Léčba EB-101 pro nové a dříve léčené pacienty s recesivní dystrofickou epidermolysis Bullosa (RDEB)

Kritéria pro zařazení:

1. Klinická diagnóza RDEB
2. Věk 6 let a starší;
3. Ochota a schopnost dát souhlas/souhlas; pokud je/jsou opatrovníci mladší 18 let, jsou ochotni a schopni dát souhlas;
4. Pozitivní exprese NC1+ amino-terminálního fragmentu C7 v kůži;
5. Dvě potvrzené mutace RDEB C7 s recesivní dědičností (nebo potvrzení, že rodiče nemají žádný důkaz dominantního onemocnění);
6. Schopnost podstoupit adekvátní anestezii během léčby EB-101;
7. Všechny ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v moči a používat spolehlivou metodu antikoncepce po celou dobu trvání studie a 24 týdnů po léčbě;
8. na stabilním režimu léků proti bolesti po dobu alespoň 30 dnů před screeningem;

9. Musí mít alespoň jedno místo poranění, které splňuje všechna následující kritéria:

   1. Plocha ≥20 cm2
   2. Přítomno ≥6 měsíců
   3. Rána 2. fáze definovaná jako otevřená kožní rána s částečnou ztrátou tloušťky dermis, která nepronikla přes dermis do podkožní tkáně

Kritéria vyloučení:

1. Lékařská nestabilita omezující schopnost cestovat na místo studie nebo podstoupit léčbu EB-101;
2. Očekává se, že přítomnost zdravotního onemocnění zkomplikuje účast a/nebo ohrozí bezpečnost této techniky, jako je aktivní infekce virem lidské imunodeficience (HIV), hepatitida B nebo hepatitida C;
3. Důkaz nebo historie imunitní odpovědi na C7 nepřímou imunofluorescencí (IIF) nebo enzymatickým imunosorbentním testem;
4. Důkaz systémové infekce;
5. Současné důkazy nebo anamnéza spinocelulárního karcinomu (SCC) v oblasti, která bude podrobena aplikaci EB-101;
6. Aktivní závislost na drogách nebo alkoholu;
7. Hypersenzitivita na vankomycin nebo amikacin;
8. Příjem chemické nebo biologické výzkumné terapie pro specifickou léčbu RDEB během 3 měsíců před aplikací EB-101;
9. Pozitivní těhotenský test nebo kojení;
10. Neschopnost řádně dodržovat protokolární hodnocení a chránit místa listů keratinocytů, jak určil hlavní řešitel;
11. Klinická příhoda nebo laboratorní abnormalita 3. stupně v den 0. Abnormality jako striktury jícnu, anémie, nízký albumin a bolest/svědění se očekávají u pacientů s RDEB a tyto abnormality nevylučují pacienta;
12. Neochota nebo neschopnost poskytnout 4-biopsie nebo neschopnost vyrobit keratinocyty pacienta pro použití v aplikaci EB-101.