Ropeginterféron Alfa 2b pour la myélofibrose précoceDIPSS Myélofibrose à risque faible/intermédiaire-1
Efficacité et innocuité du Ropeginterféron Alfa-2b pour la myélofibrose primaire pré-fibrotique et la myélofibrose DIPSS à risque faible/intermédiaire-1
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude prospective ouverte multicentrique de phase 2 conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité des patients de ropeg atteints de myélofibrose primaire pré-fibrotique ou de myélofibrose DIPSS à risque faible/intermédiaire-1 après 24 mois de traitement. . Chez les patients obtenant une réponse moléculaire à 24 mois, le traitement par ropeg sera poursuivi jusqu'à progression de la maladie.
Après avoir obtenu un consentement éclairé écrit, des évaluations de dépistage seront effectuées. L'admissibilité sera déterminée en fonction des critères d'inclusion et d'exclusion de la section 6 du présent protocole. Des visites de sujets seront programmées régulièrement après le recrutement pour des évaluations d'efficacité et des évaluations de sécurité. Un suivi de sécurité sera programmé 28 jours après la visite de fin de traitement. Les évaluations d'efficacité, les évaluations de sécurité et la collecte d'échantillons seront effectuées selon le calendrier établi à la section 2 du présent protocole.
L'efficacité sera évaluée à l'aide d'une évaluation en laboratoire des paramètres hématologiques, d'un examen physique pour l'évaluation de la taille du foie et de la rate, d'une évaluation quantitative de JAK2V617F, CALR, MPL et d'autres mutations conductrices, d'un examen de la moelle osseuse et d'une évaluation de la charge des symptômes par MPN-SAF-TSS. L'évaluation quantitative de JAK2V617F, CALR, MPL et d'autres mutations conductrices sera effectuée à l'aide d'une PCR quantitative en temps réel ou ddPCR au laboratoire du Département de médecine de l'Université de Hong Kong, du National Taiwan University Hospital et du Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.
Des évaluations de sécurité seront effectuées à l'aide de symptômes, d'un examen physique, d'études de laboratoire, de radiographies pulmonaires, d'une évaluation ophtalmique, de l'état de performance ECOG et de la version 5.0 du CTCAE.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Gill Harinder
- Numéro de téléphone: +852 22554542
- E-mail: gillhsh@hku.hk
Lieux d'étude
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100, Taïwan
- Recrutement
- National Taiwan University Hospital
-
Contact:
- hsinan hou
- Numéro de téléphone: 0972653089
- E-mail: hsinanhou@ntu.edu.tw
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Adultes ≥ 18 ans (ou en fonction de l'âge légal du territoire) Diagnostiqué de myélofibrose primaire, myélofibrose post-PV et post-TE selon la classification OMS 2016 Fibrose de la moelle osseuse à la réticuline de grade 0-1 ou risque faible/intermédiaire-1 selon DIPSS Fonction hépatique compensée définie comme : bilirubine ≤ 1,5 x limite supérieure normale (LSN) ; alanine aminotransférase (ALT) ≤ 2 x ULNor aspartate aminotransférase (AST) ≤ 2 x ULN ; temps de prothrombine versus contrôle <3 secondes au dépistage Débit de filtration glomérulaire ≥ 50 mL/min (selon l'équation MDRD ou la formule de Cockcroft-Gault) Les hommes et les femmes en âge de procréer doivent accepter d'effectuer une contraception jusqu'à 28 jours après la dernière dose de ropeg.
Les femmes doivent éviter d'allaiter pendant l'étude. Capable de donner un consentement éclairé écrit et de se conformer pleinement aux exigences de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Utilisation antérieure ou actuelle de préparations d'IFNα pour PMF ou MF secondaire. L'utilisation antérieure d'IFNα pour un antécédent de PV ou de TE est autorisée à condition que le délai entre la dernière dose d'IFNα et le recrutement soit > 4 semaines.
Patients actuellement sous autre(s) thérapie(s) expérimentale(s) Contre-indications ou hypersensibilité aux préparations d'IFNα Antécédents de transplantation d'organe Femmes enceintes ou allaitantes Maladie auto-immune documentée lors du dépistage Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) Infections actives et non contrôlées par le virus de l'hépatite B (VHB) et l'hépatite C virus (VHC). Veuillez noter que des patients sous traitement antiviral avec un ADN du VHB et un ARN du VHC indétectables peuvent être recrutés.
Preuve de rétinopathie sévère, y compris, mais sans s'y limiter, la dégénérescence maculaire, la rétinopathie diabétique et la rétinopathie hypertensive.
Antécédents de troubles neuropsychiatriques cliniquement significatifs, y compris, mais sans s'y limiter, la dépression et l'épilepsie.
Affections neuropsychiatriques cliniquement significatives, y compris, mais sans s'y limiter, la dépression et l'épilepsie.
Présence d'autres tumeurs malignes actives dans les trois ans précédant le moment du recrutement. Antécédents de maladie maligne, y compris les tumeurs solides et les hémopathies malignes (à l'exception des carcinomes basocellulaires et épidermoïdes de la peau et des carcinomes in situ du col de l'utérus qui ont été complètement excisés et sont considérés comme guéris) au cours des 3 dernières années.
Preuve d'abus d'alcool ou de drogues dans les 6 mois
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Ropeginterféron alfa-2b
Les sujets éligibles recevront du ropeg par voie sous-cutanée (SC) toutes les 2 semaines à la dose initiale de 250 µg à la semaine 0, 350 µg à la semaine 2, puis 500 µg à dose fixe à partir de la semaine 4 jusqu'à la semaine 104. Chez les patients obtenant une réponse clinique ou moléculaire à 24 mois (semaine 104), le traitement par ropeg sera poursuivi jusqu'à progression de la maladie. Intervention : Médicament : Ropeginterféron alfa-2b |
Les sujets éligibles recevront du Ropeginterféron alfa-2b par voie sous-cutanée (SC) toutes les 2 semaines à la dose initiale de 250 µg à la semaine 0, 350 µg à la semaine 2, puis 500 µg à dose fixe à partir de la semaine 4
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Réponses clinico-hématologiques à 24 semaines
Délai: 24mois
|
Taux de réponse hématologique global à 6, 12 et 24 mois, basé sur le rapport de consensus IWG-MRT et ELN
|
24mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Événements indésirables
Délai: 24mois
|
Evénements indésirables selon le CTCAE version 5.0.
|
24mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 202208080MIPC
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .