Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie EB-101 dla nowych i wcześniej leczonych pacjentów z recesywnym dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (RDEB)

24 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Abeona Therapeutics, Inc

Badanie fazy 3b dotyczące leczenia recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka (RDEB) u pacjentów nowych i wcześniej leczonych EB-101

Ocena i dalsze scharakteryzowanie bezpieczeństwa stosowania EB-101 (LZRSECol7A1 Engineered Autologous Epidermal Sheets [LEAES]) w leczeniu ran wywołanych przez RDEB u nowych i wcześniej leczonych EB-101 pacjentów w wieku 6 lat i starszych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie bezpieczeństwa fazy 3b dotyczące jednorazowego chirurgicznego zastosowania do 8 autologicznych, skorygowanych genetycznie arkuszy keratynocytów (EB-101) w leczeniu ran RDEB u około 10-12 pacjentów. Zarejestrowani pacjenci będą również przekazywać biopsje w celu spełnienia wymagań produkcyjnych.

Pacjenci zostaną poddani ocenie podczas wizyty przesiewowej w dniu 26., rozmowy telefonicznej około 14 dni po badaniu przesiewowym oraz w punkcie wyjściowym (dzień -1) przed leczeniem w dniu 0. Pacjenci pozostaną w szpitalu lub innej odpowiedniej placówce medycznej, tak jak ustalony przez badacza, do obserwacji przez okres do 5 dni (+/- 1 dzień) po leczeniu i zostanie oceniony telefonicznie w dniu 14, podczas wizyt telezdrowotnych w tygodniach 4, 8 i 18 oraz podczas wizyt w przychodni w tygodniach 12 i 24.

Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez 24 tygodnie po leczeniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
        • University of Massachusetts Medical School

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie kliniczne RDEB
  2. Wiek 6 lat i więcej;
  3. Chęć i możliwość wyrażenia zgody/zgody; jeśli w wieku poniżej 18 lat opiekun(owie) jest/są chętni i zdolni do wyrażenia zgody;
  4. Dodatnia ekspresja fragmentu C7 na końcu aminowym NC1+ w skórze;
  5. Dwie potwierdzone mutacje RDEB C7 z recesywnymi wzorami dziedziczenia (lub potwierdzenie, że rodzice nie mają żadnych dowodów na dominującą chorobę);
  6. Możliwość poddania się odpowiedniemu znieczuleniu podczas zabiegu EB-101;
  7. Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu i stosować wiarygodną metodę kontroli urodzeń przez cały czas trwania badania i przez 24 tygodnie po leczeniu;
  8. Stały schemat leczenia przeciwbólowego przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym;

  9. Musi mieć co najmniej jedno miejsce rany, które spełnia wszystkie poniższe kryteria:

    1. Powierzchnia ≥20 cm2
    2. Obecny przez ≥6 miesięcy
    3. Rana stopnia 2 zdefiniowana jako otwarta rana skóry z częściową utratą grubości skóry właściwej, która nie przeszła przez skórę właściwą do tkanki podskórnej

Kryteria wyłączenia:

  1. Niestabilność medyczna ograniczająca możliwość podróżowania do miejsca badania lub poddania się leczeniu EB-101;
  2. Obecność choroby medycznej, która może skomplikować udział i/lub zagrozić bezpieczeństwu tej techniki, na przykład czynna infekcja ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C;
  3. Dowody lub historia odpowiedzi immunologicznej na C7 za pomocą immunofluorescencji pośredniej (IIF) lub testu immunoenzymatycznego;
  4. Dowody zakażenia ogólnoustrojowego;
  5. Aktualne dowody lub historia raka płaskonabłonkowego (SCC) w obszarze, który zostanie poddany aplikacji EB-101;
  6. Aktywne uzależnienie od narkotyków lub alkoholu;
  7. Nadwrażliwość na wankomycynę lub amikacynę;
  8. Otrzymanie eksperymentalnej terapii chemicznej lub biologicznej w celu specyficznego leczenia RDEB w ciągu 3 miesięcy przed złożeniem wniosku o EB-101;
  9. Pozytywny wynik testu ciążowego lub karmienia piersią;
  10. Niezdolność do prawidłowego przestrzegania ocen protokołów i ochrony miejsc keratynocytów określonych przez głównego badacza;
  11. Zdarzenie kliniczne stopnia 3 lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych w dniu 0. U pacjentów z RDEB spodziewane są nieprawidłowości, takie jak zwężenie przełyku, niedokrwistość, niski poziom albuminy i ból/swędzenie, a te nieprawidłowości nie wykluczają pacjenta;
  12. Niechęć lub niemożność wykonania 4-biopsji lub niemożność wytworzenia keratynocytów pacjenta do zastosowania w aplikacji EB-101.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EB-101 Chirurgiczna aplikacja ran RDEB
Nowi lub wcześniej leczeni pacjenci z RDEB
Biologiczny: EB-101 Chirurgiczna aplikacja ran RDEB

Autologiczne keratynocyty RDEB EB-101 wyizolowane z biopsji skóry i transdukowane rekombinowanym retrowirusem zawierającym pełnej długości kasetę ekspresyjną COL7A1 dla C7

Inne nazwy:

• Arkusze autologicznego naskórka LZRSE-Col7A1 [LEAES]

Inne nazwy:
  • pz-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Punkt końcowy dotyczący bezpieczeństwa (liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i pojawiających się podczas leczenia oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i powstałych podczas leczenia (TEAE), zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem ran (TEWAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), w tym ogólnoustrojowych i specyficznych dla rany zdarzeń niepożądanych.
6 miesięcy
Punkt końcowy bezpieczeństwa (liczba pacjentów i ran z infekcją lub jakimkolwiek powiązanym zdarzeniem niepożądanym).
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba pacjentów i ran z infekcją lub jakimkolwiek powiązanym zdarzeniem niepożądanym (AE).
6 miesięcy
Punkt końcowy bezpieczeństwa (liczba pacjentów i ran skutkujących hospitalizacją (poważne zdarzenie niepożądane)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba pacjentów i ran powodujących hospitalizację (SAE).
6 miesięcy
Punkt końcowy bezpieczeństwa (występowanie raka płaskonabłonkowego)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Częstość występowania raka płaskonabłonkowego (SCC).
6 miesięcy
Stan RCR punktu końcowego bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Status retrowirusa kompetentnego pod względem replikacji (RCR).
6 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stopień redukcji bólu oceniany w skali Wong-Baker FACES
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Stopień zmniejszenia bólu oceniany w skali Wong-Baker FACES (dla pacjentów w wieku ≥6 lat) w 8., 12. i 24. tygodniu.
6 miesięcy
Podłużna zmiana wyników w numerycznej skali oceny najgorszego swędzenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Podłużna zmiana wyników w numerycznej skali oceny najgorszego swędzenia (WI-NRS; dla pacjentów w wieku ≥ 6 lat) ocenianych w 8., 12. i 24. tygodniu
6 miesięcy
Podłużna zmiana krótkiego formularza wywiadu z Zarit Burden
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Podłużna zmiana w skróconym formularzu wywiadu z Zarit Burden (ZBI-12) dotyczącym wyników opiekunów związanych z leczeniem ran, ocenianych w 12. i 24. tygodniu (dla wszystkich grup wiekowych).
6 miesięcy
Zmiana jakości życia w pęcherzowym oddzielaniu się naskórka
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana w wynikach jakości życia w pęcherzowym oddzielaniu się naskórka (QOLEB) ocenianych w 24. tygodniu w porównaniu z wynikami wyjściowymi przed leczeniem (wypełnianymi przez pacjentów w wieku ≥11 lat lub według wskazówek dla pacjentów w wieku od 8 do 10 lat). Jeżeli pacjent ma mniej niż 8 lat, QOLEB powinien wypełnić opiekun prawny.
6 miesięcy
Zmiana w globalnym odczuciu bólu przez opiekuna
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana globalnego wrażenia bólu u opiekuna (CrGI-Pain) ocenianego w 8., 12. i 24. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową przed leczeniem (dla wszystkich grup wiekowych).
6 miesięcy
Porównanie niekolagenowego regionu 1 cząsteczki kolagenu VII
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Porównanie statusu niekolagenowego regionu 1 cząsteczki kolagenu VII (NC1) z gojeniem się ran i profilem bezpieczeństwa (jeśli dotyczy).
6 miesięcy
Porównanie wpływu statusu krążących przeciwciał C7 na gojenie się ran i profil bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Porównanie wpływu statusu krążących przeciwciał C7 na gojenie się ran i profil bezpieczeństwa (jeśli dotyczy).
6 miesięcy
Odsetek ran RDEB z ≥50%, ≥75%i kompletnych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odsetek ran RDEB z ≥50%, ≥75%i pełną (tj. Rebitelalizację Re bez drenażu lub erozji i obecności jedynie niewielkiej skorupy) gojenie się w 12 i 24 tygodniach, zgodnie z bezpośrednią oceną badacza.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Abeona Therapeutics, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Angela Iheanacho, MS, Abeona Therapeutics, Inc
  • Dyrektor Studium: Sarah Abdelwahab, MD, Abeona Therapeutics, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EB-101-CL-302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj