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Um estudo de pesquisa que analisa o quão seguro é o somapacitano e como ele funciona em crianças que precisam de ajuda para crescer - REAL 9 (REAL 9)

12 de agosto de 2026 atualizado por: Novo Nordisk A/S

Um estudo avaliando a segurança e eficácia da dosagem semanal de somapacitan em uma cesta Desenho de estudo em participantes pediátricos com baixa estatura nascidos pequenos para a idade gestacional ou com síndrome de Turner, síndrome de Noonan ou baixa estatura idiopática

O objetivo deste estudo é descobrir se o somapacitano é seguro e quão bem o somapacitano funciona em crianças nascidas pequenas para a idade gestacional ou com síndrome de Turner, síndrome de Noonan ou baixa estatura idiopática. O somapacitano é um novo medicamento com hormona do crescimento para o tratamento de baixos níveis de hormona do crescimento. O estudo durará cerca de 3 anos. Durante o estudo, os participantes serão tratados com somapacitan uma vez por semana. A somapacitana pode ser injetada a qualquer hora do dia. O médico ou enfermeiro do estudo mostrará como injetar somapacitano, para que o participante saiba como fazê-lo em casa.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

47

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 05505
        • Asan Medical Center
      • Yangsan, Coréia do Sul, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Coréia do Sul, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Univ of AL at Birmingham_BRM
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404-7596
        • Rocky Mt Clin Res, LLC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Minnesota
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Malásia
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malásia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Bandar Puncak Alam, Selangor, Malásia, 42300
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
      • Lodz, Polônia, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Rzeszów, Polônia, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Zabrze, Polônia, 41-800
        • SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polônia, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Aplicável a crianças com PIG:

  • Nascido pequeno para a idade gestacional (comprimento ao nascer abaixo de -2 SDS OU peso ao nascer abaixo de -2 SDS OU ambos) (de acordo com os padrões nacionais).

  • Idade:

    - Participantes do sexo masculino: Idade igual ou superior a 11,0 anos e inferior a 18,0 anos na triagem.

    - Participantes do sexo feminino: Idade igual ou superior a 10,0 anos e inferior a 18,0 anos na triagem.

  • Epífises abertas; definida como idade óssea inferior a (<) 14 anos para mulheres e idade óssea < 16 anos para homens.
  • Para participantes virgens de tratamento com hormônio do crescimento (GH): Altura prejudicada definida como pelo menos 2,5 desvios padrão abaixo da altura média para idade cronológica e sexo na triagem de acordo com os padrões dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças.

Aplicável a crianças com TS:

• Diagnóstico de ST de acordo com a prática clínica local.

  • Idade:

    - Participantes do sexo feminino: Idade igual ou superior a 10,0 anos e inferior a 18,0 anos na triagem.

  • Epífises abertas; definida como idade óssea < 14 anos para mulheres e idade óssea < 16 anos para homens.
  • Para participantes virgens de tratamento com GH: Altura prejudicada definida como pelo menos 2,0 desvio padrão abaixo da altura média para idade cronológica e sexo na triagem de acordo com os padrões dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças.
  • Para participantes sem tratamento com GH: diagnóstico confirmado de TS por análise cromossômica de linfócitos de 30 células (ou mais) ou confirmação de mosaicismo TS e TS usando matriz de hibridização genômica comparativa (CGH).

Aplicável a crianças com SN:

  • Diagnóstico de SN de acordo com a prática clínica local.

  • Idade:

    • Participantes do sexo masculino: Idade igual ou superior a 11,0 anos e inferior a 18,0 anos na triagem.
    • Participantes do sexo feminino: Idade igual ou superior a 10,0 anos e inferior a 18,0 anos na triagem.
  • Epífises abertas; definida como idade óssea < 14 anos para mulheres e idade óssea < 16 anos para homens.
  • Para participantes virgens de tratamento com GH: diagnóstico clínico de NS de acordo com a lista de pontuação de van der Burgt e resultado do teste genético ou mutação confirmada em qualquer um dos genes associados com NS antes da alocação.

Aplicável a crianças com ISS:

  • Idade:

    - Participantes do sexo masculino: Idade igual ou superior a 11,0 anos e inferior a 18,0 anos na triagem.

    - Participantes do sexo feminino: Idade igual ou superior a 10,0 anos e inferior a 18,0 anos na triagem.

  • Epífises abertas; definida como idade óssea < 14 anos para mulheres e idade óssea < 16 anos para homens.
  • Para participantes virgens de tratamento com GH: Altura prejudicada definida como pelo menos 2,5 desvios padrão abaixo da altura média para idade cronológica e sexo na triagem
  • Para participantes virgens de tratamento com GH: Secreção normal de GH (pico de GH acima de 7 ng/mL) durante o teste de estimulação de GH realizado dentro de 18 meses antes da triagem.
  • Para participantes virgens de tratamento com GH: A idade óssea não atrasou mais de 2 anos em comparação com a idade cronológica na triagem.

Critério de exclusão:

  • Crianças com suspeita ou confirmação de deficiência de hormônio do crescimento de acordo com a prática local.
  • Crianças com diagnóstico de diabetes mellitus ou valores de triagem do laboratório central.
  • Glicemia plasmática em jejum acima ou igual a 126 miligramas por decilitro (mg/dL) [7,0 milimoles por litro (mmol/L)] ou
  • Hemoglobina glicada (HbA1c) maior ou igual a 6,5%.
  • Doenças inflamatórias atuais que requerem tratamento sistêmico com corticosteroides por mais de 2 semanas consecutivas nos últimos 3 meses antes da triagem.
  • Crianças que necessitam de terapia com glicocorticoide inalatório em uma dose superior a 400 microgramas por dia (µg/dia) de budesonida inalatória ou equivalente (ou seja, 250 µg/dia para propionato de fluticasona) por mais de 4 semanas consecutivas nos últimos 12 meses antes da triagem.
  • História ou presença conhecida de malignidade, incluindo tumores intracranianos.

Aplicável a crianças com PIG:

• Qualquer anormalidade clinicamente significativa conhecida ou suspeita que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento com a altura, como, entre outros:

  • Deficiências hormonais mal controladas ou descontroladas.
  • Aneuploidia cromossômica conhecida ou mutações genéticas significativas que causam "síndromes" médicas com baixa estatura, incluindo, entre outros, síndrome de Laron, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, displasias esqueléticas, análise genética homeobox (SHOX) de baixa estatura anormal ou ausência de GH receptores.

Aplicável a crianças com TS:

• Qualquer anormalidade clinicamente significativa conhecida ou suspeita que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento com a altura, como, entre outros:

  • História familiar conhecida de displasia esquelética.
  • Anomalias significativas da coluna, incluindo, entre outras, escoliose, cifose e variantes da espinha bífida.
  • Qualquer outro distúrbio que possa causar baixa estatura, como, entre outros, distúrbios nutricionais, doença sistêmica crônica e doença renal crônica.
  • Mosaicismo abaixo de 10%.
  • TS com mosaicismo do cromossomo Y onde a gonadectomia não foi realizada.
  • Classe II ou superior da New York Heart Association (NYHA) ou que requeira medicação para qualquer problema cardíaco.

Aplicável a crianças com SN:

• Qualquer anormalidade clinicamente significativa conhecida ou suspeita que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento com a altura, como, entre outros:

  • História familiar conhecida de displasia esquelética.
  • Anomalias significativas da coluna, incluindo, entre outras, escoliose, cifose e variantes da espinha bífida.
  • Qualquer outro distúrbio que possa causar baixa estatura, como, entre outros, distúrbios nutricionais, doença sistêmica crônica e doença renal crônica.
  • Distúrbios relacionados a Noonan, incluindo, entre outros: síndrome de Noonan com múltiplos lentigos (anteriormente chamada de síndrome 'LEOPARD'), síndrome de Noonan com cabelo anágeno solto, síndrome cardiofaciocutânea (CFC), síndrome de Costello, neurofibromatose tipo 1 (NF1) e síndrome de Legius.

Aplicável a crianças com ISS:

• Qualquer anormalidade clinicamente significativa conhecida ou suspeita que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento com a altura, como, entre outros:

  • História familiar conhecida de displasia esquelética.
  • Anomalias significativas da coluna, incluindo, entre outras, escoliose, cifose e variantes da espinha bífida.
  • Qualquer outro distúrbio que possa causar baixa estatura, como, entre outros, distúrbios nutricionais, doença sistêmica crônica e doença renal crônica.
  • Deficiências hormonais mal controladas ou descontroladas.
  • Aneuploidia cromossômica conhecida ou mutações genéticas significativas que causam 'síndromes' médicas com baixa estatura, incluindo, entre outros, síndrome de Laron, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, displasias esqueléticas, análise anormal do gene SHOX ou ausência de receptores de GH.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Somapacitano
Os participantes receberão Somapacitan para a fase principal de 26 semanas, seguida de uma fase de extensão de 130 semanas.
Medicamento: Somapacitano
Somapacitan 0,24 miligramas por quilograma por semana (mg/kg/semana) será administrado por via subcutânea (s.c.) usando o injetor de caneta PDS290.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Eventos Adversos (EA) Reportados em Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional - Semanas 0 a 26
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado relatou o número de EA em crianças com baixa estatura para a indicação PIG. As crianças com PIG nascem pequenas para a idade gestacional com crescimento de recuperação insuficiente aos 2 anos de idade ou mais. Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável num participante de um estudo clínico que está temporalmente associada com a utilização do tratamento do estudo, quer seja ou não considerada relacionada com o tratamento do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado com a utilização de um tratamento do estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Número de Eventos Adversos Reportados para Síndrome de Turner (ST) - Semanas 0 a 26
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado reportou o número de EA em participantes com estatura baixa para a indicação de ST. ST é uma doença cromossómica que leva a estatura baixa. Um EA é qualquer ocorrência médica adversa num participante de estudo clínico que está temporalmente associada ao uso do tratamento do estudo, quer seja considerada relacionada ou não com o tratamento do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma descoberta laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado ao uso de um tratamento do estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Número de Eventos Adversos Reportados para a Síndrome de Noonan - Semanas 0 a 26
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado reportou o número de EA em participantes com baixa estatura para a indicação NS, que é uma perturbação do desenvolvimento geneticamente heterogénea caracterizada por crescimento reduzido após o nascimento e outras perturbações principais. Um EA é qualquer ocorrência médica indesejável num participante de um estudo clínico que está temporalmente associada com a utilização do tratamento em estudo, independentemente de ser considerada relacionada com o tratamento em estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado com a utilização de um tratamento em estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Número de Eventos Adversos Reportados para Baixa Estatura Idiopática (ISS) - Semanas 0 a 26
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado relatou o número de EA em participantes com baixa estatura para a indicação ISS. A ISS descreve crianças com baixa estatura com secreção normal de GH. A ISS é uma condição na qual a altura do indivíduo é mais de 2 desvios padrão abaixo da altura média correspondente para uma determinada idade, sexo e população, sem evidência de anormalidades sistémicas, endócrinas, nutricionais ou cromossómicas. Um EA é qualquer ocorrência médica adversa num participante de estudo clínico que está temporalmente associada ao uso do tratamento do estudo, quer seja considerada relacionada ou não com o tratamento do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado ao uso de um tratamento do estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Eventos Adversos Possivelmente ou Provavelmente Relacionados com Somapacitan Reportados para Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional
Prazo: Da linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado reportou o número de EAs possivelmente ou provavelmente relacionados com somapacitano reportados em crianças com baixa estatura para a indicação PIG. As crianças com PIG nascem pequenas para a idade gestacional com crescimento de recuperação insuficiente aos 2 anos de idade ou mais. Um EA é qualquer ocorrência médica adversa num participante de estudo clínico que está temporalmente associada com a utilização do tratamento do estudo, independentemente de ser considerada relacionada com o tratamento do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado com a utilização de um tratamento do estudo.
Da linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Número de Eventos Adversos Possivelmente ou Provavelmente Relacionados com Somapacitan Reportados para Síndrome de Turner
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado reportou o número de AEs possivelmente ou provavelmente relacionados com somapacitan reportados em participantes com baixa estatura para a indicação TS. TS é uma perturbação cromossómica que leva a baixa estatura. Um AE é qualquer ocorrência médica adversa num participante de um estudo clínico que está temporalmente associada ao uso do tratamento do estudo, quer seja considerada relacionada ou não com o tratamento do estudo. Um AE pode portanto ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma descoberta laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado com o uso de um tratamento do estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Número de Eventos Adversos Possivelmente ou Provavelmente Relacionados com Somapacitano Relatados para Síndrome de Noonan
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado reportou o número de EAs possivelmente ou provavelmente relacionados com somapacitan reportados em participantes com baixa estatura para a indicação NS. Uma NS é uma perturbação do desenvolvimento geneticamente heterogénea caracterizada por crescimento reduzido após o nascimento e outras perturbações maiores. Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável num participante de um estudo clínico que está temporalmente associada com a utilização do tratamento em estudo, independentemente de ser considerada relacionada com o tratamento em estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma descoberta laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado com a utilização de um tratamento em estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Número de Eventos Adversos Possivelmente ou Provavelmente Relacionados com Somapacitano Reportados para Baixa Estatura Idiopática
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado reportou o número de EA possivelmente ou provavelmente relacionados com somapacitano em participantes com baixa estatura para a indicação ISS. O ISS descreve crianças baixas com secreção normal de GH e é uma condição na qual a altura do indivíduo é mais de 2 desvios padrão abaixo da altura média correspondente para uma determinada idade, sexo e população, sem evidência de anormalidades sistémicas, endócrinas, nutricionais ou cromossómicas. Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável num participante de estudo clínico que esteja temporalmente associada com a utilização do tratamento em estudo, independentemente de ser considerada relacionada com o tratamento em estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado com a utilização de um tratamento em estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 26
Número de Eventos Adversos Reportados Segurança a Longo Prazo para Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional - Semanas 0 a 156
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 156
Este resultado mediu a segurança a longo prazo em termos do número de EA em crianças com baixa estatura para a indicação PIG. As crianças com PIG nascem pequenas para a idade gestacional com crescimento compensatório insuficiente até aos 2 anos de idade ou mais. Um EA é qualquer ocorrência médica adversa num participante de um estudo clínico que está temporalmente associada ao uso do tratamento do estudo, independentemente de ser considerado relacionado com o tratamento do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado ao uso de um tratamento do estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 156
Número de Eventos Adversos Reportados Segurança a Longo Prazo para Síndrome de Turner - Semanas 0 a 156
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 156
Esta medida de resultado reportou a segurança a longo prazo em termos do número de EA em participantes com baixa estatura para a indicação ST. ST é uma perturbação cromossómica que leva a baixa estatura. Um EA é qualquer ocorrência médica adversa num participante de estudo clínico que está temporalmente associada ao uso do tratamento em estudo, independentemente de ser considerada relacionada com o tratamento em estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado ao uso de um tratamento em estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 156
Número de Eventos Adversos Reportados Segurança a Longo Prazo para Síndrome de Noonan - Semanas 0 a 156
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 156
Esta medida de resultado reportou a segurança a longo prazo em termos do número de EAs em participantes com baixa estatura para a indicação NS, que é uma doença do desenvolvimento geneticamente heterogénea caracterizada por crescimento reduzido após o nascimento e outras doenças principais. Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável num participante de um estudo clínico que está temporalmente associada ao uso do tratamento em estudo, quer seja considerada relacionada ou não com o tratamento em estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado ao uso de um tratamento em estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 156
Número de Eventos Adversos Reportados Segurança a Longo Prazo para Baixa Estatura Idiopática - Semanas 0 a 156
Prazo: Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 156
Esta medida de resultado reportou a segurança a longo prazo em termos do número de EAs em participantes com baixa estatura para a indicação ISS. O ISS descreve crianças com baixa estatura com secreção normal de GH. O ISS é uma condição na qual a altura do indivíduo é superior a 2 desvios-padrão abaixo da altura média correspondente para uma determinada idade, sexo e população, sem evidência de anormalidades sistémicas, endócrinas, nutricionais ou cromossómicas. Um EA é qualquer ocorrência médica adversa num participante de estudo clínico que está temporalmente associada ao uso do tratamento do estudo, independentemente de ser considerada relacionada com o tratamento do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associado ao uso de um tratamento do estudo.
Desde a linha de base (Semana 0) até à Semana 156
Velocidade de Crescimento Reportada em Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional
Prazo: Desde a Linha de Base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado reportou a velocidade de crescimento em crianças com baixa estatura para a indicação SGA. A velocidade de crescimento na semana 26 foi derivada como: (estatura na visita das 26 semanas - estatura na linha de base) / (tempo desde a linha de base até à visita das 26 semanas em anos).
Desde a Linha de Base (Semana 0) até à Semana 26
Velocidade de Crescimento Reportada para a Síndrome de Turner
Prazo: Desde a Linha de Base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado reportou a velocidade de crescimento em crianças com baixa estatura para a indicação TS. A velocidade de crescimento na semana 26 foi derivada como: (altura na visita da semana 26 - altura na linha de base) / (tempo desde a linha de base até à visita da semana 26 em anos).
Desde a Linha de Base (Semana 0) até à Semana 26
Velocidade de Crescimento Reportada para Síndrome de Noonan
Prazo: Desde a Linha de Base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado relatou a velocidade de crescimento em crianças com baixa estatura para a indicação NS. A velocidade de crescimento na semana 26 foi derivada como: (altura na visita de 26 semanas - altura na linha de base)/(tempo da linha de base até à visita de 26 semanas em anos).
Desde a Linha de Base (Semana 0) até à Semana 26
Velocidade de Crescimento Reportada para Baixa Estatura Idiopática
Prazo: Desde a Linha de Base (Semana 0) até à Semana 26
Esta medida de resultado relatou a velocidade de crescimento em crianças com baixa estatura para a indicação ISS. A velocidade de crescimento na semana 26 foi derivada como: (estatura na visita de 26 semanas - estatura inicial) / (tempo desde o início até à visita de 26 semanas em anos).
Desde a Linha de Base (Semana 0) até à Semana 26
Alteração nos Escores de Desvio Padrão (SDS) de Altura Relatados para Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional
Prazo: Linha de Base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultados reportou os escores de desvio padrão da altura em crianças com baixa estatura para a indicação RCIU. O H-SDS na Semana 26 foi derivado como o valor do H-SDS na linha de base (Semana 0) subtraído do valor do H-SDS na Semana 26. O H-SDS é derivado como: H-SDSi = ({[Alturai/mediana da população]^Assimetria}-1)/(Assimetria∗DP da população); onde i indica a visita e DP indica o desvio padrão (DP). A mediana da população e o desvio padrão são os correspondentes à idade na visita i. A mediana da população, o desvio padrão e a assimetria baseiam-se em dados de referência. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), onde o valor maior indicava maior altura. A pontuação positiva indica que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Linha de Base (Semana 0), Semana 26
Alteração nos Escores de Desvio Padrão da Altura Reportados para a Síndrome de Turner
Prazo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado reportou valores de desvio padrão da altura em crianças com baixa estatura para a indicação TS. O SDS da altura na Semana 26 foi derivado como o valor do SDS da altura na linha de base (Semana 0) subtraído do valor do SDS da altura na Semana 26. O SDS da altura é derivado como: SDS da alturai = ({[Alturai / mediana da população]^Assimetria}-1)/(Assimetria∗DP da população); onde i indica a visita. A mediana e o desvio padrão da população são os correspondentes à idade na visita i. A mediana e o desvio padrão da população e a assimetria baseiam-se em dados de referência. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), em que o valor maior indicava maior altura. A pontuação positiva indica que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Alteração nos Escores de Desvio Padrão de Altura Reportados para a Síndrome de Noonan
Prazo: Linha de Base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado reportou os escores de desvio padrão de altura em crianças com baixa estatura para a indicação NS. O SDS de altura na Semana 26 foi derivado como o valor do SDS de altura na linha de base (Semana 0) subtraído do valor do SDS de altura na Semana 26. O SDS de altura é derivado como: SDS de alturai = ({[Alturai/mediana da população]^Assimetria}-1)/(Assimetria∗DP da população); onde i indica a visita. A mediana e o desvio padrão da população são os correspondentes à idade na visita i. A mediana, o desvio padrão da população e a assimetria são baseados em dados de referência. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), onde o maior valor indicou maior altura. A pontuação positiva indica que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Linha de Base (Semana 0), Semana 26
Alteração nos Escores de Desvio Padrão de Altura Reportados para Baixa Estatura Idiopática
Prazo: Linha de Base (Semana 0), Semana 26
Este parâmetro de desfecho relatou os escores de desvio padrão de altura em crianças com baixa estatura para a indicação ISS. O SDS de altura na Semana 26 foi derivado como o valor do SDS de altura na linha de base (Semana 0) subtraído do valor do SDS de altura na Semana 26. O SDS de altura é derivado como: SDS de alturai = ({[Alturai/mediana da população]^Assimetria}-1)/(Assimetria∗DP da população); onde i indica a visita. A mediana da população e o desvio padrão são os correspondentes à idade na visita i. A mediana da população, o desvio padrão e a assimetria baseiam-se em dados de referência. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), em que o valor maior indicava maior altura. A pontuação positiva indica que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Linha de Base (Semana 0), Semana 26
Alteração nos Escores de Desvio Padrão da Velocidade de Crescimento Reportados Separadamente para Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional
Prazo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Este resultado relatou a alteração na velocidade de altura SDS em crianças com baixa estatura para a indicação PIG. A alteração na velocidade de altura SDS na semana 26 foi calculada como o valor da velocidade de altura SDS na linha de base Semana 0 subtraído do valor da velocidade de altura SDS na Semana 26. A Velocidade de Altura SDS é derivada como: HV SDSi = (HVi - média populacional HV)/DP populacional; onde i indica a visita. A média populacional e o desvio padrão correspondem à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), em que o valor maior indicou maior velocidade de altura. A pontuação positiva indicou que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Alteração nos Escores de Desvio Padrão da Velocidade de Crescimento Relatados Separadamente para Síndrome de Turner
Prazo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Este resultado medido reportou a mudança na velocidade de crescimento SDS em crianças com baixa estatura para a indicação TS. A mudança na velocidade de crescimento SDS na semana 26 foi calculada como o valor da velocidade de crescimento SDS na linha de base (Semana 0) subtraído do valor da velocidade de crescimento SDS na Semana 26. A Velocidade de Crescimento SDS é derivada como: HV SDSi = (HVi - média populacional HV)/DP populacional; onde i indica a visita. A média populacional e o desvio padrão correspondentes à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), em que o valor maior indicava maior velocidade de crescimento. A pontuação positiva indicava que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Alteração nos Escores de Desvio Padrão da Velocidade de Crescimento Relatados para a Síndrome de Noonan
Prazo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado relatou a mudança na velocidade de crescimento SDS em crianças com baixa estatura para a indicação NS. A mudança na velocidade de crescimento SDS na Semana 26 foi o valor da Velocidade de Crescimento SDS na linha de base (Semana 0) subtraído do valor da Velocidade de Crescimento SDS na Semana 26. A Velocidade de Crescimento SDS é derivada como: HV SDSi = (HVi - média populacional HV)/DP populacional; onde i indica a visita. A média populacional e o desvio padrão correspondentes à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), onde o valor maior indicava maior velocidade de crescimento. A pontuação positiva indicava que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Alteração nos Escores de Desvio Padrão da Velocidade de Crescimento Relatados Separadamente para Baixa Estatura Idiopática
Prazo: Linha de Base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado relatou a mudança na velocidade de crescimento SDS em crianças com baixa estatura para a indicação ISS. A mudança na velocidade de crescimento SDS na Semana 26 foi o valor da Velocidade de Crescimento SDS na linha de base (Semana 0) subtraído do valor da Velocidade de Crescimento SDS na Semana 26. A Velocidade de Crescimento SDS é derivada como: HV SDSi = (HVi - média populacional HV)/DP populacional; onde i indica a visita. A média populacional e o desvio padrão correspondentes à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), onde o valor maior indicava maior velocidade de crescimento. A pontuação positiva indicava que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Linha de Base (Semana 0), Semana 26
Alteração no Score de Desvio Padrão do Fator de Crescimento Semelhante à Insulina 1 (IGF-1) Reportado para Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional
Prazo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado reportou a alteração no IGF-1 SDS em crianças com baixa estatura para a indicação SGA. A alteração no IGF-I SDS foi derivada como o valor do IGF-1 SDS na linha de base Semana 0 subtraído do valor do IGF-I SDS na Semana 26. O IGF-I SDS é derivado como: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana da população}^Assimetria - 1)/ Assimetria ∗ DP da população; onde i indica a visita. A mediana e o desvio padrão da população são os correspondentes à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), onde o maior valor indicou maior IGF-1. A pontuação positiva indicou que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Alteração no Score de Desvio Padrão do Fator de Crescimento Semelhante à Insulina 1 Relatado para Síndrome de Turner
Prazo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado reportou a mudança no IGF-1 SDS em crianças com baixa estatura para a indicação ST. A mudança no IGF-I SDS foi derivada como o valor do IGF-1 SDS na linha de base Semana 0 subtraído do valor do IGF-I SDS na Semana 26. O IGF-I SDS é derivado como: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana da população}^Assimetria - 1)/ Assimetria ∗ DP da população; onde i indica a visita. A mediana e o desvio padrão da população são os correspondentes à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), onde o maior valor indicou maior IGF-1. A pontuação positiva indicou que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Alteração no Score de Desvio Padrão do Fator de Crescimento Insulin-like 1 Reportado para Síndrome de Noonan
Prazo: Linha de base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado relatou a alteração no IGF-1 SDS em crianças com baixa estatura para a indicação NS. A alteração no IGF-I SDS foi derivada como o valor do IGF-1 SDS na linha de base Semana 0 subtraído do valor do IGF-I SDS na Semana 26. O IGF-I SDS é derivado como: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana da população}^Assimetria - 1)/ Assimetria * DP da população; onde i indica a visita. A mediana da população e o desvio padrão são os correspondentes à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), onde o valor maior indicou maior IGF-1. A pontuação positiva indicou que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Linha de base (Semana 0), Semana 26
Alteração na Pontuação de Desvio Padrão do Fator de Crescimento Semelhante à Insulina 1 Reportada Separadamente para Baixa Estatura Idiopática
Prazo: Linha de base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de desfecho relatou a alteração no IGF-1 SDS em crianças com baixa estatura para a indicação ISS. A alteração no IGF-I SDS foi derivada como o valor do IGF-1 SDS na linha de base Semana 0 subtraído do valor do IGF-I SDS na Semana 26. O IGF-I SDS é derivado como: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana da população}^Assimetria - 1)/ Assimetria ∗ DP da população; onde i indica a visita. A mediana e o desvio padrão da população são os correspondentes à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), onde o maior valor indicava maior IGF-1. A pontuação positiva indicava que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Linha de base (Semana 0), Semana 26
Alteração no IGFBP-3 (Insulin-like Growth Factor Binding Protein-3) SDS Reportada para Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional
Prazo: Baseline (semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado relatou a alteração nos valores de IGFBP-3 em crianças com baixa estatura para a indicação RCIU. A alteração no SCS de IGFBP-3 na Semana 26 foi derivada como o valor de SDS de IGFBP-3 na linha de base Semana 0 subtraído do valor de SDS de IGFBP-3 na Semana 26. O SDS de IGFBP-3 é derivado como: SDSi de IGFBP-3 = ({[IGFBP-3 i/mediana da população]^Assimetria} - 1)/Assimetria * DP da população; onde i indica a visita. A mediana e o desvio padrão da população são os correspondentes à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), em que o valor maior indicou maior IGFBP-3. A pontuação positiva indicou que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Baseline (semana 0), Semana 26
Alteração no Fator de Crescimento Semelhante à Insulina Proteína de Ligação-3 SDS Relatada para Síndrome de Turner
Prazo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado relatou a alteração nos escores de IGFBP-3 em crianças com baixa estatura para a indicação TS. A alteração no SCS de IGFBP-3 na Semana 26 foi derivada como o valor de SDS de IGFBP-3 na linha de base Semana 0 subtraído do valor de SDS de IGFBP-3 na Semana 26. O SDS de IGFBP-3 é derivado como: SDSi de IGFBP-3 = ({[IGFBP-3 i/mediana da população]^Assimetria} - 1)/Assimetria * DP da população; onde i indica a consulta. A mediana e o desvio padrão da população são os correspondentes à idade na consulta i. O escore varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), onde o valor maior indicou maior IGFBP-3. O escore positivo indicou que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Alteração no Desvio Padrão da Proteína de Ligação ao Fator de Crescimento Semelhante à Insulina 3 Relatada para a Síndrome de Noonan
Prazo: Linha de Base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado reportou a alteração nos valores de IGFBP-3 em crianças com baixa estatura para a indicação NS. A alteração no SCS de IGFBP-3 na Semana 26 foi calculada como o valor de SDS de IGFBP-3 na linha de base (Semana 0) subtraído do valor de SDS de IGFBP-3 na Semana 26. O SDS de IGFBP-3 é calculado como: SDSi de IGFBP-3 = ({[IGFBP-3 i / mediana da população]^Assimetria} - 1) / Assimetria * DP da população; onde i indica a visita. A mediana da população e o desvio padrão são os correspondentes à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), em que o valor maior indicava maior IGFBP-3. A pontuação positiva indicava que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Linha de Base (Semana 0), Semana 26
Alteração na Proteína de Ligação do Fator de Crescimento Semelhante à Insulina-3 SDS Reportada para Baixa Estatura Idiopática
Prazo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado relatou a alteração nos valores de IGFBP-3 em crianças com baixa estatura para a indicação ISS. A alteração no SCS de IGFBP-3 na Semana 26 foi derivada como o valor SDS de IGFBP-3 na linha de base Semana 0 subtraído do valor SDS de IGFBP-3 na Semana 26. O SDS de IGFBP-3 é derivado como: SDS de IGFBP-3 i = ({[IGFBP-3 i / mediana da população]^Assimetria} - 1) / Assimetria * DP da população; onde i indica a visita. A mediana e o desvio padrão da população são os correspondentes à idade na visita i. A pontuação varia de -10 (mínimo) a +10 (máximo), onde o valor maior indicou maior IGFBP-3. A pontuação positiva indicou que o valor está mais próximo ou acima da população de referência em comparação com a linha de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Concentração Média Semanal de Somapacitano (Cavg) Reportada para Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional
Prazo: Semanas 4, 8, 13, 20 e 26
A farmacocinética em estado estacionário em termos de Cavg foi avaliada para somapacitan administrado uma vez por semana em crianças nascidas pequenas para a idade gestacional que eram naïve ou não naïve ao tratamento com GH.
Semanas 4, 8, 13, 20 e 26
Concentração Média Semanal de Somapacitano (Cavg) Reportada para Síndrome de Turner
Prazo: Semanas 4, 8, 13, 20 e 26
A farmacocinética de estado estacionário em termos de Cavg foi avaliada para somapacitan administrado uma vez por semana em crianças com Síndrome de Turner que eram ou virgens ou não virgens de tratamento com GH.
Semanas 4, 8, 13, 20 e 26
Concentração Média Semanal de Somapacitano (Cavg) Reportada para Síndrome de Noonan
Prazo: Semanas 4, 8, 13, 20 e 26
A farmacocinética em estado estacionário em termos de Cavg foi avaliada para somapacitan administrado uma vez por semana em crianças com Síndrome de Noonan que eram ingénuas ou não ingénuas ao tratamento com GH.
Semanas 4, 8, 13, 20 e 26
Concentração Média Semanal de Somapacitano (Cavg) Reportada para Baixa Estatura Idiopática
Prazo: Semanas 4, 8, 13, 20 e 26
A farmacocinética de estado estacionário em termos de Cavg foi avaliada para o somapacitan administrado uma vez por semana em crianças com baixa estatura idiopática que eram ou virgens ou não virgens de tratamento com GH.
Semanas 4, 8, 13, 20 e 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Real)

7 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

29 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de janeiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de janeiro de 2023

Primeira postagem (Real)

13 de fevereiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NN8640-4469
  • U1111-1277-9765 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
  • 2022-501055-87 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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