열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 신규 및 이전 치료 환자를 위한 EB-101 치료

포함 기준:

1. RDEB의 임상 진단
2. 만 6세 이상
3. 동의/동의를 제공할 의지와 능력 18세 미만인 경우 보호자가 동의할 의사가 있고 동의할 수 있습니다.
4. 피부에서 C7의 NC1+ 아미노-말단 단편의 양성 발현;
5. 열성 유전 패턴이 있는 2개의 확인된 RDEB C7 돌연변이(또는 부모가 우세한 질병의 증거가 없다는 확인);
6. EB-101 치료 중 적절한 마취를 받을 수 있습니다.
7. 모든 가임 여성은 소변 ​​임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 및 치료 후 24주 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용해야 합니다.
8. 스크리닝 전 적어도 30일 동안 안정적인 진통제 처방에 따라;

9. 다음 기준을 모두 충족하는 상처 부위가 하나 이상 있어야 합니다.

   1. 면적 ≥20 cm2
   2. 6개월 이상 존재
   3. 진피를 통해 피하 조직으로 확장되지 않은 진피의 부분적 두께 손실이 있는 열린 피부 상처로 정의되는 2단계 상처

제외 기준:

1. 연구 장소로 이동하거나 EB-101 치료를 받는 능력을 제한하는 의학적 불안정성;
2. 인체 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염에 의한 활성 감염과 같이 참여를 복잡하게 하거나 이 기술의 안전을 손상시킬 것으로 예상되는 의학적 질병의 존재;
3. 간접 면역형광법(IIF) 또는 효소 결합 면역흡착 분석에 의한 C7에 대한 면역 반응의 증거 또는 병력;
4. 전신 감염의 증거;
5. EB-101 신청을 받을 지역의 편평 세포 암종(SCC)의 현재 증거 또는 병력;
6. 활성 약물 또는 알코올 중독;
7. 반코마이신 또는 아미카신에 대한 과민성;
8. EB-101 신청 전 3개월 이내에 RDEB의 특정 치료를 위한 화학적 또는 생물학적 연구 요법을 받은 경우,
9. 긍정적인 임신 테스트 또는 모유 수유;
10. 프로토콜 평가를 적절하게 따르고 주임 연구원에 의해 결정된 각질 세포 시트 부위를 보호할 수 없음;
11. 0일에 3등급 임상 사건 또는 실험실 이상. 식도 협착, 빈혈, 낮은 알부민 및 통증/가려움증과 같은 이상은 RDEB 환자에서 예상되며 이러한 이상은 환자를 배제하지 않습니다.
12. 4-생검을 제공할 의사가 없거나 무능력 또는 EB-101 신청에 사용하기 위한 환자의 케라티노사이트를 제조할 수 없음.