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Une étude de recherche examinant la sécurité du somapacitan et son efficacité chez les enfants qui ont besoin d'aide pour grandir - REAL 9 (REAL 9)

12 août 2026 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Une étude évaluant l'innocuité et l'efficacité d'une administration hebdomadaire de somapacitan dans le cadre d'une étude en panier chez des participants pédiatriques de petite taille nés petits pour l'âge gestationnel ou atteints du syndrome de Turner, du syndrome de Noonan ou d'une petite taille idiopathique

Le but de cette étude est de déterminer si le somapacitan est sûr et dans quelle mesure le somapacitan agit chez les enfants nés petits pour l'âge gestationnel ou atteints du syndrome de Turner, du syndrome de Noonan ou d'une petite taille idiopathique. Somapacitan est un nouveau médicament à base d'hormone de croissance pour le traitement d'un faible taux d'hormone de croissance. L'étude durera environ 3 ans. Au cours de l'étude, les participants seront traités avec du somapacitan une fois par semaine. Somapacitan peut être injecté à tout moment de la journée. Le médecin ou l'infirmière de l'étude montrera comment injecter le somapacitan, afin que le participant sache comment le faire à la maison.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

47

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 05505
        • Asan Medical Center
      • Yangsan, Corée du Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corée du Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
  • Malaisie
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Bandar Puncak Alam, Selangor, Malaisie, 42300
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
      • Lodz, Pologne, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Rzeszów, Pologne, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Zabrze, Pologne, 41-800
        • SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Pologne, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Univ of AL at Birmingham_BRM
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
        • Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, États-Unis, 83404-7596
        • Rocky Mt Clin Res, LLC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Children's Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Applicable aux enfants SGA :

  • Né petit pour l'âge gestationnel (longueur à la naissance inférieure à -2 SDS OU poids à la naissance inférieur à -2 SDS OU les deux) (selon les normes nationales).

  • Âge:

    - Participants masculins : âge égal ou supérieur à 11,0 ans et inférieur à 18,0 ans au moment de la sélection.

    - Participants féminins : âge égal ou supérieur à 10,0 ans et inférieur à 18,0 ans au moment de la sélection.

  • Épiphyses ouvertes ; défini comme un âge osseux inférieur à (<) 14 ans pour les femmes et un âge osseux < 16 ans pour les hommes.
  • Pour les participants n'ayant jamais reçu de traitement par l'hormone de croissance (GH) : une taille réduite définie comme au moins 2,5 écarts-types en dessous de la taille moyenne pour l'âge chronologique et le sexe au moment du dépistage, conformément aux normes des Centers for Disease Control and Prevention.

Applicable aux enfants atteints de TS :

• Diagnostic du ST selon la pratique clinique locale.

  • Âge:

    - Participants féminins : âge égal ou supérieur à 10,0 ans et inférieur à 18,0 ans au moment de la sélection.

  • Épiphyses ouvertes ; défini comme un âge osseux < 14 ans pour les femmes et un âge osseux < 16 ans pour les hommes.
  • Pour les participants naïfs de traitement à la GH : Taille avec facultés affaiblies définie comme au moins 2,0 écart type en dessous de la taille moyenne pour l'âge chronologique et le sexe au moment du dépistage selon les normes des Centers for Disease Control and Prevention.
  • Pour les participants naïfs de traitement à la GH : diagnostic confirmé de TS par analyse chromosomique de 30 cellules (ou plus) de lymphocytes ou confirmation de TS et de mosaïcisme de TS à l'aide d'un réseau d'hybridation génomique comparative (CGH).

Applicable aux enfants avec NS :

  • Diagnostic de SN selon la pratique clinique locale.

  • Âge:

    • Participants masculins : âge égal ou supérieur à 11,0 ans et inférieur à 18,0 ans au moment de la sélection.
    • Participants féminins : âge égal ou supérieur à 10,0 ans et inférieur à 18,0 ans au moment de la sélection.
  • Épiphyses ouvertes ; défini comme un âge osseux < 14 ans pour les femmes et un âge osseux < 16 ans pour les hommes.
  • Pour les participants naïfs de traitement par GH : diagnostic clinique de NS selon la liste de scores de van der Burgt et le résultat du test génétique ou une mutation confirmée dans l'un des gènes associés au NS avant l'attribution.

Applicable aux enfants avec ISS :

  • Âge:

    - Participants masculins : âge égal ou supérieur à 11,0 ans et inférieur à 18,0 ans au moment de la sélection.

    - Participants féminins : âge égal ou supérieur à 10,0 ans et inférieur à 18,0 ans au moment de la sélection.

  • Épiphyses ouvertes ; défini comme un âge osseux < 14 ans pour les femmes et un âge osseux < 16 ans pour les hommes.
  • Pour les participants naïfs de traitement à la GH : taille avec facultés affaiblies définie comme au moins 2,5 écarts-types en dessous de la taille moyenne pour l'âge chronologique et le sexe au moment du dépistage
  • Pour les participants naïfs de traitement à la GH : Sécrétion normale de GH (pic de GH supérieur à 7 ng/mL) pendant le test de stimulation de la GH effectué dans les 18 mois précédant le dépistage.
  • Pour les participants naïfs de traitement à la GH : l'âge osseux n'a pas été retardé de plus de 2 ans par rapport à l'âge chronologique au moment du dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Enfants présentant un déficit en hormone de croissance suspecté ou confirmé selon la pratique locale.
  • Enfants diagnostiqués avec un diabète sucré ou valeurs de dépistage du laboratoire central.
  • Glycémie à jeun supérieure ou égale à 126 milligrammes par décilitre (mg/dL) [7,0 millimoles par litre (mmol/L)] ou
  • Hémoglobine glyquée (HbA1c) supérieure ou égale à 6,5 %.
  • Maladies inflammatoires actuelles nécessitant une corticothérapie systémique pendant plus de 2 semaines consécutives au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage.
  • Enfants nécessitant une corticothérapie inhalée à une dose supérieure à 400 microgrammes par jour (µg/jour) de budésonide inhalé ou équivalent (c'est-à-dire 250 µg/jour pour le propionate de fluticasone) pendant plus de 4 semaines consécutives au cours des 12 derniers mois précédant le dépistage.
  • Antécédents ou présence connue de malignité, y compris des tumeurs intracrâniennes.

Applicable aux enfants SGA :

• Toute anomalie cliniquement significative connue ou soupçonnée susceptible d'affecter la croissance ou la capacité d'évaluer la croissance avec la taille, telle que, mais sans s'y limiter :

  • Déficits hormonaux mal contrôlés ou non contrôlés.
  • Aneuploïdie chromosomique connue ou mutations génétiques importantes provoquant des « syndromes » médicaux de petite taille, y compris, mais sans s'y limiter, le syndrome de Laron, le syndrome de Prader-Willi, le syndrome de Russell-Silver, les dysplasies squelettiques, l'analyse génique anormale de l'homéobox de petite taille (SHOX) ou l'absence de GH récepteurs.

Applicable aux enfants atteints de TS :

• Toute anomalie cliniquement significative connue ou soupçonnée susceptible d'affecter la croissance ou la capacité d'évaluer la croissance avec la taille, telle que, mais sans s'y limiter :

  • Antécédents familiaux connus de dysplasie squelettique.
  • Anomalies vertébrales importantes, y compris, mais sans s'y limiter, les variantes de la scoliose, de la cyphose et du spina bifida.
  • Tout autre trouble pouvant entraîner une petite taille, tel que, mais sans s'y limiter, les troubles nutritionnels, les maladies systémiques chroniques et les maladies rénales chroniques.
  • Mosaïcisme inférieur à 10 %.
  • TS avec mosaïcisme du chromosome Y sans gonadectomie.
  • Classe II ou supérieure de la New York Heart Association (NYHA) ou nécessitant des médicaments pour toute maladie cardiaque.

Applicable aux enfants avec NS :

• Toute anomalie cliniquement significative connue ou soupçonnée susceptible d'affecter la croissance ou la capacité d'évaluer la croissance avec la taille, telle que, mais sans s'y limiter :

  • Antécédents familiaux connus de dysplasie squelettique.
  • Anomalies vertébrales importantes, y compris, mais sans s'y limiter, les variantes de la scoliose, de la cyphose et du spina bifida.
  • Tout autre trouble pouvant entraîner une petite taille, tel que, mais sans s'y limiter, les troubles nutritionnels, les maladies systémiques chroniques et les maladies rénales chroniques.
  • Troubles liés à Noonan, y compris, mais sans s'y limiter : le syndrome de Noonan avec de multiples lentigines (anciennement appelé syndrome « LEOPARD »), le syndrome de Noonan avec des cheveux anagènes lâches, le syndrome cardiofaciocutané (CFC), le syndrome de Costello, la neurofibromatose de type 1 (NF1) et le syndrome de Legius.

Applicable aux enfants avec ISS :

• Toute anomalie cliniquement significative connue ou soupçonnée susceptible d'affecter la croissance ou la capacité d'évaluer la croissance avec la taille, telle que, mais sans s'y limiter :

  • Antécédents familiaux connus de dysplasie squelettique.
  • Anomalies vertébrales importantes, y compris, mais sans s'y limiter, les variantes de la scoliose, de la cyphose et du spina bifida.
  • Tout autre trouble pouvant entraîner une petite taille, tel que, mais sans s'y limiter, les troubles nutritionnels, les maladies systémiques chroniques et les maladies rénales chroniques.
  • Déficits hormonaux mal contrôlés ou non contrôlés.
  • Aneuploïdie chromosomique connue ou mutations génétiques importantes provoquant des «syndromes» médicaux de petite taille, y compris, mais sans s'y limiter, le syndrome de Laron, le syndrome de Prader-Willi, le syndrome de Russell-Silver, des dysplasies squelettiques, une analyse anormale du gène SHOX ou l'absence de récepteurs de la GH.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Somapacitan
Les participants recevront du Somapacitan pendant une phase principale de 26 semaines suivie d'une phase d'extension de 130 semaines.
Médicament: Somapacitan
Somapacitan 0,24 milligrammes par kilogramme par semaine (mg/kg/semaine) sera administré par voie sous-cutanée (s.c.) à l'aide du stylo injecteur PDS290.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables (EI) signalés chez les enfants nés petits pour l'âge gestationnel - Semaines 0 à 26
Délai: De la base (Semaine 0) à la Semaine 26
Ce critère d'évaluation a rapporté le nombre d'EA chez les enfants présentant une petite taille pour l'indication PAG. Les enfants avec PAG sont nés petits pour l'âge gestationnel avec une croissance de rattrapage insuffisante à l'âge de 2 ans ou plus. Une EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement de l'étude, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement de l'étude. Une EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une découverte de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement de l'étude.
De la base (Semaine 0) à la Semaine 26
Nombre d'événements indésirables signalés pour le syndrome de Turner (ST) - Semaines 0 à 26
Délai: De la base (Semaine 0) à la Semaine 26
Ce critère d'évaluation a rapporté le nombre d'EA chez les participants de petite taille pour l'indication du syndrome de Turner. Le syndrome de Turner est un trouble chromosomique qui entraîne une petite taille. Un EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement à l'étude. Un EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une découverte de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporairement associé à l'utilisation d'un traitement à l'étude.
De la base (Semaine 0) à la Semaine 26
Nombre d'événements indésirables signalés pour le syndrome de Noonan - Semaines 0 à 26
Délai: De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le nombre d'EA chez les participants présentant une petite taille pour l'indication NS qui est un trouble du développement génétiquement hétérogène caractérisé par une croissance réduite postnatale et d'autres troubles majeurs. Une EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement de l'étude, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement de l'étude. Une EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une constatation de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement de l'étude.
De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 26
Nombre d'événements indésirables rapportés pour le nanisme idiopathique (ISS) - Semaines 0 à 26
Délai: Du début de l'étude (Semaine 0) à la Semaine 26
Ce critère d'évaluation a rapporté le nombre d'EA chez les participants de petite taille pour l'indication NST. La NST décrit les enfants de petite taille avec une sécrétion normale de GH. La NST est une condition dans laquelle la taille de l'individu est supérieure à 2 écarts types en dessous de la taille moyenne correspondante pour un âge, un sexe et une population donnés, sans preuve d'anomalies systémiques, endocriniennes, nutritionnelles ou chromosomiques. Une EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement à l'étude. Une EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une découverte de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement à l'étude.
Du début de l'étude (Semaine 0) à la Semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables possiblement ou probablement liés au somapacitan rapportés pour les enfants nés petits pour l'âge gestationnel
Délai: De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 26
Ce critère d'évaluation a rapporté le nombre d'EA potentiellement ou probablement liées au somapacitan chez les enfants de petite taille pour l'indication RCIU. Les enfants avec RCIU naissent petits pour l'âge gestationnel avec une croissance de rattrapage insuffisante à l'âge de 2 ans ou plus. Un EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement à l'étude. Un EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une constatation de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement à l'étude.
De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 26
Nombre d'événements indésirables possiblement ou probablement liés au somapacitan signalés pour le syndrome de Turner
Délai: De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le nombre d'EA possiblement ou probablement liées au somapacitan signalées chez les participants présentant un retard de croissance pour l'indication TS. TS est une anomalie chromosomique qui entraîne un retard de croissance. Un EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement étudié, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement étudié. Un EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une découverte anormale en laboratoire), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement étudié.
De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 26
Nombre d’événements indésirables potentiellement ou probablement liés au somapacitan signalés pour le syndrome de Noonan
Délai: De la base de référence (Semaine 0) à la Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le nombre d'EA potentiellement ou probablement liées au somapacitan signalées chez les participants présentant un retard de croissance pour l'indication NS. Un NS est un trouble du développement génétiquement hétérogène caractérisé par une croissance réduite postnatale et d'autres troubles majeurs. Un EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement à l'étude. Un EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une découverte de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement à l'étude.
De la base de référence (Semaine 0) à la Semaine 26
Nombre d'événements indésirables potentiellement ou probablement liés au Somapacitan rapportés pour le nanisme idiopathique
Délai: De la visite initiale (Semaine 0) à la Semaine 26
Ce critère d'évaluation a rapporté le nombre d'EA potentiellement ou probablement liées au somapacitan chez les participants de petite taille pour l'indication ISS. L'ISS décrit les enfants de petite taille avec une sécrétion normale de GH et il s'agit d'une condition dans laquelle la taille de l'individu est supérieure à 2 écarts types en dessous de la taille moyenne correspondante pour un âge, un sexe et une population donnés, sans preuve d'anomalies systémiques, endocriniennes, nutritionnelles ou chromosomiques. Un EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement de l'étude, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement de l'étude. Un EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une découverte de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement de l'étude.
De la visite initiale (Semaine 0) à la Semaine 26
Nombre d'événements indésirables signalés Sécurité à long terme pour les enfants nés petits pour l'âge gestationnel - Semaines 0 à 156
Délai: De la valeur de base (Semaine 0) à la Semaine 156
Cette mesure de résultat a rapporté la sécurité à long terme en termes de nombre d'EA chez les enfants de petite taille pour l'indication PAG.
Les enfants avec PAG sont nés petits pour l'âge gestationnel avec une croissance de rattrapage insuffisante à l'âge de 2 ans ou plus.
Un EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement de l'étude, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement de l'étude.
Un EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une découverte de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement de l'étude.
De la valeur de base (Semaine 0) à la Semaine 156
Nombre d'événements indésirables rapportés Sécurité à long terme pour le syndrome de Turner - Semaines 0 à 156
Délai: De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 156
Ce critère d'évaluation a rapporté la sécurité à long terme en termes de nombre d'EA chez les participants présentant une petite taille pour l'indication ST. La ST est un trouble chromosomique qui entraîne une petite taille. Une EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement à l'étude. Une EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une découverte de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement à l'étude.
De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 156
Nombre d'événements indésirables signalés Sécurité à long terme pour le syndrome de Noonan - Semaines 0 à 156
Délai: De la valeur de référence (semaine 0) à la semaine 156
Cette mesure de résultat a rapporté la sécurité à long terme en termes de nombre d'EA chez les participants de petite taille pour l'indication NS, qui est un trouble du développement génétiquement hétérogène caractérisé par une croissance réduite en période postnatale et d'autres troubles majeurs. Un EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement étudié, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement étudié. Un EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une constatation de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement étudié.
De la valeur de référence (semaine 0) à la semaine 156
Nombre d'événements indésirables signalés Sécurité à long terme pour la petite taille idiopathique - Semaines 0 à 156
Délai: De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 156
Cette mesure de résultat a rapporté la sécurité à long terme en termes de nombre d'EA chez les participants avec une petite taille pour l'indication PTI. La PTI décrit les enfants de petite taille avec une sécrétion normale de GH. La PTI est une condition dans laquelle la taille de l'individu est supérieure à 2 écarts-types en dessous de la taille moyenne correspondante pour un âge, un sexe et une population donnés, sans preuve d'anomalies systémiques, endocriniennes, nutritionnelles ou chromosomiques. Une EA est tout événement médical indésirable survenant chez un participant à une étude clinique qui est temporellement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit considéré ou non comme lié au traitement à l'étude. Une EA peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris une découverte de laboratoire anormale), symptôme ou maladie (nouveau ou exacerbé) temporellement associé à l'utilisation d'un traitement à l'étude.
De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 156
Vitesse de Croissance Rapportée Enfants Nés Petits pour l'Âge Gestationnel
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté la vitesse de croissance en taille chez les enfants de petite taille pour l'indication SGA. La vitesse de croissance à la semaine 26 a été calculée comme suit : (taille à la visite de 26 semaines - taille au départ) / (temps entre le départ et la visite de 26 semaines en années).
De la ligne de base (semaine 0) à la semaine 26
Vitesse de Croissance Rapportée pour le Syndrome de Turner
Délai: De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté la vitesse de croissance en taille chez les enfants de petite taille pour l'indication du syndrome de Turner. La vitesse de croissance à la semaine 26 a été calculée comme suit : (taille à la visite de 26 semaines - taille initiale) / (temps entre la visite initiale et la visite de 26 semaines en années).
De la ligne de base (Semaine 0) à la Semaine 26
Vitesse de croissance rapportée pour le syndrome de Noonan
Délai: Du point de départ (Semaine 0) à la Semaine 26
Ce critère d'évaluation a rapporté la vitesse de croissance chez les enfants de petite taille pour l'indication NS. La vitesse de croissance à la semaine 26 a été calculée comme suit : (taille à la visite de 26 semaines - taille initiale)/(temps entre la visite initiale et la visite de 26 semaines en années).
Du point de départ (Semaine 0) à la Semaine 26
Vitesse de Croissance Rapportée pour la Petite Taille Idiopathique
Délai: Du point de départ (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté la vitesse de croissance chez les enfants de petite taille pour l'indication ISS. La vitesse de croissance à la semaine 26 a été calculée comme suit : (taille à la visite de 26 semaines - taille au départ) / (temps entre le départ et la visite de 26 semaines en années).
Du point de départ (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Changement des Scores d'Écart-Type (SDS) de la Taille Rapportés pour les Enfants Nés Petits pour l'Âge Gestationnel
Délai: Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Ce critère d'évaluation a rapporté les scores d'écart-type de la taille chez les enfants de petite taille pour l'indication RCIU. Le SDS de la taille à la Semaine 26 a été calculé comme la valeur du SDS de la taille au départ (Semaine 0) soustraite de la valeur du SDS de la taille à la Semaine 26. Le SDS de la taille est calculé comme suit : SDS de la taillei = ({[Taillei/médiane de la population]^Asymétrie}-1)/(Asymétrie*écart-type de la population) ; où i indique la visite et ET indique l'écart-type (ET). La médiane et l'écart-type de la population sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. La médiane, l'écart-type et l'asymétrie de la population sont basés sur des données de référence. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur la plus élevée indique une plus grande taille. Le score positif indique que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport au départ.
Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Modification des scores d'écart-type de la taille rapportés pour le syndrome de Turner
Délai: Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté les scores d'écart-type de taille chez les enfants de petite taille pour l'indication TS. Le SDS de taille à la semaine 26 a été dérivé comme la valeur du SDS de taille au départ (semaine 0) soustraite de la valeur du SDS de taille à la semaine 26. Le SDS de taille est dérivé comme suit : SDS de taillei = ({[taillei/médiane de la population]^asymétrie}-1)/(asymétrie*écart-type de la population) ; où i indique la visite. La médiane de la population et l'écart-type sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. La médiane de la population, l'écart-type et l'asymétrie sont basés sur des données de référence. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où une valeur plus élevée indiquait une plus grande taille. Le score positif indique que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport au départ.
Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Évolution des scores d'écart-type de la taille rapportés pour le syndrome de Noonan
Délai: Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté les scores d'écart-type de taille chez les enfants de petite taille pour l'indication NS. Le SDS de taille à la semaine 26 a été calculé comme la valeur du SDS de taille à la ligne de base (semaine 0) soustraite de la valeur du SDS de taille à la semaine 26. Le SDS de taille est calculé comme suit : SDS de taillei = ({[Taillei/médiane de la population]^Asymétrie}-1)/(Asymétrie*écart-type de la population) ; où i indique la visite. La médiane de la population et l'écart-type sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. La médiane de la population, l'écart-type et l'asymétrie sont basés sur des données de référence. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur la plus élevée indique une plus grande taille. Le score positif indique que la valeur est plus proche ou au-dessus de la population de référence par rapport à la ligne de base.
Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Changement des scores d'écart-type de la taille rapportés pour la petite taille idiopathique
Délai: Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté les scores d'écart-type de taille chez les enfants avec une petite taille pour l'indication ISS. Le SDS de taille à la Semaine 26 a été dérivé comme la valeur du SDS de taille au départ (Semaine 0) soustraite de la valeur du SDS de taille à la Semaine 26. Le SDS de taille est dérivé comme suit : SDS de taillei = ({[Taillei/médiane de la population]^Asymétrie}-1)/(Asymétrie∗écart-type de la population) ; où i indique la visite. La médiane de la population et l'écart-type sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. La médiane de la population, l'écart-type et l'asymétrie sont basés sur des données de référence. Le score va de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur plus élevée indique une plus grande taille. Le score positif indique que la valeur est plus proche ou au-dessus de la population de référence par rapport au départ.
Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Changement des scores d'écart-type de la vitesse de croissance rapportés séparément pour les enfants nés petits pour l'âge gestationnel
Délai: Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Ce critère d'évaluation a rapporté le changement de la vitesse de croissance SDS chez les enfants de petite taille pour l'indication RCIU. Le changement de la vitesse de croissance SDS à la semaine 26 a été calculé comme la valeur de la vitesse de croissance SDS à la ligne de base (semaine 0) soustraite de la valeur de la vitesse de croissance SDS à la semaine 26. La vitesse de croissance SDS est dérivée comme suit : HV SDSi = (HVi - moyenne de la population HV)/écart type de la population ; où i indique la visite. La moyenne de la population et l'écart type correspondent à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où une valeur plus élevée indiquait une vitesse de croissance plus grande. Un score positif indiquait que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport à la ligne de base.
Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Changement des scores d'écart type de la vitesse de croissance rapportés séparément pour le syndrome de Turner
Délai: Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le changement de la vitesse de croissance SDS chez les enfants de petite taille pour l'indication TS. Le changement de la vitesse de croissance SDS à la semaine 26 a été calculé comme la valeur de la vitesse de croissance SDS au départ (semaine 0) soustraite de la valeur de la vitesse de croissance SDS à la semaine 26. La vitesse de croissance SDS est dérivée comme suit : HV SDSi = (HVi - moyenne de la population HV)/écart type de la population ; où i indique la visite. La moyenne de la population et l'écart type correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur la plus élevée indiquait une plus grande vitesse de croissance. Le score positif indiquait que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport à la valeur de départ.
Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Variation des scores de déviation standard de la vitesse de croissance rapportés pour le syndrome de Noonan
Délai: Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le changement de la vitesse de croissance SDS chez les enfants présentant une petite taille pour l'indication NS. Le changement de la vitesse de croissance SDS à la semaine 26 était la valeur de la vitesse de croissance SDS à la baseline (semaine 0) soustraite de la valeur de la vitesse de croissance SDS à la semaine 26. La vitesse de croissance SDS est dérivée comme suit : HV SDSi = (HVi - moyenne de la population HV) / écart type de la population ; où i indique la visite. La moyenne de la population et l'écart type correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur la plus élevée indiquait une plus grande vitesse de croissance. Le score positif indiquait que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport à la baseline.
Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Changement des scores de déviation standard de la vitesse de croissance rapportés séparément pour la petite taille idiopathique
Délai: Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le changement de la vitesse de croissance SDS chez les enfants de petite taille pour l'indication ISS. Le changement de la vitesse de croissance SDS à la semaine 26 était la valeur de la vitesse de croissance SDS à la ligne de base (semaine 0) soustraite de la valeur de la vitesse de croissance SDS à la semaine 26. La vitesse de croissance SDS est dérivée comme suit : HV SDSi = (HVi - moyenne de la population HV)/écart type de la population ; où i indique la visite. La moyenne de la population et l'écart type correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur la plus élevée indiquait une vitesse de croissance plus grande. Le score positif indiquait que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport à la ligne de base.
Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Changement du score d'écart-type de l'Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) rapporté pour les enfants nés petits pour l'âge gestationnel
Délai: Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Ce critère d'évaluation a rapporté le changement de l'IGF-1 SDS chez les enfants de petite taille pour l'indication SGA. Le changement de l'IGF-I SDS a été calculé comme la valeur de l'IGF-1 SDS à la semaine 0 de référence soustraite de la valeur de l'IGF-I SDS à la semaine 26. L'IGF-I SDS est dérivé comme suit : IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/médiane de la population}^Asymétrie - 1)/ Asymétrie * écart-type de la population ; où i indique la visite. La médiane de la population et l'écart-type sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur plus élevée indiquait un IGF-1 plus élevé. Le score positif indiquait que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport à la valeur de référence.
Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Changement du score d'écart-type du facteur de croissance insulinomimétique 1 rapporté pour le syndrome de Turner
Délai: Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Ce critère d'évaluation a rapporté le changement de l'IGF-1 SDS chez les enfants de petite taille pour l'indication du syndrome de Turner. Le changement de l'IGF-I SDS a été calculé comme la valeur de l'IGF-1 SDS à la semaine 0 de référence soustraite de la valeur de l'IGF-I SDS à la semaine 26. L'IGF-I SDS est calculé comme suit : IGF - I SDSi = ({[IGF - I i] / médiane de la population}^Asymétrie - 1) / Asymétrie * écart-type de la population ; où i indique la visite. La médiane de la population et l'écart-type sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où une valeur plus élevée indique un IGF-1 plus élevé. Un score positif indique que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport à la valeur de référence.
Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Changement du score d'écart-type du facteur de croissance insulinomimétique 1 rapporté pour le syndrome de Noonan
Délai: Valeur de base (Semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le changement de l'IGF-1 SDS chez les enfants avec une petite taille pour l'indication NS. Le changement de l'IGF-I SDS a été dérivé comme la valeur de l'IGF-1 SDS à la ligne de base Semaine 0 soustraite de la valeur de l'IGF-I SDS à la Semaine 26. L'IGF-I SDS est dérivé comme suit : IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/médiane de la population}^Asymétrie - 1)/ Asymétrie * écart-type de la population ; où i indique la visite. La médiane de la population et l'écart-type sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur plus élevée indiquait une IGF-1 plus grande. Le score positif indiquait que la valeur est plus proche ou au-dessus de la population de référence par rapport à la ligne de base.
Valeur de base (Semaine 0), Semaine 26
Changement du score d'écart type du facteur de croissance analogue à l'insuline 1 rapporté séparément pour la petite taille idiopathique
Délai: Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Ce critère d'évaluation rapportait le changement du SDS IGF-1 chez les enfants de petite taille pour l'indication ISS. Le changement du SDS IGF-I a été calculé comme la valeur du SDS IGF-1 à la semaine 0 de référence soustraite de la valeur du SDS IGF-I à la semaine 26. Le SDS IGF-I est calculé comme suit : SDS IGF - I i = ({[IGF - I i] / médiane de la population}^Asymétrie - 1) / Asymétrie * écart type de la population ; où i indique la visite. La médiane et l'écart type de la population sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où une valeur plus élevée indiquait un IGF-1 plus élevé. Le score positif indiquait que la valeur est plus proche ou au-dessus de la population de référence par rapport à la ligne de base.
Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Changement du score de déviation standard (SDS) de la protéine 3 de liaison du facteur de croissance analogue à l'insuline (IGFBP-3) rapporté pour les enfants nés petits pour l'âge gestationnel
Délai: Baseline (semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le changement des scores IGFBP-3 chez les enfants de petite taille pour l'indication SGA. Le changement de l'IGFBP-3 SCS à la semaine 26 a été calculé comme la valeur IGFBP-3 SDS à la semaine de référence 0 soustraite de la valeur IGFBP-3 SDS à la semaine 26. L'IGFBP-3 SDS est calculé comme suit : IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/médiane de la population]^Asymétrie} - 1)/Asymétrie * écart-type de la population ; où i indique la visite. La médiane de la population et l'écart-type sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur la plus élevée indiquait une IGFBP-3 plus élevée. Le score positif indiquait que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport à la valeur de référence.
Baseline (semaine 0), Semaine 26
Changement du SDS de la protéine de liaison du facteur de croissance analogue à l'insuline 3 rapporté pour le syndrome de Turner
Délai: Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le changement des scores IGFBP-3 chez les enfants de petite taille pour l'indication TS. Le changement du SCS IGFBP-3 à la semaine 26 a été calculé comme la valeur SDS IGFBP-3 à la semaine de base 0 soustraite de la valeur SDS IGFBP-3 à la semaine 26. L'IGFBP-3 SDS est calculé comme suit : IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/médiane de la population]^Asymétrie} - 1)/Asymétrie ∗ écart type de la population ; où i indique la visite. La médiane et l'écart type de la population sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur plus élevée indiquait un IGFBP-3 plus élevé. Le score positif indiquait que la valeur est plus proche ou au-dessus de la population de référence par rapport à la ligne de base.
Baseline (Semaine 0), Semaine 26
Changement du SDS de la protéine de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline-3 rapporté pour le syndrome de Noonan
Délai: Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le changement des scores IGFBP-3 chez les enfants de petite taille pour l'indication NS. Le changement du SCS IGFBP-3 à la semaine 26 a été calculé comme la valeur SDS IGFBP-3 à la semaine de base 0 soustraite de la valeur SDS IGFBP-3 à la semaine 26. L'IGFBP-3 SDS est calculé comme suit : IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/médiane de la population]^Asymétrie} - 1)/Asymétrie * écart-type de la population ; où i indique la visite. La médiane et l'écart-type de la population sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur plus élevée indiquait une IGFBP-3 plus élevée. Le score positif indiquait que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport à la ligne de base.
Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Changement du score de déviation standard de la protéine 3 de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline rapporté pour le retard de croissance idiopathique
Délai: Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Cette mesure de résultat a rapporté le changement des scores IGFBP-3 chez les enfants de petite taille pour l'indication ISS. Le changement du SCS IGFBP-3 à la semaine 26 a été calculé comme la valeur SDS IGFBP-3 à la semaine de référence 0 soustraite de la valeur SDS IGFBP-3 à la semaine 26. IGFBP-3 SDS est calculé comme suit : IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/médiane de la population]^Asymétrie} - 1)/Asymétrie * écart-type de la population ; où i indique la visite. La médiane de la population et l'écart-type sont ceux correspondant à l'âge à la visite i. Le score varie de -10 (minimum) à +10 (maximum), où la valeur plus élevée indique une IGFBP-3 plus élevée. Le score positif indique que la valeur est plus proche ou supérieure à la population de référence par rapport à la valeur de référence.
Ligne de base (Semaine 0), Semaine 26
Concentration moyenne hebdomadaire de somapacitan (Cavg) rapportée pour les enfants nés petits pour l'âge gestationnel
Délai: Semaines 4, 8, 13, 20 et 26
La pharmacocinétique à l'état d'équilibre en termes de Cavg a été évaluée pour le somapacitan administré une fois par semaine chez les enfants nés petits pour l'âge gestationnel qui étaient soit naïfs soit non naïfs au traitement par hormone de croissance.
Semaines 4, 8, 13, 20 et 26
Concentration moyenne hebdomadaire de somapacitane (Cavg) rapportée pour le syndrome de Turner
Délai: Semaines 4, 8, 13, 20 et 26
La pharmacocinétique à l'état d'équilibre en termes de Cavg a été évaluée pour le somapacitan administré une fois par semaine chez les enfants atteints du syndrome de Turner qui étaient soit naïfs soit non naïfs au traitement par GH.
Semaines 4, 8, 13, 20 et 26
Concentration moyenne hebdomadaire de somapacitane (Cavg) rapportée pour le syndrome de Noonan
Délai: Semaines 4, 8, 13, 20 et 26
La pharmacocinétique à l'état d'équilibre en termes de Cavg a été évaluée pour le somapacitan administré une fois par semaine chez des enfants atteints du syndrome de Noonan qui étaient soit naïfs soit non naïfs au traitement par GH.
Semaines 4, 8, 13, 20 et 26
Concentration moyenne hebdomadaire de somapacitane (Cavg) rapportée pour le nanisme idiopathique
Délai: Semaines 4, 8, 13, 20 et 26
La pharmacocinétique à l'état d'équilibre en termes de Cavg a été évaluée pour le somapacitan administré une fois par semaine chez des enfants atteints de petite taille idiopathique qui étaient soit naïfs, soit non naïfs au traitement par hormone de croissance.
Semaines 4, 8, 13, 20 et 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 février 2023

Achèvement primaire (Réel)

7 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

29 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 janvier 2023

Première publication (Réel)

13 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NN8640-4469
  • U1111-1277-9765 (Autre identifiant: World Health Organization (WHO))
  • 2022-501055-87 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Selon l'engagement de divulgation de Novo Nordisk sur novonordisk-trials.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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