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Un estudio de investigación que analiza qué tan seguro es Somapacitan y qué tan bien funciona en niños que necesitan ayuda para crecer - REAL 9 (REAL 9)

12 de agosto de 2026 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Un estudio que evalúa la seguridad y la eficacia de la dosificación semanal de somapacitan en un diseño de estudio de canasta en participantes pediátricos con baja estatura que nacieron pequeños para la edad gestacional o con síndrome de Turner, síndrome de Noonan o baja estatura idiopática

El propósito de este estudio es averiguar si el somapacitan es seguro y qué tan bien funciona el somapacitan en niños nacidos pequeños para la edad gestacional o con síndrome de Turner, síndrome de Noonan o baja estatura idiopática. Somapacitan es un nuevo medicamento de hormona de crecimiento para el tratamiento de niveles bajos de hormona de crecimiento. El estudio tendrá una duración de unos 3 años. Durante el estudio, los participantes serán tratados con somapacitan una vez por semana. El somapacitan se puede inyectar en cualquier momento del día. El médico o enfermera del estudio mostrará cómo inyectar somapacitan, para que el participante sepa cómo hacerlo en casa.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

47

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 05505
        • Asan Medical Center
      • Yangsan, Corea del Sur, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Univ of AL at Birmingham_BRM
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404-7596
        • Rocky Mt Clin Res, LLC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Minnesota
  • Malasia
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malasia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Bandar Puncak Alam, Selangor, Malasia, 42300
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Rzeszów, Polonia, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Zabrze, Polonia, 41-800
        • SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polonia, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Aplicable a niños con SGA:

  • Nacido pequeño para la edad gestacional (longitud al nacer por debajo de -2 SDS O peso al nacer por debajo de -2 SDS O ambos) (según los estándares nacionales).

  • Edad:

    - Participantes masculinos: Edad igual o superior a 11,0 años e inferior a 18,0 años en la selección.

    - Participantes mujeres: Edad igual o superior a 10,0 años e inferior a 18,0 años en la selección.

  • Epífisis abiertas; definida como edad ósea menor de (<) 14 años para mujeres y edad ósea < 16 años para hombres.
  • Para participantes sin tratamiento previo con la hormona del crecimiento (GH): Deterioro de la altura definido como al menos 2,5 desviaciones estándar por debajo de la altura media para la edad cronológica y el sexo en la selección según los estándares de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades.

Aplicable a niños con ST:

• Diagnóstico del ST según la práctica clínica local.

  • Edad:

    - Participantes mujeres: Edad igual o superior a 10,0 años e inferior a 18,0 años en la selección.

  • Epífisis abiertas; definida como edad ósea < 14 años para mujeres y edad ósea < 16 años para hombres.
  • Para participantes sin tratamiento previo con GH: Deterioro de la altura definido como al menos 2,0 desviación estándar por debajo de la altura media para la edad cronológica y el sexo en la selección según los estándares de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades.
  • Para participantes sin tratamiento previo con GH: diagnóstico confirmado de TS mediante análisis cromosómico de linfocitos de 30 células (o más) o confirmación de TS y mosaicismo de TS mediante hibridación genómica comparativa (CGH).

Aplicable a niños con SN:

  • Diagnóstico del SN según la práctica clínica local.

  • Edad:

    • Participantes masculinos: Edad igual o superior a 11,0 años e inferior a 18,0 años en el momento de la selección.
    • Participantes mujeres: Edad igual o superior a 10,0 años e inferior a 18,0 años en el momento de la selección.
  • Epífisis abiertas; definida como edad ósea < 14 años para mujeres y edad ósea < 16 años para hombres.
  • Para participantes sin tratamiento previo con GH: Diagnóstico clínico de SN según la lista de puntuación de van der Burgt y el resultado de la prueba genética o mutación confirmada en cualquiera de los genes asociados con el SN antes de la asignación.

Aplicable a niños con ISS:

  • Edad:

    - Participantes masculinos: Edad igual o superior a 11,0 años e inferior a 18,0 años en la selección.

    - Participantes mujeres: Edad igual o superior a 10,0 años e inferior a 18,0 años en la selección.

  • Epífisis abiertas; definida como edad ósea < 14 años para mujeres y edad ósea < 16 años para hombres.
  • Para participantes sin tratamiento previo con GH: alteración de la altura definida como al menos 2,5 desviaciones estándar por debajo de la altura media para la edad cronológica y el sexo en la selección
  • Para participantes sin tratamiento previo con GH: Secreción normal de GH (pico de GH superior a 7 ng/mL) durante la prueba de estimulación de GH realizada dentro de los 18 meses anteriores a la selección.
  • Para participantes sin tratamiento previo con GH: la edad ósea no se retrasó más de 2 años en comparación con la edad cronológica en el momento de la selección.

Criterio de exclusión:

  • Niños con deficiencia de hormona de crecimiento sospechada o confirmada según la práctica local.
  • Niños diagnosticados con diabetes mellitus o valores de tamizaje del laboratorio central.
  • Glucosa plasmática en ayunas superior o igual a 126 miligramos por decilitro (mg/dL) [7,0 milimoles por litro (mmol/L)] o
  • Hemoglobina glicosilada (HbA1c) superior o igual al 6,5%.
  • Enfermedades inflamatorias actuales que requieran tratamiento con corticosteroides sistémicos durante más de 2 semanas consecutivas en los últimos 3 meses antes de la selección.
  • Niños que requieren terapia con glucocorticoides inhalados a una dosis superior a 400 microgramos por día (µg/día) de budesonida inhalada o equivalente (es decir, 250 µg/día de propionato de fluticasona) durante más de 4 semanas consecutivas dentro de los últimos 12 meses antes de la selección.
  • Antecedentes o presencia conocida de malignidad, incluidos los tumores intracraneales.

Aplicable a niños con SGA:

• Cualquier anomalía clínicamente significativa conocida o sospechosa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento con la altura, como por ejemplo, entre otras:

  • Deficiencias hormonales mal controladas o no controladas.
  • Aneuploidía cromosómica conocida o mutaciones genéticas significativas que causan "síndromes" médicos con baja estatura, incluidos, entre otros, síndrome de Laron, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, displasias esqueléticas, análisis del gen homeobox anormal de estatura baja (SHOX) o ausencia de GH receptores

Aplicable a niños con ST:

• Cualquier anomalía clínicamente significativa conocida o sospechosa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento con la altura, como por ejemplo, entre otras:

  • Antecedentes familiares conocidos de displasia esquelética.
  • Anomalías espinales significativas que incluyen, entre otras, escoliosis, cifosis y variantes de espina bífida.
  • Cualquier otro trastorno que pueda causar baja estatura como, entre otros, trastornos nutricionales, enfermedades sistémicas crónicas y enfermedades renales crónicas.
  • Mosaicismo por debajo del 10%.
  • TS con mosaicismo del cromosoma Y donde no se ha realizado gonadectomía.
  • Clase II o superior de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) o que requiera medicación para cualquier afección cardíaca.

Aplicable a niños con SN:

• Cualquier anomalía clínicamente significativa conocida o sospechosa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento con la altura, como por ejemplo, entre otras:

  • Antecedentes familiares conocidos de displasia esquelética.
  • Anomalías espinales significativas que incluyen, entre otras, escoliosis, cifosis y variantes de espina bífida.
  • Cualquier otro trastorno que pueda causar baja estatura como, entre otros, trastornos nutricionales, enfermedades sistémicas crónicas y enfermedades renales crónicas.
  • Trastornos relacionados con Noonan que incluyen, pero no se limitan a: síndrome de Noonan con múltiples lentigos (anteriormente llamado síndrome 'LEOPARD'), síndrome de Noonan con cabello anágeno suelto, síndrome cardiofaciocutáneo (CFC), síndrome de Costello, neurofibromatosis tipo 1 (NF1) y síndrome de Legius.

Aplicable a niños con ISS:

• Cualquier anomalía clínicamente significativa conocida o sospechosa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento con la altura, como por ejemplo, entre otras:

  • Antecedentes familiares conocidos de displasia esquelética.
  • Anomalías espinales significativas que incluyen, entre otras, escoliosis, cifosis y variantes de espina bífida.
  • Cualquier otro trastorno que pueda causar baja estatura como, entre otros, trastornos nutricionales, enfermedades sistémicas crónicas y enfermedades renales crónicas.
  • Deficiencias hormonales mal controladas o no controladas.
  • Aneuploidía cromosómica conocida o mutaciones genéticas significativas que causan "síndromes" médicos con baja estatura, incluidos, entre otros, síndrome de Laron, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, displasias esqueléticas, análisis anormal del gen SHOX o ausencia de receptores de GH.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Somapacitan
Los participantes recibirán Somapacitan durante la fase principal de 26 semanas seguida de una fase de extensión de 130 semanas.
Droga: Somapacitan
Se administrará somapacitan 0,24 miligramos por kilogramo por semana (mg/kg/semana) por vía subcutánea (s.c.) utilizando un inyector tipo pluma PDS290.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos (EA) notificados en niños nacidos pequeños para la edad gestacional - Semanas 0 a 26
Periodo de tiempo: Desde el inicio (Semana 0) hasta la Semana 26
Esta medida de resultado informó el número de EA en niños con talla baja para la indicación de PEG.
Los niños con PEG nacen pequeños para la edad gestacional con crecimiento de recuperación insuficiente a los 2 años de edad o más.
Un EA es cualquier episodio médico adverso en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociado con el uso del tratamiento en estudio, independientemente de si se considera relacionado con el tratamiento en estudio.
Un EA puede ser por tanto cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nuevo o exacerbado) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento en estudio.
Desde el inicio (Semana 0) hasta la Semana 26
Número de eventos adversos notificados para el síndrome de Turner (TS) - Semanas 0 a 26
Periodo de tiempo: Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Esta medida de resultado reportó el número de EA en participantes con talla baja para la indicación ST. ST es un trastorno cromosómico que conduce a talla baja. Una EA es cualquier ocurrencia médica adversa en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociada con el uso del tratamiento del estudio, independientemente de si se considera relacionada con el tratamiento del estudio. Una EA puede por lo tanto ser cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nuevo o exacerbado) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento de estudio.
Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Número de eventos adversos notificados para el síndrome de Noonan - Semanas 0 a 26
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio (Semana 0) hasta la Semana 26
Esta medida de resultado informó el número de EA en participantes con talla baja para la indicación NS, que es un trastorno del desarrollo genéticamente heterogéneo caracterizado por un crecimiento reducido postnatal y otros trastornos importantes. Una EA es cualquier manifestación médica adversa en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociada con el uso del tratamiento en estudio, independientemente de si se considera relacionada con el tratamiento en estudio. Una EA puede ser, por lo tanto, cualquier signo desfavorable e involuntario (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento en estudio.
Desde el inicio del estudio (Semana 0) hasta la Semana 26
Número de eventos adversos notificados para talla baja idiopática (TBI) - Semanas 0 a 26
Periodo de tiempo: Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Esta medida de resultado informó el número de EA en participantes con talla baja por indicación de EST. La EST describe a niños bajos con secreción normal de GH. La EST es una condición en la que la altura del individuo es más de 2 desviaciones estándar por debajo de la altura media correspondiente para una edad, sexo y población determinados, sin evidencia de anomalías sistémicas, endocrinas, nutricionales o cromosómicas. Un EA es cualquier problema médico adverso en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociado con el uso del tratamiento del estudio, independientemente de si se considera relacionado con el tratamiento del estudio. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nuevo o exacerbado) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento del estudio.
Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos posible o probablemente relacionados con Somapacitan notificados para niños nacidos pequeños para la edad gestacional
Periodo de tiempo: Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Esta medida de resultado informó el número de EA posible o probablemente relacionados con somapacitán notificados en niños con talla baja por indicación de PGE. Los niños con PGE nacen pequeños para la edad gestacional con crecimiento de recuperación insuficiente a los 2 años de edad o más. Un EA es cualquier ocurrencia médica adversa en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociada con el uso del tratamiento del estudio, independientemente de si se considera relacionado con el tratamiento del estudio. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nuevo o exacerbado) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento del estudio.
Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Número de eventos adversos posible o probablemente relacionados con Somapacitan notificados para el síndrome de Turner
Periodo de tiempo: Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Esta medida de resultado informó el número de EA posiblemente o probablemente relacionados con somapacitán notificados en participantes con baja estatura para la indicación TS. TS es un trastorno cromosómico que conduce a baja estatura. Un EA es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociado con el uso del tratamiento en estudio, independientemente de que se considere relacionado con el tratamiento en estudio. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento en estudio.
Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Número de eventos adversos posiblemente o probablemente relacionados con Somapacitan notificados para el síndrome de Noonan
Periodo de tiempo: Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Esta medida de resultado informó el número de EA posible o probablemente relacionados con somapacitán notificados en participantes con talla baja para la indicación NS. Un NS es un trastorno del desarrollo genéticamente heterogéneo caracterizado por un crecimiento reducido postnatal y otros trastornos importantes. Un EA es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociado con el uso del tratamiento en estudio, independientemente de si se considera relacionado con el tratamiento en estudio. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento en estudio.
Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Número de eventos adversos posible o probablemente relacionados con Somapacitan informados para talla baja idiopática
Periodo de tiempo: Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Esta medida de resultado reportó el número de EA posible o probablemente relacionados con somapacitán en participantes con baja estatura por indicación ISS. ISS describe niños bajos con secreción normal de GH y es una condición en la que la altura del individuo es más de 2 desviaciones estándar por debajo de la altura media correspondiente para una edad, sexo y población determinados, sin evidencia de anomalías sistémicas, endocrinas, nutricionales o cromosómicas. Un EA es cualquier ocurrencia médica adversa en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociada con el uso del tratamiento de estudio, independientemente de si se considera relacionado con el tratamiento de estudio. Un EA puede, por tanto, ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento de estudio.
Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Número de eventos adversos notificados Seguridad a largo plazo para niños nacidos pequeños para la edad gestacional - Semanas 0 a 156
Periodo de tiempo: Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 156
Esta medida de resultado informó sobre la seguridad a largo plazo en términos del número de EA en niños con talla baja para la indicación de PEG. Los niños con PEG nacen pequeños para la edad gestacional con un crecimiento de recuperación insuficiente a los 2 años de edad o más. Una EA es cualquier suceso médico desfavorable en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociado con el uso del tratamiento en estudio, independientemente de si se considera relacionado con el tratamiento en estudio. Una EA puede ser por tanto cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento en estudio.
Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 156
Número de Eventos Adversos Informados Seguridad a Largo Plazo para Síndrome de Turner- Semanas 0 a 156
Periodo de tiempo: Desde el estado basal (Semana 0) hasta la Semana 156
Esta medida de resultado informó la seguridad a largo plazo en términos del número de EA en participantes con talla baja por indicación de ST.
La ST es un trastorno cromosómico que conduce a talla baja.
Una EA es cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociado con el uso del tratamiento del estudio, independientemente de si se considera relacionado con el tratamiento del estudio.
Por lo tanto, una EA puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento del estudio.
Desde el estado basal (Semana 0) hasta la Semana 156
Número de eventos adversos notificados de seguridad a largo plazo para el síndrome de Noonan - Semanas 0 a 156
Periodo de tiempo: Desde la línea basal (Semana 0) hasta la Semana 156
Esta medida de resultado informó la seguridad a largo plazo en términos del número de EA en participantes con talla baja para la indicación NS, que es un trastorno del desarrollo genéticamente heterogéneo caracterizado por un crecimiento reducido postnatal y otros trastornos principales. Una EA es cualquier acontecimiento médico desfavorable en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociado con el uso del tratamiento en estudio, independientemente de si se considera relacionado con el tratamiento en estudio. Una EA puede ser, por lo tanto, cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento en estudio.
Desde la línea basal (Semana 0) hasta la Semana 156
Número de Eventos Adversos Notificados Seguridad a Largo Plazo para Talla Baja Idiopática - Semanas 0 a 156
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio (Semana 0) hasta la Semana 156
Esta medida de resultado informó la seguridad a largo plazo en términos del número de EA en participantes con talla baja por indicación de TCI. La TCI describe niños bajos con secreción normal de GH. La TCI es una condición en la que la altura del individuo es más de 2 desviaciones estándar por debajo de la altura media correspondiente para una edad, sexo y población determinados, sin evidencia de anomalías sistémicas, endocrinas, nutricionales o cromosómicas. Un EA es cualquier ocurrencia médica adversa en un participante de un estudio clínico que está temporalmente asociada con el uso del tratamiento en estudio, independientemente de si se considera relacionado con el tratamiento en estudio. Un EA puede por lo tanto ser cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nuevo o exacerbado) temporalmente asociado con el uso de un tratamiento en estudio.
Desde el inicio del estudio (Semana 0) hasta la Semana 156
Velocidad de Crecimiento en Estatura Reportada en Niños Nacidos Pequeños para la Edad Gestacional
Periodo de tiempo: Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Esta medida de resultado informó la velocidad de crecimiento en niños con baja estatura para la indicación de PEG. La velocidad de crecimiento en la semana 26 se derivó como: (estatura en la visita de la semana 26 - estatura basal) / (tiempo desde basal hasta la visita de la semana 26 en años).
Desde la línea de base (Semana 0) hasta la Semana 26
Velocidad de Crecimiento Informada para el Síndrome de Turner
Periodo de tiempo: Desde el valor basal (semana 0) hasta la semana 26
Esta medida de resultado reportó la velocidad de crecimiento en niños con talla baja para la indicación de ST. La velocidad de crecimiento en la semana 26 se derivó como: (talla en la visita de 26 semanas - talla basal) / (tiempo desde basal hasta la visita de 26 semanas en años).
Desde el valor basal (semana 0) hasta la semana 26
Velocidad de Crecimiento Informada para el Síndrome de Noonan
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la semana 26
Esta medida de resultado informó la velocidad de crecimiento en niños con talla baja para la indicación NS. La velocidad de crecimiento en la semana 26 se derivó como: (talla en la visita de la semana 26 - talla al inicio)/(tiempo desde el inicio hasta la visita de la semana 26 en años).
Desde el inicio (semana 0) hasta la semana 26
Velocidad de Crecimiento Informada para Talla Baja Idiopática
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio (semana 0) hasta la semana 26
Esta medida de resultado informó la velocidad de crecimiento en niños con talla baja por indicación ISS. La velocidad de crecimiento en la semana 26 se derivó como: (talla en la visita de la semana 26 - talla al inicio) / (tiempo desde el inicio hasta la visita de la semana 26 en años).
Desde el inicio del estudio (semana 0) hasta la semana 26
Cambio en las Puntuaciones de Desviación Estándar (SDS) de la Altura Informado para Niños Nacidos Pequeños para la Edad Gestacional
Periodo de tiempo: Baseline (semana 0), semana 26
Esta medida de resultado informó las puntuaciones de desviación estándar de altura en niños con baja estatura para la indicación RCIU (retraso del crecimiento intrauterino). La puntuación SDS de altura en la semana 26 se derivó como el valor SDS de altura en la línea de base (semana 0) restado del valor SDS de altura en la semana 26. La puntuación SDS de altura se deriva como: SDS de alturai = ({[Alturai / mediana de la población]^Asimetría} - 1) / (Asimetría * DE de la población); donde i indica la visita y DE indica la desviación estándar (DE). La mediana de la población y la desviación estándar son las correspondientes a la edad en la visita i. La mediana de la población, la desviación estándar y la asimetría se basan en datos de referencia. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde un valor mayor indica una mayor altura. Una puntuación positiva indica que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea de base.
Baseline (semana 0), semana 26
Cambio en las Puntuaciones de Desviación Estándar de la Altura Reportadas para el Síndrome de Turner
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado informó las puntuaciones de desviación estándar de la altura en niños con baja estatura para la indicación TS. La SDS de altura en la semana 26 se derivó como el valor de SDS de altura en la línea de base (semana 0) restado del valor de SDS de altura en la semana 26. La SDS de altura se deriva como: SDS de alturai = ({[Alturai/mediana de la población]^Asimetría}-1)/(Asimetría*DE de la población); donde i indica la visita. La mediana de la población y la desviación estándar son las correspondientes a la edad en la visita i. La mediana de la población, la desviación estándar y la asimetría se basan en datos de referencia. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicaba mayor altura. La puntuación positiva indica que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea de base.
Línea de base (Semana 0), Semana 26
Cambio en las Puntuaciones de Desviación Estándar de la Altura Reportadas para el Síndrome de Noonan
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Semana 26
Este criterio de valoración notificó las puntuaciones de desviación estándar de la estatura en niños con talla baja para la indicación NS. La puntuación de desviación estándar de la estatura en la semana 26 se derivó como el valor de la puntuación de desviación estándar de la estatura en el inicio (semana 0) restado del valor de la puntuación de desviación estándar de la estatura en la semana 26. La puntuación de desviación estándar de la estatura se deriva como: Puntuación de desviación estándar de la estaturai = ({[Estaturai/mediana de la población]^Asimetría}-1)/(Asimetría∗desviación estándar de la población); donde i indica la visita. La mediana de la población y la desviación estándar son las correspondientes a la edad en la visita i. La mediana de la población, la desviación estándar y la asimetría se basan en datos de referencia. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicaba mayor estatura. La puntuación positiva indica que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con el inicio.
Línea de base (Semana 0), Semana 26
Cambio en las Puntuaciones de Desviación Estándar de la Altura Reportadas para la Baja Estatura Idiopática
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Semana 26
Este criterio de valoración informó de las puntuaciones de desviación estándar de la altura en niños con talla baja para la indicación ISS. La puntuación SDS de altura en la semana 26 se derivó como el valor de la puntuación SDS de altura al inicio (semana 0) restado del valor de la puntuación SDS de altura en la semana 26. La puntuación SDS de altura se deriva como: SDS de alturai = ({[Alturai/mediana de la población]^Asimetría}-1)/(Asimetría∗DE de la población); donde i indica la visita. La mediana de la población y la desviación estándar son las correspondientes a la edad en la visita i. La mediana de la población, la desviación estándar y la asimetría se basan en datos de referencia. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicaba mayor altura. La puntuación positiva indica que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con el inicio.
Línea de base (Semana 0), Semana 26
Cambio en las Puntuaciones de Desviación Estándar de la Velocidad de Crecimiento en Altura Reportadas por Separado para Niños Nacidos Pequeños para la Edad Gestacional
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado informó el cambio en la velocidad de altura SDS en niños con talla baja para la indicación SGA. El cambio en la velocidad de altura SDS en la semana 26 se calculó como el valor de velocidad de altura SDS en la línea de base Semana 0 restado del valor de velocidad de altura SDS en la Semana 26. La Velocidad de Altura SDS se deriva como: HV SDSi = (HVi - media poblacional HV)/DE poblacional; donde i indica la visita. La media poblacional y la desviación estándar correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicó mayor velocidad de altura. La puntuación positiva indicó que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Cambio en las Puntuaciones de Desviación Estándar de la Velocidad de Crecimiento Informadas por Separado para el Síndrome de Turner
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Semana 26
Este criterio de valoración informó el cambio en la velocidad de crecimiento SDS en niños con talla baja para la indicación de síndrome de Turner. El cambio en la velocidad de crecimiento SDS en la semana 26 se calculó como el valor de la velocidad de crecimiento SDS en el inicio (Semana 0) restado del valor de la velocidad de crecimiento SDS en la Semana 26. La velocidad de crecimiento SDS se deriva como: HV SDSi = (HVi - media poblacional de HV)/DE poblacional; donde i indica la visita. La media poblacional y la desviación estándar correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicaba mayor velocidad de crecimiento. La puntuación positiva indicaba que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con el inicio.
Línea de base (Semana 0), Semana 26
Cambio en las Puntuaciones de Desviación Estándar de la Velocidad de Crecimiento Informadas para el Síndrome de Noonan
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado informó el cambio en la velocidad de crecimiento SDS en niños con talla baja para la indicación NS. El cambio en la velocidad de crecimiento SDS en la semana 26 fue el valor de la velocidad de crecimiento SDS en la línea base (semana 0) restado del valor de la velocidad de crecimiento SDS en la semana 26. La velocidad de crecimiento SDS se deriva como: HV SDSi = (HVi - media poblacional de HV)/DE poblacional; donde i indica la visita. La media poblacional y la desviación estándar correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicaba una mayor velocidad de crecimiento. La puntuación positiva indicaba que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea base.
Línea base (Semana 0), Semana 26
Cambio en las Puntuaciones de Desviación Estándar de la Velocidad de Crecimiento Informadas por Separado para la Baja Estatura Idiopática
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Este criterio de valoración informó el cambio en la velocidad de crecimiento SDS en niños con talla baja para la indicación ISS. El cambio en la velocidad de crecimiento SDS en la semana 26 fue el valor de la velocidad de crecimiento SDS en la línea de base (semana 0) restado del valor de la velocidad de crecimiento SDS en la semana 26. La velocidad de crecimiento SDS se deriva como: HV SDSi = (HVi - media poblacional de HV)/DE poblacional; donde i indica la visita. La media poblacional y la desviación estándar correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicaba una mayor velocidad de crecimiento. La puntuación positiva indicaba que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Cambio en la Puntuación de Desviación Estándar del Factor de Crecimiento Similar a la Insulina 1 (IGF-1) Reportado para Niños Nacidos Pequeños para la Edad Gestacional
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado reportó el cambio en IGF-1 SDS en niños con baja estatura para la indicación SGA. El cambio en IGF-I SDS se derivó como el valor de IGF-1 SDS en la línea basal Semana 0 restado del valor de IGF-I SDS en la Semana 26. IGF-I SDS se deriva como: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana poblacional}^Asimetría - 1)/ Asimetría ∗ DE poblacional; donde i indica la visita. La mediana poblacional y la desviación estándar son las correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación varía de -10 (mínimo) a +10 (máximo), donde el valor mayor indicó mayor IGF-1. La puntuación positiva indicó que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea basal.
Línea de base (Semana 0), Semana 26
Cambio en la Puntuación de Desviación Estándar del Factor de Crecimiento Similar a la Insulina 1 Reportado para el Síndrome de Turner
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado informó del cambio en la puntuación SDS de IGF-1 en niños con talla baja para la indicación de síndrome de Turner (TS). El cambio en la puntuación SDS de IGF-I se calculó como el valor de la puntuación SDS de IGF-1 en la semana 0 basal restado del valor de la puntuación SDS de IGF-I en la semana 26. La puntuación SDS de IGF-I se deriva como: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana poblacional}^Asimetría - 1)/ Asimetría ∗ DE poblacional; donde i indica la visita. La mediana poblacional y la desviación estándar son las correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicaba mayor IGF-1. La puntuación positiva indicaba que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con el valor basal.
Línea de base (Semana 0), Semana 26
Cambio en la Puntuación de Desviación Estándar del Factor de Crecimiento Similar a la Insulina 1 Informado para el Síndrome de Noonan
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado informó el cambio en IGF-1 SDS en niños con baja estatura para la indicación NS. El cambio en IGF-I SDS se derivó como el valor de IGF-1 SDS en la línea de base Semana 0 restado del valor de IGF-I SDS en la Semana 26. IGF-I SDS se deriva como: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/mediana de la población}^Asimetría - 1)/ Asimetría * DE de la población; donde i indica la visita. La mediana de la población y la desviación estándar son las correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicó mayor IGF-1. La puntuación positiva indicó que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Cambio en la Puntuación de Desviación Estándar del Factor de Crecimiento Similar a la Insulina 1 Reportado por Separado para Estatura Baja Idiopática
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado informó el cambio en la puntuación SDS de IGF-1 en niños con talla baja por indicación de talla baja idiopática. El cambio en la puntuación SDS de IGF-I se derivó como el valor de la puntuación SDS de IGF-1 en la línea basal Semana 0 restado del valor de la puntuación SDS de IGF-I en la Semana 26. La puntuación SDS de IGF-I se deriva como: SDS de IGF - I i = ({[IGF - I i]/mediana de la población}^Asimetría - 1)/ Asimetría ∗ DE de la población; donde i indica la visita. La mediana de la población y la desviación estándar son las correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicó mayor IGF-1. La puntuación positiva indicó que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea basal.
Línea de base (Semana 0), Semana 26
Cambio en la Proteína de Unión a Factor de Crecimiento Similar a la Insulina-3 (IGFBP-3) SDS Informado para Niños Nacidos Pequeños para la Edad Gestacional
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado informó el cambio en las puntuaciones de IGFBP-3 en niños con talla baja para la indicación de PEG. El cambio en la EDS de IGFBP-3 en la semana 26 se obtuvo como el valor de la EDS de IGFBP-3 en la línea de base (semana 0) restado del valor de la EDS de IGFBP-3 en la semana 26. La EDS de IGFBP-3 se obtiene como: EDS de IGFBP-3 i = ({[IGFBP-3 i/mediana de la población]^Asimetría} - 1)/Asimetría * DE de la población; donde i indica la visita. La mediana y la desviación estándar de la población son las correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde un valor mayor indicaba un mayor IGFBP-3. Una puntuación positiva indicaba que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea de base.
Línea de base (semana 0), Semana 26
Cambio en la Proteína de Unión al Factor de Crecimiento Similar a la Insulina-3 SDS Reportado para el Síndrome de Turner
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado informó el cambio en las puntuaciones de IGFBP-3 en niños con talla baja para la indicación TS. El cambio en la EDS de IGFBP-3 en la semana 26 se derivó como el valor de la EDS de IGFBP-3 en la línea de base (semana 0) restado del valor de la EDS de IGFBP-3 en la semana 26. La EDS de IGFBP-3 se deriva como: EDS de IGFBP-3 i = ({[IGFBP-3 i / mediana de la población]^Asimetría} - 1) / Asimetría * DE de la población; donde i indica la visita. La mediana de la población y la desviación estándar son las correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación varía de -10 (mínimo) a +10 (máximo), donde el valor mayor indicaba un mayor IGFBP-3. La puntuación positiva indicaba que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea de base.
Baseline (Semana 0), Semana 26
Cambio en la Proteína de Unión al Factor de Crecimiento Similar a la Insulina-3 SDS Reportado para el Síndrome de Noonan
Periodo de tiempo: Línea base (Semana 0), Semana 26
Esta medida de resultado informó el cambio en las puntuaciones de IGFBP-3 en niños con talla baja para la indicación NS. El cambio en IGFBP-3 SCS en la semana 26 se derivó como el valor de IGFBP-3 SDS en la línea de base (semana 0) restado del valor de IGFBP-3 SDS en la semana 26. IGFBP-3 SDS se deriva como: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i / mediana de la población]^Asimetría} - 1) / Asimetría * DE de la población; donde i indica la visita. La mediana y la desviación estándar de la población son las correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación varía de -10 (mínimo) a +10 (máximo), donde el valor mayor indicaba un mayor IGFBP-3. La puntuación positiva indicaba que el valor está más cerca o por encima de la población de referencia en comparación con la línea de base.
Línea base (Semana 0), Semana 26
Cambio en la Proteína de Unión del Factor de Crecimiento Similar a la Insulina-3 SDS Reportado para la Baja Estatura Idiopática
Periodo de tiempo: Baseline (semana 0), semana 26
Esta medida de resultado informó el cambio en las puntuaciones de IGFBP-3 en niños con talla baja para la indicación ISS. El cambio en IGFBP-3 SCS en la semana 26 se derivó como el valor de IGFBP-3 SDS en la semana 0 basal restado del valor de IGFBP-3 SDS en la semana 26. IGFBP-3 SDS se deriva como: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/mediana de la población]^Asimetría} - 1)/Asimetría ∗ DE de la población; donde i indica la visita. La mediana y la desviación estándar de la población son las correspondientes a la edad en la visita i. La puntuación oscila entre -10 (mínimo) y +10 (máximo), donde el valor mayor indicaba un mayor IGFBP-3. La puntuación positiva indicaba que el valor está más cerca de o por encima de la población de referencia en comparación con la línea basal.
Baseline (semana 0), semana 26
Concentración Promedio Semanal de Somapacitán (Cavg) Reportada para Niños Nacidos Pequeños para la Edad Gestacional
Periodo de tiempo: Semanas 4, 8, 13, 20 y 26
Se evaluó la farmacocinética en estado estacionario en términos de Cavg para somapacitán administrado una vez por semana en niños nacidos pequeños para la edad gestacional que eran naïve o no naïve al tratamiento con GH.
Semanas 4, 8, 13, 20 y 26
Concentración Promedio Semanal de Somapacitán (Cavg) Reportada para el Síndrome de Turner
Periodo de tiempo: Semanas 4, 8, 13, 20 y 26
Se evaluó la farmacocinética en estado estacionario en términos de Cavg para somapacitan administrado una vez por semana en niños con síndrome de Turner que eran o bien naïves o no naïves al tratamiento con GH.
Semanas 4, 8, 13, 20 y 26
Concentración Promedio Semanal de Somapacitán (Cavg) Reportada para el Síndrome de Noonan
Periodo de tiempo: Semanas 4, 8, 13, 20 y 26
Se evaluaron las farmacocinéticas en estado estacionario en términos de Cavg para somapacitán de administración semanal en niños con síndrome de Noonan que eran naïve o no naïve al tratamiento con GH.
Semanas 4, 8, 13, 20 y 26
Concentración Promedio Semanal de Somapacitán (Cavg) Reportada para Estatura Corta Idiopática
Periodo de tiempo: Semanas 4, 8, 13, 20 y 26
Se evaluó la farmacocinética en estado estacionario en términos de Cavg para somapacitan una vez por semana en niños con talla baja idiopática que eran naïve o no naïve al tratamiento con GH.
Semanas 4, 8, 13, 20 y 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de febrero de 2023

Finalización primaria (Actual)

7 de junio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

29 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

13 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN8640-4469
  • U1111-1277-9765 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
  • 2022-501055-87 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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