Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie o tom, jak bezpečný je Somapacitan a jak dobře funguje u dětí, které potřebují pomoc k růstu – SKUTEČNÉ 9 (REAL 9)

7. listopadu 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost podávání somapacitanu jednou týdně v košíku Návrh studie u pediatrických účastnic s malým vzrůstem buď narozených jako malý vzhledem ke gestačnímu věku, nebo s Turnerovým syndromem, Noonanovým syndromem nebo idiopatickým nízkým vzrůstem

Účelem této studie je zjistit, zda je somapacitan bezpečný a jak dobře somapacitan účinkuje u dětí narozených v malém gestačním věku nebo s Turnerovým syndromem, Noonanovým syndromem nebo idiopatickým malým vzrůstem. Somapacitan je nový lék na růstový hormon k léčbě nízké hladiny růstového hormonu. Studium bude trvat cca 3 roky. Během studie budou účastníci jednou týdně léčeni somapacitanem. Somapacitan lze podávat injekčně kdykoli během dne. Studijní lékař nebo sestra ukáže, jak aplikovat injekci somapacitanu, aby účastník věděl, jak to udělat doma.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

47

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 05505
        • Asan Medical Center
      • Yangsan, Jižní Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Malajsie
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Bandar Puncak Alam, Selangor, Malajsie, 42300
        • University Technology MARA (UiTM) - Sg Buloh
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Rzeszów, Polsko, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki nr 2 im. Sw. Jadwigi Krolowej w Rzeszowie
      • Zabrze, Polsko, 41-800
        • SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polsko, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki nr 2 im. Sw. Jadwigi Krolowej w Rzeszowie
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Univ of AL at Birmingham_BRM
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Spojené státy, 83404-7596
        • Rocky Mt Clin Res, LLC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Children's Minnesota
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Platí pro děti s SGA:

  • Narozené malé vzhledem ke gestačnímu věku (porodní délka pod -2 SDS NEBO porodní hmotnost pod -2 SDS NEBO obojí) (podle národních norem).

  • Stáří:

    - Mužští účastníci: Věk rovný nebo vyšší 11,0 let a nižší než 18,0 let při screeningu.

    - Účastnice: Věk rovný nebo vyšší 10,0 let a nižší než 18,0 let při screeningu.

  • Otevřené epifýzy; definován jako kostní věk menší než (<) 14 let pro ženy a kostní věk < 16 let pro muže.
  • Pro dosud neléčené účastníky léčby růstovým hormonem (GH): Zhoršená výška definovaná jako alespoň 2,5 standardní odchylky pod průměrnou výškou pro chronologický věk a pohlaví při screeningu podle standardů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí.

Platí pro děti s TS:

• Diagnostika TS podle místní klinické praxe.

  • Stáří:

    - Účastnice: Věk rovný nebo vyšší 10,0 let a nižší než 18,0 let při screeningu.

  • Otevřené epifýzy; definován jako kostní věk < 14 let pro ženy a kostní věk < 16 let pro muže.
  • Pro účastníky bez předchozí léčby GH: Postižená výška definovaná jako alespoň 2,0 směrodatná odchylka pod průměrnou výškou pro chronologický věk a pohlaví při screeningu podle standardů Centers for Disease Control and Prevention.
  • Pro dosud neléčené účastníky léčby GH: Potvrzená diagnóza TS pomocí 30buněčné (nebo více) chromozomální analýzy lymfocytů nebo potvrzení mozaiky TS a TS pomocí komparativní genomové hybridizace (CGH).

Platí pro děti s NS:

  • Diagnostika NS dle místní klinické praxe.

  • Stáří:

    • Mužští účastníci: Věk rovný nebo vyšší 11,0 let a nižší než 18,0 let při screeningu.
    • Účastnice: Věk rovný nebo vyšší 10,0 let a nižší než 18,0 let při screeningu.
  • Otevřené epifýzy; definován jako kostní věk < 14 let pro ženy a kostní věk < 16 let pro muže.
  • Pro naivní účastníky léčby GH: Klinická diagnóza NS podle seznamu skóre van der Burgta a výsledku genetického testu nebo potvrzené mutace v kterémkoli z genů spojených s NS před přidělením.

Platí pro děti s ISS:

  • Stáří:

    - Mužští účastníci: Věk rovný nebo vyšší 11,0 let a nižší než 18,0 let při screeningu.

    - Účastnice: Věk rovný nebo vyšší 10,0 let a nižší než 18,0 let při screeningu.

  • Otevřené epifýzy; definován jako kostní věk < 14 let pro ženy a kostní věk < 16 let pro muže.
  • Pro naivní účastníky léčby GH: Zhoršená výška definovaná jako alespoň 2,5 standardní odchylky pod průměrnou výškou pro chronologický věk a pohlaví při screeningu
  • Pro účastníky dosud neléčené GH: Normální sekrece GH (vrchol GH nad 7 ng/ml) během testu stimulace GH provedeného během 18 měsíců před screeningem.
  • Pro účastníky dosud neléčené GH: Kostní věk není opožděn o více než 2 roky ve srovnání s chronologickým věkem při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Děti s podezřením nebo potvrzeným nedostatkem růstového hormonu podle místní praxe.
  • Děti s diagnózou diabetes mellitus nebo screeningové hodnoty z centrální laboratoře.
  • Plazmatická glukóza nalačno vyšší nebo rovna 126 miligramům na decilitr (mg/dl) [7,0 milimolů na litr (mmol/l)] nebo
  • Glykovaný hemoglobin (HbA1c) vyšší nebo rovný 6,5 %.
  • Současná zánětlivá onemocnění vyžadující systémovou léčbu kortikosteroidy po dobu delší než 2 po sobě jdoucí týdny během posledních 3 měsíců před screeningem.
  • Děti vyžadující léčbu inhalačními glukokortikoidy v dávce vyšší než 400 mikrogramů denně (µg/den) inhalovaného budesonidu nebo ekvivalentu (tj. 250 µg/den pro flutikason propionát) po dobu delší než 4 po sobě jdoucí týdny během posledních 12 měsíců před screeningem.
  • Anamnéza nebo známá přítomnost malignity včetně intrakraniálních nádorů.

Platí pro děti s SGA:

• Jakákoli známá nebo předpokládaná klinicky významná abnormalita, která pravděpodobně ovlivní růst nebo schopnost hodnotit růst s výškou, jako například, ale bez omezení na:

  • Špatně kontrolované nebo nekontrolované hormonální nedostatky.
  • Známá chromozomální aneuploidie nebo významné genové mutace způsobující lékařské „syndromy“ s malým vzrůstem, včetně Laronova syndromu, Prader-Williho syndromu, Russell-Silverova syndromu, skeletálních dysplazií, abnormální analýzy homeoboxu malého vzrůstu (SHOX) nebo absence GH receptory.

Platí pro děti s TS:

• Jakákoli známá nebo předpokládaná klinicky významná abnormalita, která pravděpodobně ovlivní růst nebo schopnost hodnotit růst s výškou, jako například, ale bez omezení na:

  • Známá rodinná anamnéza kosterní dysplazie.
  • Významné abnormality páteře včetně, ale bez omezení, skoliózy, kyfózy a variant spina bifida.
  • Jakákoli jiná porucha, která může způsobit malý vzrůst, jako jsou mimo jiné poruchy výživy, chronické systémové onemocnění a chronické onemocnění ledvin.
  • Mozaičnost pod 10 %.
  • TS s mozaikou Y-chromozomu, kde nebyla provedena gonadektomie.
  • New York Heart Association (NYHA) třídy II nebo vyšší nebo vyžadující léky na jakékoli srdeční onemocnění.

Platí pro děti s NS:

• Jakákoli známá nebo předpokládaná klinicky významná abnormalita, která pravděpodobně ovlivní růst nebo schopnost hodnotit růst s výškou, jako například, ale bez omezení na:

  • Známá rodinná anamnéza kosterní dysplazie.
  • Významné abnormality páteře včetně, ale bez omezení, skoliózy, kyfózy a variant spina bifida.
  • Jakákoli jiná porucha, která může způsobit malý vzrůst, jako jsou mimo jiné poruchy výživy, chronické systémové onemocnění a chronické onemocnění ledvin.
  • Poruchy související s Noonanem, mimo jiné: Noonanův syndrom s mnohočetnými lentiginy (dříve nazývaný „LEOPARD“ syndrom), Noonanův syndrom s uvolněnými anagenními vlasy, kardiofaciokutánní syndrom (CFC), Costelloův syndrom, neurofibromatóza typu 1 (NF1) a Legiusův syndrom.

Platí pro děti s ISS:

• Jakákoli známá nebo předpokládaná klinicky významná abnormalita, která pravděpodobně ovlivní růst nebo schopnost hodnotit růst s výškou, jako například, ale bez omezení na:

  • Známá rodinná anamnéza kosterní dysplazie.
  • Významné abnormality páteře včetně, ale bez omezení, skoliózy, kyfózy a variant spina bifida.
  • Jakákoli jiná porucha, která může způsobit malý vzrůst, jako jsou mimo jiné poruchy výživy, chronické systémové onemocnění a chronické onemocnění ledvin.
  • Špatně kontrolované nebo nekontrolované hormonální nedostatky.
  • Známá chromozomální aneuploidie nebo významné genové mutace způsobující lékařské „syndromy“ malého vzrůstu, včetně, ale bez omezení na ně, Laronova syndromu, Prader-Williho syndromu, Russell-Silverova syndromu, kosterních dysplazií, abnormální analýzy genu SHOX nebo absence GH receptorů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Somapacitan
Účastníci obdrží Somapacitan na 26týdenní hlavní fázi, po níž bude následovat 130týdenní prodloužená fáze.
Lék: Somapacitan
Somapacitan 0,24 miligramu na kilogram za týden (mg/kg/týden) bude podáván subkutánně (s.c.) pomocí pera PDS290.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet hlášených nežádoucích událostí (AEs) u dětí narozených malých na gestační věk - týdny 0 až 26
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledkový ukazatel uváděl počet nežádoucích účinků u dětí s nízkým vzrůstem pro indikaci SGA. Děti s SGA se narodily malé vzhledem ke gestačnímu věku s nedostatečným dohánějícím růstem do 2 let věku nebo starší. Nežádoucí účinek je jakýkoli nepříznivý zdravotní jev u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijní léčbou. Nežádoucí účinek tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s užíváním studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Počet hlášených nežádoucích příhod u Turnerova syndromu (TS) - týdny 0 až 26
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledný ukazatel uváděl počet nežádoucích účinků u účastníků s malým vzrůstem pro indikaci TS. TS je chromozomální porucha, která vede k malému vzrůstu. Nežádoucí účinek je jakýkoli nepříznivý lékařský jev u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijní léčbou. Nežádoucí účinek tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s užíváním studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Počet hlášených nežádoucích příhod u Noonanova syndromu - týdny 0 až 26
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledkový ukazatel uváděl počet nežádoucích účinků u účastníků s malým vzrůstem pro indikaci NS, což je geneticky heterogenní vývojová porucha charakterizovaná postnatálně sníženým růstem a dalšími závažnými poruchami. Nežádoucí účinek je jakýkoli nepříznivý zdravotní jev u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, ať už je nebo není považován za související se studijní léčbou. Nežádoucí účinek tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s užíváním studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Počet hlášených nežádoucích příhod u idiopatické nízké postavy (ISS) - týdny 0 až 26
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledný parametr uváděl počet nežádoucích příhod u účastníků s malým vzrůstem pro indikaci ISS. ISS popisuje děti malého vzrůstu s normální sekrecí růstového hormonu. ISS je stav, při kterém je výška jedince více než 2 směrodatné odchylky pod odpovídající průměrnou výškou pro daný věk, pohlaví a populaci, bez důkazů o systémových, endokrinních, nutričních nebo chromozomálních abnormalitách. Nežádoucí příhoda je jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijní léčbou. Nežádoucí příhoda tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s užíváním studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod pravděpodobně nebo možná souvisejících se somapacitanem hlášených u dětí narozených malých pro gestační věk
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tato výsledná míra uváděla počet nežádoucích účinků (AEs) možná nebo pravděpodobně souvisejících se somapacitanem hlášených u dětí s malým vzrůstem pro indikaci SGA. Děti s SGA se narodily malé na gestační věk s nedostatečným dohánějícím růstem do 2 let věku nebo starší. Nežádoucí účinek (AE) je jakýkoli nepříznivý zdravotní jev u účastníka klinické studie, který je časově spojen s použitím studijní léčby, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijní léčbou. Nežádoucí účinek (AE) tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s použitím studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Počet nežádoucích příhod možná nebo pravděpodobně souvisejících se somapacitanem hlášených pro Turnerův syndrom
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledný ukazatel uvádí počet nežádoucích událostí (AEs) pravděpodobně nebo možná souvisejících se somapacitanem, které byly hlášeny u účastníků s nízkým vzrůstem pro indikaci TS.
TS je chromozomální porucha, která vede k nízkému vzrůstu.
Nežádoucí událost (AE) je jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, ať už je považován za související se studijní léčbou nebo ne.
Nežádoucí událost tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s užíváním studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Počet nežádoucích příhod možná nebo pravděpodobně souvisejících se somapacitanem hlášených pro Noonanův syndrom
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledný ukazatel uváděl počet nežádoucích účinků (AE) možná nebo pravděpodobně souvisejících se somapacitanem hlášených u účastníků s nízkým vzrůstem pro indikaci NS.
NS je geneticky heterogenní vývojová porucha charakterizovaná postnatálně sníženým růstem a dalšími závažnými poruchami.
Nežádoucí účinek (AE) je jakýkoli nepříznivý lékařský jev u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijní léčbou.
Nežádoucí účinek (AE) tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s užíváním studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Počet nežádoucích příhod možná nebo pravděpodobně souvisejících se somapacitanem hlášených pro idiopatickou nízkou postavu
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledný ukazatel uváděl počet nežádoucích účinků (AEs) možná nebo pravděpodobně souvisejících se somapacitanem u účastníků s nízkým vzrůstem pro indikaci ISS. ISS popisuje děti s nízkým vzrůstem s normální sekrecí růstového hormonu a je to stav, kdy výška jedince je více než 2 směrodatné odchylky pod odpovídající průměrnou výškou pro daný věk, pohlaví a populaci, bez důkazů o systémových, endokrinních, nutričních nebo chromozomálních abnormalitách. Nežádoucí účinek (AE) je jakýkoli nepříznivý lékařský výskyt u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, ať už je považován za související se studijní léčbou či nikoli. Nežádoucí účinek tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s užíváním studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Počet hlášených nežádoucích příhod Dlouhodobá bezpečnost pro děti narozené malé pro gestační věk - týdny 0 až 156
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 156
Tento výsledkový ukazatel uváděl dlouhodobou bezpečnost z hlediska počtu nežádoucích účinků u dětí s nízkým vzrůstem pro indikaci SGA. Děti s SGA se narodily malé vzhledem k gestačnímu věku s nedostatečným dohánějícím růstem do 2 let věku nebo starší. Nežádoucí účinek je jakýkoli nepříznivý lékařský jev u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijní léčbou. Nežádoucí účinek tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojený s užíváním studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 156
Počet hlášených nežádoucích příhod dlouhodobá bezpečnost pro Turnerův syndrom - týdny 0 až 156
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 156
Tento výsledný ukazatel uváděl dlouhodobou bezpečnost z hlediska počtu nežádoucích příhod u účastníků s malým vzrůstem pro indikaci TS. TS je chromozomální porucha, která vede k malému vzrůstu. Nežádoucí příhoda je jakýkoli nepříznivý lékařský výskyt u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, ať už je považován za související se studijní léčbou nebo ne. Nežádoucí příhoda tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s užíváním studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 156
Počet hlášených nežádoucích příhod pro dlouhodobou bezpečnost Noonanova syndromu - týdny 0 až 156
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 156
Tento výsledný ukazatel uváděl dlouhodobou bezpečnost z hlediska počtu nežádoucích příhod u účastníků s malým vzrůstem pro indikaci NS, což je geneticky heterogenní vývojová porucha charakterizovaná postnatálně sníženým růstem a dalšími závažnými poruchami. Nežádoucí příhoda je jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, ať už je považován za související se studijní léčbou, nebo ne. Nežádoucí příhoda tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s užíváním studijní léčby.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 156
Počet hlášených nežádoucích příhod dlouhodobá bezpečnost pro idiopatický nízký vzrůst - týdny 0 až 156
Časové okno: Od vstupního vyšetření (týden 0) do týdne 156
Tento výsledkový ukazatel uváděl dlouhodobou bezpečnost z hlediska počtu nežádoucích účinků u účastníků s malým vzrůstem pro indikaci ISS. ISS popisuje děti s malým vzrůstem s normální sekrecí růstového hormonu. ISS je stav, kdy je výška jedince více než 2 směrodatné odchylky pod odpovídající průměrnou výškou pro daný věk, pohlaví a populaci, bez důkazů o systémových, endokrinních, nutričních nebo chromozomálních abnormalitách. Nežádoucí účinek je jakýkoli nepříznivý lékařský jev u účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijní léčby, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijní léčbou. Nežádoucí účinek tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) časově spojené s užíváním studijní léčby.
Od vstupního vyšetření (týden 0) do týdne 156
Rychlost růstu výšky hlášená u dětí narozených malých pro gestační věk
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledkový ukazatel uváděl rychlost růstu výšky u dětí s nízkým vzrůstem pro indikaci SGA. Rychlost růstu výšky v 26. týdnu byla odvozena jako: (výška při návštěvě v 26. týdnu - výška na začátku) / (čas od začátku do návštěvy v 26. týdnu v letech).
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Rychlost růstu hlášená pro Turnerův syndrom
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledkový ukazatel uváděl rychlost růstu výšky u dětí s nízkým vzrůstem pro indikaci TS. Rychlost růstu výšky v 26. týdnu byla vypočtena jako: (výška při návštěvě v 26. týdnu - výška na začátku) / (čas od začátku do návštěvy v 26. týdnu v letech).
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Rychlost růstu hlášená u Noonanova syndromu
Časové okno: Od základní hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledkový ukazatel uváděl rychlost růstu výšky u dětí s malým vzrůstem pro indikaci NS. Rychlost růstu výšky v 26. týdnu byla odvozena jako: (výška při návštěvě v 26. týdnu - výška na počátku)/(čas od počátku do návštěvy v 26. týdnu v letech).
Od základní hodnoty (týden 0) do týdne 26
Rychlost růstu výšky hlášená u idiopatického malého vzrůstu
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Tento výsledný parametr uváděl rychlost růstu u dětí s malým vzrůstem pro indikaci ISS. Rychlost růstu v 26. týdnu byla vypočtena jako: (výška při 26týdenní návštěvě - výchozí výška) / (čas od výchozího měření do 26týdenní návštěvy v letech).
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26
Změna skóre standardní odchylky výšky (SDS) hlášená u dětí narozených jako malé pro gestační věk
Časové okno: Výchozí hodnota (týden 0), týden 26
Tato výsledková míra uváděla skóre standardní odchylky výšky u dětí s nízkým vzrůstem pro indikaci SGA. Výška SDS v týdnu 26 byla vypočtena jako hodnota Výška SDS v základním stavu (týden 0) odečtená od hodnoty Výška SDS v týdnu 26. Výška SDS je odvozena jako: Výška SDSi = ({[Výškai/průměr populace]^Šikmost}-1)/(Šikmost∗směrodatná odchylka populace); kde i označuje návštěvu a SD označuje směrodatnou odchylku (SD). Průměr populace a směrodatná odchylka odpovídají věku při návštěvě i. Průměr populace, směrodatná odchylka a šikmost jsou založeny na referenčních datech. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota znamenala větší výšku. Kladné skóre znamená, že hodnota je ve srovnání se základním stavem blíže referenční populaci nebo nad ní.
Výchozí hodnota (týden 0), týden 26
Změna ve skóre standardní odchylky výšky hlášená pro Turnerův syndrom
Časové okno: Výchozí hodnota (týden 0), týden 26
Tento výsledkový ukazatel uváděl standardní odchylky výšky u dětí s nízkým vzrůstem pro indikaci TS. Výška SDS v týdnu 26 byla odvozena jako hodnota výšky SDS v týdnu 0 (výchozí hodnota) odečtená od hodnoty výšky SDS v týdnu 26. Výška SDS je odvozena jako: Výška SDSi = ({[Výškai/populační medián]^Šikmost}-1)/(Šikmost×populační SD); kde i označuje návštěvu. Populační medián a standardní odchylka odpovídají věku při návštěvě i. Populační medián, standardní odchylka a šikmost jsou založeny na referenčních datech. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), přičemž vyšší hodnota znamenala větší výšku. Kladné skóre znamená, že hodnota je blíže referenční populaci nebo nad ní ve srovnání s výchozí hodnotou.
Výchozí hodnota (týden 0), týden 26
Změna ve skóre standardní odchylky výšky hlášená pro Noonanův syndrom
Časové okno: Výchozí hodnota (týden 0), týden 26
Tento výsledkový ukazatel uváděl skóre standardní odchylky výšky u dětí s nízkým vzrůstem pro indikaci NS. Výškové SDS v týdnu 26 bylo vypočteno jako hodnota výškového SDS v týdnu 26 minus hodnota výškového SDS na začátku studie (týden 0). Výškové SDS se vypočítá jako: Výškové SDSi = ({[Výškai/populační medián]^Šikmost}-1)/(Šikmost×populační SD); kde i označuje návštěvu. Populační medián a směrodatná odchylka odpovídají věku při návštěvě i. Populační medián, směrodatná odchylka a šikmost jsou založeny na referenčních datech. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), přičemž vyšší hodnota indikovala větší výšku. Kladné skóre indikuje, že hodnota je blíže referenční populaci nebo nad ní ve srovnání se začátkem studie.
Výchozí hodnota (týden 0), týden 26
Změna skóre standardní odchylky výšky hlášená pro idiopatickou nízkou postavu
Časové okno: Baseline (týden 0), týden 26
Tento výsledný ukazatel uvedl standardní odchylky výšky u dětí s malým vzrůstem pro indikaci ISS. Výška SDS v týdnu 26 byla odvozena jako hodnota Výška SDS v základním stavu (týden 0) odečtená od hodnoty Výška SDS v týdnu 26. Výška SDS je odvozena jako: Výška SDSi = ({[Výškai / populační medián]^Šikmost}-1)/(Šikmost * populační SD); kde i označuje návštěvu. Populační medián a standardní odchylka odpovídají věku při návštěvě i. Populační medián, standardní odchylka a šikmost jsou založeny na referenčních datech. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota znamenala větší výšku. Pozitivní skóre znamená, že hodnota je blíže nebo nad referenční populací ve srovnání se základním stavem.
Baseline (týden 0), týden 26
Změna v rychlosti růstu skóre standardní odchylky hlášené samostatně pro děti narozené malé pro gestační věk
Časové okno: Základní hodnota (týden 0), týden 26
Tento výsledkový ukazatel vykazoval změnu rychlosti růstu vyjádřené v SDS u dětí s malým vzrůstem pro indikaci SGA. Změna rychlosti růstu SDS v týdnu 26 byla vypočtena jako hodnota rychlosti růstu SDS v bazálním týdnu 0 odečtená od hodnoty rychlosti růstu SDS v týdnu 26. Rychlost růstu SDS je odvozena jako: HV SDSi = (HVi - populační průměr HV)/populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační průměr a směrodatná odchylka odpovídající věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota znamenala větší rychlost růstu. Pozitivní skóre znamenalo, že hodnota je blíže referenční populaci nebo nad ní ve srovnání s výchozím stavem.
Základní hodnota (týden 0), týden 26
Změna ve standardních odchylkových skóre rychlosti růstu uváděná samostatně pro Turnerův syndrom
Časové okno: Výchozí hodnoty (týden 0), týden 26
Tento výsledný ukazatel zaznamenal změnu v rychlosti růstu SDS u dětí s malým vzrůstem pro indikaci TS. Změna v rychlosti růstu SDS v týdnu 26 byla vypočítána jako hodnota rychlosti růstu SDS v základním měření (týden 0) odečtená od hodnoty rychlosti růstu SDS v týdnu 26. Rychlost růstu SDS je odvozena jako: HV SDSi = (HVi - populační průměr HV)/populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační průměr a směrodatná odchylka odpovídají věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota indikovala vyšší rychlost růstu. Pozitivní skóre indikovalo, že hodnota je blíže nebo nad referenční populací ve srovnání se základním měřením.
Výchozí hodnoty (týden 0), týden 26
Změna ve standardních odchylkových skóre rychlosti růstu hlášených u Noonanova syndromu
Časové okno: Výchozí hodnota (týden 0), týden 26
Tento výsledný ukazatel hlásil změnu v rychlosti růstu SDS u dětí s malým vzrůstem pro indikaci NS. Změna v rychlosti růstu SDS v týdnu 26 byla hodnota rychlosti růstu SDS na začátku (týden 0) odečtená od hodnoty rychlosti růstu SDS v týdnu 26. Rychlost růstu SDS je odvozena jako: HV SDSi = (HVi - populační průměr HV) / populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační průměr a směrodatná odchylka odpovídající věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota indikovala větší rychlost růstu. Pozitivní skóre indikovalo, že hodnota je blíže referenční populaci nebo nad ní ve srovnání s výchozím stavem.
Výchozí hodnota (týden 0), týden 26
Změna ve standardních odchylkových skóre rychlosti růstu výšky hlášených samostatně pro idiopatický malý vzrůst
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 26
Tento výsledkový ukazatel hlásil změnu v rychlosti růstu SDS u dětí s malým vzrůstem pro indikaci ISS. Změna v rychlosti růstu SDS v týdnu 26 byla hodnota rychlosti růstu SDS v základním stavu (týden 0) odečtená od hodnoty rychlosti růstu SDS v týdnu 26. Rychlost růstu SDS je odvozena jako: HV SDSi = (HVi - populační průměr HV)/populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační průměr a směrodatná odchylka odpovídající věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota znamenala větší rychlost růstu. Kladné skóre naznačovalo, že hodnota je blíže nebo nad referenční populací ve srovnání se základním stavem.
Výchozí stav (týden 0), týden 26
Změna standardního skóre odchylky inzulínu podobného růstovému faktoru 1 (IGF-1) hlášená u dětí narozených malých pro gestační věk
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 26
Tento výsledný ukazatel uváděl změnu v IGF-1 SDS u dětí s nízkým vzrůstem pro indikaci SGA. Změna v IGF-I SDS byla odvozena jako hodnota IGF-1 SDS v týdnu 0 odečtená od hodnoty IGF-I SDS v týdnu 26. IGF-I SDS je odvozeno jako: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/populační medián}^Šikmost - 1)/ Šikmost ∗ populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační medián a směrodatná odchylka jsou ty, které odpovídají věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota indikovala vyšší IGF-1. Pozitivní skóre indikovalo, že hodnota je blíže nebo nad referenční populací ve srovnání s výchozím stavem.
Výchozí stav (týden 0), týden 26
Změna standardního skóre odchylky inzulínu podobného růstovému faktoru 1 hlášená pro Turnerův syndrom
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), Týden 26
Tento ukazatel výsledku hlásil změnu IGF-1 SDS u dětí s nízkým vzrůstem pro indikaci TS. Změna IGF-I SDS byla odvozena jako hodnota IGF-1 SDS na výchozím bodě v týdnu 0 odečtená od hodnoty IGF-I SDS v týdnu 26. IGF-I SDS je odvozeno jako: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/populační medián}^Šikmost - 1)/ Šikmost * populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační medián a směrodatná odchylka jsou ty, které odpovídají věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota znamenala vyšší IGF-1. Kladné skóre naznačovalo, že hodnota je blíže nebo nad referenční populací ve srovnání s výchozím bodem.
Výchozí stav (týden 0), Týden 26
Změna skóre standardní odchylky inzulínu podobného růstového faktoru 1 hlášená pro Noonanův syndrom
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 26
Tento výsledkový ukazatel popisoval změnu IGF-1 SDS u dětí s malým vzrůstem pro indikaci NS. Změna IGF-I SDS byla vypočtena jako hodnota IGF-1 SDS v týdnu 0 odečtená od hodnoty IGF-I SDS v týdnu 26. IGF-I SDS je odvozeno jako: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i] / populační medián}^Šikmost - 1) / Šikmost * populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační medián a směrodatná odchylka odpovídají věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota znamenala vyšší IGF-1. Kladné skóre znamenalo, že hodnota je blíže referenční populaci nebo nad ní ve srovnání s výchozím stavem.
Výchozí stav (týden 0), týden 26
Změna skóre směrodatné odchylky růstového faktoru 1 hlášená samostatně pro idiopatickou malou postavu
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 26
Tento výsledný ukazatel uvádí změnu IGF-1 SDS u dětí s malým vzrůstem pro indikaci ISS. Změna IGF-I SDS byla odvozena jako hodnota IGF-1 SDS v základním týdnu 0 odečtená od hodnoty IGF-I SDS v týdnu 26. IGF-I SDS je odvozeno jako: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/populační medián}^Šikmost - 1)/ Šikmost * populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační medián a směrodatná odchylka jsou ty, které odpovídají věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota indikovala vyšší IGF-1. Kladné skóre indikovalo, že hodnota je blíže referenční populaci nebo nad ní ve srovnání se základní linií.
Výchozí stav (týden 0), týden 26
Změna v standardním skóre (SDS) vázajícího proteinu podobného inzulínovému růstovému faktoru-3 (IGFBP-3) hlášená u dětí narozených malých pro gestační věk
Časové okno: Výchozí hodnota (týden 0), Týden 26
Tento výsledkový ukazatel hlásil změnu skóre IGFBP-3 u dětí s malým vzrůstem pro indikaci SGA. Změna IGFBP-3 SCS v týdnu 26 byla odvozena jako hodnota IGFBP-3 SDS v základním týdnu 0 odečtená od hodnoty IGFBP-3 SDS v týdnu 26. IGFBP-3 SDS je odvozeno jako: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/medián populace]^Šikmost} - 1)/Šikmost * populační SD; kde i označuje návštěvu. Medián populace a směrodatná odchylka jsou ty, které odpovídají věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota znamenala vyšší IGFBP-3. Pozitivní skóre znamenalo, že hodnota je blíže referenční populaci nebo nad ní ve srovnání se základní linií.
Výchozí hodnota (týden 0), Týden 26
Změna v SDS vázajícího proteinu podobného inzulínovému růstovému faktoru-3 hlášená pro Turnerův syndrom
Časové okno: Základní hodnota (týden 0), týden 26
Tento výsledný ukazatel uváděl změnu hodnot IGFBP-3 u dětí s malým vzrůstem pro indikaci TS. Změna IGFBP-3 SCS v týdnu 26 byla odvozena jako hodnota IGFBP-3 SDS v týdnu 0 odečtená od hodnoty IGFBP-3 SDS v týdnu 26. IGFBP-3 SDS je odvozeno jako: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i / populační medián]^Šikmost} - 1) / Šikmost * populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační medián a směrodatná odchylka jsou ty, které odpovídají věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), přičemž vyšší hodnota znamenala vyšší IGFBP-3. Kladné skóre znamenalo, že hodnota je blíže referenční populaci nebo nad ní ve srovnání s výchozím stavem.
Základní hodnota (týden 0), týden 26
Změna v SDS vazebného proteinu inzulínu podobného růstového faktoru-3 hlášená pro Noonanův syndrom
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 26
Tento výsledkový ukazatel hlásil změnu skóre IGFBP-3 u dětí s malým vzrůstem pro indikaci NS. Změna IGFBP-3 SCS v týdnu 26 byla vypočtena jako hodnota IGFBP-3 SDS v základním týdnu 0 odečtená od hodnoty IGFBP-3 SDS v týdnu 26. IGFBP-3 SDS je odvozeno jako: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/medián populace]^Šikmost} - 1)/Šikmost * populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační medián a směrodatná odchylka odpovídají věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), přičemž vyšší hodnota znamenala vyšší IGFBP-3. Kladné skóre znamenalo, že hodnota je blíže referenční populaci nebo nad ní ve srovnání se základní linií.
Výchozí stav (týden 0), týden 26
Změna v SDS inzulínu podobném růstovému faktoru vázajícímu protein-3 hlášená pro idiopatickou nízkou postavu
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 26
Tento výsledný ukazatel zaznamenal změnu skóre IGFBP-3 u dětí s malým vzrůstem pro indikaci ISS. Změna IGFBP-3 SCS v týdnu 26 byla vypočtena jako hodnota IGFBP-3 SDS v základním týdnu 0 odečtená od hodnoty IGFBP-3 SDS v týdnu 26. IGFBP-3 SDS je odvozeno jako: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/ populační medián]^Šikmost} - 1)/Šikmost * populační SD; kde i označuje návštěvu. Populační medián a směrodatná odchylka jsou ty, které odpovídají věku při návštěvě i. Skóre se pohybuje od -10 (minimum) do +10 (maximum), kde vyšší hodnota znamenala vyšší IGFBP-3. Kladné skóre znamenalo, že hodnota je blíže referenční populaci nebo nad ní ve srovnání se základní hodnotou.
Výchozí stav (týden 0), týden 26
Týdenní průměrná koncentrace somapacitanu (Cavg) hlášená pro děti narozené malé pro gestační věk
Časové okno: Týdny 4, 8, 13, 20 a 26
Farmakokinetika v ustáleném stavu z hlediska Cavg byla hodnocena pro jednou týdně podávaný somapacitan u dětí narozených jako malé na gestační věk, které byly buď naivní, nebo nenaivní k léčbě růstovým hormonem.
Týdny 4, 8, 13, 20 a 26
Týdenní průměrná koncentrace Somapacitanu (Cavg) hlášená pro Turnerův syndrom
Časové okno: Týdny 4, 8, 13, 20 a 26
Farmakokinetika v ustáleném stavu z hlediska Cavg byla vyhodnocena pro jednou týdně podávaný somapacitan u dětí s Turnerovým syndromem, které byly buď naivní, nebo nenaivní k léčbě růstovým hormonem.
Týdny 4, 8, 13, 20 a 26
Týdenní průměrná koncentrace somapacitanu (Cavg) hlášená pro Noonanův syndrom
Časové okno: 4., 8., 13., 20. a 26. týden
Farmakokinetika v ustáleném stavu z hlediska Cavg byla vyhodnocena pro jednou týdně podávaný somapacitan u dětí s Noonanovým syndromem, které byly buď naivní, nebo nenaivní k léčbě růstovým hormonem.
4., 8., 13., 20. a 26. týden
Týdenní průměrná koncentrace somapacitanu (Cavg) hlášená pro idiopatický nízký vzrůst
Časové okno: 4., 8., 13., 20. a 26. týden
Farmakokinetika v ustáleném stavu z hlediska Cavg byla hodnocena pro somapacitan podávaný jednou týdně u dětí s idiopatickým nízkým vzrůstem, které byly buď naivní nebo nenaivní k léčbě růstovým hormonem (GH).
4., 8., 13., 20. a 26. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

7. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN8640-4469
  • U1111-1277-9765 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • 2022-501055-87 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Turnerův syndrom

Klinické studie na Somapacitan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit