. Стандартное отклонение роста на 26-й неделе было получено как значение стандартного отклонения роста на исходном уровне (неделя 0), вычтенное из значения стандартного отклонения роста на 26-й неделе. Стандартное отклонение роста рассчитывается как: Стандартное отклонение ростаi = ({[Ростуi/медиана популяции]^Асимметрия}-1)/(Асимметрия∗стандартное отклонение популяции); где i указывает на визит. Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Медиана популяции, стандартное отклонение и асимметрия основаны на референсных данных. Оценка варьируется от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывает на больший рост. Положительная оценка указывает, что значение ближе к референсной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Базовый уровень (Неделя 0), Неделя 26
Изменение показателей стандартного отклонения роста при синдроме Нунан
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), неделя 26
Этот показатель результата сообщал о стандартных отклонениях роста у детей с низким ростом по показанию NS. SDS роста на 26-й неделе рассчитывался как значение SDS роста на исходном уровне (0-я неделя), вычтенное из значения SDS роста на 26-й неделе. SDS роста рассчитывается как: SDS ростаi = ({[Ростi / медиана популяции]^Асимметрия} - 1) / (Асимметрия * стандартное отклонение популяции); где i обозначает визит. Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Медиана популяции, стандартное отклонение и асимметрия основаны на референсных данных. Показатель варьируется от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на больший рост. Положительный показатель указывает на то, что значение ближе к референсной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень (неделя 0), неделя 26
Изменение стандартных отклонений роста, о которых сообщалось при идиопатической низкорослости
Временное ограничение: Базовый уровень (Неделя 0), Неделя 26
Этот показатель результата сообщал о стандартных отклонениях роста у детей с низкорослостью по показанию ISS. SDS роста на 26 неделе был рассчитан как значение SDS роста на исходном уровне (0 неделя), вычтенное из значения SDS роста на 26 неделе. SDS роста рассчитывается как: SDS ростаi = ({[Ростуi/медиана популяции]^Асимметрия}-1)/(Асимметрия∗стандартное отклонение популяции), где i указывает на визит. Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Медиана популяции, стандартное отклонение и асимметрия основаны на референсных данных. Балл варьируется от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывает на больший рост. Положительный балл указывает, что значение ближе к референсной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Базовый уровень (Неделя 0), Неделя 26
Изменение стандартных отклонений скорости роста, представленных отдельно для детей, рожденных с малым весом для гестационного возраста
Временное ограничение: Исходный уровень (Неделя 0), Неделя 26
Этот критерий оценки сообщил об изменении скорости роста SDS у детей с низким ростом по показанию SGA. Изменение скорости роста SDS на 26-й неделе рассчитывалось как значение скорости роста SDS на исходном уровне (неделя 0), вычтенное из значения скорости роста SDS на 26-й неделе. Скорость роста SDS выводится как: HV SDSi = (HVi - среднее значение HV популяции)/стандартное отклонение популяции; где i указывает на визит. Среднее значение популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на момент визита i. Диапазон оценки составляет от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на большую скорость роста. Положительная оценка указывала на то, что значение ближе к референтной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень (Неделя 0), Неделя 26
Изменение стандартных отклонений скорости роста, представленных отдельно для синдрома Тернера
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), неделя 26
Этот показатель результата сообщал об изменении скорости роста SDS у детей с низким ростом по показанию TS. Изменение скорости роста SDS на 26 неделе рассчитывалось как значение скорости роста SDS на исходном уровне (неделя 0), вычтенное из значения скорости роста SDS на 26 неделе. Скорость роста SDS выводится как: HV SDSi = (HVi - средняя популяционная HV)/SD популяции; где i указывает на визит. Среднее значение популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Оценка варьируется от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на большую скорость роста. Положительная оценка указывала, что значение ближе или выше по сравнению с референсной популяцией относительно исходного уровня.
Исходный уровень (неделя 0), неделя 26
Изменение показателей стандартного отклонения скорости роста, зарегистрированных при синдроме Нунан
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), Неделя 26
Этот критерий оценки сообщил об изменении скорости роста SDS у детей с низким ростом по показанию NS. Изменение скорости роста SDS на 26-й неделе рассчитывалось как значение скорости роста SDS на 26-й неделе минус значение скорости роста SDS на исходном уровне (0-я неделя). Скорость роста SDS рассчитывается как: HV SDSi = (HVi - среднее значение HV в популяции) / стандартное отклонение популяции; где i указывает на визит. Среднее значение популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Диапазон баллов от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на большую скорость роста. Положительный балл указывал на то, что значение ближе к эталонной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень (неделя 0), Неделя 26
Изменение показателей стандартного отклонения скорости роста, представленных отдельно для идиопатической низкорослости
Временное ограничение: Исходный уровень (Неделя 0), Неделя 26
Этот критерий оценки сообщил об изменении скорости роста SDS у детей с низкорослостью по показанию ИНР. Изменение скорости роста SDS на 26-й неделе было рассчитано как значение скорости роста SDS на 26-й неделе минус значение скорости роста SDS на исходном уровне (0-я неделя). Скорость роста SDS рассчитывается как: HV SDSi = (HVi - средняя HV популяции)/стандартное отклонение популяции; где i указывает на визит. Среднее значение популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Диапазон оценок составляет от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на большую скорость роста. Положительная оценка указывала на то, что значение ближе к эталонной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень (Неделя 0), Неделя 26
Изменение стандартизированного показателя инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1), зарегистрированное у детей, родившихся с малой массой тела для гестационного возраста
Временное ограничение: Базовый уровень (Неделя 0), Неделя 26
Этот показатель исхода сообщал об изменении IGF-1 SDS у детей с низким ростом по показанию SGA. Изменение IGF-I SDS было рассчитано как значение IGF-1 SDS на исходном уровне Неделя 0, вычтенное из значения IGF-I SDS на Неделе 26. IGF-I SDS рассчитывается как: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i] / медиана популяции}^Асимметрия - 1) / Асимметрия * стандартное отклонение популяции; где i указывает на визит. Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Оценка варьируется от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на больший IGF-1. Положительная оценка указывала, что значение ближе к референтной популяции или выше её по сравнению с исходным уровнем.
Базовый уровень (Неделя 0), Неделя 26
Изменение показателя стандартного отклонения инсулиноподобного фактора роста 1, зарегистрированное при синдроме Тернера
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), неделя 26
Этот показатель результата сообщил об изменении IGF-1 SDS у детей с низким ростом по показанию синдром Тернера. Изменение IGF-I SDS было получено как значение IGF-1 SDS на исходной неделе 0, вычтенное из значения IGF-I SDS на неделе 26. IGF-I SDS рассчитывается как: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i] / медиана популяции}^Асимметрия - 1) / Асимметрия * стандартное отклонение популяции; где i указывает визит. Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Оценка варьируется от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на больший IGF-1. Положительная оценка указывала на то, что значение ближе к референтной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень (неделя 0), неделя 26
Изменение стандартного отклонения инсулиноподобного фактора роста 1, зарегистрированное при синдроме Нунан
Временное ограничение: Исходный уровень (Неделя 0), Неделя 26
Этот показатель исхода сообщил об изменении IGF-1 SDS у детей с низким ростом по показанию NS. Изменение IGF-I SDS было получено как значение IGF-1 SDS на исходном уровне (неделя 0), вычтенное из значения IGF-I SDS на неделе 26. IGF-I SDS рассчитывается как: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/медиана популяции}^Асимметрия - 1)/ Асимметрия * стандартное отклонение популяции; где i обозначает визит. Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Оценка варьируется от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на больший IGF-1. Положительная оценка указывала на то, что значение ближе к эталонной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень (Неделя 0), Неделя 26
Изменение стандартного отклонения инсулиноподобного фактора роста 1, представленное отдельно для идиопатической низкорослости
Временное ограничение: Исходный уровень (Неделя 0), Неделя 26
Этот показатель эффективности отражал изменение IGF-1 SDS у детей с низкорослостью по показанию ISS. Изменение IGF-I SDS рассчитывалось как значение IGF-1 SDS на исходном уровне Неделя 0, вычтенное из значения IGF-I SDS на Неделе 26. IGF-I SDS рассчитывается как: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/медиана популяции}^Асимметрия - 1)/ Асимметрия ∗ стандартное отклонение популяции; где i указывает на визит. Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на момент визита i. Диапазон баллов составляет от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на больший IGF-1. Положительный балл указывал на то, что значение ближе к референтной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень (Неделя 0), Неделя 26
Изменение стандартного отклонения инсулиноподобного фактора роста связывающего белка-3 (IGFBP-3) у детей, рожденных с малым весом для гестационного возраста
Временное ограничение: Базовый уровень (неделя 0), Неделя 26
Этот показатель исхода сообщил об изменении баллов IGFBP-3 у детей с низким ростом по показанию SGA. Изменение IGFBP-3 SCS на 26-й неделе было получено как значение IGFBP-3 SDS на исходном уровне (0-я неделя), вычтенное из значения IGFBP-3 SDS на 26-й неделе. IGFBP-3 SDS рассчитывается как: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/медиана популяции]^Асимметрия} - 1)/Асимметрия * стандартное отклонение популяции; где i указывает визит. Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Балл варьируется от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на большее IGFBP-3. Положительный балл указывал, что значение ближе к референтной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Базовый уровень (неделя 0), Неделя 26
Изменение инсулиноподобного фактора роста связывающего белка-3 SDS, зарегистрированное при синдроме Тернера
Временное ограничение: Базовый уровень (неделя 0), неделя 26
Этот показатель исхода сообщил об изменении баллов IGFBP-3 у детей с низкорослостью при показании СШ. Изменение IGFBP-3 SCS на 26-й неделе было получено как значение IGFBP-3 SDS на исходном уровне (неделя 0), вычтенное из значения IGFBP-3 SDS на 26-й неделе. IGFBP-3 SDS рассчитывается как: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/медиана популяции]^Асимметрия} - 1)/Асимметрия * стандартное отклонение популяции; где i указывает визит. Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Баллы варьируются от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на большее IGFBP-3. Положительный балл указывал, что значение ближе к референтной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Базовый уровень (неделя 0), неделя 26
Изменение в SDS инсулиноподобного фактора роста связывающего белка-3, зарегистрированное при синдроме Нунан
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), неделя 26
Этот критерий оценки сообщил об изменении показателей IGFBP-3 у детей с низкорослостью для показания NS. Изменение IGFBP-3 SCS на 26-й неделе было получено как значение IGFBP-3 SDS на исходном уровне (0-я неделя), вычтенное из значения IGFBP-3 SDS на 26-й неделе. IGFBP-3 SDS рассчитывается как: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/медиана популяции]^Асимметрия} - 1)/Асимметрия * стандартное отклонение популяции; где i обозначает визит. Медиана популяции и стандартное отклонение соответствуют возрасту на визите i. Диапазон оценки составляет от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывало на более высокий IGFBP-3. Положительный балл указывал, что значение ближе к референтной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень (неделя 0), неделя 26
Изменение показателя инсулиноподобного фактора роста связывающего белка-3 SDS при идиопатической низкорослости
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), неделя 26
Этот показатель результата сообщил об изменении показателей IGFBP-3 у детей с низким ростом по показанию ИНР (идиопатическая низкорослость). Изменение IGFBP-3 SCS на 26-й неделе было получено как значение IGFBP-3 SDS на исходном уровне (0 неделя), вычтенное из значения IGFBP-3 SDS на 26-й неделе. IGFBP-3 SDS рассчитывается как: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/медиана популяции]^Асимметрия} - 1)/Асимметрия * стандартное отклонение популяции; где i указывает на визит. Медиана и стандартное отклонение популяции соответствуют возрасту на визите i. Диапазон оценки составляет от -10 (минимум) до +10 (максимум), где большее значение указывает на более высокий IGFBP-3. Положительный балл указывал на то, что значение ближе к контрольной популяции или выше по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень (неделя 0), неделя 26
Средняя недельная концентрация сомапацитана (Cavg), сообщаемая для детей, рожденных с малым весом для гестационного возраста
Временное ограничение: Недели 4, 8, 13, 20 и 26
Фармакокинетика в стабильном состоянии с точки зрения Cavg была оценена для препарата сомапацитан, принимаемого один раз в неделю, у детей, родившихся маленькими для гестационного возраста, которые либо не получали лечение гормоном роста, либо получали его ранее.
Недели 4, 8, 13, 20 и 26
Еженедельная средняя концентрация сомапацитана (Cavg), зарегистрированная при синдроме Тернера
Временное ограничение: Недели 4, 8, 13, 20 и 26
Фармакокинетика в установившемся состоянии в терминах Cavg была оценена для сомапацитана, применяемого один раз в неделю, у детей с синдромом Тернера, которые либо были наивны, либо не наивны к лечению гормоном роста.
Недели 4, 8, 13, 20 и 26
Средняя недельная концентрация сомапацитана (Cavg), зарегистрированная при синдроме Нунан
Временное ограничение: Недели 4, 8, 13, 20 и 26
Фармакокинетика в стационарном состоянии в терминах Cavg была оценена для сомапацитана, назначаемого один раз в неделю, у детей с синдромом Нунан, которые либо были наивны, либо не были наивны к лечению гормоном роста.
Недели 4, 8, 13, 20 и 26
Еженедельная средняя концентрация сомапацитана (Cavg), зарегистрированная для идиопатической низкорослости
Временное ограничение: Недели 4, 8, 13, 20 и 26
Стабильная фармакокинетика в терминах Cavg была оценена для сомапацитана, вводимого один раз в неделю, у детей с идиопатической низкорослостью, которые либо были наïve, либо не были наïve к лечению гормоном роста.
Недели 4, 8, 13, 20 и 26

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 февраля 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 июня 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

29 октября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 января 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 февраля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NN8640-4469
  • U1111-1277-9765 (Другой идентификатор: World Health Organization (WHO))
  • 2022-501055-87 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Согласно обязательству Novo Nordisk по раскрытию информации на сайте novonordisk-trials.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться