EB-101 hoito uusille ja aiemmin hoidetuille potilaille, joilla on resessiivinen dystrofinen epidermolyysi (RDEB)
tiistai 24. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Abeona Therapeutics, Inc
Vaiheen 3b tutkimus resessiivisen dystrofisen epidermolyysibullosan (RDEB) hoitamiseksi uusilla ja aiemmin EB-101-hoitoa saaneilla potilailla
Arvioida ja edelleen karakterisoida EB-101:n (LZRSECol7A1 Engineered Autologous Epidermal Sheets [LEAES]) turvallisuutta RDEB-haavojen hoidossa uusilla ja aiemmin EB-101:llä hoidetuilla vähintään 6-vuotiailla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Monikeskus, avoin, yksihaarainen vaiheen 3b turvallisuustutkimus enintään 8 autologisen, geenikorjatun keratinosyyttilevyn (EB-101) kertaluonteisesta kirurgisesta levityksestä RDEB-haavojen hoitoon noin 10–12 potilaalla. Mukaan otetut potilaat osallistuvat myös biopsioihin tukemaan valmistusvaatimuksia.
Potilaat arvioidaan päivän -26 seulontakäynnillä, puhelinsoitolla noin 14 päivää seulonnan jälkeen ja lähtötilanteessa (päivä -1) ennen hoitoa päivänä 0. Potilaat pysyvät sairaalassa tai muussa sopivassa hoitolaitoksessa tutkijan määrittelemä, tarkkailua varten enintään 5 päivää (+/- 1 päivä) hoidon jälkeen ja se arvioidaan puhelimitse päivänä 14, etäterveyskäynneillä viikoilla 4, 8 ja 18 sekä klinikkakäynneillä viikolla 12 ja 24.
Kaikkia potilaita seurataan 24 viikon ajan hoidon jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- RDEB:n kliininen diagnoosi
- Ikä 6 vuotta ja vanhempi;
- Halukas ja kykenevä antamaan suostumuksen/suostumuksen; jos huoltaja on alle 18-vuotias, hän on halukas ja kykenevä antamaan suostumuksen;
- C7:n NC1+ aminoterminaalisen fragmentin positiivinen ilmentyminen ihossa;
- Kaksi vahvistettua RDEB C7 -mutaatiota, joissa on resessiivisiä perinnöllisiä kuvioita (tai vahvistus siitä, että vanhemmilla ei ole näyttöä hallitsevasta taudista);
- Pystyy läpikäymään riittävän anestesian EB-101-hoidon aikana;
- Kaikilla hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti, ja heidän on käytettävä luotettavaa ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja 24 viikon ajan hoidon jälkeen;
- Vakaalla kipulääkitysohjelmalla vähintään 30 päivää ennen seulontaa;
Haavan tulee olla vähintään yksi, joka täyttää kaikki seuraavat kriteerit:
- Pinta-ala ≥ 20 cm2
- Voimassa ≥6 kuukautta
- Vaiheen 2 haava määritellään avoimeksi ihohaavaksi, jossa on osittainen dermiksen paksuuden menetys, joka ei ole ulottunut dermiksen läpi ihonalaiseen kudokseen
Poissulkemiskriteerit:
- Lääketieteellinen epävakaus rajoittaa kykyä matkustaa tutkimuspaikalle tai saada EB-101-hoitoa;
- Lääketieteellinen sairaus, jonka odotetaan vaikeuttavan osallistumista ja/tai vaarantavan tämän tekniikan turvallisuuden, kuten aktiivinen infektio ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B tai hepatiitti C kanssa;
- Todisteet tai historia immuunivasteesta C7:lle epäsuoralla immunofluoresenssilla (IIF) tai entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä;
- Todisteet systeemisestä infektiosta;
- Nykyiset todisteet tai aiempi levyepiteelisyövä (SCC) alueella, jolle tehdään EB-101-sovellus;
- Aktiivinen huume- tai alkoholiriippuvuus;
- Yliherkkyys vankomysiinille tai amikasiinille;
- Kemiallisen tai biologisen tutkimushoidon vastaanotto RDEB:n spesifiseen hoitoon 3 kuukauden aikana ennen EB-101-hakemusta;
- Positiivinen raskaustesti tai imetys;
- Kyvyttömyys noudattaa asianmukaisesti protokollan arviointeja ja suojata keratinosyyttilevykohtia päätutkijan määrittelemällä tavalla;
- Asteen 3 kliininen tapahtuma tai laboratoriopoikkeavuus päivänä 0. Poikkeavuuksia, kuten ruokatorven ahtaumat, anemia, alhainen albumiini ja kipu/kutina, odotetaan RDEB-potilailla, eivätkä nämä poikkeavuudet sulje pois potilasta.
- Haluttomuus tai kyvyttömyys antaa 4-biopsiaa tai kyvyttömyys valmistaa potilaan keratinosyyttejä käytettäväksi EB-101-sovelluksessa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EB-101 RDEB-haavojen kirurginen käyttö
Uudet tai aiemmin hoidetut RDEB-potilaat
|
EB-101 autologiset RDEB-keratinosyytit, jotka on eristetty ihobiopsioista ja transdusoitu rekombinantilla retroviruksella, joka sisältää täyspitkän COL7A1-ekspressiokasetin C7:lle Muut nimet: • LZRSE-Col7A1 Suunnitellut autologiset epidermaaliset levyt [LEAES]
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuuspäätepiste (hoitoon liittyvien ja hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärä)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Hoitoon liittyvien ja hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE), hoitoon liittyvien haavojen haittatapahtumien (TEWAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä, mukaan lukien systeemiset ja haavaspesifiset haittatapahtumat.
|
6 kuukautta
|
|
Turvallisuuspäätepiste (potilaiden ja haavojen määrä, joissa on infektio tai jokin siihen liittyvä haittatapahtuma).
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Niiden potilaiden ja haavojen määrä, joilla on infektio tai jokin siihen liittyvä haittatapahtuma (AE).
|
6 kuukautta
|
|
Turvallisuuspäätepiste (potilaiden ja haavojen määrä, jotka johtavat sairaalahoitoon (vakava haittatapahtuma)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Sairaalahoitoon (SAE) johtaneiden potilaiden ja haavojen määrä.
|
6 kuukautta
|
|
Turvallisuuspäätepiste (levyepiteelisyövän ilmaantuvuus)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Levyepiteelikarsinooman (SCC) esiintyvyys.
|
6 kuukautta
|
|
Turvallisuuspäätepisteen RCR-tila
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Replikaatiokykyisen retroviruksen (RCR) tila.
|
6 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kivun vähenemisen laajuus arvioituna Wong-Baker FACES -asteikolla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kivun vähenemisen laajuus arvioituna Wong-Baker FACES -asteikolla (> 6-vuotiaille potilaille) viikoilla 8, 12 ja 24.
|
6 kuukautta
|
|
Pitkittäinen muutos pahimman kutinan numeerisen arviointiasteikon pisteissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Pitkittäinen muutos pahimman kutinan numeerisen arviointiasteikon (WI-NRS; potilaille, joiden ikä on ≥6 vuotta) pisteiden pisteissä arvioitu viikoilla 8, 12 ja 24
|
6 kuukautta
|
|
Zarit Burden -haastattelun lyhyen lomakkeen pituussuuntainen muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Zarit Burden -haastattelun lyhyen lomakkeen (ZBI-12) pitkittäinen muutos haavanhoitoon liittyvissä hoitajapisteissä, arvioitu viikoilla 12 ja 24 (kaiken ikäisille).
|
6 kuukautta
|
|
Elämänlaadun muutos Epidermolysis Bullosassa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Elämänlaadun muutos Epidermolys Bullosa (QOLEB) -pisteet, jotka arvioitiin viikolla 24 verrattuna hoitoa edeltäviin peruspisteisiin (täydentävät potilaat ≥11-vuotiaat tai 8–10-vuotiaiden potilaiden ohjeiden mukaan).
Jos potilas on alle 8-vuotias, laillisen huoltajan tulee täyttää QOLEB.
|
6 kuukautta
|
|
Muutos hoitajan kivun maailmanlaajuisessa vaikutelmassa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos hoitajan yleisen kivun vaikutuksen (CrGI-Pain) pisteissä, jotka arvioitiin viikolla 8, 12 ja 24 verrattuna hoitoa edeltävään lähtötasoon (kaiken ikäisille).
|
6 kuukautta
|
|
Vertailu kollageeni VII -molekyylin ei-kollageeniseen alueeseen 1
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Vertailu siihen, kuinka kollageeni VII -molekyylin (NC1) ei-kollageeninen alue 1 liittyy haavan paranemiseen ja turvallisuusprofiiliin (jos sovellettavissa).
|
6 kuukautta
|
|
Vertailu kuinka kiertävän C7-vasta-aineen tila liittyy haavan paranemiseen ja turvallisuusprofiiliin
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Vertailu sen suhteen, kuinka kiertävän C7-vasta-aineen tila liittyy haavan paranemiseen ja turvallisuusprofiiliin (jos sovellettavissa).
|
6 kuukautta
|
|
RDEB -haavojen osuus, joiden ≥ 50%, ≥75%ja täydelliset
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
RDEB -haavojen osuus ≥ 50%, ≥75%ja täydellisistä (ts. Epiteelialisaatiosta ilman viemäröintiä tai eroosiota ja vain vähäisen kuoren läsnäoloa) paranemista viikkoina 12 ja 24, mikä on suoran tutkijan arvioinnin perusteella.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
- Opintojohtaja: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 2. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. syyskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 27. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EB-101-CL-302
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .