Et forskningsstudie, der ser på, hvor sikkert Somapacitan er, og hvor godt det virker hos børn, der har brug for hjælp til at vokse - REAL 9 (REAL 9)

Inklusionskriterier:

Gælder for børn med SGA:

• Født lille i forhold til gestationsalderen (fødselslængde under -2 SDS ELLER fødselsvægt under -2 SDS ELLER begge dele) (i henhold til nationale standarder).

• Alder:

  - Mandlige deltagere: Alder lig med eller over 11,0 år og under 18,0 år ved screening.

  - Kvindelige deltagere: Alder lig med eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.

• Åbne epifyser; defineret som knoglealder mindre end (<) 14 år for kvinder og knoglealder < 16 år for mænd.
• For væksthormonbehandlingsnaive deltagere: Nedsat højde defineret som mindst 2,5 standardafvigelser under middelhøjden for kronologisk alder og køn ved screening i henhold til standarderne fra Centers for Disease Control and Prevention.

Gælder for børn med TS:

• Diagnose af TS i henhold til lokal klinisk praksis.

• Alder:

  - Kvindelige deltagere: Alder lig med eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.

• Åbne epifyser; defineret som knoglealder < 14 år for kvinder og knoglealder < 16 år for mænd.
• For GH-behandlingsnaive deltagere: Nedsat højde defineret som mindst 2,0 standardafvigelse under middelhøjden for kronologisk alder og køn ved screening i henhold til standarderne fra Centers for Disease Control and Prevention.
• For GH-behandlingsnaive deltagere: Bekræftet diagnose af TS ved 30-celle (eller flere) lymfocytkromosomal analyse eller bekræftelse af TS- og TS-mosaicisme ved hjælp af komparativ genomisk hybridisering (CGH)-array.

Gælder for børn med NS:

• Diagnose af NS i henhold til lokal klinisk praksis.

• Alder:

  • Mandlige deltagere: Alder lig med eller over 11,0 år og under 18,0 år ved screening.
  • Kvindelige deltagere: Alder lig med eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.
• Åbne epifyser; defineret som knoglealder < 14 år for kvinder og knoglealder < 16 år for mænd.
• For GH-behandlingsnaive deltagere: Klinisk diagnose af NS i henhold til van der Burgt scoreliste og genetisk testresultat eller bekræftet mutation i et af generne forbundet med NS før tildeling.

Gælder for børn med ISS:

• Alder:

  - Mandlige deltagere: Alder lig med eller over 11,0 år og under 18,0 år ved screening.

  - Kvindelige deltagere: Alder lig med eller over 10,0 år og under 18,0 år ved screening.

• Åbne epifyser; defineret som knoglealder < 14 år for kvinder og knoglealder < 16 år for mænd.
• For GH-behandlingsnaive deltagere: Nedsat højde defineret som mindst 2,5 standardafvigelser under middelhøjden for kronologisk alder og køn ved screening
• For GH-behandlingsnaive deltagere: Normal GH-sekretion (GH-top over 7 ng/ml) under GH-stimuleringstest udført inden for 18 måneder før screening.
• For GH-behandlingsnaive deltagere: Knoglealder ikke forsinket mere end 2 år sammenlignet med kronologisk alder ved screening.

Ekskluderingskriterier:

• Børn med mistanke om eller bekræftet væksthormonmangel ifølge lokal praksis.
• Børn diagnosticeret med diabetes mellitus eller screeningsværdier fra centrallaboratoriet.
• Fastende plasmaglukose over eller lig med 126 milligram pr. deciliter (mg/dL) [7,0 millimol pr. liter (mmol/L)] eller
• Glyceret hæmoglobin (HbA1c) over eller lig med 6,5 %.
• Aktuelle inflammatoriske sygdomme, der kræver systemisk kortikosteroidbehandling i mere end 2 på hinanden følgende uger inden for de sidste 3 måneder før screening.
• Børn, der har behov for inhaleret glukokortikoidbehandling med en dosis større end 400 mikrogram per dag (µg/dag) af inhaleret budesonid eller tilsvarende (dvs. 250 µg/dag for fluticasonpropionat) i mere end 4 på hinanden følgende uger inden for de sidste 12 måneder før screening.
• Anamnese eller kendt tilstedeværelse af malignitet inklusive intrakranielle tumorer.

Gælder for børn med SGA:

• Enhver kendt eller formodet klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst med højden, såsom, men ikke begrænset til:

• Dårligt kontrollerede eller ukontrollerede hormonelle mangler.
• Kendt kromosomal aneuploidi eller signifikante genmutationer, der forårsager medicinske "syndromer" med kort statur, herunder men ikke begrænset til Laron syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver Syndrom, skeletdysplasier, unormal short statur homeobox (SHOX) genanalyse eller fravær af GH receptorer.

Gælder for børn med TS:

• Enhver kendt eller formodet klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst med højden, såsom, men ikke begrænset til:

• Kendt familiehistorie med skeletdysplasi.
• Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder men ikke begrænset til skoliose, kyfose og spina bifida varianter.
• Enhver anden lidelse, der kan forårsage kort statur, såsom, men ikke begrænset til, ernæringsforstyrrelser, kronisk systemisk sygdom og kronisk nyresygdom.
• Mosaicisme under 10%.
• TS med Y-kromosommosaicisme, hvor gonadektomi ikke er udført.
• New York Heart Association (NYHA) klasse II eller derover eller kræver medicin for enhver hjertesygdom.

Gælder for børn med NS:

• Enhver kendt eller formodet klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst med højden, såsom, men ikke begrænset til:

• Kendt familiehistorie med skeletdysplasi.
• Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder men ikke begrænset til skoliose, kyfose og spina bifida varianter.
• Enhver anden lidelse, der kan forårsage kort statur, såsom, men ikke begrænset til, ernæringsforstyrrelser, kronisk systemisk sygdom og kronisk nyresygdom.
• Noonan-relaterede lidelser, herunder men ikke begrænset til: Noonan syndrom med multiple lentiginer (tidligere kaldet 'LEOPARD' syndrom), Noonan syndrom med løst anagen hår, kardiofaciokutant syndrom (CFC), Costello syndrom, neurofibromatose type 1 (NF1) og Legius syndrom.

Gælder for børn med ISS:

• Enhver kendt eller formodet klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst med højden, såsom, men ikke begrænset til:

• Kendt familiehistorie med skeletdysplasi.
• Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder men ikke begrænset til skoliose, kyfose og spina bifida varianter.
• Enhver anden lidelse, der kan forårsage kort statur, såsom, men ikke begrænset til, ernæringsforstyrrelser, kronisk systemisk sygdom og kronisk nyresygdom.
• Dårligt kontrollerede eller ukontrollerede hormonelle mangler.
• Kendt kromosomal aneuploidi eller signifikante genmutationer, der forårsager medicinske "syndromer" med kort statur, herunder, men ikke begrænset til, Laron syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver Syndrom, skeletdysplasier, unormal SHOX-genanalyse eller fravær af GH-receptorer.