劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）の新規および以前に治療を受けた患者に対するEB-101治療
2025年6月24日 更新者：Abeona Therapeutics, Inc
新規および以前に EB-101 治療を受けた患者における劣性ジストロフィー性表皮水疱症 (RDEB) の治療のための第 3b 相試験
新規および以前に EB-101 治療を受けた 6 歳以上の患者の RDEB 創傷の治療に対する EB-101 (LZRSECol7A1 操作された自己表皮シート [LEAES]) の安全性を評価し、さらに特徴付けること。
調査の概要
詳細な説明
約 10 ～ 12 人の患者の RDEB 創傷の治療のための、最大 8 枚の自家遺伝子修正ケラチノサイトシート (EB-101) の 1 回限りの外科的適用に関する多施設共同、非盲検、単一群の第 3b 相安全性試験。 登録された患者は、製造要件をサポートするために生検にも貢献します。
患者は、-26日目のスクリーニング訪問、スクリーニングの約14日後の電話、および0日目の治療前のベースライン（-1日目）で評価されます。患者は、病院または他の適切な医療施設に残ります。研究者によって決定され、治療後最大5日間（+/- 1日）の観察が行われ、14日目に電話で、4、8、および18週目に遠隔医療の訪問によって、および12週目にクリニック訪問によって評価されますそして24。
すべての患者は、治療後24週間追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Redwood City、California、アメリカ、94063
- Stanford University
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01605
- University of Massachusetts Medical School
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- RDEBの臨床診断
- 6歳以上。
- 同意/同意を与える意思と能力がある; 18 歳未満の場合、保護者は同意する意思があり、同意することができます。
- 皮膚におけるC7のNC1+アミノ末端断片の陽性発現;
- 劣性遺伝パターンを持つ RDEB C7 変異が 2 つ確認されました (または、親が優性疾患の証拠を持っていないことの確認)。
- EB-101治療中に適切な麻酔を受けることができます。
- 出産の可能性のあるすべての女性は、尿妊娠検査が陰性であり、研究期間中および治療後24週間、信頼できる避妊法を使用する必要があります。
- -スクリーニング前の少なくとも30日間の安定した鎮痛剤レジメン;
以下の基準をすべて満たす創傷部位が少なくとも 1 つ必要です。
- 20cm2以上の面積
- 6か月以上存在する
- ステージ 2 の創傷は、真皮を貫通して皮下組織に達していない、真皮の部分的な厚さの喪失を伴う開放皮膚創傷として定義されます。
除外基準:
- 治験実施施設への移動またはEB-101治療を受ける能力を制限する医学的不安定性;
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、またはC型肝炎による活動性感染症など、参加を複雑にしたり、この技術の安全性を損なうことが予想される医学的疾患の存在;
- -間接免疫蛍光法（IIF）または酵素結合免疫吸着アッセイによるC7に対する免疫応答の証拠または履歴;
- 全身感染の証拠;
- EB-101適用を受ける領域における扁平上皮癌（SCC）の現在の証拠または病歴;
- アクティブな薬物またはアルコール中毒;
- バンコマイシンまたはアミカシンに対する過敏症;
- EB-101申請の3か月前に、RDEBの特定の治療のための化学的または生物学的治験療法の受領;
- 陽性の妊娠検査または授乳;
- 治験責任医師が決定したように、プロトコル評価に適切に従い、ケラチノサイトシート部位を保護することができない;
- 0日目のグレード3の臨床イベントまたは検査異常。RDEB患者では、食道狭窄、貧血、低アルブミン、および痛み/かゆみなどの異常が予想され、これらの異常は患者を除外しません。
- -4生検を提供したくない、または提供できない、またはEB-101アプリケーションで使用する患者のケラチノサイトを製造できない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EB-101 RDEB創傷の外科的応用
新規または以前に治療を受けたRDEB患者
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EB-101 皮膚生検から分離され、C7 の全長 COL7A1 発現カセットを含む組換えレトロウイルスで形質導入された自己 RDEB ケラチノサイト 他の名前： • LZRSE-Col7A1 人工自己表皮シート [LEAES]
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性エンドポイント（治療関連および治療中に発生した有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の数）
時間枠：6ヵ月
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治療関連および治療中に発生した有害事象（TEAE）、治療中に発生した創傷有害事象（TEWAE）、および全身性および創傷特異的な有害事象を含む重篤な有害事象（SAE）の数。
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6ヵ月
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安全性エンドポイント (感染症または関連する有害事象が発生した患者および創傷の数。)
時間枠：6ヵ月
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感染症または関連する有害事象（AE）のある患者および創傷の数。
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6ヵ月
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安全性エンドポイント（入院（重篤な有害事象）に至った患者数と創傷数）
時間枠：6ヵ月
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入院（SAE）に至った患者と創傷の数。
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6ヵ月
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安全性エンドポイント（扁平上皮癌の発生率）
時間枠：6ヵ月
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扁平上皮癌 (SCC) の発生率。
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6ヵ月
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安全性エンドポイント RCR ステータス
時間枠：6ヵ月
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複製能力のあるレトロウイルス (RCR) のステータス。
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6ヵ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Wong-Baker FACES スケールによって評価された痛みの軽減の程度
時間枠：6ヵ月
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8週目、12週目、および24週目にWong-Baker FACESスケール（6歳以上の患者の場合）によって評価された痛みの軽減の程度。
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6ヵ月
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最悪のかゆみ数値評価スケールのスコアの長期変化
時間枠：6ヵ月
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8週目、12週目、および24週目に評価された最悪かゆみ数値評価スケール（WI-NRS;6歳以上の患者の場合）スコアの長期的変化
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6ヵ月
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ザリット負担インタビュー短縮フォームの縦断的変化
時間枠：6ヵ月
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12週目と24週目に評価した、創傷ケアに関連する介護者スコアのザリット負担面接短縮フォーム（ZBI-12）の縦断的変化（全年齢対象）。
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6ヵ月
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表皮水疱症における生活の質の変化
時間枠：6ヵ月
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治療前のベースラインスコアと比較した、24週目に評価された表皮水疱症における生活の質（QOLEB）スコアの変化（11歳以上の患者、または8～10歳の患者には指導を受けて完了）。
患者が 8 歳未満の場合、QOLEB は法的保護者によって完了される必要があります。
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6ヵ月
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介護者の痛みに対する全体的な印象の変化
時間枠：6ヵ月
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治療前のベースラインと比較した、8、12、および24週目に評価された介護者の全体的な痛みの印象（CrGI-Pain）スコアの変化（全年齢対象）。
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6ヵ月
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VII型コラーゲン分子の非コラーゲン領域1の構造の比較
時間枠：6ヵ月
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コラーゲン VII 分子の非コラーゲン領域 1 (NC1) の状態が創傷治癒および安全性プロファイル (該当する場合) にどのように関連するかの比較。
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6ヵ月
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循環 C7 抗体の状態が創傷治癒および安全性プロファイルにどのように関連するかの比較
時間枠：6ヵ月
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循環 C7 抗体の状態が創傷治癒および安全性プロファイル (該当する場合) にどのように関連するかの比較。
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6ヵ月
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50％以上、75％以上、および完全なRDEBの傷の割合
時間枠：6ヶ月
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直接的な調査員評価によって決定されるように、12と24の第12週と24週目に、50％以上、≥75％、つまり、排水または侵食のない再上皮化と小さな皮の存在の存在）治癒）の割合。
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6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Angela Iheanacho, MS、Abeona Therapeutics, Inc
- スタディディレクター：Sarah Abdelwahab, MD、Abeona Therapeutics, Inc
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月2日
一次修了 (推定)
2025年9月30日
研究の完了 (推定)
2025年9月30日
試験登録日
最初に提出
2023年1月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月2日
最初の投稿 (実際)
2023年2月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月24日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。