- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05725018
EB-101-behandeling voor nieuwe en eerder behandelde patiënten met recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB)
Een fase 3b-onderzoek voor de behandeling van recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB) bij nieuwe en eerder met EB-101 behandelde patiënten
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een multicenter, open-label, eenarmige fase 3b-veiligheidsstudie van eenmalige chirurgische toepassing van maximaal 8 autologe, gen-gecorrigeerde keratinocytvellen (EB-101) voor de behandeling van RDEB-wonden bij ongeveer 10-12 patiënten. Ingeschreven patiënten zullen ook biopsieën bijdragen om de productievereisten te ondersteunen.
Patiënten worden geëvalueerd tijdens hun screeningbezoek op dag -26, een telefoontje ongeveer 14 dagen na de screening, en bij baseline (dag -1) voorafgaand aan de behandeling op dag 0. Patiënten blijven in het ziekenhuis of in een andere geschikte medische instelling, zoals bepaald door de onderzoeker, voor observatie gedurende maximaal 5 dagen (+/- 1 dag) na de behandeling en zal telefonisch worden geëvalueerd op dag 14, door telezorgbezoeken in week 4, 8 en 18, en door kliniekbezoeken in week 12 en 24.
Alle patiënten zullen gedurende 24 weken na de behandeling worden gevolgd.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Abeona Therapeutics
- E-mail: EB@abeonatherapeutics.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Abeona Therapeutics
- E-mail: patients@abeonatherapeutics.com
Studie Locaties
-
-
California
-
Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
- Werving
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
- Werving
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinische diagnose van RDEB
- Leeftijd 6 jaar en ouder;
- Bereid en in staat toestemming/instemming te geven; indien jonger dan 18 jaar voogd(en) bereid en in staat is/zijn om toestemming te geven;
- Positieve expressie van NC1+ amino-terminaal fragment van C7 in de huid;
- Twee bevestigde RDEB C7-mutaties met recessieve overervingspatronen (of bevestiging dat ouders geen enkel bewijs hebben van een dominante ziekte);
- In staat om adequate anesthesie te ondergaan tijdens EB-101-behandeling;
- Alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben en een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken gedurende de duur van het onderzoek en gedurende 24 weken na de behandeling;
- Op stabiel pijnmedicatieregime gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening;
Moet ten minste één wondplaats hebben die aan alle volgende criteria voldoet:
- Een oppervlakte ≥20 cm2
- ≥6 maanden aanwezig
- Stadium 2-wond gedefinieerd als een open huidwond met gedeeltelijk verlies van dikte van de dermis die zich niet door de dermis in het onderhuidse weefsel heeft verspreid
Uitsluitingscriteria:
- Medische instabiliteit die het vermogen beperkt om naar de onderzoekslocatie te reizen of een EB-101-behandeling te ondergaan;
- De aanwezigheid van een medische aandoening waarvan wordt verwacht dat deze de deelname bemoeilijkt en/of de veiligheid van deze techniek in gevaar brengt, zoals een actieve infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B of hepatitis C;
- Bewijs of geschiedenis van immuunrespons op C7 door indirecte immunofluorescentie (IIF) of enzym-gekoppelde immunosorbenttest;
- Bewijs van systemische infectie;
- Huidig bewijs of een geschiedenis van plaveiselcelcarcinoom (SCC) in het gebied dat EB-101-toepassing zal ondergaan;
- Actieve drugs- of alcoholverslaving;
- Overgevoeligheid voor vancomycine of amikacine;
- Ontvangst van chemische of biologische onderzoekstherapie voor de specifieke behandeling van RDEB in de 3 maanden voorafgaand aan de EB-101-toepassing;
- Positieve zwangerschapstest of borstvoeding;
- Onvermogen om protocolbeoordelingen correct te volgen en plaatsen van keratinocyten te beschermen zoals bepaald door de hoofdonderzoeker;
- Graad 3 klinische gebeurtenis of laboratoriumafwijking op dag 0. Afwijkingen zoals slokdarmvernauwingen, bloedarmoede, laag albuminegehalte en pijn/jeuk worden verwacht bij RDEB-patiënten, en deze afwijkingen sluiten een patiënt niet uit;
- Onwil of onvermogen om 4-biopten te geven of onvermogen om keratinocyten van de patiënt te vervaardigen voor gebruik in EB-101-toepassing.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: EB-101 Chirurgische toepassing van RDEB-wonden
Nieuwe of eerder behandelde RDEB-patiënten
|
EB-101 autologe RDEB-keratinocyten geïsoleerd uit huidbiopten en getransduceerd met een recombinant retrovirus dat een COL7A1-expressiecassette van volledige lengte voor C7 bevat Andere namen: • LZRSE-Col7A1 Engineered autologe epidermale vellen [LEAES] |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Veiligheid eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
|
qPCR-detectie van replicatiecompetente retrovirus (RCR)-infectie in volbloed (gedetecteerd/niet gedetecteerd)
|
6 maanden
|
Veiligheidseindpunt (aantal behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het aantal behandelingsgerelateerde bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's).
|
6 maanden
|
Veiligheidseindpunt (aantal patiënten en wonden met een infectie of een gerelateerde bijwerking.)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het aantal patiënten en wonden met een infectie of een gerelateerde bijwerking.
|
6 maanden
|
Veiligheidseindpunt (aantal patiënten en wonden dat resulteert in ziekenhuisopname (ernstig ongewenst voorval)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het aantal patiënten en wonden dat resulteert in ziekenhuisopname (ernstig ongewenst voorval [SAE]).
|
6 maanden
|
Veiligheidseindpunt (incidentie van plaveiselcelcarcinoom)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Incidentie van plaveiselcelcarcinoom
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Dmitriy Grachev, MD, PhD, Abeona Therapeutics, Inc
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EB-101-CL-302
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa
-
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.IRCCS San Raffaele; University of Modena and Reggio EmiliaWervingJunctionele epidermolysis bullosa non-herlitz-typeFrankrijk, Italië
-
Krystal Biotech, Inc.VoltooidDystrofische epidermolyse bullosa | Recessieve dystrofische epidermolysis bullosa | Dominante dystrofische epidermolysis bullosaVerenigde Staten
-
Castle Creek Biosciences, LLC.BeëindigdEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recessiefVerenigde Staten
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Instituto de Salud Carlos III; Universidad Carlos III Madrid (TERMeG); St John's... en andere medewerkersOnbekendEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recessiefSpanje
-
Phoenicis TherapeuticsBeëindigdEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recessief | Epidermolysis Bullosa Dystrophica, DominantVerenigde Staten, Spanje, Frankrijk
-
Krystal Biotech, Inc.VoltooidDystrofische epidermolyse bullosa | Recessieve dystrofische epidermolysis bullosa | Dominante dystrofische epidermolysis bullosa | DEB - Dystrofische epidermolyse bullosaVerenigde Staten
-
Krystal Biotech, Inc.WervingDystrofische epidermolyse bullosa | Recessieve dystrofische epidermolysis bullosa | Dominante dystrofische epidermolysis bullosaVerenigde Staten
-
Lenus Therapeutics, LLCBeëindigdDystrofische epidermolyse bullosa | Junctionele epidermolyse bullosaVerenigde Staten
-
Castle Creek Pharmaceuticals, LLCVoltooidDystrofische epidermolyse bullosa | Epidermolyse Bullosa Simplex | Junctionele epidermolyse bullosa | Epidermolyse Bullosa (EB)Verenigde Staten
-
University of Southern CaliforniaWerving