Ropeginterferon Alfa 2b 用于早期骨髓纤维化 DIPSS 低/中 1 风险骨髓纤维化
Ropeginterferon Alfa-2b 治疗纤维化前原发性骨髓纤维化和 DIPSS 低/中等 1 风险骨髓纤维化的疗效和安全性
研究概览
详细说明
这是一项多中心 2 期开放标签前瞻性研究，旨在评估 ropeg 患者在治疗 24 个月后患有纤维化前原发性骨髓纤维化或 DIPSS 低/中-1 风险骨髓纤维化的疗效和安全性。 . 对于在 24 个月时达到任何分子反应的患者，将继续使用 ropeg 进行治疗，直至疾病进展。
在获得书面知情同意后，将进行筛选评估。 资格将根据本协议第 6 节中的纳入和排除标准确定。 受试者访问将在招募后定期安排，以进行疗效评估和安全性评估。 将在治疗结束访视后 28 天安排一次安全性随访。 将根据本协议第 2 节中规定的时间表进行疗效评估、安全性评估和样本采集。
将使用血液学参数的实验室评估、肝脏和脾脏大小评估的体格检查、JAK2V617F、CALR、MPL 和其他驱动突变的定量评估、骨髓检查和 MPN-SAF-TSS 的症状负荷评估来评估疗效。 JAK2V617F、CALR、MPL 和其他驱动突变的定量评估将在香港大学医学系、台大医院和嘉义长庚医院的实验室使用实时定量 PCR 或 ddPCR 进行。
将使用症状、身体检查、实验室研究、胸部 X 光、眼科评估、ECOG 表现状态和 CTCAE 5.0 版进行安全评估。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Gill Harinder
- 电话号码：+852 22554542
- 邮箱：gillhsh@hku.hk
学习地点
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Taipei, Taiwan, 100、台湾
- 招聘中
- National Taiwan University Hospital
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接触：
- hsinan hou
- 电话号码：0972653089
- 邮箱：hsinanhou@ntu.edu.tw
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 成人 ≥ 18 岁（或根据领土的法定年龄） 根据 WHO 2016 年分类诊断为原发性骨髓纤维化、PV 后和 ET 后骨髓纤维化 骨髓网状纤维化等级为 0-1 或低/中-1 级风险根据 DIPSS 补偿肝功能定义为：胆红素 ≤ 1.5 x 正常上限 (ULN)；丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤ 2 x ULN 或天冬氨酸转氨酶 (AST) ≤ 2 x ULN；筛选时凝血酶原时间与对照相比 <3 秒 肾小球滤过率 ≥ 50 mL/min（根据 MDRD 方程或 Cockcroft-Gault 公式） 有生育能力的男性和女性必须同意在最后一次服用 ropeg 后 28 天内采取避孕措施。
女性在研究期间必须避免母乳喂养。 能够给予书面知情同意并完全遵守研究要求。
排除标准：
- 之前或当前使用 IFNα 制剂治疗 PMF 或继发性 MF。 如果从最后一剂 IFNα 到募集的时间 > 4 周，则允许先前使用 IFNα 治疗先行 PV 或 ET。
目前正在接受其他研究性治疗的患者 对 IFNα 制剂有禁忌症或过敏 器官移植史 孕妇或哺乳期妇女 在筛查时有记录的自身免疫性疾病 感染人类免疫缺陷病毒 (HIV) 活动性和不受控制的乙型肝炎病毒 (HBV) 和丙型肝炎感染病毒（丙型肝炎病毒）。 请注意，可能会招募接受抗病毒治疗但检测不到 HBV DNA 和 HCV RNA 的患者。
严重视网膜病变的证据包括但不限于黄斑变性、糖尿病性视网膜病变和高血压性视网膜病变。
具有临床意义的神经精神疾病史，包括但不限于抑郁症和癫痫症。
具有临床意义的神经精神疾病，包括但不限于抑郁症和癫痫症。
招募前三年内存在其他活动性恶性肿瘤。 过去 3 年内的恶性疾病史，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤（已完全切除并被认为已治愈的皮肤基底细胞癌和鳞状细胞癌以及宫颈原位癌除外）。
6 个月内酗酒或吸毒的证据
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：绳索干扰素α-2b
符合条件的受试者将每 2 周接受一次 ropeg 皮下注射 (SC)，起始剂量为第 0 周 250µg，第 2 周 350µg，然后从第 4 周开始至第 104 周以固定剂量 500µg。 对于在 24 个月（第 104 周）时达到临床或分子反应的患者，将继续使用 ropeg 进行治疗，直至疾病进展。 干预：药物：Ropeginterferon alfa-2b |
符合条件的受试者将每 2 周接受一次 Ropeginterferon alfa-2b 皮下注射 (SC)，起始剂量为第 0 周 250µg，第 2 周 350µg，然后从第 4 周起固定剂量 500µg
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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24 周时的临床血液学反应
大体时间：24个月
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根据 IWG-MRT 和 ELN 共识报告，6、12 和 24 个月时的总体血液学反应率
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24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件
大体时间：24个月
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根据 CTCAE 5.0 版的不良事件。
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24个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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