Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ropeginterferon Alfa 2b pro časnou myelofibrózu DIPSS myelofibróza s nízkým/středním rizikem-1

7. února 2023 aktualizováno: National Taiwan University Hospital

Účinnost a bezpečnost Ropeginterferonu Alfa-2b pro prefibrotickou primární myelofibrózu a DIPSS myelofibrózu s nízkým/středním rizikem-1

Jedná se o multicentrickou otevřenou prospektivní studii fáze 2, jejímž cílem je posoudit účinnost a bezpečnost pacientů s ropegem s prefibrotickou primární myelofibrózou nebo myelofibrózou DIPSS s nízkým/středním rizikem 1 po 24 měsících léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou otevřenou prospektivní studii fáze 2, jejímž cílem je posoudit účinnost a bezpečnost pacientů s ropegem s prefibrotickou primární myelofibrózou nebo myelofibrózou DIPSS s nízkým/středním rizikem 1 po 24 měsících léčby. . U pacientů, kteří dosáhli jakékoli molekulární odpovědi za 24 měsíců, bude léčba pomocí ropeg pokračovat až do progrese onemocnění.

Po získání písemného informovaného souhlasu budou provedena screeningová hodnocení. Způsobilost bude určena na základě kritérií pro zařazení a vyloučení v části 6 tohoto protokolu. Návštěvy subjektů budou naplánovány pravidelně po náboru pro hodnocení účinnosti a hodnocení bezpečnosti. Bezpečnostní sledování bude naplánováno 28 dní po návštěvě na konci léčby. Hodnocení účinnosti, hodnocení bezpečnosti a odběr vzorků budou prováděny podle harmonogramu uvedeného v části 2 tohoto protokolu.

Účinnost bude hodnocena pomocí laboratorního hodnocení hematologických parametrů, fyzikálního vyšetření pro hodnocení velikosti jater a sleziny, kvantitativního hodnocení JAK2V617F, CALR, MPL a dalších řidičských mutací, vyšetření kostní dřeně a hodnocení zátěže symptomů pomocí MPN-SAF-TSS. Kvantitativní hodnocení mutací JAK2V617F, CALR, MPL a dalších ovladačů bude provedeno pomocí kvantitativní PCR v reálném čase nebo ddPCR v laboratoři na katedře medicíny, University of Hong Kong, National Taiwan University Hospital a Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.

Hodnocení bezpečnosti bude provedeno pomocí symptomů, fyzikálního vyšetření, laboratorních studií, RTG hrudníku, oftalmologického hodnocení, stavu výkonnosti ECOG a CTCAE verze 5.0.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Gill Harinder
  • Telefonní číslo: +852 22554542
  • E-mail: gillhsh@hku.hk

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Taiwan, 100, Tchaj-wan
        • Nábor
        • National Taiwan University Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ≥ 18 let (nebo na základě zákonného věku území) Diagnostikována primární myelofibróza, post-PV a post-ET myelofibróza podle klasifikace WHO 2016 fibróza retikulinu kostní dřeně stupeň 0-1 nebo nízké/střední riziko-1 podle DIPSS Kompenzovaná jaterní funkce definovaná jako: bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normálu (ULN); alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 2 x ULNnebo aspartátaminotransferáza (AST) ≤ 2 x ULN; protrombinový čas versus kontrola <3 sekundy při screeningu Glomerulární filtrace ≥ 50 ml/min (podle MDRD rovnice nebo Cockcroft-Gaultova vzorce) Muži a ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním antikoncepce do 28 dnů po poslední dávce ropeg.

Ženy se musí během studie vyhýbat kojení. Je schopen dát písemný informovaný souhlas a plně vyhovět požadavkům studie.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí nebo současné použití přípravků IFNa pro PMF nebo sekundární MF. Předchozí použití IFNα pro předchozí PV nebo ET je povoleno za předpokladu, že doba od poslední dávky IFNα do náboru je > 4 týdny.

Pacienti v současné době na jiné hodnocené terapii Kontraindikace nebo přecitlivělost na přípravky IFNα Historie transplantace orgánů Těhotné nebo kojící ženy Dokumentované autoimunitní onemocnění při screeningu Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) Aktivní a nekontrolované infekce virem hepatitidy B (HBV) a hepatitidy C virus (HCV). Vezměte prosím na vědomí, že mohou být přijati pacienti na antivirové léčbě s nedetekovatelnou HBV DNA a HCV RNA.

Důkazy o těžké retinopatii včetně, ale bez omezení, makulární degenerace, diabetické retinopatie a hypertenzní retinopatie.

Anamnéza klinicky významných neuropsychiatrických stavů včetně, ale bez omezení, deprese a epilepsie.

Klinicky významné neuropsychiatrické stavy včetně, ale bez omezení, deprese a epilepsie.

Přítomnost dalších aktivních malignit během tří let před okamžikem náboru. Maligní onemocnění v anamnéze, včetně solidních nádorů a hematologických malignit (kromě bazaliomů a spinocelulárních karcinomů kůže a karcinomu in situ děložního čípku, které byly kompletně vyříznuty a jsou považovány za vyléčené) v posledních 3 letech.

Důkaz o zneužívání alkoholu nebo drog do 6 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ropeginterferon alfa-2b

Způsobilé subjekty budou dostávat ropeg subkutánně (SC) každé 2 týdny v počáteční dávce 250 µg v týdnu 0, 350 µg v týdnu 2 a poté 500 µg ve fixní dávce od týdne 4 dále do týdne 104. U pacientů, kteří dosáhli klinické nebo molekulární odpovědi ve 24. měsíci (104. týden), bude léčba pomocí ropeg pokračovat až do progrese onemocnění.

Intervence: Lék: Ropeginterferon alfa-2b
Lék: Ropeginterferon Alfa-2B předplněná injekční stříkačka [Besremi]
Vhodní jedinci budou dostávat Ropeginterferon alfa-2b subkutánně (SC) každé 2 týdny v počáteční dávce 250 µg v týdnu 0, 350 µg v týdnu 2 a poté 500 µg ve fixní dávce od týdne 4 dále

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinickohematologické odpovědi ve 24. týdnu
Časové okno: 24 měsíců
Celková míra hematologické odpovědi v 6., 12. a 24. měsíci na základě konsenzuální zprávy IWG-MRT a ELN
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události
Časové okno: 24 měsíců
Nežádoucí účinky podle CTCAE verze 5.0.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Taiwan University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. února 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

12. října 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

12. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. února 2023

První zveřejněno (Odhad)

16. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

16. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 202208080MIPC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prefibrotická myelofibróza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Romania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit