Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forskningsstudie, der ser på, hvor sikkert Somapacitan er, og hvor godt det virker hos børn, der har brug for hjælp til at vokse - REAL 9 (REAL 9)

12. august 2026 opdateret af: Novo Nordisk A/S

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​en gang ugentlig dosering af Somapacitan i et kurvstudiedesign hos pædiatriske deltagere med kort statur, enten født små til svangerskabsalderen eller med Turners syndrom, Noonan syndrom eller idiopatisk kort statur

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om somapacitan er sikkert, og hvor godt somapacitan virker hos børn, enten født små til svangerskabsalderen eller med Turners syndrom, Noonan syndrom eller idiopatisk kort statur. Somapacitan er en ny væksthormonmedicin til behandling af lavt niveau af væksthormon. Studiet vil vare i omkring 3 år. I løbet af undersøgelsen vil deltagerne blive behandlet med somapacitan en gang om ugen. Somapacitan kan injiceres når som helst i løbet af dagen. Studielægen eller sygeplejersken vil vise, hvordan man injicerer somapacitan, så deltageren ved, hvordan man gør det derhjemme.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Univ of AL at Birmingham_BRM
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
        • Sutter Valley Med Fdt Ped Endo
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2978
        • Childrens National Medical Ctr
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404-7596
        • Rocky Mt Clin Res, LLC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Children's Minnesota
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Malaysia
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Bandar Puncak Alam, Selangor, Malaysia, 42300
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • UCK, Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii,
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Zabrze, Polen, 41-800
        • SPSK nr 1 im. prof.S.Szyszko w Zabrzu
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polen, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 05505
        • Asan Medical Center
      • Yangsan, Sydkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sydkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Gælder for børn med SGA:

  • Født lille i forhold til gestationsalderen (fødselslængde under -2 SDS ELLER fødselsvægt under -2 SDS ELLER begge dele) (i henhold til nationale standarder).

  • Alder:

    - Mandlige deltagere: Alder lig med eller over 11,0 år og under 18,0 år ved screening.

    - Kvindelige deltagere: Alder lig med eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.

  • Åbne epifyser; defineret som knoglealder mindre end (<) 14 år for kvinder og knoglealder < 16 år for mænd.
  • For væksthormonbehandlingsnaive deltagere: Nedsat højde defineret som mindst 2,5 standardafvigelser under middelhøjden for kronologisk alder og køn ved screening i henhold til standarderne fra Centers for Disease Control and Prevention.

Gælder for børn med TS:

• Diagnose af TS i henhold til lokal klinisk praksis.

  • Alder:

    - Kvindelige deltagere: Alder lig med eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.

  • Åbne epifyser; defineret som knoglealder < 14 år for kvinder og knoglealder < 16 år for mænd.
  • For GH-behandlingsnaive deltagere: Nedsat højde defineret som mindst 2,0 standardafvigelse under middelhøjden for kronologisk alder og køn ved screening i henhold til standarderne fra Centers for Disease Control and Prevention.
  • For GH-behandlingsnaive deltagere: Bekræftet diagnose af TS ved 30-celle (eller flere) lymfocytkromosomal analyse eller bekræftelse af TS- og TS-mosaicisme ved hjælp af komparativ genomisk hybridisering (CGH)-array.

Gælder for børn med NS:

  • Diagnose af NS i henhold til lokal klinisk praksis.

  • Alder:

    • Mandlige deltagere: Alder lig med eller over 11,0 år og under 18,0 år ved screening.
    • Kvindelige deltagere: Alder lig med eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.
  • Åbne epifyser; defineret som knoglealder < 14 år for kvinder og knoglealder < 16 år for mænd.
  • For GH-behandlingsnaive deltagere: Klinisk diagnose af NS i henhold til van der Burgt scoreliste og genetisk testresultat eller bekræftet mutation i et af generne forbundet med NS før tildeling.

Gælder for børn med ISS:

  • Alder:

    - Mandlige deltagere: Alder lig med eller over 11,0 år og under 18,0 år ved screening.

    - Kvindelige deltagere: Alder lig med eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.

  • Åbne epifyser; defineret som knoglealder < 14 år for kvinder og knoglealder < 16 år for mænd.
  • For GH-behandlingsnaive deltagere: Nedsat højde defineret som mindst 2,5 standardafvigelser under middelhøjden for kronologisk alder og køn ved screening
  • For GH-behandlingsnaive deltagere: Normal GH-sekretion (GH-top over 7 ng/ml) under GH-stimuleringstest udført inden for 18 måneder før screening.
  • For GH-behandlingsnaive deltagere: Knoglealder ikke forsinket mere end 2 år sammenlignet med kronologisk alder ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Børn med mistanke om eller bekræftet væksthormonmangel ifølge lokal praksis.
  • Børn diagnosticeret med diabetes mellitus eller screeningsværdier fra centrallaboratoriet.
  • Fastende plasmaglukose over eller lig med 126 milligram pr. deciliter (mg/dL) [7,0 millimol pr. liter (mmol/L)] eller
  • Glyceret hæmoglobin (HbA1c) over eller lig med 6,5 %.
  • Aktuelle inflammatoriske sygdomme, der kræver systemisk kortikosteroidbehandling i mere end 2 på hinanden følgende uger inden for de sidste 3 måneder før screening.
  • Børn, der har behov for inhaleret glukokortikoidbehandling med en dosis større end 400 mikrogram per dag (µg/dag) af inhaleret budesonid eller tilsvarende (dvs. 250 µg/dag for fluticasonpropionat) i mere end 4 på hinanden følgende uger inden for de sidste 12 måneder før screening.
  • Anamnese eller kendt tilstedeværelse af malignitet inklusive intrakranielle tumorer.

Gælder for børn med SGA:

• Enhver kendt eller formodet klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst med højden, såsom, men ikke begrænset til:

  • Dårligt kontrollerede eller ukontrollerede hormonelle mangler.
  • Kendt kromosomal aneuploidi eller signifikante genmutationer, der forårsager medicinske "syndromer" med kort statur, herunder men ikke begrænset til Laron syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver Syndrom, skeletdysplasier, unormal short statur homeobox (SHOX) genanalyse eller fravær af GH receptorer.

Gælder for børn med TS:

• Enhver kendt eller formodet klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst med højden, såsom, men ikke begrænset til:

  • Kendt familiehistorie med skeletdysplasi.
  • Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder men ikke begrænset til skoliose, kyfose og spina bifida varianter.
  • Enhver anden lidelse, der kan forårsage kort statur, såsom, men ikke begrænset til, ernæringsforstyrrelser, kronisk systemisk sygdom og kronisk nyresygdom.
  • Mosaicisme under 10%.
  • TS med Y-kromosommosaicisme, hvor gonadektomi ikke er udført.
  • New York Heart Association (NYHA) klasse II eller derover eller kræver medicin for enhver hjertesygdom.

Gælder for børn med NS:

• Enhver kendt eller formodet klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst med højden, såsom, men ikke begrænset til:

  • Kendt familiehistorie med skeletdysplasi.
  • Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder men ikke begrænset til skoliose, kyfose og spina bifida varianter.
  • Enhver anden lidelse, der kan forårsage kort statur, såsom, men ikke begrænset til, ernæringsforstyrrelser, kronisk systemisk sygdom og kronisk nyresygdom.
  • Noonan-relaterede lidelser, herunder men ikke begrænset til: Noonan syndrom med multiple lentiginer (tidligere kaldet 'LEOPARD' syndrom), Noonan syndrom med løst anagen hår, kardiofaciokutant syndrom (CFC), Costello syndrom, neurofibromatose type 1 (NF1) og Legius syndrom.

Gælder for børn med ISS:

• Enhver kendt eller formodet klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst med højden, såsom, men ikke begrænset til:

  • Kendt familiehistorie med skeletdysplasi.
  • Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder men ikke begrænset til skoliose, kyfose og spina bifida varianter.
  • Enhver anden lidelse, der kan forårsage kort statur, såsom, men ikke begrænset til, ernæringsforstyrrelser, kronisk systemisk sygdom og kronisk nyresygdom.
  • Dårligt kontrollerede eller ukontrollerede hormonelle mangler.
  • Kendt kromosomal aneuploidi eller signifikante genmutationer, der forårsager medicinske "syndromer" med kort statur, herunder, men ikke begrænset til, Laron syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver Syndrom, skeletdysplasier, unormal SHOX-genanalyse eller fravær af GH-receptorer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Somapacitan
Deltagerne vil modtage Somapacitan i 26-ugers hovedfase efterfulgt af 130-ugers forlængelsesfase.
Medicin: Somapacitan
Somapacitan 0,24 milligram pr. kg pr. uge (mg/kg/uge) vil blive indgivet subkutant (s.c.) med PDS290 pen-injektor.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af bivirkninger (AEs) rapporteret hos børn født små for gestationstiden - uge 0 til 26
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Dette resultatmål rapporterede antallet af bivirkninger hos børn med lav vækst for indikationen SGA. Børn med SGA er født små for svangerskabsalderen med utilstrækkelig indhentningsvækst ved 2 års alderen eller ældre. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager i en klinisk undersøgelse, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af studiebehandlingen, uanset om den anses for at være relateret til studiebehandlingen eller ej. En bivirkning kan derfor være ethvert uønsket og utilsigtet tegn (herunder en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af en studiebehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Antal rapporterede bivirkninger for Turner syndrom (TS) - uge 0 til 26
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Dette udfaldsmål rapporterede antallet af bivirkninger hos deltagere med lav højde for indikation TS. TS er en kromosomforstyrrelse, der fører til lav højde. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk studiedeltager, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af studiebehandlingen, uanset om den anses for at være relateret til studiebehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af en studiebehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Antal rapporterede bivirkninger for Noonan Syndrom - Uge 0 til 26
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Dette udfaldsmål rapporterede antallet af bivirkninger hos deltagere med lav vækst for indikationen NS, som er en genetisk heterogen udviklingsforstyrrelse kendetegnet ved postnatal nedsat vækst og andre større lidelser. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk begivenhed hos en deltager i en klinisk undersøgelse, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelsesbehandlingen, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert uønsket og utilsigtet tegn (herunder en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret), der er tidsmæssigt forbundet med brugen af en undersøgelsesbehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Antal bivirkninger rapporteret for idiopatisk lav vækst (ISS) - uge 0 til 26
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Dette resultatmål rapporterede antallet af bivirkninger hos deltagere med lav vækst for indikationen ISS. ISS beskriver korte børn med normal GH-sekretion. ISS er en tilstand, hvor individets højde er mere end 2 standardafvigelser under den tilsvarende gennemsnitshøjde for en given alder, køn og befolkning, uden tegn på systemiske, endokrine, ernæringsmæssige eller kromosomale abnormaliteter. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk studiedeltager, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af studiebehandling, uanset om den anses for relateret til studiebehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af en studiebehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal bivirkninger muligvis eller sandsynligvis relateret til Somapacitan rapporteret for børn født små for gestationsalderen
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Dette resultatmål rapporterede antallet af bivirkninger muligvis eller sandsynligvis relateret til somapacitan rapporteret hos børn med lav vækst for indikationen SGA. Børn med SGA er født små for gestationsalderen med utilstrækkelig indhentningsvækst ved 2 års alderen eller ældre. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager i en klinisk undersøgelse, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelsesbehandlingen, uanset om den anses for relateret til undersøgelsesbehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ufordelagtigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af en undersøgelsesbehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Antal bivirkninger muligvis eller sandsynligvis relateret til Somapacitan rapporteret for Turner syndrom
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Dette resultatmål rapporterede antallet af bivirkninger muligvis eller sandsynligvis relateret til somapacitan rapporteret hos deltagere med lav vækst for indikationen TS. TS er en kromosomforstyrrelse, der fører til lav vækst. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager i en klinisk undersøgelse, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelsesbehandlingen, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af en undersøgelsesbehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Antal bivirkninger muligvis eller sandsynligvis relateret til Somapacitan rapporteret for Noonan syndrom
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Dette resultatmål rapporterede antallet af bivirkninger, der muligvis eller sandsynligvis var relateret til somapacitan, rapporteret hos deltagere med kortvækst for indikation NS. En NS er en genetisk heterogen udviklingsforstyrrelse karakteriseret ved postnatalt reduceret vækst og andre større forstyrrelser. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelsesbehandlingen, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af en undersøgelsesbehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Antal bivirkninger muligvis eller sandsynligvis relateret til Somapacitan rapporteret for idiopatisk kortvækst
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Dette udfaldsmål rapporterede antallet af bivirkninger muligvis eller sandsynligvis relateret til somapacitan hos deltagere med lav vækst for indikationen ISS. ISS beskriver korte børn med normal GH-sekretion, og det er en tilstand, hvor individets højde er mere end 2 standardafvigelser under den tilsvarende gennemsnitshøjde for en given alder, køn og befolkning, uden tegn på systemiske, endokrine, ernæringsmæssige eller kromosomale abnormaliteter. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk studiedeltager, der er tidsmæssigt associeret med brugen af studiemedicin, uanset om den anses for at være relateret til studiemedicinen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt associeret med brugen af en studiemedicin.
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Antallet af bivirkninger rapporteret Langtids sikkerhed for børn født små for gestationsalder - Uge 0 til 156
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 156
Dette udfaldsmål rapporterede langsigtet sikkerhed med hensyn til antallet af bivirkninger hos børn med lav vækst for indikationen SGA. Børn med SGA er født små i forhold til gestationsalderen med utilstrækkelig indhentningsvækst ved 2 års alderen eller ældre. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager i en klinisk undersøgelse, der er tidsmæssigt associeret med brugen af undersøgelsesbehandlingen, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej. En bivirkning kan derfor være ethvert uønsket og utilsigtet tegn (inklusive en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt associeret med brugen af en undersøgelsesbehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 156
Antal rapporterede bivirkninger Langtids sikkerhed for Turner Syndrom - Uge 0 til 156
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 156
Dette resultatmål rapporterede langsigtet sikkerhed med hensyn til antal bivirkninger hos deltagere med lav vækst for indikationen TS. TS er en kromosomforstyrrelse, der fører til lav vækst. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk begivenhed hos en klinisk studiedeltager, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af studiebehandling, uanset om den anses for relateret til studiebehandlingen eller ej. En bivirkning kan derfor være ethvert ufordelagtigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af en studiebehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 156
Antal bivirkningsrapporter Langtidssikkerhed for Noonan Syndrom - Uge 0 til 156
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 156
Denne udfaldsmål rapporterede langsigtet sikkerhed med hensyn til antallet af bivirkninger hos deltagere med lav vækst for indikationen NS, som er en genetisk heterogen udviklingsforstyrrelse karakteriseret ved postnatalt reduceret vækst og andre større lidelser. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk begivenhed hos en deltager i en klinisk undersøgelse, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelsesbehandlingen, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af en undersøgelsesbehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 156
Antal rapporterede bivirkninger Langtidssikkerhed for Idiopatisk Lav Vækst - Uge 0 til 156
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 156
Denne udfaldsmål rapporterede langsigtet sikkerhed i form af antallet af bivirkninger hos deltagere med lav vækst for indikationen ISS. ISS beskriver korte børn med normal GH-sekretion. ISS er en tilstand, hvor personens højde er mere end 2 standardafvigelser under den tilsvarende gennemsnitshøjde for en given alder, køn og befolkning, uden tegn på systemiske, endokrine, ernæringsmæssige eller kromosomale abnormiteter. En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk studiedeltager, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af studiebehandling, uanset om den anses for at være relateret til studiebehandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ufordelagtigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal laboratoriefinding), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af en studiebehandling.
Fra baseline (uge 0) til uge 156
Højdevæksthastighed Rapporteret Børn Født Små for Gestationsalderen
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Denne outcome-måling rapporterede højdehastighed hos børn med lav vækst for indikationen SGA. Højdehastigheden ved uge 26 blev beregnet som: (højde ved 26 ugers besøg - højde ved baseline) / (tid fra baseline til 26 ugers besøg i år).
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Højdevækstrapporteret for Turner Syndrom
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Dette resultatmål rapporterede højdehastighed hos børn med lav vækst for indikation TS. Højdehastighed ved uge 26 blev beregnet som: (højde ved 26-ugers besøg - højde ved baseline) / (tid fra baseline til 26-ugers besøg i år).
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Højdehastighed rapporteret for Noonan Syndrom
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Denne udfaldsmål rapporterede højdehastighed hos børn med lav vækst for indikation NS. Højdehastighed ved uge 26 blev beregnet som: (højde ved 26 ugers besøg - højde ved baseline)/(tid fra baseline til 26 ugers besøg i år).
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Højdehastighed rapporteret for idiopatisk lav statur
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til uge 26
Dette resultatmål rapporterede højdehastighed hos børn med kortvækst for indikationen ISS. Højdehastighed ved uge 26 blev beregnet som: (højde ved 26 ugers besøg - højde ved baseline) / (tid fra baseline til 26 ugers besøg i år).
Fra baseline (uge 0) til uge 26
Ændring i højde standard afvigelsesscore (SDS) rapporteret for børn født lille for gestationsalderen
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Denne resultatmål rapporterede højde standardafvigelsesscore for børn med lav vækst for indikationen SGA. Højde SDS ved uge 26 blev afledt som Højde SDS-værdien ved baseline (uge 0) trukket fra Højde SDS-værdien ved uge 26. Højde SDS afledes som: Højde SDSi = ({[Højdei/populationsmedian]^Skævhed}-1)/(Skævhed∗populations SD); hvor i angiver besøget og SD angiver standardafvigelsen (SD). Populationsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Populationsmedianen og standardafvigelsen og skævheden er baseret på referencedata. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede større højde. Den positive score indikerer, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i højde standardafvigelsesscore rapporteret for Turner syndrom
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Dette udfaldsmål rapporterede højde standardafvigelsesscore for børn med lav vækst for indikation TS. Højde SDS ved uge 26 blev beregnet som højde SDS-værdien ved baseline (uge 0) trukket fra højde SDS-værdien ved uge 26. Højde SDS beregnes som: Højde SDSi = ({[Højdei/populationsmedian]^Skævhed}-1)/(Skævhed∗populations SD); hvor i angiver besøget. Populationsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Populationsmedianen og standardafvigelsen og skævheden er baseret på referencedata. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede større højde. Den positive score indikerer, at værdien er tættere på eller over referencen i forhold til baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i højde standardafvigelsesscore rapporteret for Noonan-syndrom
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Denne resultatmål rapporterede højde standardafvigelsesscore for børn med lav vækst for indikation NS. Højde SDS ved uge 26 blev beregnet som højde SDS-værdien ved baseline (uge 0) trukket fra højde SDS-værdien ved uge 26. Højde SDS beregnes som: Højde SDSi = ({[Højdei/populationsmedian]^Skævhed}-1)/(Skævhed∗populations SD); hvor i angiver besøget. Befolkningsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Befolkningsmedianen, standardafvigelsen og skævheden er baseret på referencedata. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede større højde. Den positive score indikerer, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i højde standardafvigelsesscore rapporteret for idiopatisk lav højde
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Dette udfaldsmål rapporterede højde standardafvigelsesscore for børn med lav vækst for indikation ISS. Højde SDS ved uge 26 blev beregnet som højde SDS-værdien ved baseline (uge 0) trukket fra højde SDS-værdien ved uge 26. Højde SDS beregnes som: Højde SDSi = ({[Højdei/populationsmedian]^Skævhed}-1)/(Skævhed∗populations SD); hvor i angiver besøget. Populationsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Populationsmedianen, standardafvigelsen og skævheden er baseret på referencedata. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede større højde. Den positive score indikerer, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i højdevæksthastigheds standardafvigelsesscore rapporteret separat for børn født små for gestationsalderen
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Dette resultatmål rapporterede ændring i højdehastighed SDS hos børn med lav vækst for indikationen SGA. Ændring i højdehastighed SDS ved uge 26 blev beregnet som højdehastighed SDS-værdien ved baseline uge 0 trukket fra højdehastighed SDS-værdien ved uge 26. Højdehastighed SDS er afledt som: HV SDSi = (HVi - populationsmiddelværdi for HV)/populations SD; hvor i angiver besøget. Befolkningsmiddelværdien og standardafvigelsen svarende til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede større højdehastighed. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i højdehastigheds standardafvigelsesscore rapporteret separat for Turner syndrom
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Dette resultatmål rapporterede ændring i højdevæksthastighed SDS hos børn med lav vækst for indikation TS. Ændring i højdevæksthastighed SDS ved uge 26 blev beregnet som højdevæksthastighed SDS-værdien ved baseline (uge 0) trukket fra højdevæksthastighed SDS-værdien ved uge 26. Højdevæksthastighed SDS er afledt som: HV SDSi = (HVi - populationsmiddelværdi for HV)/populations SD; hvor i angiver besøget. Populationsmiddelværdien og standardafvigelsen svarende til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede større højdevæksthastighed. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i højdevæksthastigheds standardafvigelsesscore rapporteret for Noonan syndrom
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Dette udfaldsmål rapporterede ændring i højdehastighed SDS hos børn med kortvækst for indikation NS. Ændring i højdehastighed SDS ved uge 26 var højdehastighed SDS-værdien ved baseline (uge 0) trukket fra højdehastighed SDS-værdien ved uge 26. Højdehastighed SDS er afledt som: HV SDSi = (HVi - populationsmiddelværdi for HV)/populations SD; hvor i angiver besøget. Populationsmiddelværdien og standardafvigelsen svarende til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede større højdehastighed. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i højdevæksthastigheds standardafvigelsesscore rapporteret separat for idiopatisk lav vækst
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Dette udfaldsmål rapporterede ændring i højdevæksthastighed SDS hos børn med lav vækst for indikation ISS. Ændring i højdevæksthastighed SDS ved uge 26 var højdevæksthastighed SDS-værdien ved baseline (uge 0) trukket fra højdevæksthastighed SDS-værdien ved uge 26. Højdevæksthastighed SDS beregnes som: HV SDSi = (HVi - populationsgennemsnit HV)/populations SD; hvor i angiver besøget. Populationsgennemsnittet og standardafvigelsen svarende til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede større højdevæksthastighed. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i Insulin-lignende Vækstfaktor 1 (IGF-1) Standardafvigelsesscore rapporteret for børn født små for gestationsalderen
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Denne udfaldsmål rapporterede ændring i IGF-1 SDS hos børn med lav vækst for indikation SGA. Ændring i IGF-I SDS blev beregnet som IGF-1 SDS-værdi ved baseline uge 0 trukket fra IGF-I SDS-værdien ved uge 26. IGF-I SDS beregnes som: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/befolkningsmedian}^Skewness - 1)/ Skewness * populationsstandardafvigelse; hvor i angiver besøget. Befolkningsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede højere IGF-1. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencebefolkningen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i insulinlignende vækstfaktor 1 standardafvigelsesscore rapporteret for Turner syndrom
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Denne resultatmåling rapporterede ændring i IGF-1 SDS hos børn med lav vækst for indikation TS. Ændring i IGF-I SDS blev beregnet som IGF-1 SDS-værdi ved baseline uge 0 trukket fra IGF-I SDS-værdien ved uge 26. IGF-I SDS beregnes som: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/befolkningsmedian}^Skævhed - 1)/ Skævhed ∗ befolkningens standardafvigelse; hvor i angiver besøget. Befolkningsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede højere IGF-1. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencebefolkningen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i Insulin-lignende Vækstfaktor 1 Standardafvigelsesscore Rapporteret for Noonan Syndrom
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Denne resultatmåling rapporterede ændring i IGF-1 SDS hos børn med lav vækst for indikation NS. Ændring i IGF-I SDS blev beregnet som IGF-1 SDS-værdi ved baseline uge 0 trukket fra IGF-I SDS-værdien ved uge 26. IGF-I SDS beregnes som: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/befolkningsmedian}^Skævhed - 1)/ Skævhed * populations SD; hvor i angiver besøget. Befolkningsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede større IGF-1. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i insulinlignende vækstfaktor 1 standardafvigelsesscore rapporteret separat for idiopatisk kortvækst
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Denne resultatmåling rapporterede ændring i IGF-1 SDS hos børn med lav vækst for indikation ISS. Ændring i IGF-I SDS blev beregnet som IGF-1 SDS-værdi ved baseline uge 0 trukket fra IGF-I SDS-værdien ved uge 26. IGF-I SDS beregnes som: IGF - I SDSi = ({[IGF - I i]/befolkningsmedian}^Skævhed - 1)/ Skævhed * befolknings SD; hvor i angiver besøget. Befolkningsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede højere IGF-1. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencebefolkningen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i insulinlignende vækstfaktor-bindende protein-3 (IGFBP-3) SDS rapporteret for børn født små for gestationsalderen
Tidsramme: Baseline (uge 0), Uge 26
Dette resultatmål rapporterede ændring i IGFBP-3-scorer hos børn med lav vækst for indikationen SGA. Ændring i IGFBP-3 SCS ved uge 26 blev beregnet som IGFBP-3 SDS-værdien ved baseline uge 0 trukket fra IGFBP-3 SDS-værdien ved uge 26. IGFBP-3 SDS beregnes som: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/populationsmedian]^Skevhed} - 1)/Skevhed ∗ populations SD; hvor i angiver besøget. Populationsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede højere IGFBP-3. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), Uge 26
Ændring i insulinlignende vækstfaktor-bindende protein-3 SDS rapporteret for Turner syndrom
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Dette resultatmål rapporterede ændring i IGFBP-3-scorer hos børn med lav vækst for indikation TS. Ændring i IGFBP-3 SCS ved uge 26 blev beregnet som IGFBP-3 SDS-værdien ved baseline uge 0 trukket fra IGFBP-3 SDS-værdien ved uge 26. IGFBP-3 SDS beregnes som: IGFBP - 3 SDSi = ({[IGFBP - 3 i/populationsmedian]^Skævhed} - 1)/Skævhed * populations SD; hvor i angiver besøget. Populationsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede højere IGFBP-3. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i Insulin-lignende Vækstfaktor-bindende Protein-3 SDS rapporteret for Noonan-syndrom
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Dette udfaldsmål rapporterede ændring i IGFBP-3-scorer hos børn med lav vækst for indikation NS. Ændring i IGFBP-3 SCS ved uge 26 blev beregnet som IGFBP-3 SDS-værdien ved baseline uge 0 trukket fra IGFBP-3 SDS-værdien ved uge 26. IGFBP-3 SDS beregnes som: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/populationsmedian]^Skævhed} - 1)/Skævhed * populations SD; hvor i angiver besøget. Populationsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede højere IGFBP-3. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencepopulationen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ændring i Insulin-lignende Vækstfaktor-bindende Protein-3 SDS rapporteret for idiopatisk kortvoksthed
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Denne resultatmål rapporterede ændring i IGFBP-3-scorer hos børn med lav vækst for indikation ISS. Ændring i IGFBP-3 SCS ved uge 26 blev beregnet som IGFBP-3 SDS-værdien ved baseline uge 0 trukket fra IGFBP-3 SDS-værdien ved uge 26. IGFBP-3 SDS beregnes som: IGFBP-3 SDSi = ({[IGFBP-3 i/populationsmedian]^Skævhed} - 1)/Skævhed * populations SD; hvor i angiver besøget. Populationsmedianen og standardafvigelsen er dem, der svarer til alderen ved besøg i. Scoren spænder fra -10 (minimum) til +10 (maksimum), hvor den højere værdi indikerede højere IGFBP-3. Den positive score indikerede, at værdien er tættere på eller over referencestammen sammenlignet med baseline.
Baseline (uge 0), uge 26
Ugentlig gennemsnitlig Somapacitan-koncentration (Cavg) rapporteret for børn født lille i forhold til gestationsalder
Tidsramme: Uge 4, 8, 13, 20 og 26
Den stabile tilstandsfarmakokinetik med hensyn til Cavg blev evalueret for engangs ugentlig somapacitan hos børn født små for gestationsalderen, som enten var naive eller ikke-naive over for GH-behandling.
Uge 4, 8, 13, 20 og 26
Ugentlig gennemsnitlig Somapacitan-koncentration (Cavg) rapporteret for Turner syndrom
Tidsramme: Uge 4, 8, 13, 20 og 26
Den stabile tilstandsfarmakokinetik i form af Cavg blev evalueret for én gang om ugen somapacitan hos børn med Turner Syndrom, som enten var naive eller ikke-naive over for væksthormonbehandling.
Uge 4, 8, 13, 20 og 26
Ugentlig gennemsnitlig Somapacitan-koncentration (Cavg) rapporteret for Noonan-syndrom
Tidsramme: Uge 4, 8, 13, 20 og 26
Den stabile tilstandsfarmakokinetik i form af Cavg blev evalueret for somapacitan en gang om ugen hos børn med Noonan-syndrom, som enten var naive eller ikke-naive over for GH-behandling.
Uge 4, 8, 13, 20 og 26
Ugentlig gennemsnitlig Somapacitan-koncentration (Cavg) rapporteret for idiopatisk kortvækst
Tidsramme: Uge 4, 8, 13, 20 og 26
Den stabile tilstandsfarmakokinetik i form af Cavg blev vurderet for en ugentlig dosis somapacitan hos børn med idiopatisk kortvækst, som enten var naive eller ikke-naive over for væksthormonbehandling.
Uge 4, 8, 13, 20 og 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

29. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

13. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN8640-4469
  • U1111-1277-9765 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2022-501055-87 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner