Ropeginterferon Alfa 2b para Mielofibrose PrecoceDIPSS Baixo/Intermediário-1 Mielofibrose de Risco
Eficácia e segurança do Ropeginterferon Alfa-2b para mielofibrose primária pré-fibrótica e mielofibrose de risco baixo/intermediário-1 DIPSS
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo prospectivo multicêntrico de fase 2 aberto projetado para avaliar a eficácia e a segurança de pacientes com cordag com mielofibrose primária pré-fibrótica ou mielofibrose de risco baixo/intermediário-1 DIPSS após 24 meses de tratamento. . Em pacientes que atingirem qualquer resposta molecular em 24 meses, o tratamento com Ropeg será continuado até a progressão da doença.
Depois de obter um consentimento informado por escrito, as avaliações de triagem serão realizadas. A elegibilidade será determinada com base nos critérios de inclusão e exclusão na seção 6 deste protocolo. As visitas dos sujeitos serão agendadas regularmente após o recrutamento para avaliações de eficácia e avaliações de segurança. Um acompanhamento de segurança será agendado 28 dias após a visita de final de tratamento. Avaliações de eficácia, avaliações de segurança e coleta de amostras serão realizadas de acordo com o cronograma estabelecido na seção 2 deste protocolo.
A eficácia será avaliada usando avaliação laboratorial de parâmetros hematológicos, exame físico para avaliação do tamanho do fígado e baço, avaliação quantitativa de JAK2V617F, CALR, MPL e outras mutações condutoras, exame da medula óssea e avaliação da carga de sintomas por MPN-SAF-TSS. A avaliação quantitativa de JAK2V617F, CALR, MPL e outras mutações condutoras será realizada usando PCR quantitativo em tempo real ou ddPCR no laboratório do Departamento de Medicina da Universidade de Hong Kong, do National Taiwan University Hospital e do Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.
As avaliações de segurança serão realizadas usando sintomas, exame físico, estudos laboratoriais, radiografia de tórax, avaliação oftalmológica, status de desempenho ECOG e CTCAE versão 5.0.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Gill Harinder
- Número de telefone: +852 22554542
- E-mail: gillhsh@hku.hk
Locais de estudo
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Taipei, Taiwan, 100, Taiwan
- Recrutamento
- National Taiwan University Hospital
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Contato:
- hsinan hou
- Número de telefone: 0972653089
- E-mail: hsinanhou@ntu.edu.tw
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos ≥ 18 anos (ou com base na idade legal do território) Com diagnóstico de mielofibrose primária, mielofibrose pós-PV e pós-ET de acordo com a classificação da OMS 2016 Fibrose reticulina da medula óssea grau 0-1 ou risco baixo/intermediário-1 de acordo com DIPSS Função hepática compensada definida como: bilirrubina ≤ 1,5 x limite superior normal (LSN); alanina aminotransferase (ALT) ≤ 2 x ULNou aspartato aminotransferase (AST) ≤ 2 x LSN; tempo de protrombina versus controle <3 segundos na triagem Taxa de filtração glomerular ≥ 50 mL/min (pela equação MDRD ou fórmula de Cockcroft-Gault) Homens e mulheres com potencial para engravidar devem concordar em realizar contracepção até 28 dias após a última dose de ropeg.
As mulheres devem evitar a amamentação durante o estudo. Capaz de dar um consentimento informado por escrito e cumprir integralmente os requisitos do estudo.
Critério de exclusão:
- Uso anterior ou atual de preparações de IFNα para PMF ou MF secundária. O uso prévio de IFNα para PV ou ET antecedentes é permitido desde que o tempo desde a última dose de IFNα até o recrutamento seja > 4 semanas.
Pacientes atualmente sob outra(s) terapia(s) em investigação Contraindicações ou hipersensibilidade a preparações de IFNα Histórico de transplante de órgãos Mulheres grávidas ou lactantes Doença autoimune documentada na triagem Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) Infecções ativas e não controladas pelo vírus da hepatite B (HBV) e hepatite C vírus (VHC). Observe que pacientes em terapia antiviral com HBV DNA e HCV RNA indetectáveis podem ser recrutados.
Evidência de retinopatia grave, incluindo, entre outros, degeneração macular, retinopatia diabética e retinopatia hipertensiva.
História de condições neuropsiquiátricas clinicamente significativas, incluindo, entre outros, depressão e epilepsia.
Condições neuropsiquiátricas clinicamente significativas, incluindo, entre outras, depressão e epilepsia.
Presença de outras neoplasias ativas nos três anos anteriores ao recrutamento. História de doença maligna, incluindo tumores sólidos e neoplasias hematológicas (exceto carcinoma basocelular e espinocelular da pele e carcinoma in situ do colo do útero que foram completamente excisados e considerados curados) nos últimos 3 anos.
Evidência de abuso de álcool ou drogas dentro de 6 meses
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Ropeginterferon alfa-2b
Os indivíduos elegíveis receberão ropeg por via subcutânea (SC) a cada 2 semanas na dose inicial de 250 µg na semana 0, 350 µg na semana 2, depois 500 µg em uma dose fixa da semana 4 em diante até a semana 104. Em pacientes que atingirem uma resposta clínica ou molecular em 24 meses (semana 104), o tratamento com Ropeg será continuado até a progressão da doença. Intervenção: Medicamento: Ropeginterferon alfa-2b |
Os indivíduos elegíveis receberão Ropeginterferon alfa-2b por via subcutânea (SC) a cada 2 semanas na dose inicial de 250 µg na semana 0, 350 µg na semana 2, depois 500 µg em dose fixa a partir da semana 4 em diante
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Respostas clínico-hematológicas em 24 semanas
Prazo: 24 meses
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Taxa de resposta hematológica geral em 6, 12 e 24 meses, com base no relatório de consenso IWG-MRT e ELN
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24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos adversos
Prazo: 24 meses
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Eventos adversos de acordo com o CTCAE versão 5.0.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 202208080MIPC
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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