Ropeginterferon Alfa 2b voor vroege myelofibroseDIPSS Myelofibrose met laag/gemiddeld-1 risico
Werkzaamheid en veiligheid van Ropeginterferon Alfa-2b voor prefibrotische primaire myelofibrose en DIPSS Laag/gemiddeld-1 risico myelofibrose
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter fase 2 open-label prospectief onderzoek dat is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van ropeg-patiënten met prefibrotische primaire myelofibrose of DIPSS myelofibrose met laag/intermediair-1 risico na 24 maanden behandeling. . Bij patiënten die na 24 maanden een moleculaire respons bereiken, zal de behandeling met ropeg worden voortgezet tot progressie van de ziekte.
Na het verkrijgen van een schriftelijke geïnformeerde toestemming, zullen screeningevaluaties worden uitgevoerd. Geschiktheid wordt bepaald op basis van de opname- en uitsluitingscriteria in sectie 6 van dit protocol. Proefpersoonbezoeken zullen na werving regelmatig worden gepland voor evaluaties van de werkzaamheid en veiligheidsbeoordelingen. Een veiligheidsopvolging zal 28 dagen na het einde van de behandeling gepland worden. Evaluaties van de werkzaamheid, veiligheidsbeoordelingen en het verzamelen van monsters zullen worden uitgevoerd volgens het schema in sectie 2 van dit protocol.
De werkzaamheid zal worden geëvalueerd met behulp van laboratoriumbeoordeling van hematologische parameters, lichamelijk onderzoek voor beoordeling van lever- en miltgrootte, kwantitatieve beoordeling van JAK2V617F, CALR, MPL en andere driver-mutaties, beenmergonderzoek en beoordeling van de symptoombelasting door MPN-SAF-TSS. Kwantitatieve beoordeling van JAK2V617F-, CALR-, MPL- en andere drivermutaties zal worden uitgevoerd met behulp van real-time kwantitatieve PCR of ddPCR in het laboratorium van de afdeling Geneeskunde, de Universiteit van Hong Kong, het National Taiwan University Hospital en het Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.
Veiligheidsevaluaties zullen worden uitgevoerd met behulp van symptomen, lichamelijk onderzoek, laboratoriumonderzoek, thoraxfoto's, oogheelkundige beoordeling, ECOG-prestatiestatus en CTCAE versie 5.0.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Gill Harinder
- Telefoonnummer: +852 22554542
- E-mail: gillhsh@hku.hk
Studie Locaties
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100, Taiwan
- Werving
- National Taiwan University Hospital
-
Contact:
- hsinan hou
- Telefoonnummer: 0972653089
- E-mail: hsinanhou@ntu.edu.tw
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassenen ≥ 18 jaar (of gebaseerd op de wettelijke leeftijd van het territorium) Gediagnosticeerd met primaire myelofibrose, post-PV en post-ET myelofibrose volgens de WHO 2016-classificatie Reticulinefibrose in het beenmerg Graad 0-1 of laag/gemiddeld-1 risico volgens DIPSS Gecompenseerde leverfunctie gedefinieerd als: bilirubine ≤ 1,5 x bovengrens normaal (ULN); alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 2 x ULNoch aspartaataminotransferase (AST) ≤ 2 x ULN; protrombinetijd versus controle <3 seconden bij screening Glomerulaire filtratiesnelheid ≥ 50 ml/min (volgens MDRD-vergelijking of Cockcroft-Gault-formule) Mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen anticonceptie toe te passen tot 28 dagen na de laatste dosis ropeg.
Vrouwen moeten tijdens het onderzoek borstvoeding vermijden. In staat om een schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en volledig te voldoen aan de vereisten van het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Eerder of huidig gebruik van IFNα-preparaten voor PMF of secundaire MF. Voorafgaand gebruik van IFNα voor antecedent PV of ET is toegestaan op voorwaarde dat de tijd vanaf de laatste dosis IFNα tot rekrutering > 4 weken is.
Patiënten die momenteel andere onderzoekstherapie(ën) ondergaan Contra-indicaties of overgevoeligheid voor IFNα-preparaten Voorgeschiedenis van orgaantransplantatie Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven Gedocumenteerde auto-immuunziekte bij screening Infectie met humaan immunodeficiëntievirus (HIV) Actieve en ongecontroleerde infecties met hepatitis B-virus (HBV) en hepatitis C virus (HCV). Houd er rekening mee dat patiënten op antivirale therapie met niet-detecteerbaar HBV-DNA en HCV-RNA kunnen worden gerekruteerd.
Bewijs van ernstige retinopathie inclusief maar niet beperkt tot maculaire degeneratie, diabetische retinopathie en hypertensieve retinopathie.
Geschiedenis van klinisch significante neuropsychiatrische aandoeningen, inclusief maar niet beperkt tot depressie en epilepsie.
Klinisch significante neuropsychiatrische aandoeningen, inclusief maar niet beperkt tot depressie en epilepsie.
Aanwezigheid van andere actieve maligniteiten binnen drie jaar voorafgaand aan het moment van werving. Voorgeschiedenis van maligne ziekte, inclusief solide tumoren en hematologische maligniteiten (behalve basaalcel- en plaveiselcelcarcinomen van de huid en carcinoma in situ van de cervix die volledig zijn weggesneden en als genezen worden beschouwd) in de afgelopen 3 jaar.
Bewijs van alcohol- of drugsmisbruik binnen 6 maanden
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ropeginterferon alfa-2b
In aanmerking komende proefpersonen zullen om de 2 weken ropeg subcutaan (SC) krijgen met een startdosis van 250 µg in week 0, 350 µg in week 2 en vervolgens 500 µg in een vaste dosis vanaf week 4 tot week 104. Bij patiënten die na 24 maanden (week 104) een klinische of moleculaire respons bereiken, zal de behandeling met ropeg worden voortgezet tot progressie van de ziekte. Interventie: Geneesmiddel: Ropeginterferon alfa-2b |
Personen die hiervoor in aanmerking komen, krijgen Ropeginterferon alfa-2b subcutaan (SC) om de 2 weken met een startdosis van 250 µg in week 0, 350 µg in week 2 en vervolgens 500 µg in een vaste dosis vanaf week 4
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Klinische hematologische reacties na 24 weken
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Algehele hematologische respons na 6, 12 en 24 maanden, gebaseerd op het IWG-MRT- en ELN-consensusrapport
|
24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Bijwerkingen volgens de CTCAE versie 5.0.
|
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 202208080MIPC
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .