Ropeginterferon Alfa 2b for tidlig myelofibroseDIPSS lav/middels-1 risiko for myelofibrose
Effekt og sikkerhet av Ropeginterferon Alfa-2b for prefibrotisk primær myelofibrose og DIPSS lav/mellom-1 risiko for myelofibrose
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter fase 2 åpen prospektiv studie designet for å vurdere effekten og sikkerheten til ropeg-pasienter med pre-fibrotisk primær myelofibrose eller DIPSS lav/mellom-1 risiko myelofibrose etter 24 måneders behandling. . Hos pasienter som oppnår en hvilken som helst molekylær respons etter 24 måneder, vil behandlingen med ropeg fortsette til sykdomsprogresjon.
Etter å ha innhentet skriftlig informert samtykke, vil screeningsevalueringer bli utført. Kvalifisering vil bli bestemt basert på inkluderings- og eksklusjonskriteriene i avsnitt 6 i denne protokollen. Fagbesøk vil bli planlagt regelmessig etter rekruttering for effektevalueringer og sikkerhetsvurderinger. En sikkerhetsoppfølging vil bli planlagt 28 dager etter avsluttet behandlingsbesøk. Effektevalueringer, sikkerhetsvurderinger og prøvetaking vil bli utført i henhold til tidsplanen fastsatt i avsnitt 2 i denne protokollen.
Effekten vil bli evaluert ved hjelp av laboratorievurdering av hematologiske parametere, fysisk undersøkelse for vurdering av lever- og miltstørrelse, kvantitativ vurdering av JAK2V617F, CALR, MPL og andre drivermutasjoner, benmargsundersøkelse og symptombyrdevurdering ved MPN-SAF-TSS. Kvantitativ vurdering av JAK2V617F, CALR, MPL og andre drivermutasjoner vil bli utført ved bruk av sanntids kvantitativ PCR eller ddPCR ved laboratoriet ved Institutt for medisin, University of Hong Kong, National Taiwan University Hospital og Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.
Sikkerhetsevalueringer vil bli utført ved bruk av symptomer, fysisk undersøkelse, laboratoriestudier, røntgen thorax, oftalmisk vurdering, ECOG-ytelsesstatus og CTCAE versjon 5.0.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Gill Harinder
- Telefonnummer: +852 22554542
- E-post: gillhsh@hku.hk
Studiesteder
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100, Taiwan
- Rekruttering
- National Taiwan University Hospital
-
Ta kontakt med:
- hsinan hou
- Telefonnummer: 0972653089
- E-post: hsinanhou@ntu.edu.tw
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne ≥ 18 år (eller basert på lovlig alder på territoriet) Diagnostisert av primær myelofibrose, post-PV og post-ET myelofibrose i henhold til WHO 2016-klassifiseringen Benmargsretikulinfibrosegrad på 0-1 eller lav/middels-1 risiko i henhold til DIPSS Kompensert leverfunksjon definert som: bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ULN); alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2 x ULNor aspartataminotransferase (AST) ≤ 2 x ULN; protrombintid versus kontroll <3 sekunder ved screening Glomerulær filtrasjonshastighet ≥ 50 mL/min (ved MDRD-ligning eller Cockcroft-Gault-formel) Fertile menn og kvinner må samtykke i å utføre prevensjon inntil 28 dager etter siste dose ropeg.
Kvinner må unngå amming under studien. Kunne gi et skriftlig informert samtykke og fullt ut oppfylle kravene til studien.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere eller nåværende bruk av IFNa-preparater for PMF eller sekundær MF. Tidligere bruk av IFNα for antecedent PV eller ET er tillatt forutsatt at tiden fra siste dose IFNα til rekruttering er > 4 uker.
Pasienter på annen undersøkelsesbehandling(er) Kontraindikasjoner eller overfølsomhet overfor IFNα-preparater Anamnese med organtransplantasjon Gravide eller ammende dokumentert autoimmun sykdom ved screening Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) Aktive og ukontrollerte infeksjoner med hepatitt B-virus (HBV) og hepatitt C virus (HCV). Vær oppmerksom på at pasienter på antiviral behandling med upåviselig HBV-DNA og HCV-RNA kan rekrutteres.
Bevis på alvorlig retinopati inkludert men ikke begrenset til makuladegenerasjon, diabetisk retinopati og hypertensiv retinopati.
Anamnese med klinisk signifikante nevropsykiatriske tilstander inkludert, men ikke begrenset til, depresjon og epilepsi.
Klinisk signifikante nevropsykiatriske tilstander inkludert men ikke begrenset til depresjon og epilepsi.
Tilstedeværelse av andre aktive maligniteter innen tre år før rekrutteringstidspunktet. Anamnese med ondartet sykdom, inkludert solide svulster og hematologiske maligniteter (unntatt basalcelle- og plateepitelkarsinomer i huden og karsinom in situ i livmorhalsen som er fullstendig skåret ut og anses som helbredet) i løpet av de siste 3 årene.
Bevis på alkohol- eller narkotikamisbruk innen 6 måneder
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ropeginterferon alfa-2b
Kvalifiserte forsøkspersoner vil motta ropeg subkutant (SC) hver 2. uke ved startdosen på 250 µg ved uke 0, 350 µg ved uke 2, deretter 500 µg i en fast dose fra uke 4 og fram til uke 104. Hos pasienter som oppnår en klinisk eller molekylær respons etter 24 måneder (uke 104), vil behandlingen med ropeg fortsette til sykdomsprogresjon. Intervensjon: Legemiddel: Ropeginterferon alfa-2b |
Kvalifiserte forsøkspersoner vil få Ropeginterferon alfa-2b subkutant (SC) hver 2. uke ved startdosen på 250 µg ved uke 0, 350 µg ved uke 2, deretter 500 µg i en fast dose fra uke 4 og utover
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kliniske hematologiske responser ved 24 uker
Tidsramme: 24 måneder
|
Samlet hematologisk responsrate ved 6, 12 og 24 måneder, basert på IWG-MRT og ELN konsensusrapporten
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 24 måneder
|
Bivirkninger i henhold til CTCAE versjon 5.0.
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 202208080MIPC
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .