EB-101 Recesszív Dystrophiás Epidermolysis Bullosában (RDEB) szenvedő új és korábban kezelt betegek kezelése

Bevételi kritériumok:

1. Az RDEB klinikai diagnózisa
2. 6 éves és idősebb kor;
3. hajlandó és képes beleegyezést adni; ha 18 évesnél fiatalabb, a gyám(ok) hajlandó(k) beleegyezését adni;
4. A C7 NC1+ amino-terminális fragmentumának pozitív expressziója a bőrben;
5. Két igazolt RDEB C7 mutáció recesszív öröklődési mintákkal (vagy annak megerősítése, hogy a szülőknek nincs bizonyítéka domináns betegségre);
6. Képes megfelelő érzéstelenítésen átesni az EB-101 kezelés során;
7. Minden fogamzóképes nőnek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkeznie, és megbízható fogamzásgátló módszert kell alkalmaznia a vizsgálat teljes időtartama alatt és a kezelést követő 24 hétig;
8. A szűrés előtt legalább 30 napig stabil fájdalomcsillapító kezelés mellett;

9. Legalább egy sebhelynek kell lennie, amely megfelel az összes alábbi kritériumnak:

   1. 20 cm2-nél nagyobb terület
   2. ≥6 hónapig jelen van
   3. 2. stádiumú seb, amelyet nyitott bőrsebként határoznak meg a dermis részleges vastagságvesztésével, amely nem terjedt át a bőr alatti szövetbe

Kizárási kritériumok:

1. Az orvosi instabilitás korlátozza a vizsgálati helyszínre való utazást vagy az EB-101 kezelést;
2. Olyan egészségügyi betegségek jelenléte, amelyek várhatóan megnehezítik a részvételt és/vagy veszélyeztetik ennek a technikának a biztonságát, mint például a humán immundeficiencia vírussal (HIV), hepatitis B-vel vagy hepatitis C-vel való aktív fertőzés;
3. C7-re adott immunválasz bizonyítéka vagy története közvetett immunfluoreszcenciával (IIF) vagy enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal;
4. Szisztémás fertőzés bizonyítéka;
5. Jelenlegi bizonyítékok vagy laphámsejtes karcinóma (SCC) előfordulása az EB-101 alkalmazás alatt álló területen;
6. Aktív kábítószer- vagy alkoholfüggőség;
7. Vankomicinnel vagy amikacinnal szembeni túlérzékenység;
8. Kémiai vagy biológiai vizsgálati terápia átvétele az RDEB specifikus kezelésére az EB-101 alkalmazását megelőző 3 hónapban;
9. Pozitív terhességi teszt vagy szoptatás;
10. Képtelenség megfelelően követni a protokoll értékeléseit és megvédeni a keratinocita lapok helyeit, ahogy azt a vezető vizsgáló megállapította;
11. 3. fokozatú klinikai esemény vagy laboratóriumi eltérés a 0. napon. Rendellenességek, például nyelőcsőszűkület, vérszegénység, alacsony albuminszint és fájdalom/viszketés várható RDEB-betegeknél, és ezek a rendellenességek nem zárják ki a beteget;
12. Nem hajlandó vagy képtelen 4-biopsziát készíteni, vagy képtelenség a páciens keratinocitáit előállítani az EB-101 alkalmazáshoz.