Ropeginterferon Alfa 2b för tidig myelofibrosDIPSS Låg/Mellan-1 risk för myelofibros
Effekt och säkerhet av Ropeginterferon Alfa-2b för prefibrotisk primär myelofibros och DIPSS Låg/Medel-1 risk för myelofibros
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter fas 2 öppen prospektiv studie utformad för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos ropeg-patienter med pre-fibrotisk primär myelofibros eller DIPSS låg/mellan-1 risk myelofibros efter 24 månaders behandling. . Hos patienter som uppnår något molekylärt svar efter 24 månader kommer behandlingen med ropeg att fortsätta tills sjukdomsprogression.
Efter att ha erhållit ett skriftligt informerat samtycke kommer screeningutvärderingar att utföras. Behörighet kommer att bestämmas baserat på inkluderings- och uteslutningskriterierna i avsnitt 6 i detta protokoll. Ämnesbesök kommer att schemaläggas regelbundet efter rekrytering för effektutvärderingar och säkerhetsbedömningar. En säkerhetsuppföljning kommer att schemaläggas 28 dagar efter avslutat behandlingsbesök. Effektutvärderingar, säkerhetsbedömningar och provtagning kommer att utföras enligt schemat i avsnitt 2 i detta protokoll.
Effekten kommer att utvärderas med hjälp av laboratoriebedömning av hematologiska parametrar, fysisk undersökning för bedömning av lever- och mjältstorlek, kvantitativ bedömning av JAK2V617F, CALR, MPL och andra förarmutationer, benmärgsundersökning och symtombelastningsbedömning med MPN-SAF-TSS. Kvantitativ bedömning av JAK2V617F, CALR, MPL och andra förarmutationer kommer att utföras med hjälp av kvantitativ realtids-PCR eller ddPCR vid laboratoriet vid Institutionen för medicin, University of Hong Kong, National Taiwan University Hospital och Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.
Säkerhetsutvärderingar kommer att utföras med hjälp av symtom, fysisk undersökning, laboratoriestudier, lungröntgen, oftalmisk bedömning, ECOG-prestandastatus och CTCAE version 5.0.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Gill Harinder
- Telefonnummer: +852 22554542
- E-post: gillhsh@hku.hk
Studieorter
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100, Taiwan
- Rekrytering
- National Taiwan University Hospital
-
Kontakt:
- hsinan hou
- Telefonnummer: 0972653089
- E-post: hsinanhou@ntu.edu.tw
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna ≥ 18 år (eller baserat på den lagliga åldern i territoriet) Diagnostiserats av primär myelofibros, post-PV och post-ET myelofibros enligt WHO 2016-klassificeringen Benmärgsretikulinfibros grad av 0-1 eller låg/mellanliggande-1 risk enligt DIPSS Kompenserad leverfunktion definierad som: bilirubin ≤ 1,5 x övre normalgräns (ULN); alaninaminotransferas (ALT) ≤ 2 x ULNor aspartataminotransferas (AST) ≤ 2 x ULN; protrombintid kontra kontroll <3 sekunder vid screening Glomerulär filtrationshastighet ≥ 50 mL/min (med MDRD-ekvation eller Cockcroft-Gault-formel) Fertila män och kvinnor måste gå med på att utföra preventivmedel fram till 28 dagar efter den sista dosen ropeg.
Kvinnor måste undvika att amma under studien. Kunna ge ett skriftligt informerat samtycke och helt uppfylla kraven i studien.
Exklusions kriterier:
- Tidigare eller aktuell användning av IFNa-preparat för PMF eller sekundär MF. Tidigare användning av IFNa för förekommande PV eller ET är tillåten förutsatt att tiden från den sista dosen av IFNa till rekrytering är > 4 veckor.
Patienter som för närvarande står på annan undersökningsterapi(er) Kontraindikationer eller överkänslighet mot IFNα-preparat Historik av organtransplantation Gravida eller ammande kvinnor Dokumenterad autoimmun sjukdom vid screening Infektion med humant immunbristvirus (HIV) Aktiva och okontrollerade infektioner med hepatit B-virus (HBV) och hepatit C virus (HCV). Observera att patienter på antiviral behandling med odetekterbart HBV-DNA och HCV-RNA kan rekryteras.
Bevis på svår retinopati inklusive men inte begränsat till makuladegeneration, diabetisk retinopati och hypertensiv retinopati.
Historik med kliniskt signifikanta neuropsykiatriska tillstånd inklusive men inte begränsat till depression och epilepsi.
Kliniskt signifikanta neuropsykiatriska tillstånd inklusive men inte begränsat till depression och epilepsi.
Förekomst av andra aktiva maligniteter inom tre år före rekryteringstillfället. Historik av malign sjukdom, inklusive solida tumörer och hematologiska maligniteter (förutom basalcells- och skivepitelcancer i huden och karcinom in situ i livmoderhalsen som har skurits ut fullständigt och anses botade) under de senaste 3 åren.
Bevis på alkohol- eller drogmissbruk inom 6 månader
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ropeginterferon alfa-2b
Kvalificerade försökspersoner kommer att få ropeg subkutant (SC) varannan vecka vid startdosen på 250 µg vecka 0, 350 µg vecka 2, sedan 500 µg i en fast dos från vecka 4 och framåt till vecka 104. Hos patienter som uppnår ett kliniskt eller molekylärt svar vid 24 månader (vecka 104), kommer behandlingen med ropeg att fortsätta tills sjukdomsprogression. Intervention: Läkemedel: Ropeginterferon alfa-2b |
Kvalificerade försökspersoner kommer att få Ropeginterferon alfa-2b subkutant (SC) varannan vecka vid startdosen på 250 µg vecka 0, 350 µg vecka 2, sedan 500 µg i en fast dos från vecka 4 och framåt
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Klinikohematologiska svar vid 24 veckor
Tidsram: 24 månader
|
Total hematologisk svarsfrekvens vid 6, 12 och 24 månader, baserat på IWG-MRT och ELN konsensusrapport
|
24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar
Tidsram: 24 månader
|
Biverkningar enligt CTCAE version 5.0.
|
24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 202208080MIPC
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .