Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ropeginterferon Alfa 2b til tidlig myelofibroseDIPSS lav/mellem-1 risiko for myelofibrose

7. februar 2023 opdateret af: National Taiwan University Hospital

Effekt og sikkerhed af Ropeginterferon Alfa-2b til præfibrotisk primær myelofibrose og DIPSS lav/mellem-1 risiko for myelofibrose

Dette er et multicenter fase 2 åbent prospektivt studie designet til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​ropeg-patienter med præfibrotisk primær myelofibrose eller DIPSS lav/mellem-1 risiko myelofibrose efter 24 måneders behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter fase 2 åbent prospektivt studie designet til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​ropeg-patienter med præfibrotisk primær myelofibrose eller DIPSS lav/mellem-1 risiko myelofibrose efter 24 måneders behandling. . Hos patienter, der opnår et hvilket som helst molekylært respons efter 24 måneder, vil behandlingen med ropeg fortsættes indtil sygdomsprogression.

Efter at have indhentet et skriftligt informeret samtykke, vil der blive udført screeningsevalueringer. Berettigelse vil blive bestemt baseret på inklusions- og eksklusionskriterierne i afsnit 6 i denne protokol. Emnebesøg vil blive planlagt regelmæssigt efter rekruttering til effektivitetsevalueringer og sikkerhedsvurderinger. En sikkerhedsopfølgning vil blive planlagt 28 dage efter afsluttet behandlingsbesøg. Effektevalueringer, sikkerhedsvurderinger og prøvetagning vil blive udført i henhold til tidsplanen i afsnit 2 i denne protokol.

Effekten vil blive evalueret ved hjælp af laboratorievurdering af hæmatologiske parametre, fysisk undersøgelse for lever- og miltstørrelsesvurdering, kvantitativ vurdering af JAK2V617F, CALR, MPL og andre drivermutationer, knoglemarvsundersøgelse og symptombyrdevurdering ved MPN-SAF-TSS. Kvantitativ vurdering af JAK2V617F, CALR, MPL og andre drivermutationer vil blive udført ved hjælp af real-time kvantitativ PCR eller ddPCR på laboratoriet ved Department of Medicine, University of Hong Kong, National Taiwan University Hospital og Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.

Sikkerhedsevalueringer vil blive udført ved hjælp af symptomer, fysisk undersøgelse, laboratorieundersøgelser, røntgenbilleder af thorax, oftalmisk vurdering, ECOG præstationsstatus og CTCAE version 5.0.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Gill Harinder
  • Telefonnummer: +852 22554542
  • E-mail: gillhsh@hku.hk

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100, Taiwan
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne ≥ 18 år (eller baseret på territoriets lovlige alder) Diagnosticeret med primær myelofibrose, post-PV og post-ET myelofibrose i henhold til WHO 2016 klassifikationen Knoglemarvsreticulin fibrosegrad på 0-1 eller lav/mellem-1 risiko i henhold til DIPSS Kompenseret leverfunktion defineret som: bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN); alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2 x ULNor aspartataminotransferase (AST) ≤ 2 x ULN; protrombintid versus kontrol <3 sekunder ved screening Glomerulær filtrationshastighed ≥ 50 ml/min (ved MDRD-ligning eller Cockcroft-Gault-formel) Mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at udføre prævention indtil 28 dage efter den sidste dosis ropeg.

Kvinder skal undgå at amme under undersøgelsen. Kunne give et skriftligt informeret samtykke og fuldt ud overholde kravene i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eller nuværende anvendelse af IFNa-præparater til PMF eller sekundær MF. Forudgående brug af IFNa til forudgående PV eller ET er tilladt, forudsat at tiden fra den sidste dosis af IFNa til rekruttering er > 4 uger.

Patienter i øjeblikket i anden undersøgelsesbehandling(er) Kontraindikationer eller overfølsomhed over for IFNα-præparater Anamnese med organtransplantation Gravide eller ammende kvinder Dokumenteret autoimmun sygdom ved screening Infektion med humant immundefektvirus (HIV) Aktive og ukontrollerede infektioner med hepatitis B-virus (HBV) og hepatitis C virus (HCV). Bemærk venligst, at patienter i antiviral behandling med ikke-detekterbart HBV-DNA og HCV-RNA kan blive rekrutteret.

Bevis på svær retinopati, herunder men ikke begrænset til makuladegeneration, diabetisk retinopati og hypertensiv retinopati.

Anamnese med klinisk signifikante neuropsykiatriske tilstande, herunder men ikke begrænset til depression og epilepsi.

Klinisk signifikante neuropsykiatriske tilstande, herunder, men ikke begrænset til, depression og epilepsi.

Tilstedeværelse af andre aktive maligne sygdomme inden for tre år forud for rekrutteringstidspunktet. Anamnese med ondartet sygdom, inklusive solide tumorer og hæmatologiske maligniteter (undtagen basalcelle- og pladecellekarcinomer i huden og carcinom in situ i livmoderhalsen, som er blevet fuldstændig udskåret og anses for helbredt) inden for de sidste 3 år.

Bevis for alkohol- eller stofmisbrug inden for 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ropeginterferon alfa-2b

Kvalificerede forsøgspersoner vil modtage ropeg subkutant (SC) hver 2. uge ved startdosis på 250 µg i uge 0, 350 µg i uge 2, derefter 500 µg i en fast dosis fra uge 4 og frem til uge 104. Hos patienter, der opnår et klinisk eller molekylært respons efter 24 måneder (uge 104), vil behandlingen med ropeg fortsættes indtil sygdomsprogression.

Intervention: Lægemiddel: Ropeginterferon alfa-2b
Medicin: Ropeginterferon Alfa-2B fyldt sprøjte [Besremi]
Kvalificerede forsøgspersoner vil modtage Ropeginterferon alfa-2b subkutant (SC) hver 2. uge ved startdosis på 250 µg i uge 0, 350 µg i uge 2, derefter 500 µg i en fast dosis fra uge 4 og fremefter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske hæmatologiske responser efter 24 uger
Tidsramme: 24 måneder
Samlet hæmatologisk responsrate efter 6, 12 og 24 måneder, baseret på IWG-MRT og ELN konsensusrapporten
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 24 måneder
Bivirkninger i henhold til CTCAE version 5.0.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. februar 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

12. oktober 2024

Studieafslutning (Forventet)

12. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2023

Først opslået (Skøn)

16. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

16. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 202208080MIPC

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Præfibrotisk myelofibrose

Kliniske forsøg med Ropeginterferon Alfa-2B fyldt sprøjte [Besremi]

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner