EB-101 Лечение новых и ранее леченных пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB)

Критерии включения:

1. Клинический диагноз РДЭБ
2. Возраст 6 лет и старше;
3. Желающие и способные дать согласие/подтверждение; если опекуны моложе 18 лет, они желают и могут дать согласие;
4. Положительная экспрессия аминоконцевого фрагмента NC1+ C7 в коже;
5. Две подтвержденные мутации RDEB C7 с рецессивным типом наследования (или подтверждение того, что у родителей нет признаков доминантного заболевания);
6. Возможность пройти адекватную анестезию во время лечения EB-101;
7. Все женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат анализа мочи на беременность и использовать надежный метод контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования и в течение 24 недель после лечения;
8. На стабильном режиме обезболивания в течение как минимум 30 дней до скрининга;

9. Должно быть хотя бы одно раневое место, отвечающее всем следующим критериям:

   1. Площадь ≥20 см2
   2. Присутствует в течение ≥6 месяцев
   3. Рана стадии 2 определяется как открытая кожная рана с частичной потерей толщины дермы, которая не распространяется через дерму в подкожную клетчатку.

Критерий исключения:

1. Медицинская нестабильность, ограничивающая возможность посещения места исследования или прохождения лечения EB-101;
2. Наличие соматического заболевания, которое, как ожидается, осложнит участие и/или поставит под угрозу безопасность этого метода, например, активная инфекция вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатитом В или гепатитом С;
3. Доказательства или история иммунного ответа на C7 с помощью непрямой иммунофлуоресценции (IIF) или твердофазного иммуноферментного анализа;
4. Признаки системной инфекции;
5. Текущие доказательства или история плоскоклеточного рака (SCC) в области, которая будет подвергаться применению EB-101;
6. активная наркотическая или алкогольная зависимость;
7. Повышенная чувствительность к ванкомицину или амикацину;
8. Получение экспериментальной химической или биологической терапии для специфического лечения РДЭБ за 3 месяца до применения EB-101;
9. Положительный тест на беременность или кормление грудью;
10. Неспособность должным образом следовать протокольным оценкам и защищать участки листа кератиноцитов, как это определено Главным исследователем;
11. Клиническое явление 3-й степени или отклонение лабораторных показателей на 0-й день. Такие отклонения, как стриктуры пищевода, анемия, низкий уровень альбумина и боль/зуд, ожидаются у пациентов с RDEB, и эти отклонения не исключают пациента;
12. Нежелание или неспособность предоставить 4-биопсии или невозможность производства кератиноцитов пациента для использования в приложении EB-101.