Ropeginterferon Alfa 2b for Early MyelofibrosisDIPSS Low/Intermediate-1 リスク骨髄線維症
前線維性原発性骨髄線維症およびDIPSS低/中-1リスク骨髄線維症に対するRopeginterferon Alfa-2bの有効性と安全性
調査の概要
詳細な説明
これは、線維化前原発性骨髄線維症またはDIPSS低/中-1リスク骨髄線維症のropeg患者の有効性と安全性を24か月の治療後に評価するために設計された多施設第2相非盲検前向き研究です。 . 24 か月で何らかの分子反応が得られた患者では、病気が進行するまでロペグによる治療を続けます。
書面によるインフォームドコンセントを得た後、スクリーニング評価が行われます。 適格性は、このプロトコルのセクション 6 の包含および除外基準に基づいて決定されます。 被験者の訪問は、有効性評価および安全性評価のための募集後に定期的に予定されます。 安全性のフォローアップは、治療終了の訪問の28日後に予定されます。 有効性評価、安全性評価、およびサンプル収集は、このプロトコルのセクション 2 に記載されているスケジュールに従って実行されます。
有効性は、血液学的パラメーターの検査室評価、肝臓および脾臓のサイズ評価の身体検査、JAK2V617F、CALR、MPLおよびその他のドライバー変異の定量的評価、骨髄検査、およびMPN-SAF-TSSによる症状負荷評価を使用して評価されます。 JAK2V617F、CALR、MPL、およびその他のドライバー変異の定量的評価は、リアルタイム定量的 PCR または ddPCR を使用して、香港大学医学部、国立台湾大学病院、嘉義長庚記念病院の研究室で実施されます。
安全性評価は、症状、身体検査、臨床検査、胸部 X 線、眼科的評価、ECOG パフォーマンス ステータス、および CTCAE バージョン 5.0 を使用して実行されます。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Gill Harinder
- 電話番号：+852 22554542
- メール：gillhsh@hku.hk
研究場所
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Taipei, Taiwan, 100、台湾
- 募集
- National Taiwan University Hospital
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コンタクト：
- hsinan hou
- 電話番号：0972653089
- メール：hsinanhou@ntu.edu.tw
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 成人 ≥ 18 歳 (または地域の法定年齢に基づく) WHO 2016 分類に従って、原発性骨髄線維症、ポスト PV およびポスト ET 骨髄線維症と診断されている 骨髄レチクリン線維症グレード 0-1 または低/中-1 リスクDIPSS によると、次のように定義される代償性肝機能: ビリルビン ≤ 1.5 x 上限正常値 (ULN);アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) ≤ 2 x ULまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) ≤ 2 x ULN;プロトロンビン時間 対 コントロール スクリーニングで 3 秒未満 糸球体濾過率 ≥ 50 mL/分 (MDRD 式または Cockcroft-Gault 式による)
女性は研究中の授乳を避ける必要があります。 -書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究の要件を完全に順守できる。
除外基準:
- -PMFまたは二次MFのためのIFNα製剤の以前または現在の使用。 先行する PV または ET に対する IFNα の事前使用は、IFNα の最後の投与から募集までの時間が > 4 週間であれば許可されます。
-現在他の治験療法を受けている患者（複数可） -IFNα製剤に対する禁忌または過敏症 -臓器移植の病歴 -妊娠中または授乳中の女性 -スクリーニング時に文書化された自己免疫疾患 ヒト免疫不全ウイルス（HIV）による感染 B型肝炎ウイルス（HBV）およびC型肝炎による活動的かつ制御されていない感染ウイルス（HCV）。 HBV DNAおよびHCV RNAが検出されない抗ウイルス療法を受けている患者が募集される場合があることに注意してください。
黄斑変性症、糖尿病性網膜症、高血圧性網膜症を含むがこれらに限定されない重度の網膜症の証拠。
-うつ病やてんかんを含むがこれらに限定されない臨床的に重要な神経精神医学的状態の病歴。
-うつ病やてんかんを含むがこれらに限定されない臨床的に重要な神経精神医学的状態。
-募集時から3年以内の他の活動中の悪性腫瘍の存在。 -固形腫瘍および血液悪性腫瘍を含む悪性疾患の病歴（皮膚の基底細胞癌および扁平上皮癌、および完全に切除され、治癒したと見なされる子宮頸部の上皮内癌を除く）過去3年以内。
-6か月以内のアルコールまたは薬物乱用の証拠
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ロペグインターフェロンアルファ-2b
適格な被験者は、0週目に250µg、2週目に350µg、その後4週目から104週目まで固定用量で500µgの開始用量で2週間ごとにropeg皮下（SC）を受け取ります。 24 か月（104 週）で臨床的または分子的反応が得られた患者では、病気が進行するまでロペグによる治療を続けます。 介入: 薬: Ropeginterferon alfa-2b |
適格な被験者は、ロペグインターフェロンアルファ-2bを2週間ごとに皮下（SC）で受け取ります 0週目に250µg、2週目に350µg、その後4週目以降の固定用量で500µgの開始用量で
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24週での臨床血液学的反応
時間枠：24ヶ月
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IWG-MRTおよびELNコンセンサスレポートに基づく、6、12、および24か月での全体的な血液学的反応率
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24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：24ヶ月
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CTCAE バージョン 5.0 による有害事象。
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24ヶ月
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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